ביום רביעי, 11.11.2026, הציגה Immunic (IMUX) בכנס Stifel 2026 Healthcare Conference את תוכניתה לתקופה מכרעת בפיתוח תרופתה לטרשת נפוצה. החברה ציינה כי נתוני שלב III הצפויים בקרוב עשויים לתמוך בהגשת בקשת NDA עבור vidofludimus calcium, תוך הודאה כי הדרך לאישור ולשיווק עדיין טומנת בחובה סיכונים קליניים ותחרותיים.
נקודות מרכזיות
- Immunic צופה קריאת תוצאות בדצמבר משתי מחקרי שלב III בטרשת נפוצה הרגשית, שעשויות לתמוך בהגשת בקשת NDA עבור vidofludimus calcium.
- החברה מתחילה מחקר שלב III שלישי בטרשת נפוצה מתקדמת, ומרחיבה את נוכחותה בשוק.
- ההנהלה טוענת כי vidofludimus calcium משלב פעילות נוירודלקתית ונוירודגנרטיבית, ועשוי להציע פרופיל בטיחות מובחן.
- Immunic גייסה $200 מיליון בפברואר 2024, ועשויה לקבל $200 מיליון נוספים מכתבי אופציה אם נתוני שלב III יהיו חיוביים.
- החברה רואה הזדמנות מסחרית במשתמשי טיפול אוראלי, מטופלים שעוברים מתרופות אנטי-CD20, ומטופלים מבוגרים עם טרשת נפוצה רגשית.
התוכנית הקלינית מתקרבת לבחינה מכרעת
Immunic הודיעה כי היא מתקרבת לאבן דרך קלינית מרכזית עם שני ניסויי שלב III מרכזיים — ENSURE-1 ו-ENSURE-2 — בטרשת נפוצה רגשית. קריאת התוצאות צפויה בדצמבר, והניסויים מתוכננים לאפשר הגשת NDA אם התוצאות יהיו חיוביות.
- נקודת הסיום הראשית בשני מחקרי הטרשת הנפוצה הרגשית היא הזמן עד ההתקף הראשון.
- ההנהלה ציינה כי היא צופה הפחתת התקפים בטווח של 30%.
- החברה ציינה כי עיצוב הניסוי הכפול עשוי לאפשר ניתוח מאוחד של נקודות סיום של התקדמות, אף שקצב האירועים נמוך על פני מסגרת זמן של 18 חודשים.
במקביל, Immunic הודיעה על פתיחת מחקר שלב III שלישי, ProTEct-MS, בטרשת נפוצה מתקדמת. המטופל הראשון צפוי להיכלל במחצית הראשונה של 2025, והמחקר יגייס כ-1,400 מטופלים.
- נקודת הסיום הראשית היא הזמן עד להחמרה במבחן 9-Hole Peg Test.
- ההנהלה הציגה את המחקר כחלק מאסטרטגיה רחבה יותר לטיפול הן במחלה הרגשית והן במחלה המתקדמת.
מה מייחד את vidofludimus calcium לפי החברה
המנכ"ל Erik Lundgren אמר כי החברה מאמינה ש-vidofludimus calcium עשוי להפוך לטיפול ה-MS הראשון הניתן לאישור עם פרופיל נוירו-מגן. לדבריו, התרופה פועלת דרך שני מנגנונים: אחד בצד הנוירודלקתי ואחד בצד הנוירודגנרטיבי.
"אנו סבורים שהנכס המוביל שלנו, vidofludimus calcium, יהיה הטיפול הראשון הניתן לאישור ב-MS שהוא בעל אופי נוירו-מגן. יש לו שני מנגנונים. אחד בצד הנוירודלקתי, ואחד בצד הנוירודגנרטיבי," אמר Lundgren.
- התרופה משלבת הפעלת Nurr1 ועיכוב סלקטיבי של DHODH.
- ההנהלה ציינה כי המנגנון שונה מ-teriflunomide בשל טיווח סלקטיבי יותר ופרופיל פרמקוקינטי ופרמקודינמי שונה.
- החברה ציינה כי היא צופה אות כבד נקי, פחות בעיות זיהום, ופחות בעיות סבילות יומיומיות כגון בחילה, הקאה, שלשול ואדמומיות.
- ההנהלה ציינה גם כי לתרופה עשויות להיות שיעורי נשירת שיער נמוכים יותר מ-teriflunomide, שלה, לפי הנאמר, שיעורי נשירה של יותר מ-20%.
- התכונות האנטי-ויראליות הוצגו כיתרון אפשרי למטופלים שעוברים מטיפולי אנטי-CD20.
נתונים קודמים ופרופיל בטיחות
Immunic הצביעה על תוצאות שלב II כתמיכה בתוכנית שלב III. במחקר EMPhASIS בטרשת נפוצה רגשית, החברה ציינה כי vidofludimus calcium הביא להפחתה של 78% בנגעים המוגברים בגדוליניום ולהפחתת סיכון של 42% בהתקפים, אם כי תוצאת ההתקפים הייתה הערכה נקודתית ולא מובהקת סטטיסטית.
בטרשת נפוצה מתקדמת, החברה הזכירה את מחקר CALLIPER עם 467 מטופלים. הניסוי לא עמד בנקודת הסיום הראשית של ניוון מוח כולל, אך ההנהלה ציינה כי הוא הראה יתרונות בנפח התלמוס, בנגעים המתרחבים לאט ובתוצאות של החמרה או שיפור קליני.
- ההנהלה ציינה כי תת-קבוצה המכסה 85% מהמטופלים עם מחלה לא-רגשית ולא-פעילה בבסיס הראתה יתרונות חזקים יותר בנקודות סיום של התקדמות.
- Lundgren כינה תוצאה זו חשובה, מאחר שלדעתו אף אחד עדיין לא הצליח לשנות את המצב באוכלוסייה זו.
החברה גם הדגישה מאגר בטיחות של 3,500 מטופלים לאורך תוכנית הפיתוח שלה.
"פרופיל הבטיחות והסבילות — בחנתי הכל ב-MS בשנים עשר השנים האחרונות. מעולם לא ראיתי משהו כזה מבחינת הבטיחות והסבילות, ואני חושב שהוא מובחן מאוד," אמר Lundgren.
האסטרטגיה המסחרית מכוונת לשלוש קבוצות מטופלים
Immunic ציינה כי היא רואה הזדמנות שוק גדולה אם נתוני שלב III יהיו חיוביים. ההנהלה תיארה שלוש קבוצות מטופלים שלדעתה אינן מקבלות מענה מספק:
- מטופלים המעדיפים טיפולים אוראליים משנים את מהלך המחלה, שהחברה ציינה כי מייצגים 25% עד 30% מהמרשמים ל-MS.
- מטופלים שעוברים מטיפולי אנטי-CD20, קבוצה שהחברה העריכה בכ-40,000 אנשים בשנה המחפשים חלופות.
- מטופלים מבוגרים בגיל 55 ומעלה, שהחברה ציינה כי מהווים 40% עד 50% מאוכלוסיית הטרשת הנפוצה הרגשית בארה"ב.
Jason Tardio אמר כי החברה מאמינה שבטיחות וסבילות חשובות לא פחות מ-, ולעיתים יותר מ-, יעילות גולמית בשוק זה.
"בטווחי הפחתת ההתקפים הללו, נהיה תחרותיים מאוד מול המוצרים האוראליים שהזכרת — הפומראטים, מווסתי S1P, וכן הלאה," אמר Tardio. "אני חוזר לעובדה שלא רק ההפחתה המספרית ביעילות מניעה התנהגות מרשמים בקטגוריה זו. למעשה, כשסוקרים קלינאים ומטופלים, מגלים שבטיחות וסבילות חשובות לא פחות, ובמקרים רבים אף יותר, מפרופיל היעילות הכולל של תרופה."
ההנהלה ציינה כי שוק ה-MS בארה"ב מרוכז, עם כ-3,000 קלינאים הכותבים 80% מהמרשמים. ריכוזיות זו, לדברי החברה, אמורה לאפשר מאמץ מכירות ממוקד יותר מהשקות ישנות יותר בקטגוריה.
- צוות המכירות המתוכנן יכלול נציגי מכירות, קישורי מדע רפואי, קישורים טיפוליים ומנהלי החזר שטח.
- החברה לא גילתה את מספר נציגי המכירות, בשל שיקולים תחרותיים.
- ההנהלה ציינה כי השקות היסטוריות בקטגוריה דרשו 200 עד 300 נציגי מכירות לפני שני עשורים, אך Immunic צופה שתזדקק להרבה פחות.
- TG Therapeutics הוזכרה כדוגמה לחברת ביוטק קטנה יותר שהצליחה להתחרות ב-MS.
תחרות ומיצוב בשוק
Immunic ציינה כי תחום ה-MS נשאר פעיל, עם Novartis, Roche ו-TG Therapeutics בין השחקנים הנוכחיים. ההנהלה גם הצביעה על remibrutinib, מעכב BTK, כמתחרה עתידי חשוב.
- ההנהלה ציינה כי ל-remibrutinib פרופיל כבד נקי, אך גם חוסר איזון של כמעט 2 ל-1 בזיהומים חמורים וחוסר איזון ניכר בסיכון לדימום.
- החברה ציינה כי ל-remibrutinib גם פרופיל מורכב של אינטראקציות בין תרופות.
- Immunic טענה כי vidofludimus calcium עשוי להתאים יותר למטופלים עם חששות זיהום או בעיות פוליפרמציה.
Lundgren אמר כי הוא מצפה ששתי התרופות ימצאו את מקומן בשוק לאורך זמן.
"אני חושב ש-remibrutinib תהיה תרופה מוצלחת. אני גם בטוח מאוד ש-vidofludimus calcium תהיה תרופה מוצלחת... הציפייה שלי היא שבמסע של 40 שנה שבו מישהו מטופל ב-DMTs ב-MS, הוא כנראה יפגוש את remibrutinib, ויפגוש גם את vidofludimus calcium בדרך," אמר.
ההנהלה דנה גם בתמחור ובדינמיקת משלמים. נאמר כי טיפולים אוראליים משנים מהלך מחלה בקטגוריה מגיעים בממוצע לכ-$115,000 בתמחור שנתי, עם ניכיונות ברוטו-נטו של כ-30%.
- ההנהלה ציינה כי למוצרים ממותגים יש בדרך כלל כיסוי ביטוח של יותר מ-90%.
- בקטגוריות עם תחרות גנרית, נאמר כי השוק מתחלק לרוב בערך שווה בין שימוש ממותג לגנרי.
- החברה צופה הנפקה פרטית מיוחדת ואישור מוקדם, הכולל ככל הנראה אישור אבחנה וכישלון של אחד עד שניים מהטיפולים הקודמים.
- ההנהלה ציינה כי teriflunomide גנרי לא צפוי לשמש כדרישת step-edit מאחר ש-vidofludimus calcium שונה מבחינה מנגנונית ובטוח יותר לדעת החברה.
מצב פיננסי ומסלול הון
Immunic ציינה כי מאזנה מעניק לה הון מספיק להגיע למספר אבני דרך. החברה גייסה $200 מיליון בפברואר 2024, וההנהלה ציינה כי כסף זה אמור לממן את שתי קריאות שלב III בטרשת נפוצה רגשית, את תחילת מחקר הטרשת הנפוצה המתקדמת ואת בניית תשתית מסחרית.
- $200 מיליון נוספים מתמורת כתבי אופציה עשויים להיות מופעלים אם ENSURE-1 ו-ENSURE-2 יהיו חיוביים.
- אם כך יקרה, סך ההון שגויס יגיע ל-$400 מיליון.
- ההנהלה ציינה כי זה יאריך את מסלול ההון עד אמצע 2028.
- החברה ציינה כי היא נוחה עם מאזנה ופתוחה לאפשרויות מימון נוספות לאחר שהנתונים יהיו זמינים.
הצורך הבלתי מסופק נשאר בלב המסר
לאורך הדיון, Immunic חזרה לרעיון של-MS עדיין יש פערי טיפול משמעותיים, במיוחד בהתקדמות המחלה. ההנהלה ציינה כי ההתקדמות נשארת תחום קשה ותיארה אותה כצורך בלתי מסופק מכריע, למרות שני עשורים של חדשנות.
- החברה ציינה כי עדיין אין טיפול MS נוירו-מגן מאושר.
- נאמר כי הטיפולים האוראליים הנוכחיים עלולים להיות מוגבלים על ידי בטיחות וסבילות.
- נאמר גם כי טיפולים רחבים לדלדול תאי B, אף שהם דומיננטיים, אינם יכולים לשמש ללא הגבלת זמן אצל מטופלים רבים.
- מטופלים מבוגרים עם תחלואה נלווית ופוליפרמציה תוארו כקבוצה נוספת עם אפשרויות מוגבלות, מאחר שהם עשויים להזדקק לדיכוי חיסוני פחות עוצמתי.
ההנהלה ציינה כי אסטרטגיית החברה בנויה סביב פערים אלה, עם פרופיל תרופתי שלדעתה יכול להתאים למטופלים הזקוקים לאפשרות אוראלית ארוכת טווח אך רוצים להימנע מבעיות הבטיחות והסבילות הנראות בחלק מהטיפולים הנוכחיים.
סיכום
Immunic נכנסת לחודשים הקרובים עם מסלול זרזים ברור, אך גם עם סיכונים קליניים ומסחריים שיהיו תלויים במידה רבה בנתוני שלב III הקרובים. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
