אם בועת הבינה המלאכותית תתפוצץ – מה יקרה לשווקים?
ביום רביעי, 09.09.2026, השתמשה ProMIS Neurosciences (PMN) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי לקדם את טענתה כי PMN310 עשויה להציע דרך בטוחה יותר לטיפול במחלת האלצהיימר. ההנהלה הדגישה מגמות מעודדות במדדים ביולוגיים עיוורים ופרופיל בטיחות ראשוני נקי, תוך ציון כי החברה עדיין זקוקה לנתוני 12 חודשים מלאים לפני שתוכל לקבל החלטת פיתוח סופית.
המסר של החברה היה מאוזן: יש לה מספיק מזומנים כדי להימנע מלחץ לטווח קצר, אך התוכנית המובילה שלה עדיין מתמודדת עם הסיכון הקליני הרגיל הכרוך בתרופה בשלב מוקדם. ProMIS ציינה כי היא שואפת לנתיב אפשרי לשלב 3 בשנת 2027 אם המחקר הנוכחי ימשיך לתמוך בתזה שלה.
נקודות מפתח
- ProMIS ציינה כי היא ממומנת עד סוף שנת 2027 ואין לה קונצרן מימון מיידי.
- נתוני ביניים עיוורים ממחקר PRECISE-AD הראו אפס מקרים של ARIA-E ומגמת מדדים ביולוגיים חיובית.
- החברה מאמינה כי עיצוב PMN310 עשוי להפחית את בעיות הבטיחות שנראו עם נוגדנים מאושרים לאלצהיימר.
- תוצאות מלאות של 12 חודשים ממחקר 128 המטופלים צפויות ברבעון הראשון של 2027.
- ההנהלה ציינה כי היא עשויה לעבור ישירות למחקר רישום יחיד בשלב 3 אם הנתונים יהיו חזקים מספיק.
תוצאות פיננסיות ועמדת הון
ProMIS ציינה כי היתרה שלה חזקה לאחר סבב מימון שהושלם לפני מספר חודשים.
- החברה ציינה כי היא ממומנת עד סוף שנת 2027.
- ההנהלה תיארה את קבוצת המשקיעים בסבב האחרון כ"התאגדות מעולה".
- טריגר כתב אופציה הקשור למימון הקודם עשוי להביא CAD 100 מיליון נוסף, ככל הנראה ברבעון הראשון של 2027.
- המנכ"ל Neil Warma ציין כי אין לחץ מימון לטווח קצר.
- החברה ציינה כי יש לה גמישות לחתור לשותפות עם חברת תרופות, עסק פיתוח משותף או פיתוח ממומן עצמית.
התוכנית המובילה: מחקר PRECISE-AD של PMN310
הנכס הקליני העיקרי של ProMIS הוא PMN310, נוגדן חד-שבטי הנבדק במחקר PRECISE-AD בשלב 1b במחלת האלצהיימר.
- המחקר מגייס 128 מטופלים ב-22 אתרים בארה"ב.
- ההנהלה ציינה כי הניסוי גויס מעל ליעד, דבר שנתפס כסימן לעניין אתרים חזק.
- העיצוב הוא מבוקר פלצבו, כפול-עיוור ואקראי ביחס 3:1 לטובת התרופה.
- המטופלים מקבלים מינון תוך-ורידי חודשי בשלושה קבוצות מינון.
- משך הטיפול המתוכנן הוא לפחות 12 חודשים.
- המחקר מתוכנן להעריך בטיחות, מדדים ביולוגיים ומדדים קליניים, כולל נקודת קצה CDR Sum of Boxes הניתנת לאישור FDA.
ProMIS ציינה כי קריאת שישה חודשים עיוורת, שנחשפה ביולי 2024, הייתה מעודדת.
- ARIA-E, צורת נפיחות המוח של חריגות הדמיה הקשורות לעמילואיד, עמדה על אפס.
- זאת בהשוואה לשיעור של 20% עד 30% שההנהלה ציינה כי נראה תוך שישה חודשים אצל מתחרים מאושרים.
- ARIA-H, או מיקרו-דימום, עמד על 4.4% ותואר כעקבי עם שיעורי הרקע במחלת האלצהיימר הלא מטופלת.
- הייתה תגובת עירוי אחת בלבד.
- לא היו אירועים חמורים הקשורים לטיפול.
- לא היו הפסקות או נשירות הקשורות לטיפול.
ההנהלה הדגישה כי הנתונים נותרים עיוורים ולכן אינם סופיים עדיין. עם זאת, היא ציינה כי פרופיל הבטיחות היה "מעולה" ו"מעל הציפיות".
מדדים ביולוגיים ורציונל מדעי
ProMIS ציינה כי תוצאות המדדים הביולוגיים תומכות ברעיון שלה כי PMN310 משפיעה על תהליך המחלה במעלה הזרם.
- p-tau217, מדד הקשור לשינויי טאו מונעי עמילואיד, הציג מגמת ירידה מקו הבסיס.
- MTBR-tau243, המשקף פתולוגיית טאו, גם הוא ירד.
- ההנהלה ציינה כי תנועת שני המדדים הביולוגיים באותו כיוון היא איתות משמעותי לכך שהתרופה עשויה להשפיע על המפל של אלצהיימר.
- החברה ציינה כי הממצאים בולטים במיוחד מכיוון שההיסטוריה הטבעית בדרך כלל מצביעה על הידרדרות לאורך זמן.
מנהל רפואי ראשי Larry Altstiel והמנכ"ל Neil Warma טענו כי המדע מאחורי PMN310 שונה מזה של תרופות עמילואיד מאושרות.
- PMN310 מתוכננת לקשור צורות אוליגומריות רעילות של עמילואיד בטא.
- היא אינה קושרת עמילואיד בטא מונומרי.
- היא גם אינה קושרת פלאקים עמילואידיים.
- ProMIS ציינה כי סלקטיביות זו עשויה להפחית את "אפקט הכיור" ולהוריד את הסיכון ל-ARIA.
- החברה ציינה כי פלטפורמת EpiSelect שלה משתמשת בכלים חישוביים ומיפוי אפיטופ קונפורמציוני תלת-ממדי כדי למצוא מטרות אלו.
ההנהלה ציינה כי התחום התמקד יותר ויותר באוליגומרים רעילים כמין המניע את המחלה באלצהיימר.
- הם ציינו כי אוליגומרים רעילים יכולים לפגוע בסינפסות, לעורר דלקת ולהרוג נוירונים.
- הם ציינו כי עומס הפלאק לא תאם באופן עקבי עם הידרדרות קוגניטיבית.
- הם ציטטו מוטציות גנטיות נדירות, כולל Osaka ו-Arctic, כדוגמאות למחלה חמורה עם מעט פלאק או ללא פלאק כלל.
- הם ציינו כי ממצאים אלו תומכים ברעיון שמינים רעילים מסיסים חשובים יותר מפלאק בלבד.
כיצד ProMIS רואה את עצמה לעומת המתחרים
ProMIS השוותה שוב ושוב את PMN310 ל-lecanemab ו-donanemab, נוגדני המיקוד לעמילואיד המאושרים.
- ההנהלה ציינה כי תרופות אלו קושרות אפיטופים לינאריים שמורים על פני מינים של עמילואיד בטא.
- היא ציינה כי PMN310 מתוכננת לזהות מטרה קונפורמציונית במקום זאת.
- ProMIS ציינה כי הבחנה זו עשויה לאפשר לה להימנע ממונומרים ופלאקים תוך מיקוד לאוליגומרים רעילים.
- החברה ציינה כי היא מאמינה שהיא הנוגדן היחיד עם אותה קומבינציה של סלקטיביות.
- ההנהלה ציינה כי המטרה היא פרופיל בטיחות טוב יותר ופרופיל יעילות מוצק.
Warma ציין כי החברה מאמינה שהגישה עשויה להיות חשובה גם עבור מטופלים שקשה לטפל בהם כיום, במיוחד נשאי APOE4.
- כ-60% מאוכלוסיית PRECISE-AD נושאת לפחות אלל APOE4 אחד.
- כ-15% הם הומוזיגוטים ל-APOE4.
- ההנהלה ציינה כי טיפולים מאושרים נוכחיים לעיתים קרובות מוציאים מהמחקר הומוזיגוטים ל-APOE4 בשל חששות בטיחות.
- ProMIS ציינה כי לא ראתה השפעה גנוטיפית APOE ברורה על הבטיחות בנתוני הביניים.
- החברה ציינה כי אם התבנית תישמר, היא עשויה לפתוח טיפול לקבוצה גדולה שכיום אינה מקבלת טיפול.
תחזית עתידית ותוכנית פיתוח
ProMIS ציינה כי אבן הדרך המרכזית הבאה היא קריאת 12 החודשים המלאה מ-PRECISE-AD, הצפויה ברבעון הראשון של 2027.
- החברה רוצה לראות מעורבות מטרה, בטיחות נקייה, בחירת מינון ואיתות קליני.
- אם חלקים אלו יתיישרו, היא מתכננת לעבור ישירות למחקר רישום יחיד בשלב 3.
- ההנהלה ציינה כי גישה זו יכולה לחסוך "זמן ועלות עצומים".
- החברה ציינה כי פגישת סוף שלב 2 עם ה-FDA צפויה במחצית הראשונה של 2027.
- מעמד Fast Track כבר קיים, מה שאמור לאפשר אינטראקציה תכופה יותר עם ה-FDA.
ProMIS מפתחת גם גרסה תת-עורית של PMN310.
- המחקר הנוכחי משתמש במינון תוך-ורידי חודשי.
- ההנהלה ציינה כי אפשרות תת-עורית יכולה לשפר את הנוחות ואולי גם את הבטיחות והיעילות.
- החברה בוחנת האם הצורה התת-עורית יכולה להיות חלק מעיצוב שלב 3.
- היא ציינה כי בעיות צמיגות ובעיות טכניות אחרות עדיין נמצאות בבדיקה.
מעבר למחלת האלצהיימר, ProMIS ציינה כי היא בונה סיפור פלטפורמה רחב יותר.
- פלטפורמת EpiSelect שלה משמשת לעיצוב נוגדנים לחלבונים מקופלים שגויים אחרים.
- תוכנית TDP-43 מקודמת בעבודה פרה-קלינית עבור ALS ודמנציה פרונטוטמפורלית.
- תוכנית אלפא-סינוקלאין מקודמת עבור מחלת פרקינסון ודמנציה עם גופיפי לוי.
- ההנהלה ציינה כי היא רוצה מועמד אחד או שניים נוספים מוכנים ככל שנתוני האלצהיימר מתבגרים.
- החברה ציינה כי זה יעזור להראות שהפלטפורמה יכולה לייצר יותר מהזדמנות תרופה אחת.
שותפויות ואפשרויות מימון
Warma ציין כי ProMIS נמצאת בדיונים עם שותפי תרופות פוטנציאליים במשך רוב השנה האחרונה.
- החברה ציינה כי יצרני תרופות גדולים מודעים לנתוני הביניים שלה.
- היא שוקלת רישיון, פיתוח משותף או סטרקצ’רים אחרים של שותפות.
- ההנהלה גם ציינה כי היא יכולה לממן עצמית מחקר שלב 3 אם הנתונים יהיו חזקים מספיק.
- סטרקצ’רים אפשריים כוללים תוכנית לארה"ב בלבד, שותפות אירופאית נפרדת או מודל היברידי.
- ProMIS ציינה כי קיום אפשרויות מרובות מעניק לה מינוף רב יותר בשיחות עם חברות גדולות יותר.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך השאלות, חזרו המנהלים לאותם נושאים מרכזיים: בידול מדעי, בטיחות והנתיב לפיתוח בשלב מאוחר.
- על המנגנון, ציינה ההנהלה כי גישת הקישור התלת-ממדית של PMN310 שונה מאסטרטגיית האפיטופ הלינארי המשמשת את התרופות המאושרות.
- על אוליגומרים, Altstiel אמר כי עשרות שנים של מחקר תומכות ברעיון שאוליגומרים רעילים מניעים פגיעה נוירונלית והידרדרות קוגניטיבית.
- על ARIA, ציינה ההנהלה כי היעדר ARIA-E בשישה חודשים חשוב מכיוון שזה הזמן שבו האירוע בדרך כלל מופיע עם טיפולים מאושרים.
- על ARIA-H, החברה ציינה כי שיעור 4.4% משקף ככל הנראה מחלת רקע ולא השפעת תרופה.
- על APOE4, ציינה ההנהלה כי פרופיל הבטיחות עשוי להיות חשוב ביותר עבור מטופלים שלעיתים קרובות מוחרגים מהטיפול הנוכחי.
- על מדדים ביולוגיים, החברה ציינה כי הירידה המשותפת ב-p-tau217 וב-MTBR-tau243 תומכת בהשערה הביולוגית שלה.
- על תכנון שלב 3, Warma ציין כי החברה רוצה להימנע משלב 2 סטנדרטי אם נתוני 12 החודשים יהיו חזקים מספיק כדי להצדיק מחקר רישום.
- על צרכי הון, ציינה ההנהלה כי החברה נמצאת בעמדה חזקה ויכולה לבחור בין מספר נתיבי מימון.
סיכום
ProMIS ציינה כי המבחן המרכזי הבא שלה הוא קריאת PRECISE-AD המלאה בתחילת 2027, אשר תקבע האם החברה יכולה לקדם את PMN310 למחקר שלב 3 יחיד.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים משיחת הכנס.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
