מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
ניו יורק — ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה Syndax Pharmaceuticals (SNDX) בפסגת הביופארמה של סיטיגרופ לשנת 2026 כדי להדגיש עסק הצומח במהירות בתחום סרטן הדם, תוך שהיא עדיין נושאת סיכוני ביצוע משמעותיים בשווקים חדשים יותר. ההנהלה אמרה כי התרופה המובילה שלה, Revuforj, צוברת נתח שוק במהירות, אך החברה עדיין צריכה להוכיח שהמוצר יכול להתרחב לקווי טיפול מוקדמים יותר וכי הצינור הרחב יותר שלה יכול לספק תוצאות.
ראשי פרקים
- Revuforj נמצאת בשינות של הרבה מעל $200 מיליון בשנתה השנייה בשוק, עם $55 מיליון בהכנסות רבעוניות ונתח שוק של כ-85% ב-AML חוזר-עמיד על פני מוטציות KMT2A ו-NPM1.
- Syndax מנהלת שתי מחקרים פיבוטליים בקו הראשון עבור Revuforj, אחד למטופלים לא מתאימים ואחד למטופלים מתאימים, כשהיא מבקשת להזיז את התרופה מוקדם יותר בטיפול.
- Niktimvo מתקדמת בפיברוזיס ריאתי אידיופתי ומחלת שתל נגד מאכסן כרונית, עם קריאת מפתח של IPF צפויה ברבעון הרביעי של 2024.
- החברה בונה גם צינור ארוך טווח בסרטן ריאה ומיאלופיברוזיס, כאשר שני תוכניות חדשות צפויות להיכנס לקליניקה ב-2027.
- ההנהלה אמרה שרופאים רואים יותר ויותר ב-Revuforj את מעכב המנין המועדף, אך הצמיחה העתידית תהיה תלויה בביצוע קליני ומסחרי מתמשך.
תוצאות פיננסיות וביצועים מסחריים
Syndax אמרה כי Revuforj הפכה למנוע הצמיחה הראשי של החברה. מנכ"ל החברה מייקל מצגר אמר שהתרופה "נמצאת בשינות של הרבה מעל $200 מיליון" בשנתה השנייה מהשקה.
- Revuforj הניבה $55 מיליון ברבעון האחרון.
- מתחרה באותה קטגוריה רחבה רשמה כ-$9 מיליון בתקופה, על פי ההנהלה.
- החברה אמרה כי Revuforj מחזיקה בכ-85% נתח שוק על פני אינדיקציות KMT2A ו-NPM1 ב-AML חוזר-עמיד.
- Syndax אמרה כי סיפקה כעת שישה רבעונים רצופים של צמיחה משמעותית דו-ספרתית.
- ההנהלה אמרה כי נתוני Medicare ומרשמים עדכניים מאשרים עמדה מובילה בהתחלות מטופלים חדשים עבור שתי המוטציות.
מצגר אמר שרופאים קוראים יותר ויותר ל-Revuforj "מעכב המנין המועדף", וטען כי היתרון של החברה צריך להמשיך ככל שיצוצו נתונים נוספים. Syndax גם אמרה כי הפרופיל המסחרי של התרופה תומך בהזדמנות הכנסות שיא בארה"ב של יותר מ-$2 מיליארד, בהנחה שתוכל להגיע לקבוצות מטופלים חוזרים-עמידים, מתאימים ולא מתאימים.
עדכונים תפעוליים
החברה אמרה כי ביצוע המסחרי שלה ב-AML חוזר-עמיד משתפר במספר חזיתות:
- כ-50% מהמטופלים המטופלים ב-Revuforj עוברים להשתלה.
- Syndax מטווחת שיעורי הפעלה מחדש של תחזוקה של 70% עד 80% לאחר ההשתלה.
- מטופלים בתחזוקה לאחר השתלה ממוצעים יותר מ-9 חודשים בטיפול.
- זמן הטיפול עולה בכל רבעון, מה שההנהלה תיארה כסמן חיובי לעתיד.
- עבור ההגדרה החוזרת-עמידה, החברה מצפה שמשך הטיפול ינחת בטווח של 6 עד 12 חודשים השנה.
מצגר אמר ששיעורי ההשתלה צפויים להישאר סביב 50%, או אולי מעט גבוהים יותר, אך לא ציפה לתנועה משמעותית הרבה מעבר לרמה זו. הוא גם אמר שחלק מהמטופלים אינם מפעילים מחדש את התחזוקה בגלל סיבוכים הקשורים לתהליך ההשתלה עצמו ולא לתרופה.
בצד הפיתוח, Syndax אמרה שיש לה שתי מחקרים פיבוטליים של שלב III בקו הראשון בעיצומם עבור Revuforj:
- EVOLVE-2, המנוהל עם קבוצת HOVON למטופלים לא מתאימים, החל במאי 2025 ומגייס היטב.
- REVEAL, למטופלים מתאימים המקבלים כימותרפיה אינטנסיבית, מתקדם גם הוא היטב ויש לו אתרים במספר אזורים.
- לשני המחקרים יש נקודות קצה ראשוניות כפולות והם מונעים באופן עצמאי.
- EVOLVE-2 מתוכנן סביב תגובה מלאה והישרדות כוללת.
- REVEAL מתוכנן סביב תגובה מלאה שלילית למחלה שיורית מינימלית והישרדות ללא אירועים.
ההנהלה אמרה שהמחקרים קטנים במקצת ממחקרי מתחרים מסוימים בגלל עוצמת חבילת הנתונים הקיימת. REVEAL משתמש בעיצוב דו-זרועי, ולא בעיצוב תלת-זרועי, מה שהחברה אמרה שהיה בחירה מכוונת לשמור על יעילות התוכנית.
Syndax אמרה שמאות אתרים ברחבי העולם מופעלים, כולל מיקומים בארה"ב, אירופה, סין, יפן וקוריאה. היא גם אמרה שמחקר MaxBio בפיברוזיס ריאתי אידיופתי גויס ביתר של כ-10 מטופלים, מה שמראה מומנטום חזק בתוכנית זו.
צינור ואסטרטגיה קלינית
מעבר ל-Revuforj, החברה תיארה קבוצה רחבה יותר של מחקרים ותוכניות המכוונות למחלות עם צורך רפואי גבוה שאינו מסופק.
Revuforj והרחבת AML
- ניסוי SAVE, הבוחן קומבינציות venetoclax, הניב נתונים מובילים בקטגוריה.
- נתוני BEAT AML תוארו גם הם כאטרקטיביים עבור קומבינציות venetoclax ו-7-plus-3.
- ניסויי שלב I ו-II הורחבו בגודל, כאשר ההנהלה כינתה את התוצאות "פנטסטיות".
- עדכוני נתונים נוספים צפויים עד סוף 2024.
- החברה מתכננת להציג עדכונים בכנס האגודה האמריקאית להמטולוגיה, כולל נתוני SAVE, BEAT AML וקומבינציית 7-plus-3.
Syndax חוקרת גם מספר אסטרטגיות ממוקדות יותר:
- RAVEN, המתוכנן למטופלי KMT2A תוך שימוש ב-venetoclax בתוספת Revuforj כדי לעזור להם להגיע להשתלת תאי גזע ללא תחלואה נלווית של כימותרפיה אינטנסיבית.
- MenTain, המתואר כמחקר הראשון שנבדק באופן אקראי פרוספקטיבי המתמקד בטיפול תחזוקה לאחר השתלה, בשיתוף פעולה עם מכון Dana-Farber לסרטן.
- תוכנית מוטציית NUP98, שההנהלה אמרה עשויה לטפל ב-3% עד 5% ממקרי AML והראתה שיעור תגובה של מעט יותר מ-25% בסט נתונים של 28 מטופלים שהוצג ב-EHA.
ההנהלה אמרה שאוכלוסיית NUP98 עמידה מאוד לכימותרפיה ועד כה היו לה מעט אפשרויות. כתב יד מוכן, והחברה אמרה שהעבודה יכולה לתמוך בשיקול בהנחיות NCCN עתידיות.
Niktimvo ומחלות דלקתיות
Niktimvo, הידועה גם בשם axatilimab, מפותחת עם Incyte וכבר מאושרת באינדיקציה הנוכחית שלה. Syndax אמרה שהיא בוחנת כעת את התרופה בפיברוזיס ריאתי אידיופתי ומחלת שתל נגד מאכסן כרונית.
- מחקר MaxBio IPF הוא ניסוי שלב II של הוכחת מושג, אקראי, 2-ל-1, מבוקר פלצבו, עיוור כפול, עם 135 מטופלים.
- המחקר גויס ביתר של כ-10 מטופלים.
- נקודת הקצה הראשונית היא כושר חיוני כפוי בשבוע 26, בשינות ל-52 שבועות.
- ההנהלה מצפה לקריאה ברבעון הרביעי של 2024.
- החברה אמרה שהמחקר עוקב בזמן עם איכות נתונים טובה.
- פורמולציה תת-עורית מפותחת כתוכנית ארוכת טווח.
ניק בוטווד, מנהל רפואי וראש מחקר ופיתוח, אמר שעבודת IPF יכולה להיות "תוצאה חדשנית ופורצת דרך עבור מודליות חדשה לחלוטין" במחלה. הוא אמר שהחברה מאמינה שעיכוב CSF1R עשוי להשפיע על מקרופאגים הנגזרים ממונוציטים, שהיא רואה כחלק מרכזי בפתולוגיה הבסיסית.
עבור מחלת שתל נגד מאכסן כרונית, Syndax תיארה מחקר שלב II של הוכחת מושג עם Incyte שיש לו שלוש זרועות: dexamethasone, Jakafi ו-Jakafi בתוספת axatilimab. מחקר פיבוטלי נפרד של שלב III גם הוא בעיצומו, הבוחן axatilimab בתוספת dexamethasone עם נקודת קצה של הישרדות ללא אירועים.
תוכניות חדשות בסרטן ריאה ומיאלופיברוזיס
Syndax דנה גם בשני נכסי צינור חדשים יותר הצפויים להיכנס לבדיקה קלינית ב-2027:
- SNDX-4321, מעכב EGFR אלוסטרי ראשון מסוגו לסרטן ריאה עמיד ל-osimertinib.
- SNDX-62122, מעכב מנין חדשני המותאם למיאלופיברוזיס ונאופלזמות מיאלופרוליפרטיביות אחרות.
בוטווד אמר ש-SNDX-4321 מכוון לכיס קישור שונה מתרופות EGFR סטנדרטיות והראה פעילות פרה-קלינית נגד מוטציות עמידות כולל C797S, L858R ו-L861. הוא אמר שהתוכנית יכולה לשמש לבד או בשילוב עם osimertinib ועשויה להראות פעילות מוקדמת בגרורות ריאה ומערכת עצבים מרכזית.
הוא תיאר את התוכנית כ"הזדמנות מדהימה לאמת השערה חדשה לחלוטין" בסרטן ריאה. Syndax אמרה שהמחקר הראשון בבני אדם יתקדם במהירות דרך הסלמת מינון לעבר מינונים טיפוליים.
עבור SNDX-62122, החברה אמרה שהמטרה היא ליצור מעכב מנין המתאים יותר למיאלופיברוזיס והפרעות קשורות, עם פרופיל שיכול לעזור עם טרומבוציטופניה, תפקוד לקוי של טסיות, אנמיה וטחול מוגדל. התוכנית מפותחת עם MPN Research Consortium וג’ון מסקרנהאס.
תחזית עתידית
ההנהלה אמרה שהמיקוד לטווח הקרוב הוא על ביצוע, יצירת נתונים והרחבת Revuforj לקווי AML מוקדמים יותר. החברה מאמינה שהשוק בקו הראשון יכול לשנות מהותית את נוף הטיפול אם המחקרים המתמשכים יצליחו.
- Revuforj צפויה להמשיך ולהפיק תועלת מיתרון המהלך הראשון וממה שההנהלה תיארה כפרופיל יעילות מהטובים בקטגוריה.
- החברה אמרה שהיא מצפה לנתח שוק דומיננטי גם בהגדרת הקו הראשון.
- נתוני הישרדות כוללת ארוכי טווח צריכים לסייע בהפחתת הסיכון במחקרי הקו הראשון.
- הצגות נתונים מהעולם האמיתי מתוכננות ל-ASH.
- החברה אמרה שהצינור שלה מתחיל לשאת פירות לאחר מספר שנות עבודת פיתוח.
לגבי Niktimvo ב-IPF, ההנהלה אמרה שמחקר MaxBio חיובי יהיה מעודד אם יראה שמירה מוחלטת של כושר חיוני כפוי של בערך 30 עד 40 מיליליטרים, או כ-40% שמירה יחסית. החברה אמרה שעיצוב המחקר צריך להפוך את הצלחת שלב III לצפויה יותר אם התוצאה חיובית.
עבור מחלת שתל נגד מאכסן כרונית, Syndax אמרה ששאלת מפתח היא האם axatilimab מוסיף ערך על גבי Jakafi לבד, ואם עמידות התגובה והזמן ללא סטרואידים משתפרים. החברה אמרה שהנתונים הללו יסייעו לעצב את שלב הפיתוח הבא.
בוטווד גם אמר שהחברה משתמשת בבינה מלאכותית כדי לסייע בזיהוי איתותים על פני נתונים מסחריים, רפואיים, פרמקוביג’ילנס, ביוסטטיסטיקה וביומטריקה, במטרה למצוא תובנות שיהיה קשה לראות באופן ידני.
ראשי פרקים מהשאלות ותשובות
במהלך מושב השאלות ותשובות, ההנהלה חזרה מספר פעמים לאותן נושאים: נתח שוק, דינמיקת השתלה, עיצוב מחקר וגודל ההזדמנות לטווח הארוך.
- ההנהלה אישרה מחדש ש-Revuforj מחזיקה בכ-85% נתח שוק על פני KMT2A ו-NPM1.
- היא אמרה שהשוואת ההכנסות האחרונה, $55 מיליון לעומת כ-$9 מיליון עבור מתחרה, מראה מנהיגות ברורה.
- מצגר אמר שרופאים ממשיכים לתאר את Revuforj כמעכב המנין המועדף.
- הוא אמר ששיעור ההשתלה של 50% הוא תוצאה חזקה, גם אם לא יעלה הרבה יותר.
- הוא הוסיף ששיעורי הפעלה מחדש של תחזוקה לאחר השתלה נצפים מקרוב, עם יעד של 70% עד 80%.
לגבי מחקרי הקו הראשון, ההנהלה אמרה שעיצובי EVOLVE-2 ו-REVEAL הנפרדים מעניקים לחברה גמישות ומאפשרים לה לעבוד עם שותפים שונים. היא אמרה שהגודל הקטן יותר של הניסויים משקף אמון בנתונים התומכים ממחקרים קודמים.
ההנהלה גם אמרה שעבודת NUP98 מכוונת לתת-קבוצה קטנה אך קשה של AML שעשויה להיות מאובחנת בחסר. החברה אמרה שהנתונים מוכנים לפרסום ולשיקול אפשרי בהנחיות.
עבור IPF, בוטווד אמר שניסוי MaxBio הוא אחד ממחקרי הוכחת המושג המחמירים ביותר בתחום וכי העיצוב צריך להפוך את הקריאה לאינפורמטיבית לפיתוח בשלב מאוחר יותר. הוא אמר שטיפול אנטיפיברוטי ברקע לא צריך לטשטש את האיתות אם axatilimab פעיל.
לגבי תוכנית סרטן הריאה, בוטווד אמר שהחברה מנסה לבחון רעיון מדעי חדש בתחום מחלה נפוץ עם צורך רפואי גבוה שאינו מסופק, במיוחד עבור מטופלים עם עמידות ל-osimertinib.
"אנחנו ממש מתקדמים היטב, שולטים, אנחנו ב-85% נתח שוק ומעלה בקטגוריה," אמר מצגר. "כשחושבים על חוזר-עמיד, אני לא חושב שאפשר להיות יותר דומיננטי מזה."
הוא הוסיף שהחברה מצפה שהצמיחה תימשך ככל שיגיעו נתונים קליניים נוספים וככל ש-Revuforj תעבור להגדרות טיפול מוקדמות יותר.
אנא עיינו בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
