וולטהם, מסצ'וסטס - קוג'נט ביוסיינסס, חברת ביוטכנולוגיה המתמחה בטיפולים מדויקים למחלות גנטיות ומוערכת כיום ב-982 מיליון דולר, חשפה תוצאות קליניות מעודדות לתרופה שלה, בזוקלסטיניב, המיועדת לטיפול במסטוציטוזיס סיסטמית. הממצאים הוצגו בכנס השנתי של האגודה האמריקאית להמטולוגיה בסן דייגו. על פי נתוני InvestingPro, מנית החברה הפגינה עוצמה מרשימה השנה, עם תשואה של 51% מתחילת השנה.
הניסוי, הידוע בשם SUMMIT, בחן את היעילות של בזוקלסטיניב בחולים עם מסטוציטוזיס סיסטמית שאינה מתקדמת (NonAdvSM). נתונים ראשוניים מחלק ההרחבה הפתוח (OLE) של הניסוי הראו שיפור ממוצע של 56% בציון התסמינים הכולל (TSS) לאחר 24 שבועות, כאשר 76% מהמטופלים חוו ירידה של לפחות 50% ב-TSS.
בנוסף, נצפתה ירידה משמעותית ברמות הטריפטאז בסרום, כאשר 89% מהמטופלים הראו ירידה של יותר מ-50% תוך ארבעה שבועות של טיפול. עד לשבוע ה-24, 95% מהמשתתפים עם רמות טריפטאז מוגברות בתחילת הניסוי השיגו רמות מתחת ל-20 ng/ml. תוצאות מבטיחות אלו משכו את תשומת לבם של מנתחים פיננסיים, כאשר נתוני InvestingPro מראים יעדי מחיר של מנתחים הנעים בין 10 ל-23 דולר, מה שמרמז על פוטנציאל עלייה משמעותי מהרמות הנוכחיות.
פרופיל הבטיחות של בזוקלסטיניב הודגש גם כן, כאשר רוב תופעות הלוואי שהופיעו במהלך הטיפול היו בדרגה נמוכה והפיכות. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר שדווחו היו שינוי צבע השיער ועליות בטרנסאמינאז, ללא אירועים חמורים של דימום או פגיעה קוגניטיבית הקשורים לטיפול.
בעדכון נוסף, קוג'נט הודיעה על השלמת הגיוס לחלק השני של SUMMIT לפני המועד המתוכנן, כאשר 179 מטופלים כעת חלק מהמחקר. תוצאות ראשוניות צפויות ביולי 2025. הגיוס המהיר משקף את הביקוש הגבוה וההשפעה הפוטנציאלית של טיפול זה עבור חולי NonAdvSM.
החברה עתידה לארח שיחת ועידה למשקיעים היום כדי לדון בהתפתחויות אלו בהרחבה. מידע זה מבוסס על הודעה לעיתונות מטעם קוג'נט ביוסיינסס.
בזוקלסטיניב הוא חלק ממאמץ רחב יותר של קוג'נט לפתח טיפולים ממוקדים למחלות גנטיות חמורות. החברה ממשיכה במחקריה עם התמקדות במוטציות בגנים שונים הקשורים למצבים שונים.
בחדשות אחרות לאחרונה, קוג'נט ביוסיינסס הייתה במוקד של מנתחים פיננסיים שונים. Piper Sandler ו-Citi שמרו על דירוג Overweight ו-Buy בהתאמה, עם יעדי מחיר של 23.00 דולר ו-15.00 דולר. למרות מכירות לאחרונה, Piper Sandler הביעה ביטחון בנתונים הקרובים מניסויי הבזוקלסטיניב של קוג'נט, SUMMIT ו-APEX, שצפויים לספק תמונה ברורה יותר לגבי הפוטנציאל של התרופה.
לעומת זאת, Needham עדכנה את יעד מחיר המניה של קוג'נט מ-16.00 דולר ל-15.00 דולר, תוך שמירה על דירוג Buy למרות השינוי. התאמה זו באה בעקבות דוח הרבעון השלישי של החברה והמצגות הקרובות בכנס האגודה האמריקאית להמטולוגיה.
H.C. Wainwright גם שמרה על דירוג Buy ויעד מחיר של 17.00 דולר לקוג'נט, בעקבות הצגת תוצאות פרה-קליניות למועמד התרופה CGT6297. החברה הציגה שני מעכבים חדשים, CGT6737 ו-CGT6297, לצנרת הפיתוח שלה, אשר הראו פוטנציאל במודלים פרה-קליניים לעיכוב משמעותי בצמיחת גידולים ופרופילי בטיחות משופרים.
קוג'נט השלימה את גיוס המטופלים לניסוי PEAK בשלב 3, הבוחן את בזוקלסטיניב לטיפול בגידולים סטרומליים במערכת העיכול. תוצאות צפויות עד סוף 2025. בנוסף, ניסוי SUMMIT של קוג'נט למסטוציטוזיס סיסטמית שאינה מתקדמת צפוי להשלים את הגיוס בתחילת 2025, עם תוצאות צפויות מאוחר יותר באותה שנה. אלו התפתחויות אחרונות שמשקיעים עשויים לרצות לעקוב אחריהן.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.