Clene Nanomedicine בכנס Canaccord: המסלול ל-FDA במוקד

ביום שלישי, 11.08.2026, השתמשה Clene Nanomedicine (CLNN) בכנס הצמיחה השנתי ה-46 של Canaccord Genuity כדי להציג את עמדתה לפיה CNM-Au8 עשוי לתמוך בהגשת תיוק ל-FDA האמריקאי לטיפול ב-ALS. ההנהלה הצביעה על נתוני ביומרקרים והישרדות מעודדים, אך ציינה גם כי החברה תזדקק להון נוסף ועדיין מתמודדת עם אי-הוודאות הכרוכה בהחלטת הרגולציה הסופית.

נקודות מרכזיות

• Clene ציינה כי קיימה חמישה פגישות עם אגף נוירולוגיה I של ה-FDA, כאשר האחרונה התקיימה במרץ 2024, ותיארה את הדיאלוג כבונה.
• החברה בונה תיק לאישור מואץ סביב ירידה של 10% ב-neurofilament light, או NfL, יחד עם נתוני הישרדות ותפקוד.
• ההנהלה ציינה כי ל-CNM-Au8 יש יותר מ-1,200 שנות-מטופל של נתוני בטיחות וללא אירועים חמורים הקשורים לתרופה.
• החברה מתכננת להגיש את ה-NDA בתחילת הרבעון הרביעי של 2024, אך ציינה כי יידרש מימון נוסף מעבר למזומנים הקיימים.
• Clene מקדמת גם תוכנית לטרשת נפוצה ומצפה להתחלת שלב III ב-2027 אם הפיתוח יימשך כמתוכנן.

המסלול הרגולטורי ב-ALS

המנכ"ל Rob Etherington אמר כי החברה בילתה שנים בעבודה עם ה-FDA על אופן הערכת CNM-Au8 ב-ALS ועל השאלה האם שינויים בביומרקרים יכולים לתמוך בהגשת בקשה לאישור מואץ.

• Clene קיימה חמישה פגישות עם אגף נוירולוגיה I של ה-FDA.
• הפגישה האחרונה התקיימה במרץ 2024.
• ההנהלה ציינה כי אותה צוות רגולטורי נשאר עם התוכנית לאורך כל הפיתוח.
• פרוטוקול טרום-הפגישה של ה-FDA ציין כי הנתונים "עשויים להיות מסוגלים לתמוך בבחינת הגשת בקשה לאישור מואץ לטיפול ב-ALS."
• הסוכנות ציינה גם כי Clene חייבת להראות שהשינוי הצנוע של 10% ב-NfL צפוי באופן סביר לנבא תועלת קלינית.

Etherington אמר כי שאלה זו היא מרכזית להגשה. "הנתונים המוצעים עשויים להיות מסוגלים לתמוך בבחינת הגשת בקשה לאישור מואץ לטיפול ב-ALS, אך עליכם להוכיח לא רק את הראיה המהותית לאפקטיוויות של תוצא על CNM-Au8 neurofilament light, אלא גם שהגודל הצנוע, 10% זה, של השינוי, הגודל הצנוע של השינוי ב-neurofilament, צפוי באופן סביר לנבא תועלת קלינית," אמר.

הוא הוסיף כי Clene מאמינה שהתמודדה עם הנושא הזה באמצעות מספר מערכי נתונים, כולל ניסוי HEALEY שלב II, פרוטוקול הגישה המורחבת הממומן על ידי ה-NIH, וניתוחי היסטוריה טבעית.

נתונים קליניים ותיק הביומרקרים

Clene ציינה כי הטיעון המרכזי שלה הוא שירידה צנועה ב-NfL עדיין יכולה להיות משמעותית אם היא מתואמת עם תוצאות טובות יותר.

• בניסוי HEALEY שלב II, CNM-Au8 הראה ירידה של 10% ב-NfL במהלך תקופת הניסוי הכפול-סמיות המבוקרת בפלצבו.
• פרוטוקול הגישה המורחבת הממומן על ידי ה-NIH, תוכנית בשווי $45 מיליון, הראה ירידה מקבילה של 10% ב-NfL.
• ניתוח בקרה מקביל מצא סיכון נמוך ב-38% למוות על פני ארבע שנים, עם p=0.037.
• מטופלים עם ירידה או ייצוב ב-neurofilament הראו שיפור ב-ALSFRS, עם p=0.03.
• קיבולת חיונית איטית, מדד לתפקוד הנשימה, השתפרה עם p=0.03 אצל מגיבי neurofilament.

ההנהלה ציינה גם כי עבודת ההיסטוריה הטבעית באמצעות מערכי הנתונים Answer ALS ו-APST, עם יותר מ-2,000 נבדקים וכעשור של מעקב, קישרה ירידה של 10% ב-NfL לתועלת הישרדותית, עם p-values של 0.001 ו-0.01.

Etherington אמר כי Clene היא החברה הראשונה באוכלוסיית ALS הרחבה, כלומר כ-98% עד 99% מהמטופלים, שהראתה ירידה ב-NfL בניסוי כפול-סמיות שלב II. הוא גם אמר שהיא החברה היחידה שהראתה את אותה תוצאה בפרוטוקול הגישה המורחבת והיחידה שפרסמה נתוני בקרה מקבילה מובהקים סטטיסטית הן להישרדות והן לתפקוד.

כיצד פועל CNM-Au8

Clene תיארה את CNM-Au8 כסוג שונה מאוד של טיפול בהשוואה לתרופות קטנות-מולקולה סטנדרטיות.

• CNM-Au8 הוא תרחיף אוראלי של ננו-גבישי זהב בגודל ממוצע של 13 ננומטר.
• החלקיקים חוצים את מחסום הדם-מוח ומצטברים ברקמות המוח, עמוד השדרה והעין.
• ההנהלה ציינה כי המוצר פועל כזרז ביולוגי ולא כתרופה מסורתית.
• המנגנון נועד להפחית מיני חמצן תגובתיים ולהגביר את ייצור nicotinamide adenine dinucleotide ו-ATP.
• Clene ציינה כי המטרה היא לטפל בתפקוד לקוי של המיטוכונדריה במחלות ניווניות של מערכת העצבים.

פרופיל הבטיחות וחשיפה

הבטיחות הייתה חלק מרכזי בהצגת החברה. Etherington אמר כי רשומת החשיפה הארוכה תומכת בתיק תועלת-סיכון.

• מטופל ALS אחד טופל ברציפות במשך 6.8 שנים.
• Clene ציינה כי יש לה יותר מ-1,200 שנות-מטופל קולקטיביות של נתוני בטיחות.
• החברה דיווחה על אפס אירועים חמורים הקשורים לתרופה בתוכניות ALS, טרשת נפוצה ומחלת פרקינסון.
• מאות מטופלים רשומים כיום בתוכניות הפיתוח.

"יש לי חולי ALS על תרופה במשך 6.8 שנים ברציפות עד כה. זה יוצא דופן, לדעתי, בולט במחלה שהורגת אנשים תוך שתיים עד ארבע שנים. יש לי יותר מ-1,200 שנות-מטופל קולקטיביות, כך שהבטיחות אינה בעיה. עם כל הנתונים הללו, אין אפילו אירוע חמור אחד הקשור לתרופה בתוכנית שלנו בכלל," אמר Etherington.

תוצאות פיננסיות

Clene לא דיווחה על הכנסות, שכן היא נותרת חברה בשלב קליני. עם זאת, היא פירטה את מצב המימון שלה וצרכי ההון לטווח הקרוב.

• המזומנים הנוכחיים צפויים לממן את הפעולות עד לרבעון הרביעי של 2024.
• החברה השלימה עסקה בינואר 2024 עם Vivo Capital, Casdin Capital ו-Boxer Capital שכללה כתבי אופציה רגולטוריים.
• כתבי האופציה הללו יפעילו $7 מיליון עם קיבול ה-NDA.
• במאי 2024, Clene גייסה $7 מיליון במחיר של $7 למניה בעסקה עם משקיע בודד.
• ההנהלה ציינה כי יידרש הון נוסף כדי לעבור את קיבול ה-NDA ותקופת האישור.

סמנכ"ל הכספים Morgan Brown אמר: "יש לנו מספיק מזומנים שמובילים אותנו לרבעון הרביעי. לכן, בהתבסס על לוח הזמנים שרוב תיאר כאן, יהיה צורך לגייס הון נוסף כדי לעבור את קיבול ה-NDA ואישור ה-NDA."

תחזית עתידית

Clene הציגה סדרה של אבני דרך רגולטוריות וקליניות לשנה הקרובה ומעבר לה.

• דוח המחקר הקליני HEALEY הושלם בכ-50%.
• החברה מתכננת להגיש את ה-NDA בתחילת הרבעון הרביעי של 2024.
• ההנהלה מצפה שה-FDA יקבע תאריך PDUFA עד סוף 2024.
• החלטה רגולטורית צפויה בסביבות קיץ 2025.
• Clene ציינה כי ניסוי אישור שלב III חייב להתחיל במחצית הראשונה של 2025, לפני כל החלטת אישור מואץ.

Etherington אמר כי החברה הציעה ניסוי אישור שלב III עם הישרדות כנקודת הקצה הראשית, וה-FDA אישר את הרעיון. הניסוי יכלול כ-800 נבדקים וישתמש בעיצוב של שנתיים לזמן-לאירוע. הישרדות תוגדר כזמן עד מוות או תלות במאוורר של 22 שעות ומעלה.

"ניסוי האישור שלב III שהצענו לסוכנות, שאושר גם על ידם, הוא ניסוי אישור שלב III עם הישרדות כנקודת הקצה, דבר שלא נוסה ב-ALS במשך עשורים," אמר.

ההנהלה ציינה כי הניסוי יבחן גם באופן פרוספקטיבי את הקשר בין שינויים ב-neurofilament לתוצאות קליניות.

תוכנית טרשת נפוצה

Clene דנה גם ב-CNM-Au8 בטרשת נפוצה, שם היא רואה מסלול פיתוח נפרד.

• החברה השלימה ניסוי MS שלב II באמצעות אותו נכס ומינון כמו ב-ALS.
• פגישת FDA באוגוסט 2023 קבעה שיפור קוגניטיבי כנקודת קצה אפשרית לשלב III.
• ההנהלה ציינה כי זו עשויה להיות תוכנית הביוטכנולוגיה הראשונה בעלת שווי שוק קטן שתרדוף אחרי קוגניציה כנקודת קצה ראשית ב-MS.
• ה-FDA עדיין עובד עם Clene על אופן הגדרת נקודת הקצה הקוגניטיבית.
• תחילת שלב III מתוכננת ל-2027.

Etherington אמר כי תוכנית ה-MS משכה עניין מחברות תרופות גדולות יותר, אם כי לא ציין שותפים פוטנציאליים.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה לאותם נושאים: משמעות הביומרקרים, בטיחות, עיתוי רגולטורי ומימון.

• בנוגע ל-NfL, Clene ציינה כי עבודת ההיסטוריה הטבעית שלה תומכת ברעיון שירידה של 10% יכולה להיות בעלת משמעות קלינית.
• ההנהלה הניגודה זאת לנכס SOD1-ALS שהראה ירידה של 55% ב-NfL אך ללא תועלת קלינית.
• Etherington אמר כי riluzole ו-Radicava, סטנדרטי הטיפול הנוכחיים, לא הראו תועלת ב-NfL למרות שנים של שימוש.
• הוא אמר כי ל-ALS עדיין יש צורך רפואי גבוה שאינו מסופק, עם כ-100 אבחנות חדשות ו-100 מקרי מוות בשבוע בארה"ב, והישרדות חציונית של שתיים עד ארבע שנים.
• Clene ציינה כי אינה מצפה לבעיית סירוב להגשה ורואה את אי-הוודאות העיקרית בהחלטת האישור הסופית.

ההנהלה ציינה גם כי אינה מצפה כיום לפגישת ועדה ייעוצית, אם כי תשתתף אם ה-FDA יבקש זאת. Etherington אמר כי קהילת ALS הביעה עניין בהעדת עדות, ומאות מטופלים שטופלו לאורך זמן עשויים לספק עדות.

הקשר שוק

הצגת Clene מגיעה כאשר משקיעים ממשיכים להתמקד בזרזים רגולטוריים עבור חברות ביוטכנולוגיה קטנות. המניה נסחרה ב-$4.485, ירידה של 13.08% מהסיום הקודם של $5.16, ומתחת לשיא של 52 שבועות של $13.5 אך מעל השפל של $3.5001.

הסיפור לטווח הקרוב של החברה תלוי כעת בשאלה האם ה-FDA יקבל את ה-NDA וכיצד ישקול את חבילת הנתונים הביומרקרית והקלינית. אם יתקבל, ההגשה תפעיל את תמורות כתבי האופציה הרגולטוריים ותקדם את התוכנית לקראת החלטה אפשרית ב-2025.

לעת עתה, Clene מבקשת ממשקיעים ורגולטורים לראות ב-CNM-Au8 טיפול פוטנציאלי ל-ALS עם רשומת בטיחות חזקה, איתות ביומרקרי וראיה ראשונית לתועלת קלינית, תוך הכרה בכך שיידרשו עוד נתונים, עוד מזומנים ועוד זמן לפני כל תוצאה מסחרית.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.