TuHURA בכנס הצמיחה של Canaccord: התקדמות בשלב המאוחר

ביום רביעי, 12.08.2026, השתמשה TuHURA Therapeutics (HURA) בכנס הצמיחה השנתי ה-46 של Canaccord Genuity כדי להציג אסטרטגיית אימונו-אונקולוגיה רחבה הבנויה סביב שלוש טכנולוגיות ושני תחומי מחלות. המנכ"ל ג’ים ביאנקו אמר כי החברה מתמקדת בהתנגדות ראשונית ונרכשת לאימונותרפיות לסרטן, תוך הכרה בכך שהדרך לאישור עדיין תלויה בנתונים קליניים, מעקב רגולטורי והוצאה לפועל של מספר תוכניות.

החברה הדגישה תוצאות מוקדמות מעודדות עבור נכסה המוביל, IFx, ומסגרת רגולטורית נוחה יותר למחקר שלב III המתוכנן שלה בסרטן תאי מרקל. היא גם תיארה התקדמות בלוקמיה מיאלואידית חריפה, שם מעכב VISTA מתקדם לקראת בדיקה ראשונה בבני אדם, ובפלטפורמה שלישית של נוגדנים-תרופות ממוקדי חיסון. מניות TuHURA נסחרו לאחרונה ב-$2.34, עלייה של 1.74% מהסיום הקודם של $2.30, בטווח של 52 שבועות בין $0.41 ל-$3.43.

ראשי פרקים

• TuHURA אומרת כי היא כעת חברת אימונו-אונקולוגיה בשלב III עם שלוש פלטפורמות המכוונות להתנגדות לטיפול.
• תוכנית IFx המובילה נכנסת למחקר שלב III עם 118 חולים בסרטן תאי מרקל קו ראשון עם פמברוליזומאב.
• עיצוב המחקר בגיבוי ה-FDA עשוי לאפשר אישור מואץ אם נתוני ההישרדות ללא התקדמות המחלה יהיו תומכים.
• מסגרת אשראי של $50 מיליון מבעל המניה הגדול ביותר מעניקה לחברה ייצוב שאינו מדלל לפיתוח.
• תוכניות AML ו-ADC מוסיפות זרזים לטווח הקרוב, אך שתיהן נותרות בשלב מוקדם.

סקירה אסטרטגית

ביאנקו מיצב את TuHURA כחברה הבנויה סביב רעיון פשוט: חלק מהסרטנים אינם מגיבים למעכבי נקודת ביקורת בתחילה, בעוד שאחרים הופכים עמידים לאחר תועלת ראשונית. הוא אמר כי החברה מתמענת לשני הבעיות עם טכנולוגיות נפרדות.

• התנגדות ראשונית: תוכנית IFx המובילה של החברה נועדה לסייע לגידולים להגיב לטיפול בנקודת ביקורת.
• התנגדות נרכשת: החברה מפתחת גם תוכניות לחולים שמחלתם מפסיקה להגיב עם הזמן.
• רוחב הצינור: TuHURA תיארה שלוש פלטפורמות טכנולוגיות נפרדות, לא רק מועמד תרופה אחד.

ביאנקו אמר: "אנחנו חברת אימונו-אונקולוגיה בשלב III. יש לנו שלוש טכנולוגיות וטיפולים נפרדים, ואנחנו מתמקדים בשני תחומים אסטרטגיים: התנגדות ראשונית והתנגדות נרכשת לאימונותרפיות לסרטן."

תוצאות פיננסיות ועמדת הון

TuHURA אמרה כי יתרת המאזן שלה חוזקה על ידי מסגרת אשראי של $50 מיליון מבעל המניה הגדול ביותר שלה, המחזיק ב-18% מהחברה. המסגרת מובנית כחוב בתשלום ריבית בלבד עם תנאי של חמש שנים.

• המימון אינו מדלל, כלומר אינו מקטין מיידית את בעלות בעלי המניות הקיימים.
• ההנהלה אמרה כי למלווה יש עמדה במניות, מה שמיישר את האינטרסים שלו עם הערך ארוך הטווח של החברה.
• ההון נועד לתמוך בפיתוח קליני ולהאריך את המסלול מבלי לאלץ העלאת הון במניות.

החברה לא דנה בתוצאות פיננסיות רחבות יותר במהלך מושב הבורסה, אך המימון הוצג כתמיכה חשובה לצינור שידרוש הוצאות משמעותיות במהלך השנים הבאות.

עדכונים תפעוליים

TuHURA הקדישה חלק ניכר מהמצגת לתוכנית IFx המובילה שלה, המתקדמת למחקר שלב III מרכזי בסרטן תאי מרקל קו ראשון. המחקר יגייס 118 חולים וישווה בין IFx בשילוב פמברוליזומאב לבין פלצבו בשילוב פמברוליזומאב בהקצאה אקראית אחד לאחד.

• המחקר מבוקר פלצבו ואקראי, מה שלדברי החברה אמור להפחית אי-ודאות לעומת מחקר בזרוע יחידה.
• החברה תכננה במקור 21 עד 25 אתרים, אך כעת מצפה לכ-40 אתרים, כאשר כ-30 כבר מגייסים.
• הגיוס צפוי להסתיים במחצית השנייה של 2027.
• נתוני שורת הפסגה צפויים עד סוף 2027 או תחילת 2028.
• TuHURA אמרה כי יש לה הסכם הערכת פרוטוקול מיוחד עם ה-FDA.

ביאנקו אמר כי מרכז המצוינות באונקולוגיה של ה-FDA ויוזמת Project FrontRunner סייעו לתמוך במעבר להגדרת הקו הראשון. החברה אמרה כי המחקר כולל הישרדות ללא התקדמות מחלה כנקודת קצה משנית מרכזית, שעשויה לתמוך באישור מואץ ללא צורך במחקר אישור נפרד אם הנתונים יהיו חזקים מספיק בשלב בקשת רישיון הביולוגיקה.

ביאנקו אמר: "יש לך תגובות עמידות עם פמברו. נכון? כלומר, 75%, אם יש להם CR, עדיין יהיו CR בעוד שנתיים, ולמחצית יש PR, הם עדיין PR בעוד שנתיים. אם אתה יכול לקחת את שיעור התגובה מ-50% ל-75%, זה למעשה מ-56% ל-75%, כך זה מכוון, אמורה להיות הפרדה בעקומות ביחס להישרדות ללא התקדמות מחלה."

נתונים קליניים מוקדמים של IFx

TuHURA סקרה גם נתונים מוקדמים ממחקר של 23 חולים, כולל 13 חולים עם סרטן תאי מרקל. חולים אלה כבר נכשלו בטיפול במעכב נקודת ביקורת כגון אוולומאב או פמברוליזומאב לפני שקיבלו זריקות IFx ואז עברו אתגר מחדש עם אותה קבוצת תרופות.

• 10 מתוך 13 חולי סרטן תאי מרקל, או 77%, הראו תגובות קליניות.
• חולה אחד הראה תגובה מלאה שנמשכה 23 חודשים.
• חולה אחד הראה תגובה מלאה פתולוגית עם תגובה חלקית שנמשכה יותר מ-33 חודשים.
• מספר תגובות נמשכו 19 עד 23 חודשים.
• הרדיולוגיה הראתה ירידה של כ-80% בנגעי המטרה בחולים המגיבים.
• שלושה חולים לא הגיבו.

החברה אמרה כי הטיפול כלל הזרקת DNA פלסמידי לאחד עד שלושה נגעים מדי שבוע למשך אחד עד שלושה שבועות, ולאחר מכן ניתן שוב אותו מעכב נקודת ביקורת. TuHURA אמרה כי הגישה יכולה לעורר תגובה חיסונית מערכתית מהזרקה מקומית, תבנית המתוארת לעיתים כפעילות דמוית-אבסקופל.

ביאנקו הסביר את המנגנון באומרו כי IFx מכניס DNA פלסמידי המקודד לחלבון חיידקי לגידול. החלבון מוצג לאחר מכן על פני שטח תא הגידול, שם מערכת החיסון המולדת מזהה אותו ומתחילה תגובה חיסונית רחבה יותר.

הוא אמר: "מה ש-IFx עושה הוא לוקח DNA פלסמידי המקודד לחלבון חיידקי. אתה מזריק אותו לגידול, וחלבון חיידקי זה מועבר לפני השטח של תא הגידול. כעת לתא הגידול יש חלבון חיידקי שיש לו תבנית מולקולרית ספציפית מאוד."

TuHURA אמרה כי ההזדמנות בסרטן תאי מרקל משמעותית למרות הגדרת המחלה הנדירה. היא ציינה כ-3,900 מקרים שנתיים, כאשר כ-75% מציגים עם מחלה גרורתית מתקדמת וכ-מחצית נכשלים במעכבי נקודת ביקורת הסטנדרטיים הנוכחיים, כולל פמברוליזומאב או אוולומאב.

TBS-2025 ואסטרטגיית AML

התוכנית השנייה של החברה, TBS-2025, היא נוגדן מעכב VISTA שנרכש דרך עסקת Kineta ביוני 2025. TuHURA מפתחת אותו עבור תת-קבוצה מוגדרת מולקולרית של לוקמיה מיאלואידית חריפה, במיוחד מחלה עם מוטציית NPM1.

• אישור ה-FDA למחקר שלב I-B/II צפוי בחודש הבא.
• המחקר אמור להתחיל זמן קצר לאחר האישור.
• המיקוד הראשוני הוא על חולים עם AML עם מוטציית NPM1 שנכשלו במעכבי מנין.
• TuHURA אמרה כי כ-75% מהחולים העמידים למעכבי מנין עשויים עדיין לייצג אוכלוסייה ניתנת לטיפול.
• מדדי תגובה מוקדמים עשויים לכלול מצב ללא לוקמיה מורפולוגי, CRh או הפוגה מלאה.

ביאנקו אמר כי החברה עוקבת אחר נתיב דומה לזה שנקטו מעכבי מנין, אך עם מטרה ביולוגית שונה. הוא אמר כי ספרות מתפתחת מקשרת בין מוטציות FLT3-ITD ו-NPM1 לביטוי VISTA על תאים לוקמיים, וכי VISTA עשוי להיות סיבה מרכזית ל-AML להתחמק מהתקפה חיסונית.

הוא אמר: "ב-2023, הספרות על VISTA באמת החלה לצמוח, תוך הכרה בכך ששתיים מהמוטציות השכיחות ביותר, FLT3-ITD ו-NPM1, אני בטוח שכולם מכירים את NPM1, עם כל מרחב מעכבי המנין, היא מניעה את ביטוי VISTA על תאים לוקמיים ומאמינים כי היא המנגנון העיקרי שבגללו אין תגובה חיסונית ל-AML."

TuHURA אמרה כי ה-FDA ציין כי מצב ללא לוקמיה מורפולוגי עשוי להיות נקודת קצה תגובה משמעותית במחקר שלב I. החברה מתכננת גישת הסלמת מינון מקוצרת המבוססת על נתונים פרמקוקינטיים ופרמקודינמיים מעבודתה בגידולים מוצקים, ולאחר מכן אופטימיזציית מינון ומחקרי שילוב אפשריים עם מעכבי מנין בשלב II.

ביאנקו אמר כי החברה רואה צורך גדול שאינו מסופק מכיוון שמעכבי מנין מייצרים שיעורי תגובה של 20% עד 25% בלבד, ולרבים מהחולים עדיין אין טיפול מאושר לאחר כישלון.

פלטפורמת ADC ורכוש רוחני

הפלטפורמה השלישית היא קבוצה חדשנית של נוגדנים-תרופות ממדכאי חיסון. TuHURA אמרה כי הגישה מקשרת אנטגוניסט לקולטן אופיואיד דלתא לנוגדן מעכב VISTA ונועדה להשפיע על תאים מדכאי חיסון כגון תאי דיכוי מיאלואידיים, מקרופאגים M2 ותאי T רגולטוריים.

• נתוני הוכחת היתכנות צפויים בהמשך 2024.
• החברה אמרה כי הפטנט הונפק בפחות משנתיים וכי לא היה אמנות קודמת.
• TuHURA אמרה כי העבודה כבר קיבלה הכרה מוועדת הסקירה המדעית של ASH, כולל מצגת בעל פה בשנה שעברה.
• ההנהלה מצפה להזדמנויות מצגת נוספות ככל שנתונים חדשים יצוצו.

ביאנקו אמר: "אנחנו באמת הבעלים של המרחב הזה, כביכול. היה לנו פטנט שהונפק בפחות משנתיים. אין אמנות קודמת. אין ספרות אחרת."

החברה גם אמרה כי שתי סדרות פטנטים טכנולוגיות מרכזיות צפויות ברבעון הרביעי, אחת המכסה נוגדנים מעכבי VISTA והשנייה המכסה אנטגוניסטים לקולטן אופיואיד דלתא.

תחזית עתידית

TuHURA הצביעה על מספר אבני דרך לטווח הקרוב והבינוני שעשויות לעצב את תשומת לב המשקיעים במהלך השנתיים הבאות.

• חודש הבא: אישור FDA צפוי למחקר שלב I-B/II ב-AML.
• זמן קצר לאחר מכן: יזום המחקר ב-AML עם מוטציית NPM1.
• בחודשים הקרובים: נתונים ראשוניים ממחקר סרטן תאי מרקל המונחה בתת-אדום, כולל שלושת עד ארבעת החולים הראשונים.
• בחודשים הקרובים: מצגת מיני-סימפוזיון ב-ESMO עם תוצאות מחקר תת-אדום מוקדמות.
• בהמשך 2024: נתוני הוכחת היתכנות ממודלי בעלי חיים של ADC.
• רבעון רביעי: ייעודי תרופות יתומות צפויים והנפקות פטנטים מרכזיות.
• מחצית שנייה של 2027: השלמה צפויה של גיוס שלב III.
• סוף 2027 או תחילת 2028: קריאת שורת פסגה צפויה של שלב III.

ההנהלה אמרה כי ייעודי תרופות יתומות צפויים עבור IFx בסרטן תאי מרקל ועבור TBS-2025 ב-AML. היא גם אמרה כי המחקר המונחה בתת-אדום עשוי לסייע להראות האם הגישה יכולה לעבוד בנגעים עמוקים יותר, ולהוסיף נקודת נתונים נוספת לסיפור IFx.

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

במהלך השאלות, הדיון התמקד בשאלה מדוע TuHURA העבירה את IFx לסרטן תאי מרקל קו ראשון במקום להישאר בהגדרת הקו השני העמיד לנקודת ביקורת. ביאנקו אמר כי החברה דנה תחילה בגישת קו שני עם ה-FDA, בדומה לנתיב שנקטו חלק מחברות אימונו-אונקולוגיה אחרות. אך הוא אמר כי מרכז המצוינות באונקולוגיה של הסוכנות ו-Project FrontRunner ראו יתרונות בבדיקת התרופה מוקדם יותר.

• טיפול קו ראשון עשוי למנוע התנגדות במקום לנסות לבצע תפנית לאחר כישלון.
• עיצוב אקראי מבוקר פלצבו הוא יותר מוחלט ממחקר בזרוע יחידה.
• החברה מאמינה כי הביולוגיה תומכת בתוצאות לפחות דומות, ואפשרית טובות יותר, בהגדרה המוקדמת יותר.
• ביאנקו אמר כי המנגנון שונה מנגיפים אונקוליטיים מכיוון שהוא מכוון לעיצוב חיסוני, לא להתפוצצות גידול.

שאלה נוספת התייחסה לתוכנית AML ולאיזו ראיה מוקדמת תהיה חשובה ביותר. ביאנקו אמר כי החברה רוצה איתות ב-17 החולים הראשונים, כאשר מצב ללא לוקמיה מורפולוגי, CRh או הפוגה מלאה נחשבים כולם מקובלים. אם המחקר הראשון יראה שליטה במחלה אך לא תגובות אובייקטיביות, TuHURA תחקור ככל הנראה טיפול משולב עם מעכבי מנין.

הוא אמר כי החברה מנסה להגדיר נתיב מעשי בהגדרה ללא טיפול מאושר לאחר כישלון מעכב מנין.

הקשר שוק

TuHURA היא עדיין חברה בשלב פיתוח, ותוכניותיה נותרות תלויות בהצלחה קלינית. המעבר האחרון של המניה ל-$2.34, אם כי חיובי ביום, עדיין משאיר אותה הרבה מתחת לראש טווח 52 השבועות שלה, המשקף את אי-הוודאות שלעיתים קרובות מקיפה שמות ביוטק עם לוחות זמנים ארוכים וסיכון ניסוי בינארי.

במקביל, החברה מנסה להפחית חלק מאי-הוודאות הזו. עיצוב המחקר בגיבוי ה-FDA, מסגרת האשראי של בעל המניה והמיקוד בקבוצות חולים מוגדרות מולקולרית נראים כולם כמכוונים לשיפור הסיכויים לנתיב רגולטורי ופיננסי נקי יותר.

לעת עתה, TuHURA מבקשת ממשקיעים להסתכל מעבר לאופי השלב המוקדם של חלקי הצינור ולהתמקד באפשרות ש-IFx, TBS-2025 ופלטפורמת ADC עשויים כל אחד לטפל בצורה שונה של התנגדות חיסונית בסרטן.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על דיון הכנס.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.