מה העלאות הריבית של הפד אומרות על מחיר הזהב ב-2027, לפי גולדמן זאקס
רביעי, 09.09.2026 — Q32 Bio (QTTB) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי לחזק את טענתה כי bempikibart עשוי להפוך לאפשרות טיפולית חדשה באלופציה ארטה (נשירת שיער אוטואימונית), עם יעילות שלדברי ההנהלה ניתנת להשוואה עם מעכבי JAK ופרופיל בטיחות שעשוי להיות קל יותר לקבלה עבור מטופלים ורופאים. החברה גם הצביעה על הזדמנות שוק גדולה, אך הודתה כי עליה עדיין לעבור שיחות רגולטוריות וניסוי שלב III לפני שנתיב מסחרי כלשהו יתבהר.
נקודות מפתח
- Q32 Bio אמרה כי bempikibart הניב שיעור תגובה של 40% ב-mITT ב-SALT 20 ושיעור תגובה של 30% ב-ITT בשבוע 36 בשלב IIb חלק B.
- ההנהלה טענה כי התרופה תחרותית עם מעכבי JAK מבחינת יעילות, תוך הצגת פרופיל בטיחות מובחן וללא אזהרת קופסה שחורה.
- החברה מעריכה כי שוק האלופציה ארטה בארה"ב עשוי לעלות על $5 מיליארד, כאשר מכירות מעכבי JAK ב-2026 צפויות להגיע לכ-$500 מיליון.
- Q32 Bio אמרה כי ברשותה קצת פחות מ-$300 מיליון במזומן פרו-פורמה וצופה כי סכום זה יממן את פיתוח שלב III.
- מעבר לאלופציה ארטה, החברה בוחנת שימושים אפשריים נוספים לתרופה, כולל ויטיליגו, lichen planus, מחלת צליאק, COPD ועוד.
עדכון קליני: נתוני bempikibart באלופציה ארטה
המסר המרכזי של Q32 Bio היה כי נתוני יולי 2026 ממחקר האלופציה ארטה השני שלה חיזקו את הטענה לטובת bempikibart, המוכר גם בשם QTTB. מחקר שלב IIb חלק B השתמש בנקודת קצה של 36 שבועות והראה:
- שיעור תגובה של 40% ב-modified intent-to-treat ב-SALT 20.
- שיעור תגובה של 30% ב-intent-to-treat באוכלוסייה המלאה.
- 33 מטופלים בניתוח ה-mITT.
המנכ"לית Jodi Morrison אמרה כי החברה הייתה "נרגשת להפליא" מהתוצאות ותיארה אותן כתחרותיות עם יעילות JAK תוך הצגת "פרופיל שונה לחלוטין."
ההנהלה אמרה כי התוצאה חשובה מכיוון שאלופציה ארטה היא מחלה המתווכת על ידי תאי T ו-bempikibart מתוכנן לכוון ישירות לביולוגיה זו. Sheila Violette, קצינת המדע הראשית של החברה ונשיאת המחקר, אמרה כי התרופה היא נוגדן דו-פונקציונלי החוסם הן את IL-7 והן את TSLP. לדבריה, הגישה נועדה לעכב תאי T אפקטוריים ותאי T זיכרון הנודדים לזקיקי השיער ותורמים לנשירת שיער.
החברה אמרה כי המנגנון עשוי לסייע גם במטופלים עם מרכיב TH2, מה שמעניק ל-bempikibart טווח ביולוגי רחב יותר מחלק מהמתחרים.
עמדה תחרותית מול מעכבי JAK וביולוגיים אחרים
Q32 Bio הקדישה חלק ניכר מהדיון להשוואת bempikibart עם מעכבי JAK מאושרים ועם ביולוגיים אחרים בפיתוח. ההנהלה אמרה כי יעילות התרופה נמצאת באותו טווח כמו JAK מאושרים, בעוד שפרופיל הבטיחות שלה עשוי להיות מבדל מפתח.
Morrison אמרה כי במחלות כמו דרמטיטיס אטופית, שבה ל-JAK יש נתוני יעילות חזקים, רוב המטופלים עדיין בוחרים בביולוגיים. היא השתמשה בכך כדוגמה לאופן שבו בטיחות יכולה להשפיע על מרשמים ובחירת המטופל.
היא גם השוותה את bempikibart עם rezpegaldesleukin, או REZPEG, ואמרה כי נתוני 36 השבועות של החברה היו חזקים יותר מתוצאות ה-mITT post-hoc של המתחרה. לדברי Morrison:
- תוצאת ה-mITT של REZPEG בשבוע 36 הייתה כ-15% עד 16% לאחר הסרת אתר.
- תוצאת ה-ITT של 30% ותוצאת ה-mITT של 40% של bempikibart מציבות אותו "יותר מכפול" מתוצאת המינון הנמוך של REZPEG.
- אפילו ניתוח המגיבים בהארכה של 52 שבועות של REZPEG לא עלה על תוצאת 36 השבועות של bempikibart, לדבריה.
בנושא הבטיחות, Q32 Bio אמרה כי ל-bempikibart היה שיעור תגובה באתר ההזרקה של 4%, כאשר כל התגובות תוארו כקלות. החברה השוותה זאת עם REZPEG, שלדבריה הציג תגובות באתר ההזרקה גדולות יותר, ממושכות יותר וחמורות יותר.
ההנהלה גם אמרה כי היא בוחנת נפח הזרקה נמוך יותר, מ-2 מיליליטר ל-1.3 מיליליטר, כדי לנסות להפחית עוד יותר את תגובות אתר ההזרקה.
תוצאות פיננסיות והזדמנות שוק
סמנכ"ל הכספים Lee Kalowski אמר כי מצב המזומנים הפרו-פורמה של Q32 Bio בסוף הרבעון השני של 2026 היה קצת פחות מ-$300 מיליון. לדבריו, סכום זה מספיק כדי לממן את החברה לאורך שלב III.
החברה גם הציגה את ההזדמנות המסחרית כגדולה. Kalowski אמר כי מכירות מעכבי JAK באלופציה ארטה בדרך להגיע לכ-$500 מיליון במכירות נטו ב-2026, עלייה של 30% עד 35% לעומת השנה הקודמת. אך לדבריו, החדירה נותרת רק בספרות כפולות נמוכות מאוד, מה שמותיר מקום לביולוגיים ולטיפולים חדשים אחרים לצמוח.
Q32 Bio מעריכה את אוכלוסיית האלופציה ארטה בארה"ב בכ-700,000 עד 750,000 מטופלים, כאשר המספר עשוי לעלות ל-800,000. מתוכם, החברה מאמינה כי כ-300,000 מטופלים עם מחלה חמורה או חמורה מאוד עשויים להיות מועמדים לטיפול סיסטמי מתקדם.
זה מוביל את Q32 Bio להזדמנות שוק בארה"ב של $5 מיליארד או יותר, וככל הנראה יותר מכך, לפי ההנהלה.
Kalowski גם אמר כי מחקר שוק מצביע על כך שרק 5% מהדרמטולוגים כותבים כ-50% ממרשמי ה-JAK, סימן, לדבריו, לכך שהאימוץ עדיין צר. הוסיף כי השוק עדיין בשלב מוקדם, אפילו עם צמיחה כבר גלויה.
מדוע ההנהלה סבורה שהשוק עדיין פתוח
Q32 Bio טענה כי שוק האלופציה ארטה טרם התפתח במלואו, אפילו עם השקת מעכבי JAK. ההנהלה הצביעה על מספר גורמים:
- חדירת JAK נותרת בספרות כפולות נמוכות מאוד.
- אימוץ הרופאים מרוכז בקרב קבוצה קטנה יחסית של מרשמים.
- מטופלים ורופאים עשויים להעדיף ביולוגי עם פרופיל בטיחות שונה.
- החברה מאמינה כי אפשרות שאינה JAK יכולה להפיק תועלת מחששות הקשורים לאזהרות קופסה שחורה.
Morrison אמרה כי החברה רואה "עמדה מצוינת" מכיוון שיש לה יעילות בטווח עם JAK מאושרים ופרופיל בטיחות שונה. לדבריה, בחלק מהאינדיקציות, בטיחות לבדה יכולה לסייע להניע אימוץ.
עדכונים תפעוליים ופרטי המחקר
Q32 Bio סיפקה פרטים נוספים על מחקר שלב IIb חלק B והמטופלים הכלולים בניתוח. החברה אמרה כי 40% מהמטופלים עברו טיפול JAK קודם, שאותו תיארה כאוכלוסייה פוסט-JAK.
החברה גם התייחסה לפער בין קבוצות ה-intent-to-treat וה-modified intent-to-treat. שמונה מטופלים הוצאו מניתוח ה-mITT, בעיקר מכיוון שלא קיבלו לפחות מחצית מהמינונים המתוכננים על פני 18 שבועות או יותר מתוך משטר 36 השבועות.
דוגמאות כללו:
- פוביה ממחטים.
- בעיות לוגיסטיות ונסיעה.
- מעבר למדינה ללא מרכז קליני.
- בעיות משפחתיות.
- מאסר במהלך שלב ה-העמסה המוקדם, למרות שהמטופל היה מגיב.
- מחלה לא יציבה לאחר שטיפת JAK, שדרשה תקופת שטיפה של 8 שבועות.
- מטופל עם התלקחות NASH שגרמה גם לנשירת שיער.
ההנהלה אמרה כי בעיות ציות באתר זוהו ויטופלו בעיצוב שלב III.
החברה אמרה כי עבודת הביומרקרים נמשכת, כולל נתוני ביופסיה אופציונליים ממספר קטן של מטופלים. היא גם בוחנת רמות IgE, ומשווה מטופלים עם רמות מעל 200 יחידות למיליליטר עם אלה מתחת לרמה זו, כדי להבין טוב יותר האם מרכיב TH2 עשוי להיות משמעותי במקרים מסוימים.
תחזית עתידית: תוכנית שלב III ותזמון
Q32 Bio אמרה כי היא מצפה להעביר את bempikibart לשלב III לאחר פגישת סוף שלב II המתוכננת לפני סוף 2026. החברה צופה לספק תחזית פיננסית נוספת על עיצוב שלב III עד סוף 2026 או תחילת 2027.
התוכנית הנוכחית קוראת לניסוי שלב III יחיד תחת Subpart C עם ייעוד Fast Track. ההנהלה אמרה כי יש תקדים לגישה זו, תוך ציון LITFULO של פייזר ו-REZPEG של Nektar.
מרכיבים מרכזיים של המחקר המתוכנן כוללים:
- נקודת קצה ראשית של 36 שבועות.
- נקודת קצה משנית של 52 שבועות המבוססת על מינון בפועל.
- שלב העמסה של ארבעה שבועות עם מינון שבועי.
- מינון כל שבועיים עד שבוע 52.
- תקופה של ארבעה חודשים ללא תרופה לבדיקת עמידות ואפשרות של מינון פחות תכוף.
החברה אמרה כי תקופת ההפסקה מהתרופה נועדה להראות האם תגובות יכולות להתקיים לאחר הפסקת הטיפול, האם חלק מהמטופלים מעמיקים את תגובתם, והאם מי שלא הגיב יכול להגיב מאוחר יותר. ההנהלה אמרה כי נתוני חלק A הקודמים הראו מגיבים סמויים שהשתפרו לאחר סיום המינון.
Q32 Bio צופה תווית מינון כרוני אם התרופה תגיע לשוק, אך גם רוצה גמישות למינון פחות תכוף בהתבסס על נתונים מאוחרים יותר. הארכה בקוד פתוח תבדוק לוחות זמנים חודשיים וכל שבועיים.
הרשמת המטופל הראשון צפויה במחצית הראשונה של 2027.
תמהיל מטופלים, ביומרקרים ועמידות
ההנהלה אמרה כי אוכלוסיית שלב III המתוכננת עשויה לכלול מתבגרים, מכיוון שמחקרי מעכבי JAK המוקדמים יותר מצביעים על כך שמטופלים צעירים יכולים להגיב טוב יותר ומהר יותר. החברה גם שוקלת העשרת ביומרקרים ושכבות אפשריות לפי טיפול JAK קודם.
Q32 Bio אמרה כי מודלים פרמקוקינטיים ופרמקודינמיים נוכחיים אינם תומכים בצורך בזרועות מינון מרובות, אם כי אפשרות זו עדיין יכולה להיות מדוברת עם הרגולטורים.
בנושא עמידות, ההנהלה אמרה כי החברה עוקבת אחר האפשרות ש-bempikibart יוכל לשמור על תגובה לאחר הפסקת הטיפול. היא השוותה זאת עם מעכבי JAK, שבהם נשירת שיער יכולה להתחיל לחזור כשמונה שבועות לאחר הפסקה ולעתים קרובות מחמירה עד ארבעה חודשים.
Q32 Bio אמרה כי היא צופה שמטופלים רבים במחקרה יישארו יציבים לפי ההגדרה המפורסמת של baricitinib של שינוי של 20 נקודות בציון SALT. היא גם צופה שרוב המגיבים ב-SALT 20 ישמרו על תגובתם.
אינדיקציות נוספות הנבחנות
מעבר לאלופציה ארטה, Q32 Bio אמרה כי היא חוקרת "גלגל אינדיקציות" רחב יותר עבור bempikibart. החברה אמרה כי היא מתמקדת תחילה בשימושים הקשורים לדרמטולוגיה, כולל:
- ויטיליגו.
- Lichen planus.
- חזרה אפשרית לדרמטיטיס אטופית.
היא גם בוחנת הזדמנויות נשימתיות וגסטרואינטסטינליות, כולל:
- COPD.
- מחלת צליאק.
- דלקת מפרקים שגרונית.
- קוליטיס כיבית, שלדברי ההנהלה כבר סייעה להפחית את הסיכון בגישת IL-7.
החברה אמרה כי עבודה לא-קלינית מתנהלת וכי היא צופה לספק תחזית פיננסית נוספת על אינדיקציות נוספות במחצית הראשונה של 2027.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לנושא שהשוק לאלופציה ארטה עדיין אינו חדור במלואו. Kalowski אמר כי מחקר השוק של החברה תומך בהזדמנות של מיליארדי דולרים וכי ביולוגיים יכולים לצבור נתח שוק ככל שיכנסו לקטגוריה.
בנושא עבודת הביומרקרים, ההנהלה אמרה כי היא עדיין מנסה לזהות אילו מטופלים מגיבים בצורה הטובה ביותר. לדבריה, קבוצת הפוסט-JAK עשויה לסייע בהסבר חלק ממקרי אי-התגובה, וכי כנס EADV יכלול נתוני ביומרקרים וביופסיה, יחד עם ניתוח פוסט-JAK ונתוני 52 שבועות ללא תרופה בפורמט e-poster.
Morrison גם אמרה כי החברה רואה תגובות הן בקבוצות IgE גבוה והן IgE נמוך, מה שמצביע על כך שביולוגיית תאי T נותרת הגורם המניע העיקרי, גם אם מרכיב TH2 עשוי להתקיים אצל חלק מהמטופלים.
היא חזרה ואמרה כי מטרת החברה אינה רק להראות יעילות לטווח קצר, אלא גם להוכיח עמידות לאחר הפסקת הטיפול ולתמוך בלוח זמנים מינון מעשי לשימוש כרוני.
סיכום
Q32 Bio יצאה מהכנס עם מסר ברור יותר: bempikibart הראה מספיק הבטחה באלופציה ארטה כדי להצדיק דחיפה לשלב מאוחר, בעוד שלחברה עדיין יש עבודה לעשות בעיצוב המחקר, תזמון רגולטורי ותוכניות פיתוח רחבות יותר.
הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים ולהערות ההנהלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
