יום שלישי, 10.11.2026 — NewAmsterdam Pharma (NAMS) השתמשה בכנס השנתי ה-3 לחדשנות בתחום הבריאות של גוגנהיים כדי להציג אסטרטגיה בשלב מתקדם סביב obicetrapib, תרופה לכולסטרול המתקרבת להשקה מסחרית. ההנהלה הצביעה על התקדמות במחקרי שלב III ועל תוכנית השקה אירופאית, תוך שהיא מדגישה את הסיכון המרכזי: החברה עדיין זקוקה לנתוני תוצאות קרדיווסקולריות כדי לאשש את הערך הרחב יותר של התרופה.
המניה נסחרה ב-$18.78 במסחר טרום-פתיחה, ירידה של 1.16% מהסיום הקודם של $19. המניה נעה בטווח של 52 שבועות בין $17.9 ל-$42.205.
נקודות מפתח
- NewAmsterdam אמרה כי היא עומדת בלוח הזמנים לניתוח ביניים של PREVAIL עד סוף 2024, כאשר תוצאות ה-DSMB צפויות ברבעון הראשון של 2025.
- ההנהלה אמרה כי obicetrapib הראתה ירידה של כ-37% ב-LDL-C במדידה ישירה וירידה של כ-17% עד 18% ב-ApoB בכימות בטא.
- החברה הדגישה ירידה של כ-15% בסוכרת חדשה-לאחרונה ב-BROADWAY, בהשוואה לסיכון הסוכרת הגבוה יותר הנראה עם סטטינים בעצימות גבוהה.
- השותפה Menarini עתידה להשיק את obicetrapib באירופה, כולל גרמניה, עד סוף 2024.
- מנהלים אמרו כי הם רוצים לשתף נתוני תוצאות PREVAIL סמוך ככל האפשר להשקה, בטענה שהדבר יסייע לגישה לתשלומים ולאימוץ.
אסטרטגיה מסחרית וקלינית
Ian Somaiya, סמנכ"ל הכספים של החברה, אמר כי NewAmsterdam עברה מנתונים קליניים מוקדמים לביצוע בשלב מתקדם במהלך שלוש השנים האחרונות. הוא תיאר את המעבר כנקודת מפנה מסחרית, כאשר התרופה צפויה להפוך זמינה למטופלים באירופה דרך Menarini.
- החברה אמרה כי מחקרי LDL בשלב III הושלמו.
- Menarini צפויה להשיק את obicetrapib בגרמניה עד סוף 2024.
- NewAmsterdam מפתחת גם את obicetrapib בנפרד וגם קומבינציה במינון קבוע עם ezetimibe.
- ההנהלה אמרה כי המטרה היא לסייע למטופלים להגיע לרמות LDL-C הנמוכות ביותר האפשריות.
Somaiya אמר כי החברה רואה הזדמנות לשלב השקה עם נתוני תוצאות, דבר שתיאר כנדיר בתעשייה. הוא אמר כי התזמון חשוב מפני שהוא יכול לתמוך בדיוני החזר ולהאיץ את האימוץ.
"האסטרטגיה היא, וזה חוזר לסיבות מדוע מחקרי התוצאות הוחלו בו-זמנית עם ה-LDL, נדיר שחברה תוכל לספק, לשתף תוצאות ממחקר התוצאות בזמן ההשקה," אמר Somaiya. "זו הזדמנות חשובה שרצינו למנף במלואה, כי היא מספקת גישה למשלמים. היא מניעה גישה למשלמים, ובסופו של דבר מניעה אימוץ."
PREVAIL וניתוח הביניים
לב ליבה של הסיפור הקרוב-טווח של NewAmsterdam הוא PREVAIL, ניסוי תוצאות קרדיווסקולריות שנועד להראות האם obicetrapib יכולה להפחית אירועים קרדיווסקולריים שליליים מרכזיים, או MACE. ההנהלה אמרה כי המחקר עומד בלוח הזמנים לניתוח ביניים עד סוף 2024, כאשר ועדת ניטור בטיחות הנתונים צפויה לסקור את התוצאות ברבעון הראשון של 2025.
- ניתוח הביניים משתמש בסף p מוגדר מראש של 0.01 עבור MACE4.
- גם MACE3 וגם MACE4 חייבים לעמוד בסף החברה להצלחת הביניים.
- ההנהלה אמרה כי המחקר בעל עוצמה סטטיסטית טובה בשלב הביניים.
- מנהלים סירבו למסור את הסף המדויק של MACE3, באומרם שהדבר עלול לפשט יתר על המידה את התהליך.
Matt Philippe, ראש קשרי המשקיעים, אמר כי החברה לא הייתה מוסיפה את ניתוח הביניים ללא ביטחון בסיכויי ההצלחה של המחקר. הוא אמר כי העיצוב משקף את תפיסת החברה את הנתונים ואת פרופיל ההוצאות של הניסוי.
"אנו בעלי עוצמה סטטיסטית טובה בשלב הביניים," אמר Philippe. "אם נראה אפקט דמוי-BROADWAY הן ב-MACE3 והן ב-MACE4, כדי לעצור את המחקר. אני חושב שהמידע הזה אומר לכם כמעט הכל על היכן אנו עשויים להיות, מה ה-alpha שלנו, כמה אנו מוציאים."
ההנהלה גם אמרה כי היא רוצה להגיש את בקשת התרופה החדשה (NDA) בהקדם האפשרי לאחר תוצאת ביניים חיובית. אם PREVAIL ימשיך לניתוח הסופי, החברה אמרה כי תצטרך לדון בתזמון ההגשה עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), כולל האם ההגשה יכולה להתרחש לפני השלמת הניסוי או בו-זמנית עמה.
מה הנתונים מראים עד כה
NewAmsterdam אמרה כי obicetrapib הראתה פרופיל מובחן מעבר להפחתת LDL. החברה אמרה כי התרופה הפחיתה סוכרת חדשה-לאחרונה בכ-15% במחקר BROADWAY בהשוואה לטיפול בסטטינים בעצימות גבוהה.
- סטטינים בעצימות גבוהה יכולים להמיר מטופלים טרום-סוכרתיים למצב סוכרתי בשיעור של כ-36%, לפי החברה.
- NewAmsterdam אמרה כי obicetrapib עשויה לסייע בקיזוז סיכון זה במטופלים עם LDL מוגבה.
- החברה אמרה כי ממצא הסוכרת רלוונטי במיוחד במטופלים עם סוכרת מסוג 2 ותסמונת מטבולית.
Somaiya אמר כי פרופיל זה עשוי להיות חשוב הן למטופלים והן לרופאים.
"יש אוכלוסייה בסיכון שיש לה סוכרת, שיש לה LDL מוגבה, ואם אותם מטופלים היו מקבלים מינונים בעצימות גבוהה של סטטינים, הסיכון שלהם להמיר מטרום-סוכרת לסוכרת עולה ל-36%," הוא אמר. "כשמסתכלים על נתוני מחקר BROADWAY שלנו, שבו רוב המטופלים היו על סטטין בעצימות גבוהה, היכולת שלנו לקזז את הסיכון הזה ולהפחית את שיעור הסוכרת החדשה-לאחרונה, היא תגמול והיבט בפרופיל שלנו שאנו חושבים שיהדהד עם מטופלים וקלינאים."
החברה אמרה כי ניתוח הנתונים המוסווה שלה גם מצביע לכיוון חיובי. Philippe אמר כי שיעורי האירועים נמצאים במגמת ירידה מתחת לציפיות, וההנהלה טענה כי התבנית עקבית יותר עם אפקט תרופתי מאשר עם שינויים בסטנדרט הטיפול או כניסת מטופלים.
- ההנהלה אמרה כי שיעורי כניסת מטופלים עומדים על כ-1% בשנה ואינם מהותיים לניתוח.
- החברה אמרה כי ניתן לשלול במידה רבה שיפור בסטנדרט הטיפול ושימוש ב-GLP-1 כהסבר העיקרי.
- מנהלים אמרו כי הקו המוסווה נמצא במגמה מתחת לשיעורים הצפויים.
השוואות עם מחקרים אחרים
ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהדיון להשוואת PREVAIL עם מחקרים קרדיווסקולריים ולפידים אחרים. החברה אמרה כי ההשוואה הרלוונטית ביותר היא BROADWAY, מחקר מיני-PREVAIL לשנה אחת שנערך באותם אתרים ועם אותה ועדת שיפוט.
- NewAmsterdam אמרה כי ל-BROADWAY ול-PREVAIL עקומות MACE3 ו-MACE4 כמעט זהות בסימן שנה אחת.
- היא אמרה כי שיעורי האירועים של BROADWAY המשיכו לרדת משנה ראשונה לשנה שנייה, דבר שההנהלה רואה כתומך באפקט תרופתי.
- החברה גם ציינה ניתוח CTT, REVEAL ו-BROADWAY כמצביעים ל"כיוון משמעותי מאוד".
החברה גם התייחסה לנתוני תעשייה אחרונים מ-HORIZON, ניסוי pelacarsen שהוצג בכנס האגודה האמריקאית לקרדיולוגיה. HORIZON היה ניטרלי בסך הכל, אך ההנהלה אמרה כי תת-קבוצה עם LDL-C בסיסי מעל 100 מ"ג/ד"ל הראתה יחס סיכון של 0.83, שאותו הם רואים כמעודד עבור אוכלוסייה הקרובה יותר ל-PREVAIL.
- ההנהלה אמרה כי HORIZON מחזק את חשיבות הפחתת LDL-C אגרסיבית.
- היא אמרה כי נתוני תת-הקבוצה מרמזים כי התועלת עשויה להיות חזקה יותר במטופלים עם LDL-C בסיסי גבוה יותר.
- מנהלים הדגישו כי PREVAIL בנוי סביב הפחתת LDL-C, לא הפחתת Lp(a).
NewAmsterdam גם השוותה את תוכניתה עם ACCELERATE, REVEAL, VASCEPA, IMPROVE-IT ו-ZEUS.
- ACCELERATE תואר כניטרלי בשנתיים, כאשר ההנהלה אמרה כי המחקר השתמש בשיטת LDL ישירה שעשויה להגזים בהפחתה והסתיים מוקדם מדי.
- REVEAL, שנמשך ארבע עד שש שנים, צוין כראיה לכך שניסויים ארוכים יותר יכולים להראות אפקט טיפולי ברור יותר.
- VASCEPA ו-IMPROVE-IT הוזכרו כדוגמאות למחקרים שנזקקו ליותר משנתיים כדי להיפרד מהביקורת.
- ZEUS צוין כתומך ברעיון שמטופלים שהתקדמו מדי בהתקדמות המחלה עשויים שלא להראות את אותה תועלת.
תוכניות צינור נוספות
מעבר ל-PREVAIL, NewAmsterdam הצביעה על שני מחקרים נוספים שיכולים לתמוך בפרנצ’ייז.
- RUBENS חוקר את obicetrapib במטופלים עם סוכרת מסוג 2 ותסמונת מטבולית שאין להם מחלת לב וכלי דם טרשתית מבוססת.
- החברה אמרה כי אוכלוסייה זו כוללת 20 מיליון עד 30 מיליון אנשים עם LDL מוגבה וללא אירועים קרדיווסקולריים קודמים.
- REMBRANDT, מחקר הדמיה של הקומבינציה במינון קבוע עם ezetimibe, צפוי לקרוא תוצאות לקראת סוף 2025.
- ההנהלה אמרה כי REMBRANDT יכול להיות כלי מסחרי שימושי אם יראה ייצוב או נסיגה של פלאק בהדמיה.
תחזית רגולטורית והשקה
NewAmsterdam אמרה כי נתיב הרגולציה שלה תלוי ב-PREVAIL. אם ניתוח הביניים יהיה חיובי, החברה מתכננת להגיש את ה-NDA בהקדם האפשרי לאחר שה-DSMB יאשר את התוצאה. אם המחקר ימשיך, ההנהלה אמרה כי תעבוד עם הרגולטורים על תזמון ההגשה.
- החברה אמרה כי כ-90% מעבודת הגשת הרגולציה בארה"ב ובאירופה כבר הושלמה.
- ההנהלה אמרה כי הבקשות האמריקאיות והאירופאיות חולקות חלק גדול מאותו חומר.
- החברה מתכננת להשיק הן את המונותרפיה והן את הקומבינציה עם ezetimibe אם תאושר.
ראשי פרקים מהשאלות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לנושאים המרכזיים של המצגת: משמעות HORIZON, עוצמת BROADWAY ותזמון ה-NDA.
- על HORIZON, ההנהלה אמרה כי תת-הקבוצה עם LDL-C מעל 100 מ"ג/ד"ל הייתה מעודדת, אך PREVAIL אינו מתוכנן סביב הפחתת Lp(a).
- על BROADWAY, מנהלים אמרו כי ההתאמה הקרובה עם PREVAIL תומכת בתפיסת החברה כי אפקט התרופה הוא אמיתי.
- על נתונים מוסווים, Philippe אמר כי החברה רואה שיעורי אירועים מתחת למה שהיה צפוי מפלצבו או ממודלי סיכון.
- על ACCELERATE, ההנהלה אמרה כי משך המחקר הקצר יותר והשימוש במדידת LDL ישירה הופכים אותו לפחות ניתן להשוואה עם PREVAIL.
- על תזמון ההגשה, החברה אמרה כי גם תוצאת ביניים חיובית וגם קריאה סופית יתרחשו באותה שנה קלנדרית, אך נתיב ההגשה יהיה שונה.
בסך הכל, NewAmsterdam הציגה סיפור שעדיין תלוי בתוצאות הניסויים, אך אחד שעובר ממחקר לכיוון מסחור. החברה מהמרת על כך שהפחתת LDL, תוצאות קרדיווסקולריות ותועלת סוכרת אפשרית יכולות יחד לתמוך במקרה שוק רחב יותר עבור obicetrapib.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
