מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
יום שלישי, 08.09.2026 — Roivant Sciences השתמשה בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo כדי להציג צינור תרופות המתקדם בכמה חזיתות בו-זמנית, החל מתרופה שאושרה לאחרונה לדרמטומיוזיטיס ועד תוכניות מבטיחות בשלבים מתקדמים ביתר לחץ דם ריאתי ובמחלות אוטואימוניות. החברה, הנסחרת תחת הסימול ROIV, שילבה נתונים קליניים מעודדים עם גישה זהירה בנוגע לביצוע השקה וסיכון אסדרה.
המצגת התקיימה כאשר מניות Roivant נסחרו ב-$40.965, עלייה של 17.28% לעומת הסיום הקודם של $34.93, וקרוב לראש טווח 52 השבועות שלהן, $12.9 עד $41.35.
נקודות מפתח
- Roivant אמרה כי mosliciguat הניב שיפור של 56% מותאם-פלצבו בהתנגדות כלי הדם הריאתיים ב-PH-ILD — תוצאה שההנהלה כינתה העמוקה ביותר שנראתה אי פעם במחקר יתר לחץ דם ריאתי.
- LISRAYA, מוצר ה-brepocitinib שאושר לאחרונה לדרמטומיוזיטיס, החל בהשקה עם מרשמים ראשוניים שנכתבו ואסטרטגיה המתמקדת במרפאות מומחים ובמכירות נטו.
- IMVT-1402 ממשיך להציג דיכוי IgG חזק ואיתותי יעילות במחלות אוטואימוניות שונות, כאשר דלקת מפרקים שגרונית קשה לטיפול עולה כיעד פיתוח מרכזי.
- ההנהלה פירטה מספר זרזים לתקופה קרובה, כולל נתוני uveitis, תוצאות הוכחת-קונספט ב-CLE, משוב ה-FDA על RA, ותוצאות 2025 במחלת גרייבס ובמיאסטניה גרביס.
- Roivant אמרה כי היא שואפת לשיווק ממוקד, מטופל-מטופל, במחלות יתומות, תוך שמירה על מבט רחב להזדמנויות אוטואימוניות עתידיות.
הקשר פיננסי ושוקי
Roivant אמרה כי שוויה עמד על כמעט $30 מיליארד בעת הכנס. ההנהלה הציגה את החברה סביב אסטרטגיה בת שלושה עמודים, כאשר כל עמוד קשור להזדמנות מסחרית שונה:
- Mosliciguat ליתר לחץ דם ריאתי הקשור למחלת ריאות אינטרסטיציאלית, או PH-ILD.
- Brepocitinib, הנשווקת כעת בשם LISRAYA, לדרמטומיוזיטיס ואפשרית למחלות דלקתיות נוספות.
- IMVT-1402, מעכב FcRn המפותח במספר מצבים אוטואימוניים ומונעי-נוגדנים עצמיים.
החברה לא סיפקה תחזית פיננסית לשיא המכירות, אך הצביעה שוב ושוב על מאגרי מטופלים גדולים ומסגרות טיפול מרוכזות כסיבות לאופטימיות. ההנהלה גם אמרה כי תוכניות תמיכה במטופלים מתוכננות להביא מטופלים זכאים לתשלום עצמי קרוב לאפס, וכי החלטות כיסוי מהירות יהוו סימן חשוב להשקה מוצלחת.
עדכונים תפעוליים
תוכנית PH-ILD: mosliciguat
Roivant אמרה כי ניסוי PHocus שלב IIb עבור mosliciguat גייס כ-100 עד 120 מטופלים והניב תוצאות שההנהלה תיארה כבולטות.
- נקודת הסיום הראשית הראתה שיפור של 56% מותאם-פלצבו בהתנגדות כלי הדם הריאתיים (PVR).
- ההנהלה אמרה כי זו הייתה הפחתת PVR העמוקה ביותר שנצפתה אי פעם בכל מחקר יתר לחץ דם ריאתי.
- המחקר גם השיג מובהקות סטטיסטית במבחן ההליכה של 6 דקות, למרות שלא תוכנן לנקודת סיום זו.
- פרופיל הבטיחות כלל שיעול פחות משמעותי מהפלצבו — נקודה בולטת בתחום מחלה שבו טיפולים בשאיפה עלולים להיות קשים לסבול.
- Mosliciguat ניתן כשאיפה אחת מאינהלר אבקה יבשה פעם ביום.
Roivant כבר החלה בניסוי שלב III. שינוי העיצוב המרכזי הוא שהניסוי המאוחר מאפשר שימוש בו-זמני ב-treprostinil, הידוע גם בשם Tyvaso, בעוד שניסוי שלב IIb לא אפשר זאת. ההנהלה אמרה שזה חשוב מכיוון ש-PH-ILD הוא שוק פוליפרמציה ומטופלים רבים כבר משתמשים במספר תרופות. החברה אמרה כי ניסוי שלב III יבצע שכבות ועשוי לחסום את השימוש ב-treprostinil.
ההנהלה גם אמרה כי ניתן להשתמש בתרופה בשילוב עם תרופות אחרות או לפני treprostinil, בהתאם להעדפת הרופא. היא תיארה את השוק כאחד שבו המטופלים חולים מאוד והטיפול לא צריך להתעכב. "זוהי סיטואציה שבה אינך צריך לרוץ מהר יותר מהדוב," אמר Matt Gline.
Roivant לא נתנה לוח זמנים לנתוני שלב III, אך אמרה כי הגיוס צפוי להתקדם במהירות מכיוון שנתוני שלב IIb היו חזקים והמחקר הקודם גויס במהירות.
השקת LISRAYA: brepocitinib בדרמטומיוזיטיס
Roivant אמרה כי ה-FDA אישר את brepocitinib לדרמטומיוזיטיס בשבוע עד שבועיים האחרונים, ומרשמים כבר נכתבו. התרופה מושקת בשם LISRAYA.
ההנהלה תיארה את דרמטומיוזיטיס כשוק יתום מרוכז עם מסלול מסחרי ברור. כ-50% מהמטופלים בארה"ב מטופלים בכ-200 מרפאות הפניה מיוחדות למיוזיטיס, מה שהופך את ההשקה לממוקדת יותר מהשקה רחבה ברפואה ראשונית.
- LISRAYA היא מעכב JAK1/TYK2 כפול.
- התרופה הראתה תועלת חזקה בחיסכון בסטרואידים על פי התווית.
- מטופלים על brepocitinib הצליחו להגיע למינונים נמוכים הרבה יותר של סטרואידים בהשוואה לאלו שקיבלו פלצבו.
- ההנהלה אמרה כי מטופלים רבים בדרמטומיוזיטיס נוטלים 10 עד 20 מ"ג סטרואידים ביום במשך כשישה חודשים בשנה לפני הטיפול.
- המטרה היא להפחית את השימוש בסטרואידים ל-5 מ"ג או פחות, ובאופן אידיאלי לאפס.
Roivant אמרה כי העניין הרפואי הראשוני היה "יוצא דופן". ההנהלה אמרה כי משקיעים מסוימים שהתעניינו ב-efgartigimod של argenx הופנו בחזרה ל-brepocitinib מכיוון ש-LISRAYA כבר זמינה.
החברה נוקטת בגישת השקה שכינתה "איטית ויציבה". היא אמרה כי מכירות נטו יהיו המדד העיקרי להצלחה, ולא מדדי השקה מוקדמים. רופאים שונים ניגשים לבחירת מטופלים בדרכים שונות, כולל העברת מטופלים ממעכבי JAK שלא על פי התווית, הסרת מטופלים מ-IVIG, או טיפול במטופלים התלויים בסטרואידים ובמדכאי חיסון.
ההנהלה אמרה כי חינוך בטיחות צריך להיות מוגבל מכיוון שראומטולוגים ודרמטולוגים כבר מכירים היטב מעכבי JAK ו-TYK2. היא גם אמרה כי האזהרה בתיבה השחורה מוכרת לרופאים, וכי המחלה עצמה חושפת לעיתים קרובות מטופלים לסיכונים הדומים לאלו הנראים עם סטרואידים במינון גבוה ומדכאי חיסון.
IMVT-1402: מעכב FcRn במחלות אוטואימוניות
Roivant הקדישה חלק גדול מהדיון ל-IMVT-1402, מעכב ה-FcRn שלה, אותו היא מקדמת במספר התוויות אוטואימוניות. ההנהלה אמרה כי הנושא המרכזי בכל המחקרים הוא שדיכוי IgG עמוק יותר נוטה להניב תוצאות טובות יותר ברמת המטופל הבודד.
דלקת מפרקים שגרונית קשה לטיפול
Roivant אמרה כי מחקר הנסיגה האקראי שלב IIb בדלקת מפרקים שגרונית קשה לטיפול (RA) הניב תוצאות ראשוניות חזקות במיוחד.
- בתקופה הראשונה הפתוחה, כ-50% מהמגיבים ל-ACR20 הגיעו ל-ACR70.
- כשני שלישים מהמגיבים הגיעו ל-ACR50.
- תקופת הנסיגה האקראית מתוכננת למדוד אובדן תגובת ACR20.
- החברה אמרה כי הרף גבוה מכיוון שנתוני התקופה הראשונה היו חזקים מאוד וייתכן שעדיין נשאר אפקט פרמקודינמי כאשר התקופה השנייה מתחילה.
אוכלוסיית היעד היא מטופלים שנכשלו לפחות בשתיים משלוש קבוצות תרופות מרכזיות: מעכבי IL-6, מעכבי TNF ומעכבי JAK. Roivant אמרה כי קבוצה זו עשויה לכלול כ-75,000 מטופלים או יותר בארה"ב. ההנהלה טענה כי אצל מטופלים רבים אלו המחלה מונעת יותר על ידי נוגדנים עצמיים מאשר על ידי דלקת בלבד.
Roivant מתכננת תוכנית שלב III לקבוצה מאוחרת זו ואמרה כי ברצונה לדון בעיצוב עם ה-FDA. החברה אמרה כי עשויה לבקש תווית המוגבלת למטופלים בקו טיפול מאוחר. ההנהלה גם אמרה כי היא מצפה שהסוכנות תהיה קשובה, תוך ציון צורך רפואי לא מסופק ותקדים אחרון בטיפולים מתקדמים אחרים.
לגבי מחקר הנסיגה האקראי, ההנהלה אמרה כי לא סביר שה-FDA יאשר RA על בסיס עיצוב זה בלבד. עם זאת, אם התקופה השנייה תעמוד ביעד הסטטיסטי שלה, Roivant אמרה כי תביא את הנתונים לדיון הרחב יותר עם ה-FDA.
מחלת גרייבס
Roivant אמרה כי IMVT-1402 עשוי להפוך לטיפול ה-FcRn הראשון במחלת גרייבס, מצב שתיארה כמונע בבירור על ידי נוגדנים עצמיים. החברה אמרה כי המנגנון אלגנטי מכיוון שהוא מפחית את הנוגדנים המגרים את בלוטת התריס.
ההנהלה אמרה כי מאגר המטופלים גדול, עם מאות אלפי מטופלי גרייבס בשליטה לקויה בארה"ב, אם כי משקיעים דנו בגודל השוק המדויק. היא אמרה כי המטופלים מגיעים במספר צורות, כולל אלו עם מחלה נסוגה ומתלקחת, אלו שאינם מצליחים לשלוט במחלה עם תרופות נגד בלוטת התריס, ואלו שניתן לשלוט בהם רק עם מינון גבוה של methimazole הגורם לתופעות לוואי לא נעימות.
Roivant גם התייחסה לתחרות מגישות נוגדני קולטן TSH. ההנהלה אמרה כי יותר אפשרויות טיפוליות יועילו למטופלים ועשויות להרחיב את השוק הכולל. היא טענה כי טיפולים מכווני TSHr עלולים לדחוף מטופלים להיפותירואידיזם וטיפול חלופי, בעוד FcRn מוריד ישירות את הנוגדנים המניעים את המחלה. במקביל, ההנהלה הודתה כי FcRn עשוי שלא לפתור לחלוטין כל מקרה, במיוחד כאשר רמות הנוגדנים הבסיסיות גבוהות מאוד.
מיאסטניה גרביס
Roivant אמרה כי תוכנית הרישום המרכזית המלאה שלה במיאסטניה גרביס מתנהלת, עם נתונים צפויים ב-2025. ההנהלה הודתה כי efgartigimod של argenx הוא מוביל השוק ואמרה כי יהיה קשה לעקור עמדה זו, אך היא מקווה לייצר נתונים חזקים מספיק כדי לבסס תפקיד תחרותי משמעותי.
תוכניות אוטואימוניות נוספות
Roivant אמרה כי אותה תבנית של דיכוי IgG עמוק יותר ותועלת קלינית טובה יותר הופיעה ב-MG, CIDP, RA ומחלת גרייבס. החברה גם דנה במחקר הוכחת-קונספט קטן בלופוס אריתמטוסוס עורי (CLE), שתיארה כמאמץ איתות בסיכון גבוה אך יחסית זול.
ההנהלה אמרה כי CLE הוא ניסוי אמיתי. אם הנתונים יהיו חזקים, החברה תשקול להמשיך. אם לא, היא תתייחס למחקר כמידע ותמשיך הלאה. Roivant אמרה כי השאלה המרכזית היא האם הפרופיל יהיה תחרותי מספיק לתוכנית שלב III.
החברה גם אמרה כי היא מפתחת תוכנית בתסמונת שוגרן ובוחנת מחלות אוטואימוניות ומונעות-נוגדנים עצמיים נוספות. היא אמרה כי יש לה רעיונות נוספים בפיתוח אך שומרת חלקם בסוד לעת עתה.
תחזית עתידית
Roivant אמרה כי 12 עד 18 החודשים הבאים צפויים להיות עמוסים, עם מספר תוצאות נתונים וצעדי אסדרה לפנינו.
- בהמשך המחצית הנוכחית: נתוני רישום שלב IIb ב-uveitis לא-זיהומי עבור brepocitinib, נתוני הוכחת-קונספט ב-CLE, ועדכון על תקופת הנסיגה האקראית ב-RA קשה לטיפול.
- גם בהמשך המחצית הנוכחית: משוב ה-FDA על מסלול שלב III ל-RA קשה לטיפול.
- ב-2025: נתוני רישום במחלת גרייבס ובמיאסטניה גרביס.
- ב-2025: שנה מלאה של שיווק LISRAYA בדרמטומיוזיטיס.
- באופן שוטף: גיוס לשלב III ב-PH-ILD והתקדמות אפשרית לעבר הזדמנויות יתר לחץ דם ריאתי רחבות יותר.
ההנהלה אמרה כי mosliciguat עשוי בסופו של דבר להיחקר בהגדרות יתר לחץ דם ריאתי אחרות, כולל יתר לחץ דם עורקי ריאתי ופיברוזיס ריאתי אידיופתי, אם התוכנית הנוכחית תמשיך לבצע טוב.
ראשי פרקים שאלות ותשובות
על עיצוב שלב III של PH-ILD: Roivant אמרה כי ההבדל המרכזי משלב IIb הוא שהניסוי המאוחר מאפשר שימוש בו-זמני ב-treprostinil, עם שכבות וחסימה אפשרית. החברה אמרה כי זה משקף טוב יותר את דפוסי הטיפול בעולם האמיתי.
על שיא המכירות של mosliciguat: ההנהלה לא סיפקה תחזית פיננסית, אך אמרה כי הערכות השוק הניתן לטיפול משתנות מאוד, מ-30,000 מטופלים שמרניים בארה"ב ועד למספרים גדולים בהרבה. ברמה הגלובלית, החברה ציינה כ-200,000 מטופלים.
על מדדי השקת LISRAYA: Roivant אמרה כי מכירות נטו יהיו ה-KPI המרכזי. היא אמרה כי מדדים בשלב מוקדם פחות משמעותיים בהשקת תרופה יתומה וכי החלטות כיסוי יהיו חשובות.
על חינוך רופאים ל-LISRAYA: ההנהלה אמרה כי המאמץ הנדרש צריך להיות צנוע מכיוון שרופאים כבר מכירים את קבוצת JAK ו-TYK2. היא גם אמרה כי חוקרים רבים כבר מכירים את הנתונים מהתוכנית הקלינית.
על IMVT-1402 ודיכוי IgG: ההנהלה אמרה כי הקשר בין דיכוי IgG עמוק יותר לתוצאות טובות יותר נראה כעת בארבע עד חמש התוויות והוא הסיבה המרכזית של החברה לביטחון.
על פיתוח RA: Roivant אמרה כי נתוני שלב IIb לא צפויים לתמוך באישור בפני עצמם, אך עשויים לסייע בעיצוב הדיון עם ה-FDA. החברה אמרה כי ניסוי שלב III קונבנציונלי יחיד וקטן יחסית הוא תרחיש הבסיס שלה.
על CLE: ההנהלה אמרה כי המחקר קטן ורועש בכוונה. היא רוצה לראות פעילות מחלה אמיתית לפני שתחליט האם להתקדם.
על תחרות במחלת גרייבס: Roivant אמרה כי היא מברכת על גישות טיפוליות נוספות ומאמינה כי מטופלים ייהנו מיותר אפשרויות. היא אמרה כי FcRn נשאר מנגנון חזק מכיוון שהוא מכוון לנוגדנים הבסיסיים.
סיכום
Roivant עזבה את הכנס עם מסר של מומנטום רחב בצינור התרופות, אך גם עם הסתייגויות הביוטק הרגילות סביב עיתוי, אסדרה וביצוע ההשקה. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
