יום שלישי, 10.11.2026 — Korsana Biosciences (KRSA) השתמשה בכנס הבריאות של Stifel לשנת 2026 כדי להציג אסטרטגיה עשירה במזומן לטיפול במחלת האלצהיימר, תוך הכרה במכשולים הקליניים והתחרותיים שעומדים בפניה. החברה הביופרמצבטית שנכנסה לאחרונה לבורסה ציינה כי התוכנית המובילה שלה נועדה לשפר את הטיפולים הנוכחיים המבוססים על עמילואיד, באמצעות שיפור מסירת התרופה למוח ושיפור הסבילות — אך היא עדיין מתמודדת עם שוק תחרותי ועם האתגר להוכיח שגישתה אפקטיווית בחולים.
נקודות מפתח
- Korsana דיווחה כי סיימה את ספטמבר עם $456 מיליון ביתרה, המספקים לה מסלול מזומן עד 2029.
- הנכס המוביל של החברה, KRSA-028, מיועד לטרגט צורות עמילואיד-בטא המשוּנות על ידי פירוגלוטמט, תוך שימוש בטכנולוגיית שאטל של קולטן טרנספרין.
- ההנהלה ציינה כי המטרה היא לשמר את יתרונות פינוי הפלאק של נוגדני עמילואיד תוך הפחתת בעיות בטיחות כגון ARIA, תגובות עירוי ואנמיה.
- אבני דרך קליניות בתקופה קרובה כוללות נתונים ממתנדבים בריאים באמצע 2025 ונתוני הוכחת היתכנות ביניים בחולי אלצהיימר בשלב מוקדם עד סוף 2025 או ברבעון הראשון של 2028.
- Korsana ציינה כי שוק האלצהיימר נותר גדול ועם חדירה מוגבלת, אך התחרות גוברת בתחום תוכניות שאטל הטרנספרין.
סקירת החברה ואסטרטגיה
Korsana היא חברה ביופרמצבטית שנכנסה לאחרונה לבורסה לאחר שהשלימה תפנית (מיזוג הפוך) בספטמבר. ההנהלה ציינה כי החברה מתמקדת בטיפולים מהדור הבא המכוונים לעמילואיד במחלת האלצהיימר — תחום שכבר יש בו שני תרופות מאושרות המשנות את מהלך המחלה.
Jonathan Violin, נשיא החברה ומנכ"ל, אמר כי Korsana שואפת לתת מענה לצורך רפואי גדול שאינו מקבל מענה, תוך בניה על האימות הקליני שכבר נראה בשוק.
הוא אמר: "דיווחנו על $456 מיליון ביתרה, נכון לסוף ספטמבר. ואנחנו כאן כדי לנסות לעשות שינוי במחלת האלצהיימר — ללא ספק אחד הצרכים הרפואיים הגדולים ביותר שאינם מקבלים מענה כיום."
החברה תיארה את שוק הטיפול הנוכחי באלצהיימר כנמצא עדיין בשלבים מוקדמים של התפתחותו, אף שהשתי תרופות המאושרות כבר מייצרות יחד יותר מ-$1 מיליארד בהכנסות שנות (שינות). Korsana ציינה כי חדירת השוק נותרת מוגבלת וכי גילנות הדמוגרפיה צפויה להרחיב את מאגר החולים לאורך זמן.
תוצאות פיננסיות ומצב הון
Korsana הדגישה את יתרתה כיתרון מרכזי במרוץ פיתוח תרופות עתיר הון.
- מזומן והשקעות הסתכמו ב-$456 מיליון נכון ל-30 בספטמבר.
- החברה ציינה כי גייסה יותר מ-$500 מיליון במהלך שנתיים של פעילות.
- ההנהלה ציינה כי מצב המזומנים הנוכחי מממן את הפעולות עד 2029.
- החברה ציינה כי מסלול זה מתארך הרבה מעבר לסט הבא של הזרזים הקליניים.
Violin אמר: "גייסנו יותר מ-$500 מיליון בתולדותינו הקצרות של שנתיים. ונכון לסוף ספטמבר, $456 מיליון ביתרה. זה מממן את החברה עד 2029, כלומר הרבה מעבר לזוג הזרזים שדיברנו עליהם."
עמדת המימון מעניקה ל-Korsana זמן לקדם את תוכניתה המובילה ללא לחץ בתקופה קרובה לגייס הון נוסף — נקודה בולטת עבור חברה שנכנסה לשוק הציבורי לא מזמן.
עדכונים תפעוליים על KRSA-028
KRSA-028 הוא התוכנית המובילה של Korsana והמוקד המרכזי של מצגת החברה. התרופה מיועדת לטרגט צורות עמילואיד-בטא המשוּנות על ידי פירוגלוטמט — מטרה שלדברי ההנהלה נתמכת על ידי נתוני שלב III מתוכניות אחרות.
לפי החברה, המולקולה משלבת מספר מאפייני עיצוב:
- רצף שאטל חדשני של קולטן טרנספרין לשיפור מסירה למוח.
- אותה מטרה, אפיטופ וזיקה כמו trontinemab.
- עמוד שדרה IgG מאופטם שנועד לשמר פגוציטוזיס תוך הפחתת ציטוטוקסיות תאית תלוית-קומפלמנט וציטוטוקסיות תאית תלוית-נוגדנים.
- עיצוב שמטרתו להפחית דלדול רטיקולוציטים וסיכון לאנמיה.
Korsana ציינה כי עבודה פרה-קלינית בעכברים ובפרימטים שאינם אנושיים תומכת בגישת השאטל. החברה גם ציינה כי המידול שלה מצביע על כך ש-KRSA-028 עשוי להגיע לריכוזים במוח הדומים ל-trontinemab במינון של כ-150 מ"ג הניתן פעם בחודש בהזרקה תת-עורית, בנפח מינון של כ-1 מ"ל.
ההנהלה ציינה כי המסלול התת-עורי עשוי לשפר את הנוחות והסבילות המקומית בהשוואה למתן תוך-ורידי.
תוכנית הפיתוח הקליני
Korsana פירטה תוכנית שלב I/II שתיארה כמאפשרת מעבר לשלב III. המחקר כולל שלושה חלקים:
- מחקרי מינון עולה יחיד במתנדבים בריאים.
- מחקרי מינון עולה מרובה בחולי אלצהיימר בשלב מוקדם.
- קבוצות הרחבה להגדרה טובה יותר של פרופיל הבטיחות לפני המעבר לשלב III.
החברה מצפה לנתוני מתנדבים בריאים עד אמצע 2025. היא גם מצפה לנתוני הוכחת היתכנות ביניים המראים פינוי פלאק עד סוף 2025 או ברבעון הראשון של 2028, בהתאם לקצב הגיוס ואיסוף הנתונים.
Korsana ציינה כי הקריאה המוקדמת תתמקד בדימות PET של פינוי פלאק עמילואיד בקבוצות המינון המרובה הראשונות. ההנהלה ציינה כי אפילו מספר קטן של חולים יכול לספק מידע שימושי על מהירות ועומק הפחתת הפלאק.
מדוע החברה בחרה במטרה זו
Violin אמר כי בחירת המטרה של החברה התבססה על סקירת נתוני נוגדני עמילואיד משלב III. לדבריו, פינוי הפלאק הטוב ביותר, ולפחות מבחינה מספרית ההאטה הטובה ביותר בירידה קוגניטיבית, הגיעו מ-donanemab, המכוון לצורות עמילואיד המשוּנות על ידי פירוגלוטמט.
הוא אמר: "אם מסתכלים על אותה קבוצת נקודות נתונים, יש מולקולות שנכשלו, ויש הסברים מדוע נכשלו. אבל פינוי הפלאק הטוב ביותר, ולפחות מבחינה מספרית, ההאטה הטובה ביותר בירידה קוגניטיבית היא donanemab, המכוון לצורות עמילואיד המשוּנות על ידי פירוגלוטמט."
החברה ציינה כי שינוי פירוגלוטמט הופך את העמילואיד לדביק יותר ועוזר לו ליצור פלאקים. Korsana טענה כי זה הופך את המטרה לנקודת פתיחה הגיונית לתוכנית מהדור הבא.
ההנהלה גם ציינה כי התחום הראה קשר חזק בין פינוי פלאק להאטת הירידה הקוגניטיבית, התומך בתזת הפיתוח של החברה.
התמקדות בבטיחות וסבילות
חלק גדול מהמצגת התמקד בכיצד Korsana מקווה לשפר את הבטיחות תוך שמירה על האפקטיוויות. ההנהלה ציינה כי נוגדני עמילואיד מהדור הראשון הוגבלו על ידי שיעורים גבוהים של ARIA — חריגות הדמיה הקשורות לעמילואיד — כמו גם תגובות הקשורות לעירוי, ובמקרים מסוימים אנמיה.
Violin אמר כי trontinemab, נוגדן מהדור הבא של Roche, כבר הראה התקדמות חשובה אך עדיין מותיר מקום לשיפור.
הוא אמר: "Trontinemab טוב יותר בשניהם. פינוי פלאק מהיר יותר, שיעורי ARIA נמוכים בהרבה, אבל עדיין אינו סוף הדרך. הוא ניתן תוך-ורידי, יש לו שיעור גבוה מאוד של תגובות הקשורות לעירוי עד כדי כך שכל החולים טופלו מראש בקורטיקוסטרואידים בשלב III, ויש לו שיעור מתון של אנמיה."
Korsana ציינה כי מטרתה היא להפחית את החשיפה ההיקפית באמצעות שאטל קולטן טרנספרין, שעשוי לאפשר חשיפה גבוהה יותר במוח במינונים נמוכים יותר. ההנהלה ציינה כי זה עשוי להפחית ARIA על ידי הימנעות מהמינונים המערכתיים הגבוהים מאוד שנדרשו בתוכניות קודמות.
Violin אמר: "עם trontinemab, עם טכנולוגיית השאטל הזו, אנחנו יכולים להגיע לרמות מוח גבוהות בהרבה עם מינונים נמוכים בהרבה, חשיפה היקפית נמוכה יותר. אפשר לראות זאת במחקרים שעשו Roche ואחרים — שבמקום לדרוש מינונים עצומים כדי לחדור דרך כלי הדם הגדולים של המוח, על ידי קישור לקולטן הטרנספרין וייפוי כוח מעבר מחסום הדם-מוח, מינונים נמוכים יותר אלה, ריכוזים היקפיים נמוכים יותר, מגיעים באופן שווה יותר לכל רחבי המוח."
נוף תחרותי
Korsana ציינה כי תחום שאטל קולטן הטרנספרין הולך ומתמלא, עם מספר חברות הנוקטות אסטרטגיות דומות. ההנהלה ציינה כי המחסום הטכני כבר אינו הבעיה המרכזית; במקום זאת, איכות העיצוב המולקולרי היא כיום המבדל המרכזי.
החברה תיארה את השדה התחרותי כנע בין תוכניות עם פונקציית אפקטור מלאה, הקרובות יותר ל-trontinemab, לגישות נטולות פונקציית אפקטור לחלוטין. Korsana ציינה כי KRSA-028 מיועד לשבת באמצע, לשמר פגוציטוזיס תוך הפחתת המנגנונים שלדעתה עלולים לגרום לאנמיה.
ההנהלה ציינה כי עמדה זו מייצגת "נקודת מתיקות" בין אפקטיוויות לבטיחות.
Korsana גם ציינה כי אסטרטגיית הפיתוח הממוקדת שלה ומצב המזומן החזק שלה אמורים לעזור לה להתחרות מול מפתחי תרופות גדולים ומוכרים יותר.
תחזית עתידית ועדיפויות פיתוח
לתקופה הקרובה, Korsana ציינה כי תתמקד באבני הדרך הבאות:
- אמצע 2025: נתוני מינון עולה יחיד ממתנדבים בריאים.
- סוף 2025 או רבעון ראשון 2028: נתוני הוכחת היתכנות ביניים בחולי אלצהיימר בשלב מוקדם.
- לאחר הוכחת היתכנות חיובית: תכנון והתחלת שלב III.
החברה ציינה כי תתחיל עם אלצהיימר בשלב מוקדם מכיוון שהגדרה זו מציגה את הראיות הרבות ביותר והסיכון הנמוך ביותר לתוכנית שלב III ראשונה. Korsana ציינה כי מחקרים קודמים של Lilly ו-Biogen-Eisai מספקים תבנית רגולטורית וקלינית לנתיב זה.
ההנהלה גם ציינה כי היא בוחנת אלצהיימר פרה-קלינית, או טרום-סימפטומטית, לפיתוח עתידי. החברה ציינה כי נתונים רטרוספקטיביים מ-donanemab מצביעים על כך שחולים עם עומס טאו נמוך יותר עשויים להפיק תועלת רבה יותר, מה שעשוי להפוך התערבות מוקדמת יותר לאטרקטיבית אם הבטיחות והנוחות יהיו חזקות מספיק.
Korsana ציינה כי ההגדרה הטרום-סימפטומטית ככל הנראה תדרוש פרופיל בטיחות וסבילות טוב יותר מהטיפולים הנוכחיים, וזו אחת הסיבות שהיא רואה יתרון פוטנציאלי לתרופה תת-עורית עם שאטל.
פלטפורמה ותוכניות לטווח ארוך
בעוד ש-KRSA-028 הוא הנכס המוביל, Korsana ציינה כי היא עובדת גם על תוכניות גילוי נוספות שלא גילתה מטעמי תחרות. החברה ציינה כי היא בוחנת באופן פעיל רעיונות לטיפול משולב ומטרות נוספות שניתן לשלב עם פינוי עמילואיד.
ההנהלה ציינה כי היא מצפה שטיפול האלצהיימר יתפתח לכיוון גישות רב-מטרתיות במהלך 5 עד 15 השנים הבאות, בדומה לאונקולוגיה. בתפיסה זו, פינוי עמילואיד יישאר עמוד השדרה של הטיפול, אך לא המרכיב היחיד.
החברה גם ציינה כי היא בוחנת אינדיקציות נוספות מעבר למחלת האלצהיימר, אם כי לא סיפקה פרטים.
ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות
במהלך מושב שאלות ותשובות, הרחיב Violin על מספר נקודות מדעיות:
- הוא ציין כי טרגוט סלקטיבי לפירוגלוטמט נראה מציע את הפחתת הפלאק המהירה והעמוקה ביותר בין גישות העמילואיד.
- הוא ציין כי ARIA עשוי להיות קשור פחות הדוקות לפינוי פלאק ממה שחשבו פעם, וכי שאטל קולטן טרנספרין יכול לעזור לנתק את השניים על ידי הפחתת החשיפה ההיקפית.
- הוא ציין כי סיכון האנמיה עשוי להצטמצם על ידי שמירת פגוציטוזיס תוך הפחתת ציטוטוקסיות תאית תלוית-קומפלמנט וציטוטוקסיות תאית תלוית-נוגדנים.
- הוא ציין כי תחזיות המינון של החברה מבוססות על עבודה פרה-קלינית ישירה ומידול פרמקוקינטי מתוכניות שאטל קודמות.
- הוא ציין כי החברה השיגה ניסוח של 150 מ"ג לכל מ"ל, התומך בהזרקה תת-עורית חודשית בנפח נמוך.
ההנהלה ציינה כי מחקר המתנדבים הבריאים יעריך גם את הזמינות הביולוגית התת-עורית, הארכת מחצית חיים ורמות נוזל מוחי-שדרתי לאישור פונקציית השאטל.
Violin ציין כי החברה מצפה שאיתותי ARIA מוקדמים יהיו גלויים בשלב הוכחת ההיתכנות, אך כי תמונת הבטיחות המלאה תגיע מקבוצות ההרחבה.
הוא גם ציין כי החברה מאמינה שטכנולוגיית השאטל אמורה להוביל לשיעורי ARIA של ספרה אחת באחוזים.
הקשר שוק
Korsana מיצבה את ההזדמנות שלה מול שוק גדול ועם חדירה מוגבלת עדיין. החברה ציינה כי הטיפולים המאושרים הנוכחיים כבר ייצרו יחד יותר מ-$1 מיליארד בהכנסות שנות, אך מספר החולים הלא מטופלים נותר גדול מאוד.
ההנהלה ציינה כי האוכלוסייה המזדקנת צפויה להרחיב את השוק הפוטנציאל לאורך זמן, ולפתוח מקום לשחקן נוסף אם יוכל להציע נוחות, בטיחות ואפקטיוויות טובות יותר.
כרגע, Korsana עדיין בשלבים המוקדמים של הוכחת תזה זו. מצגת החברה הצביעה על ביטחון במדע וביתרה, אך גם הבהירה כי הקריאות הקליניות הבאות יהיו קריטיות.
ניתן לעיין בתמלול המלא להלן לפרטים נוספים על מצגת החברה ומושב שאלות ותשובות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
