מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
רביעי, 09.09.2026 — NewAmsterdam Pharma (NAMS) השתמשה בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo כדי להציג תמונה רחבה עבור אובייצטרפיב, תרופת הכולסטרול המובילה שלה, תוך הכרה בסיכונים הכרוכים בניסוי הקרדיווסקולרי המרכזי שלה. ההנהלה אמרה כי התרופה יכולה להציע יותר מהפחתת LDL, אך החברה עדיין עומדת בפני המתנה ארוכה לנתוני PREVAIL המרכזיים ושוק שנסער לאחרונה עקב תוצאות מעורבות בטיפולים קשורים.
נקודות מפתח
- NewAmsterdam אמרה כי אובייצטרפיב מתוכנן להוריד כולסטרול LDL תוך העלאת HDL, הורדת Lp(a), וסיוע פוטנציאלי עם סמנים ביולוגיים הקשורים לסוכרת ולאלצהיימר.
- החברה הדגישה נתוני שלב III חיוביים ממחקר BROADWAY, כולל הפחתת סיכון יחסית של 21% על 4-point MACE וראיה שרמות Lp(a) נמוכות יותר בטיפול תאמו לשיעורי אירועים נמוכים יותר.
- PREVAIL, ניסוי התוצאות הקרדיווסקולריות המרכזי, עוצב מחדש כדי לתמוך בסף יעילות נמוך יותר ולכידת נקודות קצה רחבה יותר, כאשר ניתוח ביניים צפוי להיות מופעל ברבעון הרביעי של 2024.
- ההנהלה אמרה כי מחקר HORIZON השלילי של Novartis אינו משנה את השקפתה שהורדת LDL נותרת המניע העיקרי לתועלת קרדיווסקולרית.
- NewAmsterdam מצפה להגשה בארה"ב ולהשקה 12 עד 18 חודשים לאחר השלמת PREVAIL, בעוד שאישור אירופי להורדת LDL כבר בידיה.
תוצאות פיננסיות
לא נדונו תוצאות פיננסיות בשיחה. ההנהלה התמקדה כולה בפיתוח קליני, מצב רגולטורי ומיצוב מסחרי.
- לא סופקו נתוני הכנסות, מזומנים או הוצאות.
- לא נדונה תחזית פיננסית על הוצאות תפעוליות או קצב שריפת מזומנים.
- החברה לא התייחסה לצרכי מימון בטווח הקרוב.
עדכונים קליניים ותפעוליים
NewAmsterdam הקדישה את רוב מושב הבורסה להדרכת משקיעים דרך אובייצטרפיב, מעכב CETP המיועד להורדת כולסטרול עם מה שההנהלה תיארה כפרופיל מובחן מתרופות קיימות.
- החברה אמרה כי אובייצטרפיב מוריד כולסטרול LDL בצורה חזקה ומעלה HDL ב-150%.
- ההנהלה גם אמרה כי התרופה מורידה Lp(a), עשויה להפחית סיכון לסוכרת, והראתה איתותים ביולוגיים הקשורים למניעת אלצהיימר, כולל הפחתת p-tau217.
- אישור אירופי לשימוש בהורדת LDL כבר הושג.
- הגשה בארה"ב והשקה צפויות 12 עד 18 חודשים לאחר השלמת PREVAIL.
- התרופה ממוצבת כגלולה קטנה לנטילה פומית ללא השפעת מזון ומינון פשוט.
ההנהלה אמרה כי PREVAIL הוא מניע הערך המרכזי. הניסוי הוא מחקר תוצאות קרדיווסקולריות מרכזי בשלב III של החברה ועדיין מתנהל.
- עיצוב מקורי: מתוכנן לאיתור הפחתת סיכון יחסית של 20% ב-p פחות מ-0.01, עם יעד של 1,000 אירועים.
- עיצוב מתוקן: מתוכנן להפחתת סיכון יחסית של 15% לאחר למידה מ-BROADWAY וממחקרי הורדת LDL אחרים.
- נקודת הקצה הורחבה מרה-וסקולריזציה דחופה לרה-וסקולריזציה כוללת, מה שמוסיף כ-20% אירועים נוספים.
- הניסוי הוארך מעבר לציר הזמן המקורי לאיסוף מספיק אירועים.
- ניתוח ביניים צפוי להיות מופעל ברבעון הרביעי של 2024 כאשר יגיע סף האירועים.
- הכרזה על המלצת DSMB צפויה ברבעון הראשון של 2027, ולאחריה נתוני תועלת MACE ראשוניים שיגיעו שבועות עד חודשים לאחר מכן.
ההנהלה אמרה כי PREVAIL הועשר עבור חולים בסיכון גבוה יותר.
- נכללו חולים עם Lp(a) גבוה.
- קריטריוני כניסה אחרים כללו LDL מעל 100 עם מחלת לב מבוססת, או LDL בין 70 ל-100 עם גורמי סיכון נוספים כגון Lp(a) גבוה, HDL נמוך, טריגליצרידים גבוהים או סוכרת.
- התפתחות סוכרת או החמרתה נשפטת כנקודת קצה.
- תפקוד הכליות נמצא במעקב כאירוע בעל עניין מיוחד.
- p-tau217 וסמנים ביולוגיים אחרים של אלצהיימר נמדדים, כמו ב-BROADWAY.
החברה אמרה כי ביטחונה ב-PREVAIL נשען על שלוש שיטות ניתוח נפרדות.
- ראשית, ההנהלה אמרה כי הורדת LDL ו-ApoB חזתה היסטורית תועלת קרדיווסקולרית ביותר מ-30 מחקרים.
- שנית, היא הצביעה על מחקר REVEAL של Merck, שהראה תועלת של 17% עם הפחתת non-HDL פחותה ממה שאובייצטרפיב צפוי לספק.
- שלישית, היא ציטטה מודלים של שיעורי פלצבו במספר ניסויים של מחלת לב וכלי דם טרשתית.
- ההנהלה גם אמרה כי שיעורי האירועים השנתיים ירדו משנה לשנה, דבר שהיא רואה כעקבי עם השפעת תרופה ולא עם גורמים מבלבלים חיצוניים.
- החברה אמרה כי היא עוקבת מקרוב אחר השימוש ב-GLP-1, מעכבי SGLT2 ותרופות PCSK9, שתיארה כנמוך מאוד באוכלוסיית המחקר.
BROADWAY, מחקר שלב III עם 2,500 חולים, היה מרכזי בדיון.
- הניסוי הראה הפחתת סיכון יחסית של 21% על 4-point MACE.
- נתוני שנה אחת הראו שיעורי אירועים חזקים.
- ההנהלה אמרה כי רמות Lp(a) נמוכות יותר על אובייצטרפיב נקשרו לשיעורי אירועים נמוכים יותר.
- שיעור אירועי הפלצבו ב-BROADWAY היה כ-5%, שאותו החברה משתמשת כמדד ייחוס להקרנות PREVAIL.
- ההנהלה אמרה כי BROADWAY גייס אוכלוסיית חולים דומה ל-PREVAIL מבחינת LDL בסיסי וקריטריוני הכללה.
RUBIN, מחקר שלב III נוסף, צפוי להסתיים עד סוף 2024.
- הוא מתמקד בחולי סוכרת בסיכון קרדיווסקולרי גבוה.
- המטרה העיקרית היא לייצר נתוני שומנים לתיוק ולשיווק באוכלוסיית סוכרתיים בסיכון גבוה.
- ההנהלה אמרה כי אובייצטרפיב נראה מוריד LDL בצורה טובה במיוחד בחולי סוכרת עם עומס גבוה של חלקיקים קטנים.
- החברה אמרה כי נתוני מניעת סוכרת לטווח ארוך יגיעו מ-PREVAIL, לא מ-RUBIN.
NewAmsterdam גם אמרה כי SPINOZA, מחקר האלצהיימר שלה, עומד להתחיל.
- הניסוי יגייס הומוזיגוטים ל-APOE4, הטרוזיגוטים ל-APOE4 וחולי E3/E3 עם p-tau217 מוגבה.
- נקודת הקצה הראשית היא הפחתת הסמן הביולוגי p-tau217.
- מדדים משניים כוללים בדיקות קוגניטיביות וסמנים ביולוגיים נוספים של אלצהיימר.
- המטרה ארוכת הטווח היא לייצר ראיה למניעת מחלת האלצהיימר.
מיצוב תחרותי ותמונת שוק
ההנהלה הקדישה זמן ניכר להשוואת אובייצטרפיב עם תרופות PCSK9, כולל אפשרויות פומיות חדשות יותר כגון Leqvio ותרופות הזרקה מבוססות כגון Repatha ו-Praluent.
- NewAmsterdam אמרה כי אובייצטרפיב הוא מעכב ה-CETP היחיד בשוק.
- היא טענה כי ערך התרופה חורג מהורדת LDL משום שהיא גם מעלה HDL, מורידה Lp(a), ועשויה לסייע עם סיכון לסוכרת וסמנים ביולוגיים הקשורים לאלצהיימר.
- ההנהלה אמרה כי השוק אינו מאבק סכום אפס על נתח שוק, אלא שוק מתרחב עם מקום למספר טיפולים.
- היא מצפה שרופאים ישתמשו הן במחלקת PCSK9 והן ב-CETP ולא יבחרו רק באחת.
- ההנהלה גם אמרה כי גורמי תשלום צפויים לכסות את שתי המחלקות, עם העדפה לתרופת הזרקה אחת ו-PCSK9 פומי אחד, בתוספת אפשרות CETP.
בנוגע ל-HORIZON, מחקר הורדת Lp(a) הכושל של Novartis, ההנהלה נקטה עמדה מדודה.
- היא אמרה כי התוצאה הייתה מאכזבת עבור אסטרטגיות המתמקדות ב-Lp(a) בלבד.
- אך טענה כי המחקר אינו מחליש את הטיעון להורדת LDL כיעד טיפולי עיקרי.
- ההנהלה אמרה כי HORIZON גייס חולים עם LDL כבר מבוקר היטב, סביב 60 mg/dL, מה שייתכן שהגביל את הסיכוי להראות תועלת נוספת מהורדת Lp(a) בלבד.
- היא גם הצביעה על שיעורי נשירה ותגובות עוריות כגורמים אפשריים שדיללו את התוצאה.
- NewAmsterdam אמרה כי נתוני BROADWAY שלה כבר מראים כי Lp(a) נמוך יותר בטיפול תאם לפחות אירועים קרדיווסקולריים.
מייקל דוידסון, המנכ"ל, אמר כי החברה מאמינה שאובייצטרפיב יכול להפוך לתרופת הורדת ApoB הראשונה הזמינה לחולים לאחר אישורה בעקבות PREVAIL.
מאט פיליפ, ראש קשרי משקיעים, אמר כי החברה רואה את השוק כמתרחב ולא כמתכווץ. הוא אמר: "זה לא תרחיש של רווח נתח שוק. אנחנו לא מוגבלים במספר חולים בשוק הזה. למעשה, ככל שיותר מוצרים נכנסים לשוק, השוק גדל יותר, כי כולנו דוחפים לאותה מטרה."
תחזית עתידית
ההנהלה פירטה סדרה של אבני דרך בטווח הקרוב ובטווח הארוך.
- RUBIN צפוי להסתיים עד סוף 2024.
- הפעלת ניתוח הביניים של PREVAIL צפויה ברבעון הרביעי של 2024.
- הכרזת המלצת DSMB צפויה ברבעון הראשון של 2027.
- נתוני תועלת MACE ראשוניים אמורים לעקוב אחר החלטת DSMB בפרק זמן של מספר שבועות עד מספר חודשים.
- הגשה בארה"ב צפויה לאחר PREVAIL, עם השקה 12 עד 18 חודשים לאחר מכן.
- SPINOZA מתחיל בקרוב ויוסיף לעבודת הסמנים הביולוגיים ארוכת הטווח של החברה.
החברה אמרה כי ההזדמנות המסחרית העיקרית היא בחולים עם LDL גבוה, במיוחד אלה עם גורמי סיכון מרובים. היא תיארה את השוק כגדול וצומח, בסיוע הנחיות חדשות, אוכלוסייה מזדקנת ומודעות רחבה יותר לצורך בהורדת LDL.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך השאלות, ההנהלה נלחצה לגבי משמעות HORIZON, הסבירות להצלחה ב-PREVAIL וכיצד על משקיעים להתייחס להחלטת המשך אפשרית מה-DSMB.
- על HORIZON ו-Lp(a): דוידסון אמר כי ל-NewAmsterdam כבר יש נתונים משלה המראים כי בחולים עם Lp(a) גבוה, Lp(a) נמוך יותר על אובייצטרפיב נקשר לסיכון נמוך יותר.
- על סמנים ביולוגיים של PREVAIL: ההנהלה אישרה כי סוכרת, תפקוד כליות וסמנים ביולוגיים של אלצהיימר כולם נמצאים במעקב.
- על ביטחון בניתוח הביניים: החברה אמרה כי שיעור אירועים עיוור מתחת לפלצבו אינו בהכרח שלילי אם התרופה פועלת.
- על עוצמה סטטיסטית: ההנהלה אמרה כי היא מצוידת היטב לאיתור הפחתת סיכון יחסית של 20%, אך לא חשפה חישובים ספציפיים לאפקט של 15%.
- על החלטת המשך: ההנהלה אמרה כי תוצאה כזו תשקף ככל הנראה עיצוב הניסוי והספקה הסטטיסטית, לא היעדר יעילות.
- על עיתוי גילוי: החברה אמרה כי תכריז תחילה על המלצת DSMB, ולאחר מכן תשחרר נתוני יעילות ראשוניים מאוחר יותר.
- על RUBIN: ההנהלה אמרה כי המחקר מיועד בעיקר לתמיכה בתיוק בחולי סוכרת, לא להוכחת מניעת סוכרת.
- על SPINOZA: ההנהלה אמרה כי מחקר האלצהיימר מתוכנן לבדוק הפחתת p-tau217 ולאסוף ראיה ארוכת טווח.
דוידסון אמר: "כבר יש לנו נתונים משלנו שאובייצטרפיב בהקשר של Lp(a) גבוה, ככל שה-Lp(a) ירד יותר בטיפול, כך הסיכון היה נמוך יותר. כבר יש לנו נתונים עצמאיים משלנו."
הוא גם אמר כי החברה מאמינה שאובייצטרפיב יכול להפוך לאפשרות המועדפת עבור חולים עם ApoB גבוה לאחר האישור, תוך שמירה על מניה כבדה מובחנת שלה.
סיכום
NewAmsterdam עזבה את הכנס עם מסר ברור: אובייצטרפיב הוא יותר מתרופת כולסטרול, אך גורלה בטווח הקרוב עדיין תלוי ב-PREVAIL. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
