וירידיאן בוועידת Wells Fargo: השקה מוצלחת וצנרת מוצרים בבנייה

יום שלישי, 08.09.2026 — Viridian Therapeutics (VRDN) השתמשה בוועידת הבריאות השנתית ה-21 של Wells Fargo כדי להציג השקה מסחרית המתקדמת בקצב מהיר, תוך הכרה בכך שהדרך להכנסות שיעמדו בקצב אותות הביקוש המוקדמים עדיין ארוכה. ההנהלה ציינה כי Lumvoa זוכה למעורבות שטח חזקה ותמיכת משלמים, אך החברה עדיין מתמודדת עם תהליך אישור מוקדם איטי ושוק שנותר מפותח רק באופן חלקי.

החברה גם הציגה אסטרטגיה רחבה יותר סביב מחלת עיני בלוטת התריס (TED), עם מוצר תת-עורי המתוכנן להגשה בשנת 2027 ומספר תוכניות בשלבים מוקדמים יותר שנועדו לבנות זכיינות רחבה יותר. המנהלים הציגו את ההזדמנות כמהלך תחרותי כנגד TEPEZZA וכסיפור הרחבת שוק הקשור למודעות למחלה כרונית ומינון נוח יותר.

נקודות מפתח

• השקת Lumvoa יצאה לדרך בצורה חזקה, כאשר 95% מ-2,000 רושמי המרשמים המרכזיים גויסו תוך שישה שבועות.
• וירידיאן ציינה כי המשלמים מצפים לכיסוי שוויוני עם TEPEZZA, וכ-85% מהחיים המכוסים כבר נמצאים תחת תשתית המשלמים של TEPEZZA.
• החברה רואה צורך גדול שאינו מסופק ב-TED, במיוחד באוכלוסייה הכרונית, אותה היא מעריכה בכ-160,000 חולים בארה"ב.
• גרסה תת-עורית, elegrobart, נמצאת במסלול להגשת BLA ברבעון הראשון של 2027.
• תוכניות צנרת נוספות כוללות אנטגוניסט TSHR ונכס FcRn בעל מחצית חיים מורחבת, שניהם מכוונים להרחבת ההזדמנות לטווח הארוך.

השקה מסחרית ומסגרת פיננסית

המנכ"ל Steve Mahoney אמר כי וירידיאן נמצאת "חודשיים לתוך השקת Lumvoa IV," והוסיף כי "כל המערכות פועלות שם." החברה קיבלה אישור FDA עבור Lumvoa ב-26.06.2024, ארבעה ימים לפני תאריך ה-PDUFA שלה ב-30.06, מה שנתן לה יתרונות תזמון מסוימים סביב החזר J-code.

ההנהלה ציינה כי החברה כבר הגישה את בקשת ה-J-code שלה, כאשר קוד קבוע צפוי ב-01.01.2025. עד אז, וירידיאן עובדת דרך החזר זמני ובעיות תזרים מזומנים עם מרכזי עירוי על ידי הצעת תנאי תשלום מורחבים.

• התמחור הנוכחי נקבע בשוויון עם TEPEZZA, כפי שהמשלמים ציינו שהם מצפים.
• TEPEZZA עדיין מכסה כ-85% מהחיים המכוסים, מה שמעניק לוירידיאן בסיס משלמים מבוסס לעבוד ממנו.
• הכרה בהכנסות תפגר אחרי מדדי ההשקה מכיוון שהמכירות נרשמות כאשר המוצר נשלח למפיצים מיוחדים.
• ההנהלה ציינה כי הסימנים הראשונים לביקוש כבר גלויים בטפסי רישום ומרשמים חוזרים לכל רושם מרשמים.

וירידיאן ציינה כי אישור מוקדם יכול לקחת 60 עד 90 ימים דרך תהליך החריג הרפואי, כאשר Lumvoa צפויה להיות קרוב לקצה האיטי יותר של הטווח הזה בהתחלה. החברה גם ציינה כי היא משתמשת במודל מלאי just-in-time, עם אחסון מינימלי במרכזי עירוי.

עדכונים תפעוליים

המנהלים תיארו את תשתית ההשקה כפעילה לחלוטין בכל תחומי המכירות, הענייניים הרפואיים, גישת המטופלים, שרשרת האספקה וצוותי התמיכה. ViridianCares, תוכנית שירותי המטופלים של החברה, הייתה פעילה ביום הראשון לאחר ההשקה.

Shan Wu, קצין העסקים הראשי, אמר כי טופס הרישום מתוכנן להיות פשוט ומוכר לרופאים. הוא אמר: "טופס הרישום מפעיל את תוכנית ViridianCares שלנו, שהיא תוכנית שירותי המטופלים שבנינו כדי ללכת ספציפית צעד אחר צעד ולהחזיק בידיים של המטופלים, משרדי הרופאים, ובסופו של דבר מרכזי העירוי דרך תהליך זה של הכנסת מטופל לטיפול ודרך הטיפול."

• וירידיאן ציינה כי הטופס נבנה לשקף זרימות עבודה קיימות של רופאים ולהפחית חיכוך.
• לחברה יש קשרים עם רשתות עירוי לאומיות הכוללות מספר מאות מתקנים.
• צוותי שטח, צוותים רפואיים וקציני גישה פעילים כולם בהשקה.
• ההנהלה ציינה כי החברה ניהלה משא ומתן על תנאי תשלום כדי לעזור למרכזי עירוי לנהל את תקופת המעבר לפני קידוד החזר קבוע.

Mahoney אמר כי ביצוע השטח היה חזק במיוחד. "אמרנו בהודעת הרווחים לרבעון השני שמעורבנו עם 95% מקבוצת 2,000 רושמי המרשמים המרכזיים תוך 6 שבועות לאחר ההשקה, כך שביצוע שטח טוב מאוד. נהדר לראות. זהו מדד שחשוב לנו מאוד, וזו מעורבות אמיתית. זה לא רק שליחת מיילים. זה מדבר בפועל," הוא אמר.

הזדמנות שוק ועמדה תחרותית

וירידיאן הקדישה חלק גדול מהדיון לטענה כי TED נותרת חסרת חדירה. Mahoney אמר כי החברה מאמינה שיש כ-200,000 אנשים בארה"ב עם TED בינוני עד חמור. מתוכם, הוא העריך כ-40,000 נמצאים בשלב הפעיל וכ-160,000 בשלב הכרוני.

הוא אמר כי הקבוצה הכרונית היא הזדמנות מרכזית מכיוון שמטופלים רבים כבר חיו עם המחלה, ניסו לנהל אותה, או ראו תסמינים ש"עולים ויורדים." הוא הוסיף כי המכירות הכרוניות של TEPEZZA מוערכות בכ-$500 מיליון בשנה, מה שמרמז על מקום להרחבה אם שיעורי האבחון והטיפול ישתפרו.

• וירידיאן מעריכה כי רק כ-6,000 חולים מטופלים מדי שנה בשוק של כ-200,000 חולי TED בינוני עד חמור.
• ההנהלה ציינה כי תמהיל השוק הנוכחי הוא כ-80% חולים פעילים ו-20% חולים כרוניים או שטופלו מחדש.
• החברה רואה ב-TED כרוני מגזר שאינו מוערך מספיק, הנתמך על ידי נתונים קליניים רחבים יותר בתווית של Lumvoa.
• וירידיאן ציינה כי הנתונים שלה כוללים את טווח ה-Clinical Activity Score המלא, שלדעתה תומך באמון הרופאים.

בנוגע לתחרות, ההנהלה ציינה כי אינה מצפה לשוק של סכום אפס. במקום זאת, היא רואה מקום למאמצי מודעות למחלה, כולל עבודה עם Amgen, להרחבת השוק הכולל. החברה גם הצביעה על פסק ההסכמה של Amgen, המגביל חבילות של מוצרי Horizon מדור קודם עם תרופות Amgen אחרות.

וירידיאן ציינה כי מודל מרכז העירוי גם מגביל טקטיקות מסוג החזר מכיוון שאין כלכלת קנייה-וחיוב באותה צורה כמו בהגדרות אחרות. ההנהלה השוותה את Lumvoa בצורה חיובית עם מתחרה התקן עירוי על הגוף, ואמרה כי ההתקן נראה פחות נוח בשל זמן מינון ארוך יותר, תקופת טיפול ארוכה יותר ושימוש ביתי לא ברור.

אסטרטגיית מוצר וצנרת

מעבר להשקת ה-IV, וירידיאן מכינה גרסה תת-עורית של טיפול ה-TED שלה, elegrobart. Mahoney אמר כי החברה מצפה להגיש את ה-BLA ברבעון הראשון של 2027, לאחר קבלת נתוני הביקור האחרון של המטופל האחרון ממחקר של 52 שבועות. נתוני יעילות ובטיחות ראשיים כבר נחשפו בשבוע 24.

החברה ציינה כי מטופלים מפסיקים לקחת את התרופה בשבוע 21, בעוד שנתוני מעקב הבטיחות והעמידות ממשיכים להיאסף. וירידיאן רואה בגרסה התת-עורית צעד נוחות מרכזי, עם מתן ביתי דרך עט מזרק אוטומטי בפחות מ-10 שניות.

• וירידיאן מפתחת משטרי מינון תת-עוריים שבועיים Q4 ושבועיים Q8.
• האפשרות השבועית Q8 מכוונת למטופלים עם פרופטוזיס כדאגה העיקרית.
• האפשרות השבועית Q4 הראתה תוצאות פרופטוזיס ודיפלופיה חזקות למטופלים הזקוקים לשליטה רחבה יותר בתסמינים.
• ההנהלה ציינה כי הפורמט התת-עורי יכול להיות מנוע צמיחה עיקרי בשל נוחות ושימוש ביתי.

וירידיאן גם דנה בתוכנית אנטגוניסט TSHR. החברה מצפה להגשת IND ברבעון הרביעי של 2024 וכניסה קלינית בתחילת 2025. ההנהלה תיארה את המולקולה כמעכב TSHR פוטנציאלי מהטובים בסוגו עם הארכת מחצית חיים, פורמולציה תת-עורית ויכולת מזרק אוטומטי.

התוכנית מפותחת עבור TED ומחלת גרייבס. וירידיאן ציינה כי ההתוויות הללו חופפות מסחרית, מה שיכול לתמוך באסטרטגיית מכירות משולבת. ההנהלה ציינה כי השאלה המרכזית היא האם אנטגוניזם TSHR יכול להתאים לעיכוב IGF-1R ביעילות.

תוכנית ה-FcRn בעלת מחצית החיים המורחבת של החברה גם מתקדמת. היא נמצאת בניסויים ראשונים בבני אדם, עם נתונים צפויים בשנת 2024. וירידיאן ציינה כי המטרה היא מינון חודשי, שיהיה פחות תכוף מהתוכניות השבועיות הנוכחיות בקטגוריה.

• תוכנית ה-FcRn חייבת להראות דיכוי IgG חזק תוך שמירה על אלבומין.
• ההנהלה ציינה כי חיסכון באלבומין חשוב לאחר לקחים שנלמדו מ-batocimab.
• החברה תחליט על בחירת ההתוויה לאחר שנתוני ראשון-בבני-אדם יהיו זמינים.
• וירידיאן גם ציינה כי השלימה תוכנית שבר Fc דומה לגישת VYVGART, אך החלטה סופית ממתינה.

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה מספר פעמים לנושא הרחבת השוק ולא להחלפה ישירה. המנהלים ציינו כי אינם מצפים שגודל שוק ה-TED יהיה קבוע, במיוחד אם שיעורי האבחון יעלו ויותר רופאים יהיו נוחים לטפל במחלה כרונית.

Mahoney אמר כי החברה רוצה "תשובה לכל מי שנכנס בדלת," והוסיף כי חבילת המוצרים חשובה למטרתה להפוך למובילה במחלה.

• ההנהלה ציינה כי אוכלוסיית ה-TED הכרונית עשויה להיות גדולה יותר מהאוכלוסייה הפעילה.
• המנהלים ציינו כי חולים כרוניים אולי טופלו בעבר או אולי הסתגלו לחיות עם תסמינים.
• וירידיאן ציינה כי הנתונים הכרוניים שלה חזקים יותר מגישת שלב IV המוקדמת יותר של TEPEZZA.
• החברה ציינה כי תגובת דיפלופיה ופתרונה בחולים כרוניים היא תוצאה בולטת שלא הוצגה קודם לכן.

בנוגע לתוכנית התת-עורית, המנהלים ציינו כי המזרק האוטומטי הביתי יכול להיות יתרון נוחות משמעותי. הם גם ציינו כי מתחרה התקן העירוי על הגוף נראה פחות אטרקטיבי בשל זמן העירוי של 30 דקות, לוח זמנים של מינון דו-שבועי של 24 שבועות, ואי-ודאות סביב מתן ביתי.

עבור תוכנית ה-FcRn, ההנהלה ציינה כי התחום דן האם יש סף לדיכוי IgG או האם דיכוי עמוק יותר הוא טוב יותר. וירידיאן ציינה כי היא מתמקדת בהוכחת יכולת תרגום מנתוני פרימטים לבני אדם ובשמירה על פרופיל האלבומין נקי.

אבני דרך לטווח הקרוב

• שיחת רווחים לרבעון השלישי של 2024 בנובמבר, כאשר החברה מצפה לדווח על נתוני ביקוש נוספים.
• יישום J-code קבוע ב-01.01.2025.
• הגשת IND עבור אנטגוניסט TSHR ברבעון הרביעי של 2024.
• נתוני ראשון-בבני-אדם עבור תוכנית ה-FcRn בעלת מחצית החיים המורחבת בשנת 2024.
• הגשת BLA עבור elegrobart ברבעון הראשון של 2027.

מניות וירידיאן נסחרו ב-$23.78, עלייה של 3.75% מהסגירה הקודמת של $22.92. המניה נסחרה בין $13.18 ל-$34.29 במהלך 52 השבועות האחרונים.

לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.