מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
Veru (VERU) השתמשה במצגת שלה ב-12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ביום רביעי, 09.09.2026, כדי לטעון שטיפול בהשמנת יתר במבוגרים עשוי להצריך מעבר לירידה במשקל בלבד. ההנהלה אמרה שהתרופה enobosarm שלה סייעה לשמר מסת שריר ולשפר תפקוד כאשר שולבה עם סמגלוטיד, אך החברה עומדת גם בפני הסיכונים הרגילים של חברות ביוטק — הצורך בניסויים גדולים יותר, אישור רגולטורי ומספיק מזומן להגיע לאבני הדרך הבאות.
ראשי פרקים
- Veru אמרה כי enobosarm שמרה על מסת שריר בניסוי Phase IIb והסיטה את הירידה במשקל לכיוון שומן במקום רקמה רזה.
- החברה הדגישה את עוצמת טיפוס המדרגות כנקודת קצה פונקציונלית, וציינה כי ה-FDA מעדיף מדדים המראים תועלת אמיתית למטופל.
- ניסוי PLATEAU המתמשך שלה גויס במלואו, עם קריאת ביניים צפויה ברבעון הראשון של 2027.
- Veru אמרה שהיה לה כ-$24 מיליון במזומן נכון ל-30.06, מספיק למימון פעילות עד אמצע 2027.
- החברה גם הצביעה על פטנט אמריקאי בתוקף עד 2044 והסכם אספקה עם Novo Nordisk הכולל זכות ראשונה למשא ומתן.
נתונים קליניים ואסטרטגיית ההשמנה
המנכ"ל מיץ’ אמר שהחברה מפתחת את enobosarm כטיפול לשימור שריר לשימוש עם תרופות GLP-1, ובמיוחד סמגלוטיד, במטופלים מבוגרים עם השמנת יתר. הוא אמר שהמטרה אינה רק להפחית משקל, אלא גם להגן על שריר ותפקוד באוכלוסייה שעלולה להיות פגיעה יותר לשבירות.
- ניסוי QUALITY מסוג Phase IIb גייס 239 מטופלים מעל גיל 60 שהחלו לקחת סמגלוטיד לראשונה.
- המחקר כלל זרועות של enobosarm במינון 3 מיליגרם, enobosarm במינון 6 מיליגרם ופלצבו, כאשר כל המטופלים קיבלו סמגלוטיד.
- במהלך תקופת הירידה במשקל של 16 שבועות, המינון של 3 מיליגרם שמר על מסה רזה בזמן שהמטופלים ירדו במשקל.
- ההנהלה אמרה שהירידה במשקל הורכבה כולה משומן, בניגוד לטיפול חד-תרופתי טיפוסי של GLP-1 שיכול גם להפחית מסה רזה.
- המינון של 6 מיליגרם לא הוסיף שימור שריר נוסף, אך הניב ירידה גדולה יותר בשומן.
Veru אמרה שמינון 3 המיליגרם נבחר לעבודה עתידית בשל בטיחות ובסיס הנתונים הקליני הרחב יותר שמאחוריו. החברה אמרה ש-enobosarm נחקרה בכ-2,000 מטופלים ב-27 ניסויים קליניים.
- לא היו תופעות לוואי מערכת עיכול נוספות, וההנהלה אמרה ש-enobosarm למעשה שיפרה את הסבילות הגסטרואינטסטינלית.
- מטופל אחד במינון 3 מיליגרם חווה עלייה פי שלושה ב-ALT, אך היא נפתרה בעוד המטופל המשיך בטיפול.
- קבוצת 6 המיליגרם הציגה יותר עליות באנזימי כבד, אך אותה תבנית של פתרון.
- לא היו עליות בבילירובין ולא מקרים של חוק היי (Hy’s Law).
תועלת פונקציונלית ומיקוד ה-FDA
מסר מרכזי של המצגת היה שיש לתרגם שימור שריר לתפקוד. ההנהלה אמרה שה-FDA מעוניין יותר בנקודות קצה פונקציונליות מאשר במה שהיא כינתה הצהרה קוסמטית על מסה רזה.
- בניסוי QUALITY, 44% מהמטופלים על סמגלוטיד בלבד ופלצבו חוו ירידה של יותר מ-10% בעוצמת טיפוס המדרגות ב-16 שבועות.
- הוספת enobosarm במינון 3 מיליגרם הפחיתה את השכיחות הזו בעד 60%, תוצאה שההנהלה תיארה כבעלת מובהקות סטטיסטית גבוהה מאוד.
- Veru אמרה שירידה של 10% בעוצמת טיפוס המדרגות שווה בערך לשבע עד שמונה שנות ירידה טבעית הקשורה לגיל.
- החברה אמרה שטיפוס מדרגות מועדף מכיוון שהוא שימש במחקרי ניוון שרירים ושבירות והוא רגיש להתערבויות אנבוליות.
- ההנהלה אמרה שהוא מתאם עם תוצאות כמו נפילות, שברים, אשפוז ותמותה.
מיץ’ אמר: "ה-FDA אינו מעוניין להצהיר הצהרה קוסמטית שהחזקת במסה רזה. אתה צריך להראות מה זה אומר למטופל." הוא גם אמר: "טיפוס מדרגות שימש בניוון שרירים בעבר. טיפוס מדרגות שימש בשבירות. הספרות מלאה במידע המראה את היתרונות של טיפוס מדרגות כמדד לפעילות אנבולית ומדד לאופן שבו מטופל מזדקן. הוא רגיש מאוד לזיהוי שינויים בירידה."
החברה אמרה שהיא גם מוסיפה מדדים המדווחים על ידי המטופל, כולל שאלוני SF-36 PF-10 ו-IWQOL-Lite, כדי לקשר שינויים פונקציונליים עם איכות חיים.
מדוע מטופלים מבוגרים הם המוקד
Veru אמרה שהזדמנות השוק מתמקדת במבוגרים, ובמיוחד באלה מעל גיל 65 עם מסת שריר בסיסית נמוכה יותר וסיכון גבוה יותר לאובדן תפקודי אם הם יורדים במשקל מהר מדי.
- ההנהלה אמרה ששוק היעד כולל 40 מיליון אנשים מעל גיל 65, כאשר כ-20 מיליון עשויים להיות מסוגלים ליהנות מתרופה לירידה במשקל.
- החברה אמרה שמטופלים מעל גיל 65 נוטים יותר לסבול מפגיעה תפקודית משמעותית מאובדן שריר פרופורציונלי.
- היא טענה שיתרונות קרדיווסקולריים מירידה במשקל עלולים להיות מקוזזים אם המטופלים נחלשים, נופלים לעתים קרובות יותר או שוברים עצמות.
- ההנהלה אמרה שכ-90% מהמטופלים עם BMI מעל 35 נשארים טכנית בהשמנת יתר לאחר שנה ונוטים לעצור בירידה במשקל.
מיץ’ אמר: "אובדן השריר חשוב מבחינה תפקודית. השוק שאנחנו פונים אליו הוא 40 מיליון מטופלים מעל גיל 65, שמחציתם יכולים ליהנות מתרופה לירידה במשקל."
עדכונים תפעוליים ועיצוב הניסוי
Veru מנהלת כעת את מחקר PLATEAU מסוג Phase IIb, שההנהלה תיארה כגרסה ארוכה ומלאה יותר של העבודה הקודמת. הניסוי גויס במלואו עם 239 מטופלים ומתוכנן לרוץ 68 שבועות.
- המחקר מתמקד במטופלים מעל גיל 65 עם BMI מעל 35.
- ניתוח ביניים מתוכנן לרבעון הראשון של 2027 בנקודת 32 השבועות.
- קריאת הביניים תמדוד מסה רזה ומסת שומן באמצעות סריקות DEXA.
- ההנהלה אמרה שהמשך הארוך יותר אמור להרחיב את הפער בין טיפול משולב לסמגלוטיד בלבד.
- החברה אמרה שהניסוי נועד לתמוך בתכנון Phase III וכולל הערכות פונקציונליות ואיכות חיים מורחבות.
ההנהלה אמרה שניתוח הביניים ישמש כ"בדיקת טמפרטורה" ולא יישא עונש סטטיסטי מכיוון שמשקל אינו חלק מקריאת הביניים. החברה אמרה שהיא מצפה לתוכנית Phase III של כ-4,500 מטופלים.
עיצוב התרופה, ניסוח ותחרות
Veru תיארה את enobosarm כמאפנן סלקטיבי של קולטן אנדרוגן (SARM) עם מחצית חיים של 24 שעות התומך במינון פעם ביום. ההנהלה אמרה שהתרופה היא אנבולית בשריר, קטבולית בשומן ואנבולית ואנטי-ספיגתית בעצם, תוך הימנעות מהשפעות גבריות בנשים והשפעות מוגבלות על הערמונית בגברים.
- החברה אמרה שהסלקטיביות של התרופה היא הסיבה שהיא יכולה לתמוך בשריר ללא תופעות לוואי אנדרוגניות רחבות.
- היא אמרה שניסוח אוראלי חדש יכול לאפשר שילוב מינון קבוע עם סמגלוטיד אוראלי.
- ההנהלה אמרה שאין אינטראקציות צפויות בין תרופות בין enobosarm לסמגלוטיד.
- החברה אמרה ששילוב פפטיד-מולקולה קטנה עשוי להיות פשוט יותר משילובים של מולקולה קטנה-מולקולה קטנה.
- היא ציינה שלסמגלוטיד אוראלי יש עמדה חזקה בשוק הירידה במשקל האוראלי, בעוד לטירזפטיד חסרה אופציה אוראלית חזקה.
Veru גם הסבירה מדוע בחרה בסמגלוטיד ולא בטירזפטיד לתוכנית זו. ההנהלה אמרה שטירזפטיד עשוי לייצר ירידה גדולה יותר במשקל, מה שעלול להקשות על מדידת הערך המוסף של enobosarm, בעוד שסמגלוטיד אוראלי יוצר נתיב למוצר שילוב אוראלי. החברה אמרה שסמגלוטיד אוראלי מהווה כ-80% משוק הירידה במשקל האוראלי.
רכוש רוחני והסכם עם Novo Nordisk
Veru אמרה שחיזקה את ההגנה שלה סביב שילובי enobosarm וסמגלוטיד. פטנט אמריקאי שהונפק ב-01.09 מכסה את השילוב עד 2044.
- הפטנט מכסה שימוש בו-זמני של enobosarm וסמגלוטיד.
- הוא גם מכסה שימוש ב-enobosarm לפני סמגלוטיד ואחריו.
- החברה אמרה שהתביעות מתרחבות לשימור שריר, ירידה בשומן, ירידה במשקל ובניית עצם.
- פטנט הרכב-החומר פג ב-2035.
- פטנט ניסוח חדש פג ב-2046.
החברה גם אמרה שיש לה הסכם אספקה קליני עם Novo Nordisk הכולל אספקת תרופות, שיתוף מידע וגישה ישירה לנתוני הניסוי. במסגרת העסק, ל-Novo יש זכות ראשונה למשא ומתן על כל עסקת רישוי או שיתוף פעולה הכוללת כל מוצר Novo עם enobosarm בכל אינדיקציה, עם חלון החלטה של 90 יום.
תחזית שוק ונוף תחרותי
ההנהלה אמרה ששוק ההשמנה צפוף, עם כ-70 חברות המנסות להיכנס לתחום. היא טענה שטענות פשוטות לירידה במשקל עשויות לא להספיק כדי לבלוט מול Novo Nordisk ואליי לילי.
- Veru אמרה שחברות עם פחות מ-15% ירידה במשקל לא צפויות להצליח.
- היא אמרה שאלה מעל 28% עומדות בפני אתגרי פיתוח גדולים.
- חברות בטווח של 15% עד 28%, היא אמרה, זקוקות לבידול באמצעות טיפול משולב, בטיחות או יתרונות ניסוח.
- ההנהלה אמרה ש-enobosarm יכולה לסייע למלא את הפער הזה על ידי שימור שריר ושיפור תפקוד.
- החברה אמרה ששריר משומר עשוי להגביר את הוצאת האנרגיה ולתמוך בהמשך ירידה בשומן.
מיץ’ אמר: "אם אתה מסתכל על המתחרים, מחקר אליי לילי עם ביממגרומאב, או המחקר של Regeneron עם טרבוגרומאב, אף אחד מהמחקרים האלה, שישה חודשים ועד 72 שבועות, לא מטופל אחד עלה במשקל. הם ירדו במשקל. למעשה, במחקר הביממגרומאב, תרופת אליי לילי, ב-72 שבועות, הייתה ירידה מצטברת של 6.4% במשקל. זו הוכחה. אתה שומר על שריר, אתה הולך לשרוף יותר שומן."
תוצאות פיננסיות ומסלול מימון
Veru אמרה שהיה לה כ-$24 מיליון במזומן נכון ל-30.06. ההנהלה אמרה שסכום זה אמור לממן את החברה עד אמצע 2027, מה שיוביל אותה מעבר לניתוח הביניים המתוכנן לרבעון הראשון של 2027 מ-PLATEAU.
- יתרת מזומן נכון ל-30.06: כ-$24 מיליון.
- מסלול מימון צפוי: עד אמצע 2027.
- מסלול המימון מכסה את קריאת הביניים של PLATEAU ותכנון Phase III ראשוני.
תחזית עתידית
במבט קדימה, Veru אמרה שהצעד הגדול הבא הוא ניתוח הביניים של PLATEAU ברבעון הראשון של 2027. החברה מצפה שקריאה זו תראה מסה רזה שמורה וירידה גדולה יותר בשומן לעומת סמגלוטיד בלבד, תוך סיוע בהגדרת תוכנית Phase III.
- ניתוח ביניים: רבעון ראשון של 2027.
- משך הניסוי: 68 שבועות.
- גיוס Phase III מתוכנן: כ-4,500 מטופלים.
- מיקוד עיקרי: תוצאות פונקציונליות, הרכב גוף ואיכות חיים.
- נתיב רגולטורי: ההנהלה אמרה שה-FDA איתת על קיבול נקודות קצה פונקציונליות כמדד העיקרי של תועלת.
לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
