יום שלישי, 10.11.2026 — EyePoint Pharmaceuticals הציגה בכנס הבריאות של Stifel לשנת 2026 ומסרה כי היא מתמקדת כעת כמעט לחלוטין בבצקת מקולרית סוכרתית (DME), לאחר שתוכנית הטיפול שלה ניוון מקולרי לח הקשור לגיל לא עמדה ביעדיה. EyePoint Pharmaceuticals (EYPT) ציינה כי הכישלון היה משמעותי, אך טענה שהתרופה המובילה שלה עדיין מציגה נתיב ברור במחלת עיניים אחרת, שבה לדלקת תפקיד מרכזי יותר.
החברה מסרה כי שתי מחקרי השלב III שלה ב-DME, COMO ו-CAPRI, גויסו במלואם וצפויים לספק תוצאות ראשוניות בתחילת הרבעון הרביעי של 2025. ההנהלה הצביעה גם על נתוני שלב II, תוכנית תפעולית בעלות נמוכה יותר, ויתרת מזומן שלדעתה תאפשר לחברה להגיע לאותה נקודת קריאה.
נקודות מפתח
- EyePoint העבירה את מיקודה העיקרי ל-DME לאחר שהמחקרים LUGANO ו-LUCIA לא עמדו ביעדי הנקודת הסיום הראשית בניוון מקולרי לח.
- ההנהלה מסרה כי COMO ו-CAPRI גויסו במלואם, עם נתונים צפויים בתחילת הרבעון הרביעי של 2025.
- החברה סיימה את ספטמבר 2024 עם $118 מיליון במזומן וצופה חיסכון שנתי של כ-$30 מיליון מקיצוץ של 53% בכוח האדם.
- נתוני שלב II ממחקר VERONA נותרים התמיכה העיקרית באסטרטגיית ה-DME, ובמיוחד מינון 2.7 מיליגרם של DURAVYU.
- EyePoint ציינה כי התרופה עשויה להתאים ל-DME יותר מאשר לניוון מקולרי לח, מכיוון ש-DME כרוכה הן בנתיבי VEGF והן בנתיבים דלקתיים.
איפוס אסטרטגי לאחר הכישלון בניוון מקולרי לח
הנהלת EyePoint הקדישה חלק ניכר מהדיון להסביר מדוע החברה עדיין בוטחת ב-DURAVYU, למרות הכישלון של מחקרי השלב III LUGANO ו-LUCIA בניוון מקולרי לח לעמוד ביעד אי-הנחיתות הראשי.
Jay Duker, המנכ"ל, אמר כי התרופה הציגה פעילות בשני המחקרים, עם שיפור ראייה של יותר מ-2 אותיות, אך לא מספיק כדי לעמוד בסף הראשי. הוא ציין כי החברה מתרכזת כעת ב-DME, שם הביולוגיה נראית נוחה יותר.
Duker תיאר את ההבחנה כך:
- ניוון מקולרי לח מונע בעיקר על ידי neovascularization כורואידלי, כלומר צמיחת כלי דם חדשים מתחת לרשתית.
- DME פוגעת בכלי הדם ברשתית, שנפגמים ומדליפים.
- VEGF חשוב בשתי המחלות, אך ניוון מקולרי לח נראה מונע יותר על ידי VEGF, בעוד ש-DME כוללת מרכיב דלקתי חזק יותר.
הוא הוסיף כי קורטיקוסטרואידים פועלים היטב ב-DME אך בעלי "כמעט אפס השפעה" בניוון מקולרי לח, מה שלדבריו תומך בתפיסה שאין להתייחס לשתי המחלות כאל אותו שוק.
מדוע ההנהלה מתמקדת ב-DME
EyePoint ציינה כי DME הוא שוק גלובלי של $5 מיליארד, כולל כ-$3 מיליארד בארצות הברית, וטענה כי המחלה עשויה להתאים יותר למנגנון הפעולה של DURAVYU.
החברה הדגישה מספר נקודות מדעיות התומכות בעמדה זו:
- DURAVYU הוא מעכב pan-TKI המכוון ל-JAK1 ולקינאזות נוספות.
- פרופיל זה עשוי להציע יתרונות אנטי-דלקתיים דרך עיכוב נתיב IL-6.
- IL-6 מתואר על ידי החברה כחלבון דלקתי מרכזי ב-DME.
- מחקרי vitrectomy הראו רמות מוגברות של IL-6 בעיניים עם DME בהשוואה לעיניים סוכרתיות ללא DME.
- מודלים פרה-קליניים של דליפה מצביעים על כך ש-DURAVYU יכול להפחית נוזלים בדומה לשילוב של טיפול אנטי-VEGF ואנטי-IL-6.
Duker אמר כי מחקר שלב II VERONA של החברה תומך בעמדה זו. במחקר זה, מינון 2.7 מיליגרם, שאותו EyePoint מתכננת להמשיך, הגיע לתוצאות דומות ל-Eylea בחדות הראייה ב-24 שבועות, תוך צורך בפחות זריקות הצלה וייצור פחות נוזל ברשתית ב-OCT. הוא ציין כי 50% מהעיניים שטופלו ב-DURAVYU השיגו פתרון מלא של DME עד סוף המחקר, לעומת 0% בקבוצת Eylea.
הוא גם ציין כי המחקר הראה ירידה תלוית מינון בדליפה בצילום אנגיוגרפיה פלואורסצאין בין מינון 1.3 מיליגרם ל-2.7 מיליגרם, שאותה החברה רואה כסימן נוסף לפעילות אנטי-דלקתית.
תוכנית שלב III ושינויי פרוטוקול
EyePoint מסרה כי COMO ו-CAPRI הם מחקרי שלב III זהים ב-DME וגויסו במלואם. החברה צופה נתונים ראשוניים בתחילת הרבעון הרביעי של 2025.
החברה גם גילתה שינוי פרוטוקול קטן. קריטריוני ההצלה הוחמרו מ-10 אותיות ו-50 מיקרון של נוזל ל-5 אותיות ו-50 מיקרון של נוזל מהטוב ביותר במחקר.
ההנהלה ציינה כי השינוי בוצע פנימית ולא דרך דיון רשמי עם ה-FDA. היא צופה השפעה מועטה על אוכלוסיית המטופלים מכיוון שזכאות להצלה מתחילה רק בשבוע 20, לאחר השלמת שלב העמסה.
EyePoint גם ציינה כי הרחיבה את השנה השנייה של תוכנית הניוון המקולרי הלח כדי לבנות מאגר בטיחות של 300 מטופלים שיכול לתמוך בהגשת NDA עתידית ל-DME. כושר הייצור נותר במקומו במתקן Northbridge כדי לתמוך בתוכנית זו.
תוצאות פיננסיות ומצב הון
George Elston, סמנכ"ל הכספים, אמר כי EyePoint סיימה את ספטמבר 2024 עם כ-$118 מיליון במזומן. הוא ציין כי החברה מדמה באופן פעיל תרחישים שונים כדי להבטיח שהמזומן שלה יחזיק מעמד עד לנקודת קריאת נתוני ה-DME, ורצוי גם מעבר לה.
נקודות פיננסיות ותפעוליות מרכזיות כללו:
- מזומן בסוף ספטמבר 2024: $118 מיליון
- קיצוץ בכוח האדם: כ-53%
- חיסכון שנתי צפוי בעלויות: כ-$30 מיליון
- מועד מימוש החיסכון המלא: אמצע 2025, בשל פיצויי פיטורים והתחייבויות לפי חוק WARN
- יעד מסלול המזומן: עד נתוני ה-DME בתחילת הרבעון הרביעי של 2025
Elston אמר כי החברה מנסה לשמר מספיק הון כדי להימנע מצורך במימון נוסף או שותפות לפני קריאת נתוני ה-DME, אם כי לא שלל אפשרויות אסטרטגיות עתידיות.
מה הראו נתוני הניוון המקולרי הלח
למרות שמחקרי הניוון המקולרי הלח לא עמדו ביעד הראשי, EyePoint ציינה כי הנתונים לא היו חסרי ערך. ההנהלה הצביעה על מספר סימנים לכך ש-DURAVYU עדיין בעל פעילות ביולוגית באינדיקציה זו.
נקודות אלו כללו:
- יותר מ-440 מטופלים קיבלו DURAVYU במשך שנה עם מינון חוזר.
- שיעורי תופעות לוואי היו נמוכים, בדרך כלל בטווח של 2% עד 3%, ללא אות בטיחות.
- החברה ציינה כי שיעורי אי-ההתאמה המקסימליים היו כ-8%.
- שליטה בנוזל הרשתית הייתה קרובה לקבוצת הביקורת, עם הפרש של כ-10 מיקרון בלבד בעובי השדה המרכזי, שאותו ההנהלה כינתה חסרת משמעות קלינית בהתחשב ב-CST תקין של כ-325 מיקרון.
- מטופלים נזקקו לכ-2 זריקות פחות בממוצע בהשוואה ל-Eylea לפי התווית.
ההנהלה גם הדגישה תת-קבוצה שכינתה מטופלים ללא תוסף, כלומר אלה שלא נזקקו לזריקות אנטי-VEGF נוספות לאחר שלב העמסה. קבוצה זו ייצגה יותר ממחצית העיניים המטופלות ולפי החברה השיגה אי-נחיתות לעומת קבוצות הביקורת של Eylea ללא תוסף.
EyePoint ציינה כי היא מבצעת כעת ניתוחי משנה לחיפוש ביומרקרים, ערכי סף של נוזל OCT וגורמים דמוגרפיים שעשויים לסייע בזיהוי אוכלוסיות מגיבות למחקר ניוון מקולרי לח עתידי. החברה ציינה כי היא גם בוחנת את ההשפעה של מינון חוזר בחודש 8, שהעלה את רמות התרופה הסיסטמיות אך לא נראה שינה את התועלת הקלינית.
אסטרטגיה רגולטורית ומול ה-FDA
ההנהלה ציינה כי טרם קיימה דיונים רשמיים עם ה-FDA בנוגע לשינויים מהותיים בתוכנית ה-DME. עם זאת, היא תיארה את הסוכנות כשותפה עקבית ושקופה.
לפי החברה, ה-FDA שמר על כללים ברורים לתכנון ניסויים, כולל הדרישה לגייס מטופלים עם ניוון מקולרי לח פעיל, המוגדר כחדות ראייה של 78 אותיות או פחות. EyePoint ציינה כי היא מצפה לאותה גישה מבוססת כללים בדיונים עתידיים.
החברה ציינה כי תהיה נוטה יותר לנהל מחקר ניוון מקולרי לח עתידי אם הניתוחים השוטפים שלה יזהו תת-קבוצה עם תגובה חזקה יותר. אולם לעת עתה, המיקוד הרגולטורי נותר ב-DME.
הקשר תחרותי ורקע ענפי
EyePoint מיקמה את תוכניתה בהקשר של מעבר רחב יותר בטיפול במחלות רשתית. ההנהלה ציינה כי התחום נע לעבר טיפולים עם יותר ממנגנון פעולה אחד, במיוחד במחלות כרוניות שבהן טיפול המכוון רק ל-VEGF עשוי שלא להספיק.
החברה גם ציינה כי נטל הטיפול נותר בעיה מרכזית בניוון מקולרי לח. היא ציינה כי כ-40% מהמטופלים מפסיקים טיפול לאחר 18 חודשים, בעיקר בשל מספר הזריקות והביקורים במרפאה. EyePoint טוענת כי מוצר שחרור מתמשך יכול לסייע בסגירת פער זה.
ההנהלה ציינה מספר השוואות רחבות יותר:
- ביצועי Eylea לפי התווית במחקרי החברה היו מעט מתחת לשיפור של 6 אותיות, בהתאם לנתונים היסטוריים.
- השימוש ב-Eylea בעולם האמיתי הוא לעיתים קרובות פחות תכוף מהמוצע בתווית מכיוון שמטופלים לא תמיד עומדים בביקורים.
- Vabysmo הוזכר כמשווה בדוגמאות מקרים שבהם עיניים שטופלו ב-DURAVYU השתפרו לאחר טיפול קודם.
- נתוני EyeBio ו-Merck בנוגע לאגוניסט Wnt הוזכרו כסימן נוסף לכך ש-VEGF לבדו עשוי שלא להספיק ב-DME.
בדוגמה אחת, החברה ציינה כי עיניים שטופלו קודם ב-Vabysmo הראו שיפור בראייה ופחות נוזל לאחר מינון בודד של Eylea וזריקת DURAVYU במינון 2.7 מיליגרם במשך 24 שבועות.
מסר ההנהלה למשקיעים
הטון הכללי של השיחה היה זהיר אך עדיין בונה. EyePoint לא ניסתה למזער את כישלון הניוון המקולרי הלח, אך טענה כי הכישלון אינו בהכרח מגדיר את התרופה בכל מחלות הרשתית.
Duker אמר כי החברה מאמינה שהביולוגיה של DME, האות משלב II ב-VERONA, ותוכנית שלב III שגויסה במלואה מספקים לה נתיב ברור קדימה. Elston, מצדו, הדגיש משמעת הונית ואמר כי החברה עובדת כדי להבטיח שהמזומן שלה יחזיק מעמד עד לשחרור נתוני ה-DME.
כפי שאמר Duker: "אנו נמצאים כעת בשני מחקרי שלב III זהים ומקבילים ב-DME, COMO ו-CAPRI, שניהם גויסו במלואם, ואנו צפויים לראות את הנתונים הראשוניים בעוד פחות משנה, בתחילת הרבעון הרביעי של השנה הבאה."
לעת עתה, סיפורה של EyePoint עבר מזכיינות רשתית רחבה להימור מצומצם יותר על מחלה אחת, נקודת קריאה אחת ומועמד תרופה אחד.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים והקשר נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
