מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
יום שלישי, 08.09.2026 — Celcuity (CELC) השתמשה בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo כדי להציג את תוכניות ההשקה של REVTORPYK, תרופת סרטן השד שאושרה לאחרונה, תוך שהיא מצביעה על אתגרי ייצור, החזר ביטוחי ואימוץ שעשויים לעצב את החודשים הראשונים של שיווקה. המנכ"ל בריאן סאליבן אמר כי פרופיל היעילות של התרופה בולט בשוק צפוף, אך ציין גם כי אישור האספקה, גישת המשלמים ונתוני ההישרדות הכוללת נותרים נקודות מעקב מרכזיות.
נקודות מפתח
- Celcuity אמרה כי REVTORPYK, הידועה גם בשם gedatolisib, קיבלה אישור FDA לשני מינונים בחולות סרטן שד גרורתי ללא מוטציות PIK3CA שזוהו.
- החברה הדגישה נתוני יעילות חזקים, כולל יחס תסכונת של 0.24 עבור המינון המשולש ו-0.33 עבור המינון הכפול.
- השקה מסחרית צפויה עד סוף הרבעון השלישי של 2024, בכפוף לאישור מתקן ייצור שני.
- Celcuity הגישה NDA משלים לחולות עם מוטציית PIK3CA ומצפה להחלטה ברבעון השני של 2025.
- ההנהלה אמרה כי הצלחת ההשקה תהיה תלויה באספקה, בעיתוי ההחזר הביטוחי, באימוץ חשבונות אסטרטגיים ובקיבול הרופאים לטיפול תוך-ורידי.
מיצוב קליני
סאליבן הציג את REVTORPYK כמעכב מסלול רחב עם פרופיל שונה ממתחרים בעלי מטרה בודדת. הוא אמר כי התרופה מעכבת את האיתות של PI3K, AKT ו-mTOR, מה שלטענתו עשוי ליצור אפקט טיפולי חזק יותר מתרופות המכוונות לחלק אחד בלבד של המסלול.
- המינון המשולש המאושר משלב את gedatolisib עם palbociclib ו-fulvestrant.
- המינון הכפול המאושר משלב את gedatolisib עם fulvestrant.
- שני המינונים מאושרים לחולות ללא מוטציות PIK3CA שזוהו, קבוצה ש-Celcuity מעריכה כ-60% מהאוכלוסייה הניתנת לטיפול.
- החברה אמרה כי מדובר בכ-90,000 חולות כשירות בשנה בקו הטיפול השני.
עבור המינון המשולש, סאליבן ציין יחס תסכונת של 0.24 והישרדות חציונית ללא התקדמות המחלה של 9.4 חודשים לעומת 2 חודשים עבור fulvestrant בלבד. הוא אמר כי מדובר בשיפור של כ-4.5 מונים לעומת הביקורת, שתיאר כטוב יותר מהשיפור של כ-2 מונים הנראה לעיתים קרובות עם תרופות מתחרות.
המינון הכפול הראה אף הוא תוצאות חיוביות, עם יחס תסכונת של 0.33. סאליבן אמר כי שתי האפשרויות המאושרות מעניקות לרופאים גמישות לבחור מינון בהתאם לפרופיל החולה ולסבילות. הוא אמר כי רופאים יכולים גם להתחיל עם המינון המשולש ולהפסיק את palbociclib אם נויטרופניה הופכת לחשש, או להתחיל עם המינון הכפול ולהוסיף palbociclib מאוחר יותר לפי הצורך.
הוא גם הצביע על עבודה לא-קלינית המצביעה על כך ש-gedatolisib יעילה פי 300 ממעכבים בעלי מטרה בודדת כגון everolimus, capivasertib ו-alpelisib בקווי תאי סרטן השד.
תוצאות פיננסיות ואסטרטגיית תמחור
Celcuity לא דיווחה על רווחים בשיחה, אך דנה בפירוט בתמחור ובפוטנציאל השוק. ההנהלה קבעה את המחיר ב-$30,000 למחזור, או $32,500 לחודש, עם 13 מחזורים בשנה. כל בקבוקון מתומחר ב-$10,000.
- משך הטיפול הממוצע המשוער הוא כ-10 חודשים, או 10 מחזורים, על בסיס נתוני VIKTORIA-1 לחולות מסוג wild-type.
- מרג’ין ברוטו-לנטו צפוי להיות כ-80%, המשקף ניכיון של 20% ממחיר הרכישה הסיטונאי.
- מודל הקנייה-וחיוב אמור לייצר פרופיל ברוטו-לנטו יעיל יותר מתרופות אוראליות מכיוון שיש פחות מתווכים.
- Celcuity אמרה כי אוכלוסיית מוטציית PIK3CA עשויה לייצר 11 עד 12 חודשי משך טיפול ממוצע, ארוך יותר מ-10 החודשים הצפויים בחולות wild-type.
החברה אמרה כי קבוצת המוטנטים מייצגת כ-40% מהחולות, אך עשויה להוות כ-45% מסך הזדמנות השוק בשל משך הטיפול הארוך יותר. ההנהלה אמרה גם כי קו הטיפול השני המאושר מכסה כ-90,000 חולות בשנה.
עדכונים תפעוליים
Celcuity אמרה כי זמינות תרופה מסחרית צפויה עד סוף הרבעון השלישי של 2024, אך רק אם ה-FDA יאשר מתקן ייצור שני. למפעל הראשון כושר מוגבל, ולכן החברה רוצה מקור שני כדי להפחית את הסיכון למחסור במהלך ההשקה.
- החברה הגישה את התוספת לאחר האישור עבור היצרן השני תוך שבוע מהאישור המקורי.
- ההנהלה מצפה לקבל משוב מה-FDA לפני סוף החודש הנוכחי.
- שני המתקנים משתמשים באותו תהליך ייצור.
- כ-50 שיטות אנליטיות משמשות לאישור איכות המוצר ומפרטיו.
- סאליבן אמר כי בדיקת ה-NDA של המתקן הראשון הייתה פשוטה, ללא בקשות מידע משמעותיות.
Celcuity תיארה גם את פרוטוקול הגישה המורחבת שלה, שלדבריה קיבל מענה חיובי מרופאים. התוכנית מיועדת לארה"ב בלבד ומשתמשת בוועדת סקירה מוסדית מרכזית, המסירה את הצורך בסקירה נפרדת ברמת האתר.
- חולות בתוכנית צפויות לעבור לאספקה מסחרית לאחר המינון ביום ה-15.
- משמעות הדבר היא כשבועיים של טיפול ולאחריהם פער של שבועיים לפני המעבר.
- החברה אמרה כי לא אמור להיות שיבוש באספקה לחולות.
- נתוני ההרשמה יימסרו בעדכונים רבעוניים.
בצד המסחרי, Celcuity אמרה כי בנתה כוח שטח של 90 נציגי מכירות אונקולוגיים ב-10 אזורים. הצוות נתמך על ידי קציני קשר מדעיים וקבוצת חשבונות אסטרטגיים המתמקדת במערכות בריאות גדולות כגון Dana-Farber, UPMC ו-US Oncology.
ההנהלה אמרה כי בילתה 18 חודשים בעבודה עם חשבונות אסטרטגיים ולאומיים על הכללה במסלולי טיפול. היא הוסיפה כי מסמך ClinPath של UPMC משפיע על הנחיות הטיפול עבור מערכות המכסות כ-15% מכלל החולות.
החזר ביטוחי וגישה לשוק
Celcuity אמרה כי ההשקה תתקיים תחת מודל קנייה-וחיוב, כלומר חשבונות לוקחים בעלות על התרופה עם משלוחה ומשלמים עם הקבלה. החברה אמרה כי קוד J זמני עלול ליצור חיכוך בעיתוי ההחזר הביטוחי, שכן התשלום עשוי לקחת זמן רב יותר מהרגיל.
- עיתוי ההחזר הביטוחי הרגיל הוא כ-60 יום.
- במהלך תקופת קוד ה-J הזמני, זה עלול להתארך ל-120 יום.
- Celcuity מציעה תנאי תשלום מורחבים כדי להפחית לחץ תזרים מזומנים על החשבונות.
- ההנהלה אמרה כי הדבר אמור לסייע בהגבלת ההיסוס בקרב ספקים שאחרת עלולים להפוך לשליליים מבחינת תזרים מזומנים.
- שילוב סט הזמנות ברשומות בריאות אלקטרוניות עשוי לקחת מספר שבועות עד כמה חודשים, בהתאם לחשבון.
סאליבן אמר כי סקירות ועדת משלמים פורמליות יכולות להתקיים רק לאחר אישור התווית. הוסיף כי תיקים וחומרי הערכה נשלחו מיד לאחר החלטת ה-FDA.
משוב רופאים ואימוץ
ההנהלה אמרה כי סקרה רופאים לגבי דרך המתן ומצאה כי מינון תוך-ורידי אינו מהווה מחסום משמעותי. בסקר כמותי עיוור, רק 5% עד 8% מהרופאים אמרו כי מתן IV הוא גורם שלילי.
- כ-50% מהרופאים ראו במינון IV גורם ניטרלי.
- כ-30% ראו בו גורם חיובי מכיוון שהוא מאפשר מגע תכוף יותר עם החולה בקו הטיפול השני.
- Celcuity מצפה כי השימוש במינון המשולש יעלה על השימוש במינון הכפול, עם פיצול של כ-85-15 או 80-20 בהגדרת wild-type.
- ההנהלה אמרה כי הגמישות שבתווית אמורה לסייע לרופאים להתאים את הטיפול לצרכי החולה.
סאליבן אמר כי החברה אינה רואה במתן IV מכשול משמעותי לשימוש נרחב, למרות תשומת הלב של המשקיעים לחלופות אוראליות בסרטן השד.
תחזית עתידית
מעבר להתוויה המאושרת לסוג wild-type, Celcuity הגישה NDA משלים לחולות עם מוטציות PIK3CA. ההנהלה מצפה להחלטה ברבעון השני של 2025.
- אוכלוסיית המוטנטים מייצגת כ-40% מהחולות אך עשויה להוות 45% מהזדמנות השוק.
- Celcuity אמרה כי משך הטיפול בקבוצה זו עשוי להגיע ל-11 עד 12 חודשים, לעומת כ-10 חודשים בחולות wild-type.
- ההנהלה אמרה כי נתוני המוטנטים פחות בשלים ועשויים להשתפר עם מעקב ממושך יותר.
- היא גם אמרה כי סטטוס מוטציית PIK3CA יציב ואינו משתנה עם טיפול קודם, בניגוד לחלק ממוטציות מסלול קולטן האסטרוגן.
Celcuity מנהלת גם שתי מחקרי שלב III בסרטן שד מתקדם שלא טופל קודם. אחד מתמקד במחלה עמידה לאנדוקרינה והשני במחלה רגישה לאנדוקרינה.
- אוכלוסיית העמידה לאנדוקרינה כוללת כ-30,000 חולות כשירות בשנה, כאשר הטיפול הסטנדרטי הנוכחי מציע הישרדות חציונית ללא התקדמות המחלה של 7 עד 8 חודשים.
- נתונים למחקר זה צפויים בסוף 2028 או תחילת 2029.
- אוכלוסיית הרגישה לאנדוקרינה כוללת כ-60,000 חולות כשירות בשנה, כאשר הטיפול הסטנדרטי הנוכחי עומד על כ-25 חודשים הישרדות חציונית ללא התקדמות המחלה.
- Celcuity אמרה כי נתוני שלב I-B ב-41 חולות רגישות לאנדוקרינה הראו 48 חודשים הישרדות חציונית ללא התקדמות המחלה.
- ההרשמה למחקר הרגיש לאנדוקרינה צפויה להסתכם בכ-760 עד 780 חולות, עם נתונים צפויים בסוף 2029 או 2030.
החברה מפתחת גם תכשיר תת-עורי. סאליבן אמר כי גרסה זו תהיה חשובה ביותר לחולות רגישות לאנדוקרינה, שעשויות להישאר בטיפול במשך שנים. הוא אמר כי תהיה לה השפעה פחותה בקו הטיפול השני או בהגדרות עמידות לאנדוקרינה. המטרה היא לקבל אישור למוצר התת-עורי בערך באותו זמן כמו ההתוויה הרגישה לאנדוקרינה, סביב 2030.
בסרטן הערמונית, Celcuity אמרה כי מחקר שלב I/II נמצא בעיצומו. החברה אמרה כי הביולוגיה דומה מכיוון ששני סרטן השד וסרטן הערמונית יכולים לערב איתות הורמונלי ומסלולי PI3K, AKT ו-mTOR.
- נתונים ראשוניים תוארו בעבר כחיוביים.
- נתונים מעודכנים עם קבוצת מינון נוספת וניתוחי תת-קבוצות צפויים ברבעון הרביעי של 2024.
- ההנהלה אמרה כי תתווה את שלבי הפיתוח הבאים לסרטן הערמונית באותה עת.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך מושב השאלות והתשובות, המשקיעים לחצו על ההנהלה בנושאי אספקה, עיתוי ההשקה, בטיחות, החזר ביטוחי וצמיחה עתידית.
- בנושא האספקה, סאליבן אמר כי החברה רוצה נראות על לוח הזמנים לאישור היצרן השני כדי להפחית את הסיכון למחסור במהלך ההשקה.
- בנושא תוכנית הגישה המורחבת, הוא אישר כי היא מיועדת לארה"ב בלבד ואמר כי חולות אמורות לעבור לאספקה מסחרית לאחר המינון ביום ה-15.
- בנושא יעילות לעומת מתחרים, הוא אמר כי תוצאות המינון המשולש והכפול ניתנות להשוואה חיובית עם נתוני סרטן השד ההיסטוריים ותומכות במדד ייחוס חדש.
- בנושא תמהיל המינונים, הוא אמר כי הרופאים צפויים להעדיף את המינון המשולש, אך התווית מעניקה להם מרחב להתאים את הטיפול בהתאם לסבילות.
- בנושא אירועים שליליים, הוא אמר כי תווית ה-FDA משתמשת בסיווג המתרחש במהלך הטיפול, בעוד שפרסומים השתמשו בסיווג הקשור לטיפול, מה שעלול ליצור הבדלים קטנים בשיעורים המדווחים.
- הוא אמר כי שיעור ההפסקה הגבוה יותר במחקר הראשון עשוי לשקף זהירות אזורית, בעוד שהמחקר השני הראה רק 4% עד 5% הפסקה.
- בנושא הישרדות כוללת, הוא אמר כי אף תרופה עדיין לא הראתה יתרון הישרדות בקו הטיפול השני וכי המעבר בזרוע הביקורת מקשה על ניתוח wild-type.
- הוא אמר כי כ-60% מחולות הביקורת עברו לטיפול אחר, בעוד שקבוצת המוטנטים עשויה להציע מבט נקי יותר על הישרדות מכיוון שלא היה מעבר.
- בנושא מדדי ההשקה, הוא אמר כי ההכנסה תהיה המדד העיקרי להצלחה, לצד סמנים רכים יותר כגון סטטוס מבטחים ושילוב בחשבונות אסטרטגיים.
- הוא אמר כי נתוני מרשמים מפורטים יגיעו עם פיגור של שניים עד שלושה חודשים עבור כ-40% מהחולות דרך ערוצי בית מרקחת.
סאליבן גם חזר ואמר כי החברה רואה ב-REVTORPYK תרופת עמוד שדרה בקו הטיפול השני בסרטן השד. הוא אמר כי מתן לרופאים בחירה בין המינון המשולש לכפול אמור לסייע בהרחבת השימוש בפרופילי חולות שונים.
סיכום
Celcuity עזבה את הכנס עם מסר ברור: היא מאמינה ש-REVTORPYK יכולה להפוך לאפשרות סטנדרטית בקו הטיפול השני בסרטן השד, אך המבחן לטווח הקרוב יהיה האם ייצור, החזר ביטוחי ואימוץ רופאים יעמדו בקצב הסיפור הקליני.
לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
