סאנה ביוטכנולוגי בכנס וולס פארגו: שני תוכניות מתקרבות לניסויים קליניים

יום שלישי, 08.09.2026 — סאנה ביוטכנולוגי (SANA) השתמשה בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo כדי להציג שנה של זרזים קליניים פוטנציאליים, תוך הודאה בעיכובים, מכשולים רגולטוריים והצורך בנתונים אנושיים להוכחת המדע שלה. המנכ"ל סטיב הר אמר כי שתי התוכניות המובילות של החברה מתקדמות לקראת בדיקות ראשונות בבני אדם, אך שתיהן עדיין מתמודדות עם סיכוני ביצוע.

ראשי פרקים

• SC451, טיפול תאי האי הלבלב מגזע תאים של סאנה לסוכרת סוג 1, מתקדם לקראת תיוק IND ומחקר שלב I/II.
• SG293, תוכנית ה-CAR T האינטרה-גופנית של החברה המכוונת ל-CD19, מתקדמת לקראת בדיקות בבני אדם, אך בעיות רגולטוריות בסין דחו את המועד ברבעון עד שני רבעונות.
• סאנה ציינה כי ברשותה כ-$160 מיליון במזומן ומנהלת הון בצורה טקטית תוך שאיפה להאריך את המסלול עד 2026 ומעבר לכך.
• ההנהלה הדגישה כי שתי התוכניות בנויות סביב בחירות עיצוב ממוקדות בטיחות, אך האימות הקליני נותר המבחן המרכזי.
• החברה רואה מספר מסלולי מימון אפשריים לאחר קבלת נתונים, כולל פיתוח עסקי, הנפקת מניות ואלטרנטיבות אחרות.

סקירת הכנס

הר מיצב את סאנה כחברה הבנויה סביב שתי טכנולוגיות ליבה שנועדו להרחיב תאים מהונדסים למחלות נפוצות. הוא אמר כי העסק נמצא בנקודת מפנה קריטית מכיוון ששתי התוכניות המובילות מתקרבות למחקרים בבני אדם.

• SC451 הוא טיפול תאי האי הלבלב מגזע תאים, מהונדס גנטית, לסוכרת סוג 1.
• SG293 הוא טיפול CAR T אינטרה-גופני המכוון לסרטני תאי B חיוביים ל-CD19.
• שתי התוכניות נועדו לטפל באוכלוסיות חולים גדולות, לא במחלות נדירות.
• ההנהלה תיארה שוב ושוב את העבודה כמבטיחה, אך עדיין מוקדמת.

תוצאות פיננסיות

סאנה ציינה כי מצב המזומנים שלה נותר חלק חשוב מהסיפור בזמן שהיא ממתינה לתוצאות קליניות.

• מזומן זמין: כ-$160 מיליון.
• מסלול על בסיס שריפת הון נוכחית: עד אמצע 2025.
• טארגט ההנהלה: מספיקות מזומן עד 2026 ומעבר לכך.
• אסטרטגיית הון: הוצאות טקטיות עם חיץ תפעולי.
• מקורות מימון עתידיים אפשריים: פיתוח עסקי, העלאות הון או כלי מימון אחרים.

הר אמר כי נתונים חיוביים מכל אחת מהתוכניות יכולים לסייע בבנייה מחדש של היתרה ולתמוך בהיוון מלא יותר. הוא אמר כי החברה רוצה "מספר שנים של מזומן ביתרה" בתקופה הקרובה.

עדכונים תפעוליים

SC451: תוכנית סוכרת סוג 1

SC451 היא התוכנית המתקדמת ביותר של סאנה והקרובה ביותר לתיוק רגולטורי. הר אמר כי החברה מצפה להגיש IND במהלך 2024 ולהתחיל ניסוי שלב I/II לאחר האישור.

• טארגט תיוק IND: 2024.
• תחילת שלב I/II: צפויה לאחר אישור IND.
• פרוטוקול קליני: שלם ברובו.
• חבילה לא-קלינית: שלמה ברובה, עם תוצאות ראשוניות חיוביות ודוחות סופיים שעדיין מוכנים.
• העברת טכנולוגיית ייצור GMP: הפריט הקריטי העיקרי במסלול, מתקרב להשלמה.
• בדיקות ואסאיי שחרור: עדיין בתהליך, אך אינם נחשבים לחסם לתיוק ה-IND.

הר אמר כי החברה נמצאת בדיאלוג פתוח עם מספר מסדירים מכיוון שהמוצר משלב שאלות ייצור מורכבות ובטיחות. הוא תיאר את זרמי העבודה הנותרים כמסומנים ברובם.

מדוע סוכרת סוג 1 חשובה

הר אמר כי המחלה פוגעת בכ-10 מיליון אנשים ברחבי העולם ונותרת צורך רפואי גדול שאינו מסופק למרות מאה שנות טיפול באינסולין. הוא ציין כי חולים צעירים עלולים להתמודד עם נטל תוחלת חיים חמור אפילו עם הטיפול הטוב ביותר הזמין.

• תקן הטיפול הנוכחי: אינסולין אקסוגני.
• מגבלה: נטל ניהול יומיומי וללא ריפוי.
• השוואה מתקדמת: השתלת תאי אי לבלב קדאברית.
• בעיה בגישה זו: היא יכולה לספק עצמאות מאינסולין, אך דורשת דיכוי חיסוני לכל החיים ותלויה ברקמת תורם נדירה.

הר אמר כי מטרת סאנה היא טיפול חד-פעמי שיכול לספק רמת סוכר תקינה בדם, ללא אינסולין וללא דיכוי חיסוני, אפשרית לעשרות שנים או לכל החיים.

הוכחת קונספט והקשר קליני

סאנה הדגישה מחקר הוכחת קונספט על חולה בודד תוך שימוש בתאי אי לבלב קדאבריים מהונדסים גנטית ללא דיכוי חיסוני. הר אמר כי התוצאה פורסמה פעמיים ב-The New England Journal of Medicine.

• משך הפונקציה שנצפתה: 14 חודשים.
• תוצאה מרכזית: פונקציית תאים מתמשכת ואינגרפטמנט ללא תקיפה חיסונית.
• משמעות: הדוגמה הראשונה הידועה של תאים מושתלים הפועלים ללא דיכוי חיסוני, לפי החברה.
• עמדת ההנהלה: העבודה מראה כי אבני הבניין העיקריות לטיפול מרפא קיימות.

הר אמר כי החברה מתמקדת כעת בתרגום האיתות הזה למוצר מגזע תאים שניתן להרחבה.

SG293: תוכנית CAR T אינטרה-גופנית

SG293 היא הפלטפורמה המרכזית השנייה של סאנה ומכוונת לממאירויות תאי B חיוביות ל-CD19. החברה מתכננת לבדוק אותה דרך ניסוי ביוזמת חוקר בסין, אך הר אמר כי סיבוכים רגולטוריים שם עיכבו את התוכנית בכרבעון עד שני רבעונות.

• טארגט: סרטני תאי B חיוביים ל-CD19.
• תוכנית הניסוי: מחקר ביוזמת חוקר בסין.
• השפעת עיתוי: עיכוב של רבעון עד שני רבעונות מהציפיות המקוריות.
• סיבת העיכוב: סיבוכים רגולטוריים במהלך שלושה עד שישה חודשים האחרונים.

הר אמר כי סאנה כבר הדגימה מסירה ספציפית לתאים בפרימטים שאינם אנושיים ומאמינה כי הגישה עשויה להיות בטוחה יותר מחלק מתוכניות ה-CAR T האינטרה-גופניות המתחרות.

כיצד SG293 שונה מהמתחרים

סאנה תיארה שלוש בחירות עיצוב מכוונות שלדבריה מייחדות את SG293 ממאמצי CAR T אינטרה-גופניים אחרים.

• ספציפיות תאים: התוכנית מכוונת לתאי T מסוג CD8 במקום שימוש בכניסה מתווכת CD3, מה שלדברי החברה עשוי להפחית חשיפה לא ממוקדת בכבד ובתאים מציגי אנטיגן.
• אינטגרציה של DNA: סאנה משתמשת ב-DNA משולב במקום mRNA כך שהטיפול יכול להתרחב מספיק כדי לתקוף מספרים גדולים של תאי סרטן.
• כניסה והפעלה מופרדות: החברה משתמשת ב-CD8 לכניסה ובתצוגה משותפת מדודה של CD3 להפעלה, מה שלדבריה עשוי להפחית רעילות הקשורה לעירוי ולהפחית תשישות תאי T.

הר אמר כי החברה התקדמה לאט יותר מחלק מהמתחרים בכוונה. הוא אמר כי זה אולי עלה זמן, אך עשוי להוכיח את ערכו אם פרופיל הבטיחות יהיה טוב יותר.

חששות בטיחות בתעשייה

הר גם התייחס להשהיה אחרונה של Novartis ו-Bristol Myers Squibb במחקרי CAR T אוטואימוניים לאחר דיווחים על תסמונת דמוית lymphohistiocytosis המופאגוציטי מתווכת חיסונית.

• עמדתו: האירוע משקף סיכון CAR T ידוע שאולי לא זכה להכרה מספקת בתוויות.
• הוא אמר כי הבעיה הופיעה על פני מטרות, פלטפורמות ייצור ומחלות.
• הוא הוסיף כי זיהוי מוקדם וטיפול עשויים להפוך את התסמונת לניתנת לניהול.
• סאנה מאמינה כי גישת הפעלת תאי T הנמוכה שלה עשויה לסייע בהפחתת הסיכון, אך אינה יכולה לשלול את הבעיה עדיין.

"זו בעיה של כולנו," אמר הר, בהתייחסו לתחום ה-CAR T הרחב.

תחזית עתידית

אבני דרך SC451

ההנהלה אמרה כי האיתות הקליני החשוב הראשון עבור SC451 יהיה האם תאים נמשכים ופועלים ללא דחייה חיסונית כחודש לאחר ההשתלה.

• איתות ראשון: אינגרפטמנט והתמדה ללא דחייה.
• איתות שני: עצמאות מאינסולין עם רמת סוכר תקינה או קרובה לתקינה, כולל המוגלובין A1c מתחת ל-7.
• איתות שלישי: חזרתיות על פני מספר חולים.

הר אמר כי אם הנתונים המוקדמים יהיו עקביים, החברה אולי לא תזדקק ל"עשרות ועשרות" חולים לפני המעבר למסלול רישום. הוא אמר כי סאנה כבר חושבת על היקף ומבנה מסחרי, כולל העברת ייצור שעשויה לקחת שישה עד 12 חודשים.

תכנון מסחרי של SC451

החברה אמרה כי היא כבר מתכוננת לאפשרות של מסלול מהיר יותר אם הנתונים יהיו חזקים.

• לא צפוי ביקורת פלצבו מכיוון שהתוצאה היא בינארית: הטיפול עובד בבירור או שלא.
• ההנהלה שוקלת תכנון השקה מסחרית מוקדמת.
• הגדלת היקף ועלות נותרות שאלות מרכזיות עבור טיפול מרפא.
• הר אמר כי החברה עובדת על שאלות אלו עכשיו, לא מאוחר יותר.

עיתוי SG293 ומציאת מינון

הר אמר כי קשה לחזות כמה מהר תוכנית הסרטן תייצר נתוני יעילות שימושיים מכיוון שלב מציאת המינון עדיין אינו ודאי.

• נתוני אנוש מעוכבים בשל התהליך הרגולטורי בסין.
• יעילות מוקדמת עשויה להיראות במהירות ברגע שהמינון הנכון יימצא.
• אך שלב הסלמת המינון יכול להיות קצר או ארוך, תלוי במינון ההתחלתי.
• הר אמר כי מודלים בבעלי חיים שימושיים, אך אינם מספיקים לקביעת המינון האנושי הנכון.

הוא אמר כי החברה תזדקק לבדיקות בבני אדם כדי להבין כיצד הווקטור מתנהג באנשים.

הקשר שוק רחב יותר

סאנה אמרה כי שוק דלדול תאי B עמוס, כאשר תרופות אוראליות, נוגדנים, קונג’וגטים של נוגדן-תרופה, מעורבי תאי T, CAR T אקס-ויוו ו-CAR T אינטרה-גופני כולם מתחרים על תשומת לב. החברה מתכננת להתחיל באונקולוגיה, שם רף הבטיחות נמוך יותר מאשר במחלה אוטואימונית, ואז להתקדם מהר יותר אם פרופיל הסבילות ייראה חזק.

• מיקוד ראשוני: אונקולוגיה.
• אפשרות ארוכת טווח: מחלה אוטואימונית.
• דרישה מרכזית לשימוש אוטואימוני: תקן בטיחות גבוה בהרבה.

ראשי פרקים נבחרים מהשאלות ותשובות

• על מוכנות IND עבור SC451, הר אמר כי הפרוטוקול והחבילה הלא-קלינית שלמים ברובם והעברת הטכנולוגיה היא המשימה העיקרית הנותרת.
• על אסאיים, הוא אמר כי עבודת הבדיקה והשחרור היא חלק מהעברת הטכנולוגיה ואינה צפויה לחסום את התיוק.
• על נתוני SC451 מוקדמים, הוא אמר כי השאלה הראשונה היא התחמקות חיסונית, ולאחר מכן יעילות וחזרתיות.
• על מספר החולים הנדרשים, הוא אמר כי פחות מ"עשרות ועשרות" עשויים להספיק אם ההשפעה עקבית.
• על מעקב ארוך יותר להצגת EASD, הוא אמר כי זה פחות קריטי כעת מכיוון שבעיות חיסוניות אינן סבירות להופיע לאחר החודש הראשון אם התאים יציבים.
• על גישות מכוונות CD7, הוא אמר כי הוא רוצה לראות יותר נתונים לפני הסקת מסקנות.
• על מציאת מינון SG293, הוא אמר כי החברה חייבת ללמוד את המינון הנכון בבני אדם מכיוון שמודלים פרה-קליניים מוגבלים.

טון ההנהלה

לאורך כל המצגת, הר שילב ביטחון במדע עם זהירות לגבי הביולוגיה. הוא אמר כי החברה ביצעה בחירות מכוונות להפחתת סיכון, אך הדגיש כי האימות הקליני הוא עדיין המבחן האמיתי היחיד.

"תמיד האמנו שצריך לשלב את ה-DNA בתא המטרה כדי שתוכל לקבל את ההתרחבות הרב-לוגריתמית וצמיחה להרוג," הוא אמר על תוכנית ה-CAR T. הוא גם אמר כי החברה לפעמים מרגישה כאילו "ממתינה לגודו," אך הוסיף כי בדיקות בבני אדם סוף סוף מתקרבות.

לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.