קיימברידג', מסצ'וסטס - חברת אדיטס מדיסין (NASDAQ:EDIT), חלוצה בטכנולוגיות עריכת גנים, הודיעה על אבן דרך משמעותית בפיתוח טיפולים למחלת תאי חרמש ובטא תלסמיה. החברה השיגה הוכחת היתכנות פרה-קלינית in vivo בעריכת תאי גזע ותאי אב המטופואטיים (HSPC) באמצעות מערכת מסירה קניינית של ננו-חלקיקי שומן. התקדמות זו עשויה לסלול את הדרך לתרופה חדשה מבוססת עריכת גנים in vivo להפרעות דם גנטיות אלה.
אדיטס מדיסין דיווחה על רמות גבוהות של עריכת הפרומוטר HBG1/2, שהוא מפתח להגברת ייצור המוגלובין עוברי (HbF), במודל עכבר מואנש. הפורמולציה של ננו-חלקיקי שומן ממוקדים (tLNP), חידוש של אדיטס, הייתה מכרעת במסירת רכיבי עריכת הגנים לתאים הרצויים. החברה צפתה ברמת עריכה של 29% ב-HSPC וממוצע של 20% תאי דם אדומים אנושיים המבטאים HbF בעכברים המארחים.
החברה גם הודיעה על כוונתה לשתף פעולה או להעניק רישיון חוץ ל-reni-cel (renizgamglogene autogedtemcel), מועמד לטיפול תאי למחלות אלה, כדי להתמקד בפיתוח צנרת ה-in vivo שלה. החלטה זו באה כחלק מהאסטרטגיה של אדיטס מדיסין לייעל את השימוש בהון ולקדם את החזון ארוך הטווח שלה בעריכת גנים הניתנת לתכנות.
אדיטס מדיסין שכרה את Moelis & Company LLC להוביל את התהליך הגלובלי למתן רישיון חוץ ל-reni-cel. החברה מתכננת להציג נתונים קליניים נרחבים מהניסוי RUBY המתמשך למחלת תאי חרמש בכנס השנתי של החברה האמריקאית להמטולוגיה בתאריכים 7-10 בדצמבר 2024, ונתונים נוספים מהניסוי EdiTHAL לבטא תלסמיה עד סוף 2024.
ב-3 באוקטובר 2024, אדיטס מכרה זכויות רישיון עתידיות מסוימות הקשורות להסכם הרישיון Cas9 שלה עם Vertex Pharmaceuticals תמורת 57 מיליון דולר ל-DRI Healthcare Trust. הזרמת הון זו שאינה מדללת צפויה לתמוך בפיתוח צנרת החברה. נכון לרבעון השלישי של 2024, אדיטס דיווחה על כ-320 מיליון דולר במזומנים, שווי מזומנים וניירות ערך סחירים, לאחר קבלת כספי DRI.
ההתקדמות והעדכונים האסטרטגיים של החברה הוצגו בוובינר היום, שהחליף את שיחת הועידה המסורתית להכרזת התוצאות הכספיות לרבעון השלישי בחודש הבא. כתבה זו מבוססת על הודעה לעיתונות מאדיטס מדיסין.
בחדשות אחרות לאחרונה, אדיטס מדיסין חוותה נסיקה של פעילות עם הסכמים פיננסיים, עדכוני רווחים ודירוגי אנליסטים. חברת הביוטכנולוגיה נכנסה לאחרונה להסכם מימון עם DRI Healthcare Trust, והבטיחה תשלום מקדמה של 57 מיליון דולר. עסקה זו מעניקה ל-DRI Healthcare Trust זכויות לחלק משמעותי מדמי רישיון ותשלומים עתידיים מהסכם רישיון קיים עם VRTX.
Leerink Partners, בתגובה להסכם זה, שמרה על דירוג Market Perform לאדיטס מדיסין, תוך שמירה על מחיר מטרה יציב של 8 דולר. אנליסטים ב-Leerink Partners תופסים את ההסכם כהוגן, וצופים כי השפעתו על המאזן של החברה תסיט את תשומת הלב לעבר הניסוי RUBY עבור reni-cel במחלת תאי חרמש, שצפוי להסתיים עד סוף 2024.
בנוסף להסכם הפיננסי, אדיטס מדיסין חשפה את עדכוני הרווחים לרבעון השני של 2024. החברה מתקדמת בקביעות עם תוכנית ה-reni-cel שלה למחלת תאי חרמש ובטא תלסמיה. למרות החלטה אחרונה של משרד הבריאות והשירותים האנושיים של ארה"ב שלא לכסות שימור פוריות, החברה נשארת אופטימית לגבי היפוך מגמה והשפעה מינימלית על השוק.
Truist Securities, בעקבות התפתחויות אלה, שמרה על דירוג Buy למניית אדיטס מדיסין, אם כי עם מחיר מטרה מופחת. החברה גם מצפה בקוצר רוח לעדכוני נתונים נוספים מאדיטס מדיסין, שצפויים להיות מוצגים בכנס החברה האמריקאית להמטולוגיה. למרות האתגרים, אדיטס מדיסין נשארת אופטימית לגבי מצבה הפיננסי והפרספקטיבות העתידיות שלה.
תובנות InvestingPro
ההתקדמויות האחרונות של אדיטס מדיסין בטכנולוגיית עריכת גנים והמהלכים הפיננסיים האסטרטגיים משתקפים במצבה הנוכחי בשוק. על פי נתוני InvestingPro, שווי השוק של החברה עומד על 309.21 מיליון דולר, המצביע על נוכחותה המשמעותית במגזר הביוטכנולוגיה למרות האתגרים האחרונים.
טיפ InvestingPro מדגיש כי אדיטס מדיסין "שורפת במהירות מזומנים", מה שמתיישב עם המיקוד של החברה במחקר ופיתוח בטכנולוגיות עריכת גנים. שריפת מזומנים מהירה זו אופיינית לחברות ביוטכנולוגיה המשקיעות רבות בטיפולים חדשניים, כמו עבודתה של אדיטס על מחלת תאי חרמש ובטא תלסמיה.
טיפ רלוונטי נוסף של InvestingPro מציין כי החברה ראתה "החזר משמעותי בשבוע האחרון", עם החזר מחיר כולל של שבוע אחד של 11.9%. עלייה אחרונה זו יכולה להיות מיוחסת לאופטימיות המשקיעים בעקבות ההכרזה על הוכחת ההיתכנות הפרה-קלינית וההחלטות האסטרטגיות לגבי reni-cel.
עם זאת, חשוב לציין כי אדיטס מדיסין אינה רווחית כרגע, עם יחס P/E שלילי של -1.57. זה אינו חריג לחברות ביוטכנולוגיה בשלב הפיתוח, שכן הן לעתים קרובות מעדיפות מחקר ופריצות דרך פוטנציאליות על פני רווחיות מיידית.
למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע טיפים ומדדים נוספים שעשויים לספק תובנות עמוקות יותר לגבי הבריאות הפיננסית והמצב בשוק של אדיטס מדיסין. ישנם 9 טיפי InvestingPro נוספים זמינים עבור EDIT, שעשויים להיות בעלי ערך עבור אלה השוקלים השקעה בחברת ביוטכנולוגיה חדשנית זו.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.