יונייטד תרפיוטיקס בכנס וולס פארגו: צנרת המוצרים מצביעה על צמיחה

ביום שלישי, 08.09.2026, השתמשה United Therapeutics (UTHR) בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo כדי להציג תוכנית שאפתנית לשנים הקרובות. המנכ"לית מרטין רות’בלאט אמרה כי החברה מתקרבת לנקודת מפנה משמעותית, אך הצביעה גם על סיכוני ביצוע הקשורים לתוצאות ניסויים, הרחבת ייצור ומהלך יקר לתחום השתלות איברים מחיות.

נקודות מפתח

• United Therapeutics אמרה כי 14 מוצרים חדשים עשויים בסופו של דבר לייצר הכנסות פארמה שנתיות של $50 מיליארד עד $100 מיליארד.
• החברה מקדמת תוכניות בתחום פיברוזיס ריאתי, יתר לחץ דם ריאתי והשתלות מחיות, עם מספר אבני דרך רגולטוריות צפויות בשנתיים הקרובות.
• ההנהלה הודיעה על רכישה חוזרת מואצת של מניות בהיקף $500 מיליון, המביאה את סך הרכישות החוזרות בתקופה הקרובה לכ-$4 מיליארד.
• החברה העלתה את יעד תקציב התפעול ל-55% מהכנסות השנה הקודמת, לעומת 50% קודם לכן, כדי לתמוך בצנרת המוצרים.
• רות’בלאט אמרה כי שווי השוק של החברה, כ-$20 מיליארד, אינו משקף את הפוטנציאל ארוך הטווח של תיק המוצרים שלה.

סקירת הכנס

רות’בלאט אמרה כי United Therapeutics משיקה מגוון רחב של טיפולים במחלות ריאה שונות וברפואת השתלות. היא תיארה את אסטרטגיית החברה כ"אשר ואז שפר", כלומר החברה שואפת לקבל אישורים ראשוניים ולאחר מכן לפתח נוסחאות משופרות ושימושים חדשים.

המיקוד של החברה בתקופה הקרובה הוא בפיברוזיס ריאתי ויתר לחץ דם ריאתי, שם היא רואה אוכלוסייה כוללת של כ-1 מיליון חולים. לטווח ארוך יותר, החברה בונה גם תוכנית להשתלות איברים מחיות שעשויה בסופו של דבר לתת מענה למחסור באיברי תורמים.

תוצאות פיננסיות והקצאת הון

United Therapeutics אמרה כי התחזית הפיננסית הנוכחית שלה עומדת על $4 מיליארד, רמה שההנהלה רואה בה רק את הצעד הראשון בסיפור צמיחה גדול בהרבה. שווי השוק של החברה עומד על כ-$20 מיליארד, רמה שרות’בלאט אמרה כי אינה משקפת את ערך העסק לנוכח צנרת המוצרים והגנות הפטנטים שלו.

• החברה הודיעה על רכישה חוזרת מואצת של מניות בהיקף $500 מיליון בכנס.
• סך הרכישות החוזרות מגיע לכ-$4 מיליארד בתקופה הקרובה.
• ההנהלה העלתה את תקרת תקציב התפעול במזומן ל-55% מהכנסות השנה הקודמת, לעומת 50%.
• כלל התקציב אינו כולל פיתוח עסקי והוצאות הון על מתקנים.
• סמנכ"ל הכספים ג’יימס אדג’מונד אמר כי השינוי נועד לתמוך בתוכניות הפיתוח של החברה תוך שמירה על משמעת בהוצאות.

אדג’מונד הוסיף כי החברה עדיין מעדיפה צמיחה אורגנית על פני עסקאות חיצוניות, מכיוון שהצנרת הפנימית כבר גדולה. במקביל, ציין כי מתקני השתלות האיברים מחיות עשויים לדרוש עשרות מיליארדי דולרים בהוצאות הון.

צנרת המוצרים ולוח הזמנים הרגולטורי

רות’בלאט הציגה את צנרת המוצרים של החברה כמכלול של 14 מוצרים שעשויים להגיע לשוק במהלך שנות ה-2020. היא אמרה כי תיק המוצרים מקיף פיברוזיס ריאתי אידיופתי, פיברוזיס ריאתי פרוגרסיבי, יתר לחץ דם ריאתי, מחלת ריאה אינטרסטיציאלית ויתר לחץ דם ריאתי הקשור ל-COPD.

תיק מוצרי הפיברוזיס הריאתי

• Nebulized Tyvaso לטיפול ב-IPF כבר הוגש לאישור, עם תאריך PDUFA שנקבע.
• רות’בלאט אמרה כי מחקר ה-IPF המרכזי הראה "את נתוני הניסוי הקליני הטובים ביותר מרחוק שנראו אי פעם בכל מחקר רישום לפיברוזיס ריאתי."
• מחקר ה-PPF סיים גיוס משתתפים כחודש לפני הכנס ונמצא במסלול לעמידה ביעד של 12 חודשים.
• PPF הוא שוק גדול יותר מ-IPF, עם כ-300,000 חולים מוערכים לעומת 100,000 עד 150,000 ל-IPF בארצות הברית.
• Tyvaso DPI ל-IPF ו-PPF צפוי להגיע לאחר אישור הגרסה המרוסס.
• Tyvaso SMI, הנקרא Tresmi, מפותח ל-ILD, IPF ו-PPF כנוסחה ללא שיעול הדורשת ארבע שאיפות ביום, או שאיפה אחת ארבע פעמים ביום.
• החברה אמרה כי פתחה שני אתרי ייצור עבור Tresmi כדי להבטיח אספקה מספקת לניסויים קליניים.

תיק מוצרי יתר לחץ הדם הריאתי

• ל-Oral ralinepag יש תאריך PDUFA של ה-FDA ב-27.06.2026.
• רות’בלאט אמרה כי ralinepag הניב "את נתוני הניסוי הקליני הטובים ביותר של כל מוצר ביתר לחץ דם ריאתי אי פעם."
• החברה הגישה גם בקשה לאישור כדור ralinepag משולש שישלב ralinepag עם מעכב פוספודיאסטראז-5 ואנטגוניסט לקולטן אנדותלין.
• ההנהלה מצפה שהכדור המשולב יגיע 12 עד 24 חודשים לאחר האישור הראשון.
• גרסה בשאיפה פעם ביום, Ralpi, מפותחת עם MannKind ומיועדת ל-ILD, IPF ו-PPF.
• החברה עובדת גם על משאף חירום המשלב treprostinil ו-iloprost ליתר לחץ דם ריאתי.

השתלות איברים מחיות

• United Therapeutics אמרה כי יש לה שלושה בקשות לתרופות חקירתיות (IND) מאושרות על ידי ה-FDA בתחום השתלות האיברים מחיות.
• התוכנית כוללת השתלות כליה ולב מחזירים שעברו שינוי גנטי.
• נתונים קליניים ראשוניים צפויים עד סוף 2027.
• נתונים סופיים מקבוצת מחקר הרישום המלאה צפויים עד סוף 2028.
• החברה מצפה להגיש את בקשת רישיון הביולוגיקס הראשונה שלה לפני סוף העשור, כאשר 2029 צוינה כעיתוי הסביר.

עדכונים תפעוליים

ההנהלה אמרה כי הפיתוח הקליני התקדם מהר יותר מהצפוי במספר תוכניות. רות’בלאט אמרה כי מחקר ה-PPF גייס משתתפים מהר יותר ממה שצפו הן הצוותים העסקיים והן הקליניים, מה שאילץ את החברה "להזיז את נספח הזמנים שמאלה" יותר מפעם אחת.

• רופאים גייסו חולים במהירות מכיוון שראו את השפעת Tyvaso ב-IPF.
• החברה אמרה כי מודל ריאה מבוסס בינה מלאכותית תומך בהסתברות גבוהה להצלחה במחקר ה-PPF.
• נתוני שלב II INCREASE הראו כי חולי PPF מתפקדים בצורה דומה לחולי IPF.
• מחקר הארכה פתוח הצביע על תועלת כאשר Nebulized Tyvaso נוסף ל-Jascayd, השם המסחרי של nintedanib.

רות’בלאט אמרה כי תוכנית השקת ה-IPF של החברה כוללת השקעה של $100 מיליון ב-10,000 ערכות התחלה לשנה הראשונה. היא אמרה כי נתח של 10% משוק ה-IPF בשנה הראשונה יהיה סביר לנוכח עוצמת הנתונים.

היא הוסיפה כי תופעות לוואי במערכת העיכול מ-nintedanib ו-pirfenidone גרמו לחולים רבים להפסיק לקחת תרופות אלו, מה שעשוי לפנות מקום לטיפולים חדשים.

אסטרטגיה מסחרית ומיצוב בשוק

United Therapeutics אמרה כי האסטרטגיה שלה מסתמכת על אישורים חזקים על-פי תווית, מכיוון שאלו תומכים במודעות הרופאים, בגישת החולים ובהחזר ביטוחי. החברה אמרה כי ה-FDA דרש ניסויים נפרדים ל-IPF ו-PPF מכיוון שלמחלות יש מאפיינים קליניים שונים.

רות’בלאט אמרה כי מטרת החברה היא לבנות רצף של אישורים ושיפורים בכל קו מוצרים. בפיברוזיס ריאתי, המשמעות היא מעבר מ-Nebulized Tyvaso ל-DPI ולאחר מכן למשאף אדים עדין. ביתר לחץ דם ריאתי, המשמעות היא התחלה עם ralinepag פומי ולאחר מכן מעבר לגרסאות בשאיפה ומשולבות.

• Tresmi צפוי להרחיב את זכיינות Tyvaso ולהחזיר אותה לצמיחה.
• החברה אמרה כי משאף האדים העדין אמור להיות קל יותר לשימוש ופחות נוטה לגרום לשיעול.
• Ralpi צפוי להציע מינון פעם ביום ופרמקוקינטיקה ופרמקודינמיקה טובות יותר מ-Tyvaso DPI.
• ההנהלה אמרה כי ralinepag הוא "מולקולה טובה יותר מ-treprostinil."
• רות’בלאט אמרה כי יותר מ-80% מחולי יתר לחץ הדם הריאתי עשויים בסופו של דבר לעבור לטיפול משולש ב-ralinepag עד סוף העשור.

היא הוסיפה כי החברה רואה אוכלוסייה כוללת של כ-1 מיליון חולים בהתוויות העיקריות שלה. אם תתפוס מחצית מהשוק הזה, היא אמרה, הכנסות הפארמה השנתיות יוכלו להגיע ל-$50 מיליארד.

קניין רוחני וייצור

ההנהלה אמרה כי למוצרי החברה יש שכבות מרובות של הגנת פטנטים, כאשר חלקן מתארכות לשנות ה-2040. בלעדיות תרופות יתומות ל-IPF עשויה להתארך לשנות ה-2030, והחברה אמרה כי למשאף האדים העדין יש הגנת קניין רוחני נפרדת.

United Therapeutics הדגישה גם תוכניות ייצור שנועדו לתמוך בהשקות עתידיות.

• שני אתרים נפתחו לאספקת Tresmi.
• מתקן עבור Ralpi מתוכנן לייצר 50,000 שנות-חולה של טיפול מדי שנה.
• אתר Ralpi מתוכנן לטקס חנוכת הבית באוקטובר 2026.
• ההנהלה מצפה לאישור ייצור מה-FDA עד סוף 2027, עם אפשרות לדחייה ל-2028.

עיקרי שאלות ותשובות

במושב שאלות ותשובות, אמרה רות’בלאט כי שוק יתר לחץ הדם הריאתי צפוי לעבור לטיפולים שיכולים להראות שיפור קליני ממשי, ולא רק קצב ירידה איטי יותר. היא אמרה כי ralinepag הוא היחיד מבין מוצרי יתר לחץ הדם הריאתי המאושרים הרבים שהראה איתות מסוג זה בנתוני שלב III.

היא הוסיפה כי הכדור המשולש עשוי להפוך לטיפול "גביע קדוש" מכיוון שישלב שלושה מנגנונים בכדור יומי אחד. רות’בלאט קישרה את הנושא לחייה האישיים, ואמרה כי הקימה את העסק כדי לעזור להציל את בתה, הסובלת מיתר לחץ דם ריאתי.

לגבי זכיינות Tyvaso, היא אמרה כי משאף האדים העדין אמור לעזור לקו המוצרים לצמוח שוב לאחר ירידות ברבעון-לרבעון האחרונות. היא אמרה כי משטר ארבע השאיפות היומי נוח יותר מהגרסה המרוססת ועשוי לסייע לחולים הסובלים משיעול.

לגבי IPF, אמרה רות’בלאט כי הנחות ההשקה של החברה מבוססות על נתוני ניסוי חזקים, כולל שיפורים ברמות חמצן שנראו במחקרי TETON 1 ו-2. היא השוותה את מסלול האימוץ הצפוי להשקת Jascayd.

לגבי PPF, היא אמרה כי קצב הגיוס היה מהיר באופן יוצא דופן והפתיע אפילו את צוות הפיתוח. היא אמרה כי המחלה חמורה, עם שרידות טיפוסית של שלוש עד חמש שנים, מה שעשוי לסייע בהנעת עניין הרופאים.

לגבי ralinepag DPI, היא אמרה כי החברה מתכננת להמשיך במודל "אשר ואז שפר", כולל גרסאות אפשריות עתידיות של משאף אדים עדין. היא אמרה כי הצורה הנשאפת אמורה להיות שימושית לחולים הזקוקים להימנע מחוסר התאמה בין אוורור לזרימת דם.

לגבי הוצאות, אמר אדג’מונד כי החברה שומרת על מסגרת ממושמעת אפילו כשהיא תומכת בצנרת גדולה יותר. הוא אמר כי תקרת התקציב הגבוהה יותר אמורה לתת לחברה מרחב לבצע מבלי לאבד שליטה פיננסית.

לגבי השתלות איברים מחיות, אמרה ההנהלה כי התוכנית עשויה בסופו של דבר לתת מענה לכ-500,000 אמריקאים בדיאליזה ועוד 500,000 הנפטרים מדי שנה ממחלת לב בשלב סופי. החברה אמרה כי בניית המתקנים תהיה יקרה, אך היא רואה בהזדמנות כזו פוטנציאל טרנספורמטיבי.

תחזית

United Therapeutics נכנסת לשלב הבא עם מספר זרזים קרובים, כולל החלטת ה-PDUFA על ralinepag, פתיחת מתקן Ralpi והתקדמות נוספת ב-PPF וב-IPF. החברה גם מהמרת על כך שהשילוב של נתונים קליניים, קניין רוחני ותוכניות ייצור יכול לתמוך בעסק גדול בהרבה ממה שגודלה הנוכחי מרמז.

במקביל, החברה עדיין עומדת בפני מבחנים מרכזיים בתחומי הרגולציה, המסחור והוצאות ההון לפני שניתן יהיה להגשים את החזון ארוך הטווח הזה.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.