מניות אירופה סובלות מהיום הגרוע ביותר בחודש; ממתינים ללגארד ולפרוטוקול הפד
ביום שלישי, 11.08.2026, השתמשה Zevra Therapeutics (ZVRA) בכנס הצמיחה השנתי ה-46 של Canaccord Genuity כדי להציג תוכנית צמיחה רחבה יותר לתיק המחלות הנדירות שלה, בראשות MIPLYFFA למחלת Niemann-Pick מסוג C. ההנהלה הצביעה על אימוץ מעודד בארה"ב ובסיס מטופלים בוגרים גדול מהצפוי, תוך הכרה במכשולים רגולטוריים באירופה ובצורך להמשיך לקדם את celiprolol לתסמונת Ehlers-Danlos כלי-דמית.
נקודות מפתח
- Zevra דיווחה על 184 טפסי רישום מרשמים מצטברים עבור MIPLYFFA בארה"ב, כאשר מבוגרים מהווים כ-50% מהמטופלים.
- החברה ציינה כי שיעור המבוגרים באוכלוסיית NPC הרחיב את תפיסתה לגבי שוק היעד האמריקאי לכ-350 עד 900 מטופלים קיימים.
- ל-Zevra יש $260 מיליון במזומן וללא חוב, מה שמעניק לה מרחב לממן פעילות מסחרית, התרחבות אירופאית ופיתוח עסקי.
- ההנהלה מגישה בקשת בחינה מחדש לסוכנות התרופות האירופאית (EMA) לאחר חוות דעת שלילית על MIPLYFFA.
- Celiprolol נותר תוכנית השלב III של החברה ל-VEDS, עם שיחות מתוכננות עם ה-FDA על דרכים להאצת הפיתוח.
עדכון מסחרי על MIPLYFFA
Zevra ציינה כי MIPLYFFA נותר המוקד המסחרי המרכזי שלה. התרופה מאושרת בארה"ב למחלת Niemann-Pick מסוג C, הפרעה נדירה ומתקדמת. החברה דיווחה כי רשמה עד כה 184 טפסי רישום מרשמים מצטברים מאז ההשקה, המייצגים 184 מטופלים שונים.
- 52 מטופלים נרשמו בשנת 2023 המלאה.
- 23 מטופלים נרשמו במחצית הראשונה של 2024.
- הרישומים הרבעוניים יכולים לנוע בתנודה חדה מספרות בודדות לספרות כפולות, המשקפת את הגודל הקטן של השוק.
- רוב המטופלים שנרשמו אובחנו כבר לפני שהגיעו ל-Zevra, אך מטופלים שאובחנו לאחרונה נכנסים לצינור בכל רבעון.
המנכ"ל Neil McFarlane אמר כי החברה רואה יותר מטופלים שאובחנו לאחרונה מהצפוי, מה שמסייע להרחיב את תפיסת השוק. הוא אמר כי Zevra מאמינה כעת שהשוק הקיים בארה"ב גדול יותר מ-300 עד 350 המטופלים שכבר אובחנו, ועשוי להיות קרוב יותר לטווח של 350 עד 900.
תמהיל מטופלים והזדמנות שוק
אחת ההפתעות הגדולות ביותר, אמרה ההנהלה, הייתה מספר המטופלים הבוגרים. היסטורית, NPC נתפסה לעיתים קרובות כמחלת ילדות. Zevra אומרת כעת כי מבוגרים מהווים כמחצית מהרישומים שלה.
- החברה ציינה כי תוכנית הגישה המורחבת שלה כבר הייתה כ-50% מבוגרים ו-50% ילדים בעת ההשקה.
- פיצול זה נשמר בנתוני הרישום בעולם האמיתי.
- ההנהלה ציינה אבחונים שגויים במבוגרים, כולל טרשת נפוצה, הפרעת ספקטרום אוטיסטי ומחלת Wilson.
- מקרה מחקר מיוני 2024 תיאר מטופל מבוגר שטופל תחילה למחלת Wilson לפני שבדיקה גנטית אישרה NPC.
McFarlane אמר כי החברה הייתה "מופתעת לטובה" מאוכלוסיית המבוגרים וכי הנתונים תומכים בשוק גדול יותר מהצפוי. Zevra גם ציינה כי נתוני גישה מורחבת עדכניים, כולל מעקב של עד ארבע שנים, חיזקו את נוכחות קבוצת מבוגרים משמעותית.
מסגרת תמחור והכנסות
MIPLYFFA מתומחרת ב-$85,000 לחודש על בסיס עלות רכישה סיטונאית, למטופל, כאשר המחיר מותאם לפי משקל. Zevra ציינה כי התמחור נשאר קרוב לתחזית הפיננסית המקורית שלה בעת ההשקה, עם שינוי של כמה מאות דולרים בלבד.
- החברה ציינה כי מודל התמחור הנוכחי משקף תמהיל של כ-50% מבוגרים ו-50% ילדים.
- ההנהלה מצפה שהתמחור יישאר יציב אלא אם תמהיל המטופלים ישתנה באופן מהותי בין מבוגרים לילדים.
- החברה לא נתנה תחזית פיננסית למכירות שיא, וציינה כי היא רוצה תחילה מגמות רישום רבעוניות צפויות יותר.
טקטיקה מסחרית ומודעות למחלה
Zevra ציינה כי היא משתמשת במספר כלים להגברת המודעות ואבחון מטופלים נוספים. ההנהלה הדגישה כי אין טקטיקה בודדת המניעה את הצמיחה בפני עצמה. במקום זאת, החברה משלבת חינוך רופאים, פנייה לקבוצות מטופלים, תמיכה בבדיקות גנטיות ופרסומים.
- החברה מציעה בדיקות גנטיות ללא עלות לרופאים כדי להפחית מחסומים לאבחון.
- היא משתמשת במודל בינה מלאכותית מותאם אישית, הנקרא Suspicion Index of NPC, לניתוח נתוני רשומות רפואיות אלקטרוניות ותביעות.
- המטרה היא לזהות מטופלים שסביר להניח שלא אובחנו ולייעל שיחות מכירה.
- קווים מנחים קליניים עדכניים שפורסמו בתחום תומכים באבחון מוקדם, טיפול מוקדם וטיפול משולב.
ההנהלה ציינה כי החברה גם שואבת לקחים מאירופה, שם שוק ה-NPC בשל יותר ומונה כ-1,100 מטופלים קיימים. Zevra רואה בשוק זה מודל למה שארה"ב יכולה להפוך ככל שהמודעות תגבר.
נוף תחרותי ומיצוב תווית
תחום ה-NPC הולך ומתגודד. Zevra ציינה כי היא רואה שחקנים חדשים, כולל AQNEURSA של IntraBio ותוכניות צינור מ-Berin ו-Rafael/Cyclo. ההנהלה ציינה כי מוצרים אלה עשויים לסייע בהגברת המודעות למחלה במקום פשוט לפצל שוק קבוע.
- Zevra ציינה כי MIPLYFFA הוא המוצר היחיד עם תווית התומכת בטיפול משולב עם miglustat ומגובה בנתוני ניסוי מבוקר אקראי.
- ההנהלה ציינה כי קווים מנחים קליניים שפורסמו מחזקים את הטיפול המשולב כחלק מפרדיגמת הטיפול.
- החברה ציינה כי אינה רודפת אחר אסטרטגיית מונותרפיה ורואה בטיפול המשולב את כיוון הטיפול העתידי.
- חלק מהמוצרים המתחרים עשויים לכוון לילדים צעירים מתחת לגיל 2, קבוצה שמחוץ לתווית הנוכחית של MIPLYFFA.
McFarlane אמר כי החברה רואה בסביבה התחרותית כבונה, מכיוון שמוצרים נוספים יכולים להגדיל את הבדיקות, האבחון וגודל השוק הכולל.
אסטרטגיה אירופאית ובחינה מחדש של EMA
Zevra ציינה כי הגישה בקשת בחינה מחדש לסוכנות התרופות האירופאית לאחר קבלת חוות דעת שלילית על MIPLYFFA. ההנהלה ציינה כי היא נשארת בטוחה מכיוון שחבילת הראיות הכוללת הפכה חזקה יותר.
- החברה הצביעה על נתוני ניסוי אקראי, נתוני הרחבת תווית פתוחה עם מעקב של ארבע שנים, נתוני גישה מורחבת עם מעקב של ארבע שנים ונתוני תוכנית חקירה ילדים שפורסמו.
- ההנהלה ציינה כי תוכנית הגישה המורחבת האירופאית ממשיכה להראות צורך שלא נענה, במיוחד בקרב מבוגרים.
- Zevra ציינה כי רוב מטופלי הגישה המורחבת הגלובליים שלה נמצאים באירופה.
- היא גם ציינה כי לאירופה מסגרת שימוש מרחמת מפותחת יותר, כאשר צרפת משתמשת בתוכנית ספציפית.
McFarlane אמר כי החברה מצפה שתהליך הבחינה מחדש יתמקד בנושאים הספציפיים שהובילו לחוות הדעת השלילית הקודמת, בעוד שבסיס הראיות הרחב יותר מצביע כעת לאותו כיוון.
תוכנית celiprolol ל-VEDS
Zevra דנה גם ב-celiprolol, תוכנית השלב III שלה לתסמונת Ehlers-Danlos כלי-דמית. החברה ציינה כי אין טיפולים מאושרים באופן ספציפי ל-VEDS בארה"ב, מה שמשאיר את התוכנית חשובה אסטרטגית.
- Zevra ציינה כי הגדילה את ההשקעה בהאצת הרישום.
- היא הוסיפה פגישות אזוריות וחיזקה את הפעילות הקלינית.
- במחצית הראשונה של 2024, החברה נפגשה עם ה-FDA לגבי שיעורי אירועים ומרות רישום נמוכים מהצפוי.
- ההנהלה ציינה כי הסוכנות דנה במנגנונים רגולטוריים אפשריים שיכולים להאיץ את הפיתוח.
- Zevra מתכננת לחזור ולעסוק עם ה-FDA במחצית השנייה של 2024.
החברה ציינה כי פגישה זו תתמקד הן בהאצת הרישום והן במסלולים אפשריים לקיצור ציר הזמן של הפיתוח.
עמדה פיננסית והקצאת הון
Zevra ציינה כי המאזן שלה מעניק לה מרחב להמשיך להשקיע. נכון ל-30.06.2024, לחברה היה $260 מיליון במזומן ושווי מזומנים וללא חוב.
- ההנהלה ציינה כי מצב המזומנים תומך בביצוע המסחרי בארה"ב.
- הוא גם משאיר מרחב להשקעה צנועה, מונעת-אבני-דרך, באירופה.
- החברה ציינה כי היא בוחנת הזדמנויות פיתוח עסקי במחלות נדירות במיוחד.
- יעדים יצטרכו להיות במחיר הנכון, התרופה הנכונה והמתאים הנכון.
סמנכ"ל הכספים Justin Renz אמר כי Zevra בנתה את התשתית שלה סביב MIPLYFFA בארה"ב ויכולה להוסיף נכס משלים בשלב מאוחר או מסחרי במרכזי מצוינות אם ההזדמנות מתאימה.
ראשי פרקים מהשאלות ותשובות
במושב השאלות ותשובות, ההנהלה חזרה לשלוש עדיפויות המרכזיות של החברה: צמיחת MIPLYFFA בארה"ב, התרחבות גיאוגרפית ופיתוח celiprolol.
- McFarlane אמר כי לא ידרג עדיפות אחת מעל האחרות מכיוון ששלושתן יכולות להרחיב את הגישה למטופלים.
- הוא אמר כי 3 עד 5 השנים הבאות של החברה יעוצבו על ידי ביצוע בשלושה תחומים אלה.
- ההנהלה ציינה כי אינה יכולה לתת תחזיות רישום רבעוניות מדויקות מכיוון ששווקי מחלות נדירות במיוחד קטנים ותנודתיים מדי.
- היא ציינה כי מטופל אחד יכול לשנות באופן משמעותי את שיעור הגידול באחוזים בשוק של כ-900 מטופלים בארה"ב בלבד.
בנושא התמחור, החברה ציינה כי ה-WAC החודשי של $85,000 אמור להישאר יציב אלא אם היחס בין מבוגרים לילדים ישתנה בחדות. בנושא התחרות, ההנהלה ציינה כי שחקנים נוספים עשויים לסייע לכל הקטגוריה על ידי הגברת המודעות והבדיקות.
תחזית
Zevra ציינה כי היא מצפה שצמיחת מטופלים שאובחנו לאחרונה תמשיך ככל שהמודעות תשתפר וקווים מנחים קליניים יתפשטו. החברה גם ציינה כי תמשיך לדחוף באירופה ועל celiprolol, תוך שמירה על גמישות לפיתוח עסקי.
- עבור MIPLYFFA, החברה רוצה רישום צפוי יותר לפני מתן תחזית פיננסית למכירות שיא.
- עבור אירופה, היא מתמקדת בבחינה מחדש של EMA ובבנייה על חבילת הראיות הרחבה יותר.
- עבור celiprolol, היא מחפשת מסלול פיתוח מהיר יותר דרך דיאלוג עם ה-FDA.
- עבור פריסת הון, היא ציינה כי המשמעת תישאר מרכזית.
McFarlane אמר כי החברה מאמינה כי מכלול הראיות עבור MIPLYFFA מצביע על האטת התקדמות המחלה, וכי הזדמנות השוק עדיין מתרחבת ככל שנמצאים מטופלים נוספים.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון והערות ההנהלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
