IDEAYA בכנס Wells Fargo: דארובסרטיב מתקרב להגשת NDA

יום שלישי, 08.09.2026 — IDEAYA Biosciences הציגה לוח זמנים עמוס בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo, כאשר התרופה המובילה שלה, דארובסרטיב, מתקרבת לשלב רגולטורי מכריע בטיפול במלנומה אוקולרית גרורתית, ומספר תוכניות אונקולוגיות נוספות ממשיכות להתקדם. החברה הציגה גישה אופטימית לגבי צנרת התרופות והשותפויות שלה, תוך שהיא מדגישה אי-ודאות בנוגע לנתיב הטוב ביותר עבור מחקר אחד בסרטן העין ולתזמון החלטות עתידיות על תווית ושיווק. מניות IDEAYA Biosciences (IDYA) ירדו ב-2.38% ועמדו על $38.91 במסחר האחרון, לעומת סיום של $39.86 ביום המסחר הקודם.

ראשי פרקים

• דארובסרטיב נמצאת בתהליך הגשת NDA מתגלגל, כאשר שלושת המודולים הראשונים כבר הוגשו והמודול האחרון צפוי להיות מוגש בקרוב.
• IDEAYA ציינה כי היא מוכנה לאפשרות של השקה מוקדמת יותר מהתחזית הנוכחית של המחצית הראשונה של 2025, בהתאם לתזמון ה-FDA.
• החברה שוקלת מחדש את מחקר OptimUM-01 הניאו-אדג’ובנטי בשל קשיי גיוס ועשויה להסיט הון לתוכניות אחרות.
• תוכניות PRMT5, MTAP, DLL3 ו-CDKN2A מתקדמות כולן, בתמיכת שותפויות עם Roche, Genentech ו-Hansoh.
• ההנהלה ציינה כי כ-$100 מיליון עשויים להיות מופנים מחדש אם OptimUM-01 ישונה או יופסק.

דארובסרטיב מתקרבת לאישור

דארובסרטיב, התוכנית המתקדמת ביותר של IDEAYA, נותרת הזרז המרכזי לטווח הקרוב של החברה. התרופה מפותחת לטיפול במלנומה אוקולרית גרורתית, סרטן עין נדיר ואגרסיבי, וקיבלה מעמד Breakthrough Therapy ו-RTOR.

• שלושת מודולי ה-NDA הראשונים הוגשו.
• המודול האחרון צפוי להיות מוגש בקרוב מאוד.
• ההנהלה ציינה כי כל ההכנות המסחריות מתקדמות כמתוכנן.
• החברה ציינה כי היא מוכנה להשקה שעשויה להגיע מוקדם יותר מהתחזית הקונצנזוסית של המחצית הראשונה של 2025.

המנכ"ל יוג’ירו אמר: "שלושת המודולים הראשונים הוגשו. המודול האחרון שלנו עומד להיות מוגש. הכל מתקדם כמתוכנן."

IDEAYA דנה גם בהזדמנות המסחרית של דארובסרטיב הן בקרב חולים חיוביים ל-HLA-A02 והן בקרב חולים שליליים ל-HLA-A02. סמנכ"ל המסחר הראשי, סטו, ציין כי החברה שמעה תמיכה חזקה ממחקרי שוק ומרופאים, אף שהתווית הסופית טרם ידועה.

• במחלה השלילית ל-HLA-A02, אין תרופות מאושרות, לפי החברה.
• במחלה החיובית ל-HLA-A02, KIMMTRAK היא הטיפול הסיסטמי המאושר היחיד.
• IDEAYA ציינה כי נתוני שלב 2 שלה הראו שיעור תגובה משמעותי, הישרדות ללא התקדמות משמעותית והישרדות כוללת המתחרה היטב בטיפולים הקיימים.
• ההנהלה ציינה כי רופאים מחפשים אפשרות טיפול מהירה יותר לחולים עם מחלה אגרסיבית ועומס גידולי גבוה.

סטו אמר: "אנו נותרים אופטימיים מאוד" לגבי האפשרות שהתווית תכסה את כלל חולי MUM, אך הוסיף כי החברה אינה יכולה להבטיח תוצאה זו. הוא גם אמר: "אין ספק שהישרדות כוללת היא הסטנדרט הזהב בתחום", תוך שציין כי נתוני התגובה וה-PFS הנוכחיים צריכים לתמוך בשימוש הראשוני ללא קשר למעמד HLA.

אסטרטגיית הניאו-אדג’ובנט בבחינה מחדש

IDEAYA ציינה כי היא שוקלת מחדש את מחקר OptimUM-01 הניאו-אדג’ובנטי בשלב 3, מאחר שהגיוס היה איטי מהמתוכנן. החברה הצביעה על כללי כשירות מחמירים, כולל מגבלות על גודל הפלאק, כסיבה מרכזית לכישלונות סינון.

• הגיוס האט בשל קריטריוני כשירות מחמירים.
• ההנהלה ציינה כי מחקר שוק על אסטרטגיית קו מנחה NCCN היה חיובי יותר מהצפוי.
• מחקר אדג’ובנטי בשלב 3 מתקדם אף הוא, ועשוי לחפוף למאמץ הניאו-אדג’ובנטי.
• החברה צופה קבלת החלטה על האסטרטגיה הסופית במהלך הרבעון הקרוב.
• כל אסטרטגיית קו מנחה NCCN תצטרך להמתין עד לקבלת האישור הגרורתי.

IDEAYA ציינה כי נתיב NCCN עשוי ליצור גישה מוקדמת יותר לשוק בהשוואה לנתיב מסורתי של שלב 3 אקראי. החברה גם ציינה כי היא שוקלת כיצד להשתמש בהון אם המחקר ישתנה.

ההנהלה ציינה כי כ-$100 מיליון עשויים להיות מופנים מחדש לתוכניות בשלבים מוקדמים יותר כגון DLL3, PRMT5, MAT2A ועבודת CDKN2A.

נתונים נוספים על דארובסרטיב בדרך

IDEAYA ציינה כי נתונים נוספים על דארובסרטיב יוצגו ב-ESMO, כולל מאגר הנתונים הבלעדי הגדול ביותר שלה עד כה לחולים חיוביים ל-HLA-A02.

• מאגר הנתונים כולל כ-100 חולים, עם מעט פחות מקרים הניתנים להערכה.
• החברה מתכננת להציג נתוני יעילות מלאים, כולל שיעור תגובה, PFS והישרדות כוללת חציונית.
• התוצאות יחולקו בין חולים בקו טיפול ראשון שלא טופלו קודם לכן לבין האוכלוסייה הכוללת.
• נתוני בטיחות מלאים יסופקו אף הם.
• אותה חבילת נתונים כבר הוגשה ל-FDA כחלק מתהליך RTOR.

ההנהלה ציינה כי ניתוח ביניים של הישרדות כוללת עבור OptimUM-02 צפוי בסביבות אמצע השנה הבאה. החברה ציינה כי בעוד שההישרדות נותרת נקודת הקצה המרכזית, היא אינה מצפה שהאימוץ הנוכחי יחסם בשל היעדר קריאה זו.

IDEAYA גם הדגישה את גודל ההזדמנות:

• כ-1,500 חולי MUM חדשים מאובחנים מדי שנה בארה"ב.
• מאגר החולים העולמי גדול יותר.
• ההגדרות הניאו-אדג’ובנטיות והאדג’ובנטיות עשויות להרחיב משמעותית את השוק הניתן לטיפול.
• ההנהלה ציינה כי ההשפעה התקציבית על משלמים צפויה להיות מוגבלת בשל גודל אוכלוסיית החולים הקטנה.

תוכנית PRMT5 מציגה פעילות ראשונית

מעכב PRMT5 של IDEAYA, IDEAYA 892, מתקדם בהסלמת מינון ועובר להרחבה. החברה ציינה כי כבר הגיעה לרמות כיסוי יעד ורואה סימנים ראשוניים של פעילות.

• מספר קבוצות מינון אושרו.
• שלב ההרחבה החל לאחר שהחברה הגיעה לכיסוי EC90 יעד על פני 24 שעות.
• דיכוי sTMA נותר מדד מרכזי למעורבות המטרה.
• ההרחבה הראשונית הראתה פעילות ברמת תגובה בחולים.
• הסלמת מינון נוספת נמשכת, ושלב הרחבה שני נמצא בבחינה.

המנכ"ל יוג’ירו ציין כי התוכנית עשויה להתבלט בשל שלושה מאפיינים: שיתופיות MTA חזקה, פרופיל אינטראקציה נקי עם תרופות אחרות, ותפיסה לפיה חדירות למוח אינה נדרשת בהגדרה זו. הוא ציין כי Roche בחנה את הנתונים העדכניים ביותר לפני חתימת שיתוף הפעולה.

שילובי MTAP ו-RAS צוברים מומנטום

IDEAYA בונה גם אסטרטגיית שילוב סביב סרטנים עם מחיקת MTAP ומוטציות RAS, במיוחד בסרטן הלבלב. לחברה שני שיתופי פעולה אחרונים עם Roche ו-Genentech.

• מחקר אחד משלב את תוכנית PRMT5 של IDEAYA עם מעכב Pan-RAS של Roche.
• מחקר שני משלב אותה עם מעכב KRAS G12D של Roche.
• IDEAYA תנהל את מחקר Pan-RAS, ו-Roche תנהל את מחקר KRAS G12D.
• מתן המינון לחולה הראשון במחקר Pan-RAS צפוי בקרוב.

ההנהלה ציינה כי גישת Pan-RAS עשויה להגיע למאגר החולים הגדול ביותר, בעוד ש-KRAS G12D עשוי להימנע מחלק מבעיות פריחת העור הנראות עם Pan-RAS. החברה ציינה כי שני הנתיבים נראים בני-קיימא ואינם צפויים ליצור בעיות בטיחות חופפות עם מעכב PRMT5.

יוג’ירו ציין כי המטרה היא לשלב את מה שהוא כינה תוצאת MTAP מבטיחה עם גורם אונקוגני מרכזי, תוך הימנעות מאחריות לאינטראקציות תרופתיות. הוא ציין כי זה עשוי ליצור "נתיב ברור של בידול."

IDEAYA ציינה כי החפיפה של כל מוטציות RAS עם מחיקת MTAP היא כ-40% מחולי סרטן הלבלב, בעוד ש-KRAS G12D עם מחיקת MTAP היא כ-15%.

תוכנית DLL3 מתקדמת לקראת שלב 3

החברה סיפקה גם עדכון מפורט על תוכנית DLL3 שלה, אותה היא מפתחת עם Hansoh. ההנהלה ציינה כי התוכנית מתקדמת לקראת מחקר רישום בשלב 3 ועשויה להפוך להזדמנות עסקית מרכזית בסרטן תאים קטנים ובסרטנים נוירואנדוקריניים.

• Hansoh הגדירה מינון התקדמות של 2.4 mg/kg IV כל שלושה שבועות.
• IDEAYA ציינה כי היא התיישרה עם Hansoh וה-FDA על שני מינונים: 2.4 mg/kg ו-3.5 mg/kg.
• פגישת Type C מוצלחת עם ה-FDA אישרה את עיצוב שלב 3 בהגדרה שלאחר IMDELLTRA.
• החברה ציינה כי אוכלוסייה שלאחר IMDELLTRA צריכה ליצור מאגר נתונים נקי ואחיד יותר.
• מחקר הרישום בשלב 3 מיועד להתחיל עד סוף שנת 2024.

IDEAYA צופה עדכון נתונים משמעותי ב-ESMO, עם כ-100 חולים וחבילת יעילות מלאה הכוללת שיעור תגובה, PFS והישרדות כוללת של 12 חודשים כנקודת ציון. ההנהלה ציינה כי התוכנית עשויה לתמוך באישור מואץ על בסיס שיעור תגובה, ולאחר מכן באישור מלא על בסיס הישרדות.

סטו אמר: "אנו מאמינים כי נכס זה בכלל מהווה הזדמנות של blockbuster."

הקצאת הון וצעדים הבאים

IDEAYA ציינה כי היא מנהלת הון בזהירות תוך שמירה על התקדמות של מספר תוכניות בו-זמנית. הגמישות הפיננסית הגדולה ביותר של החברה עשויה לנבוע אם תשנה את כיוונה לגבי OptimUM-01.

• כ-$100 מיליון עשויים להשתחרר לתוכניות אחרות.
• תחומי הקדימות כוללים DLL3, PRMT5, MAT2A ו-CDKN2A.
• CDKN2A צפויה להיכנס לקליניקה במחצית הראשונה של 2025.
• החברה ציינה כי היא עשויה לגלות נתוני מונותרפיה של PRMT5 ועשויה לקדם מחקרי רישום בתוכנית זו.

IDEAYA ציינה כי 12 החודשים הבאים שלה צפויים להביא מספר אירועים חשובים:

• התקדמות NDA של דארובסרטיב ועדכונים אפשריים על תזמון ההשקה.
• החלטה על האסטרטגיה הניאו-אדג’ובנטית עבור OptimUM-01.
• קידום מחקר האדג’ובנט.
• השקת מחקר שלב 3 של DLL3.
• נתוני ESMO עבור דארובסרטיב ו-DLL3.
• נתוני הישרדות כוללת של ביניים עבור OptimUM-02 באמצע 2025.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, חזרה ההנהלה מספר פעמים לאותם נושאים: גמישות רגולטורית, צורך רפואי לא מסופק ואפשרות שימוש יעיל יותר בהון אם מחקר הניאו-אדג’ובנט יצומצם או יוחלף באסטרטגיה אחרת.

• לגבי דארובסרטיב, ההנהלה ציינה כי היא אופטימית שהתווית תוכל לכסות את אוכלוסיית MUM הרחבה יותר.
• לגבי קבוצת החיוביים ל-HLA-A02, החברה ציינה כי רופאים עדיין מחפשים אפשרות מהירת פעולה בטיפול קו ראשון.
• לגבי התוכנית הניאו-אדג’ובנטית, IDEAYA ציינה כי נתיב NCCN עשוי להיות מהיר יותר ממחקר אקראי, אך רק לאחר האישור הגרורתי.
• לגבי PRMT5 ו-MTAP, ההנהלה ציינה כי החברה רוצה להציג הוכחת קונספט קלינית בשילוב עם RAS.
• לגבי DLL3, החברה ציינה כי העיצוב משקף משוב FDA וצריך לתמוך בנתיב אישור נקי יותר.

לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים על התוכניות הקליניות של החברה, תזמון רגולטורי ואסטרטגיית שותפויות, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.