קיימברידג', מסצ'וסטס - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) הודיעה על תוצאות ראשוניות חיוביות מניסוי HELIOS בשלב 2 של AMX0035 במבוגרים עם תסמונת וולפרם, מחלה נדירה ומתקדמת. הניסוי הראה שיפור בתפקוד הלבלב, מדד מפתח להתקדמות המחלה, לאורך תקופת טיפול של 24 שבועות.
ניסוי HELIOS בחן 12 מבוגרים עם תסמונת וולפרם, מצב המשפיע על כ-3,000 אנשים בארה"ב ומאופיין בסוכרת, ניוון עצב הראייה, וניוון עצבי. נקודת הסיום העיקרית של היעילות, תגובת C-peptide, הראתה עלייה מקו הבסיס לאחר 24 שבועות, המצביעה על שיפור בתפקוד הלבלב, בניגוד לציפייה הטיפוסית של ירידה עקב התקדמות המחלה.
נקודות סיום משניות, כולל בקרת סוכר וראייה, הראו גם הן שיפורים או ייצוב. הן הרשמים הגלובליים שדווחו על ידי המטופלים והן אלה שדווחו על ידי הרופאים הצביעו על יציבות או שיפור במחלה בכל המשתתפים.
נתונים לטווח ארוך ממשתתפים שהשלימו הערכות בשבוע 36 ושבוע 48 חשפו שיפורים מתמשכים לאורך זמן. פרופיל הבטיחות של הניסוי היה עקבי עם נתונים קודמים, כאשר AMX0035 נסבל היטב ורוב אירועי הלוואי היו קלים או בינוניים.
בהתבסס על תוצאות אלה, Amylyx מתכננת לדון בתוכנית שלב 3 עם ה-FDA ולספק עדכון בשנת 2025. החברה קיבלה הכרה כתרופת יתום ל-AMX0035 בטיפול בתסמונת וולפרם מה-FDA ומהנציבות האירופית.
הנתונים הראשוניים מ-HELIOS יוצגו במהלך שידור חי באינטרנט היום בשעה 13:30 שעון מזרח ארה"ב. הודעה זו מבוססת על הצהרת הודעה לעיתונות.
בחדשות אחרות לאחרונה, Amylyx Pharmaceuticals הודיעה על תוצאות חיוביות מניסוי HELIOS בשלב 2 המעריך את AMX0035 לטיפול בתסמונת וולפרם, המדגימות שיפורים בתפקוד הלבלב ובסמנים בריאותיים אחרים בקרב המשתתפים. החברה גם דיווחה על תוצאותיה הכספיות לרבעון השני של 2024, חושפת הפסד נקי של 72.7 מיליון דולר ומצב מזומנים משמעותי של 309.8 מיליון דולר, הצפוי לקיים את פעילותה עד 2026. Amylyx גם עשתה צעדים משמעותיים בתיק שלה עם הרכישה של Avexitide, טיפול להיפוגליקמיה היפראינסולינמית שקיבל הכרה כטיפול פורץ דרך מה-FDA. החברה מתכננת להתחיל בפיתוח שלב 3 עבור Avexitide בשנה הקרובה.
יתר על כן, Amylyx סיפקה עדכונים על תוכניות מפתח אחרות, כולל טיפולים למחלת אלצהיימר, ניוון אקסוני, ומצבים שונים אחרים. החברה שומרת על מיקוד בנכסים הנוכחיים תוך שמירה על פתיחות לתוספות פוטנציאליות לצנרת. התפתחויות אחרונות אלה מציעות הצצה למאמצים המתמשכים ולהתקדמות ב-Amylyx Pharmaceuticals.
במהלך שיחת הרווחים לרבעון השני של 2024, מנהיגי החברה דנו בתוצאות הכספיות הללו ובעדכונים על תוכניות הקליניות שלהם. מצב המזומנים החזק של החברה והרכישה של Avexitide הודגשו, יחד עם התחלת הפיתוח הצפויה של שלב 3 עבור Avexitide בשנה הקרובה. אלה הם ראשי הפרקים האחרונים מ-Amylyx Pharmaceuticals.
תובנות InvestingPro
התוצאות החיוביות של הניסוי של Amylyx Pharmaceuticals עבור AMX0035 בתסמונת וולפרם מגיעות בזמן קריטי לחברה. על פי נתוני InvestingPro, Amylyx הראתה צמיחה מרשימה בהכנסות של 55.71% ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2023, והגיעה ל-298.76 מיליון דולר. מסלול צמיחה זה מתיישב היטב עם הפיתוח המתמשך של החברה בטיפולים מבטיחים כמו AMX0035.
עם זאת, חשוב לציין ש-Amylyx פועלת כרגע בהפסד, עם הכנסה תפעולית מתואמת של -177.76 מיליון דולר לאותה תקופה. זה אינו חריג לחברות ביופרמצבטיות המשקיעות רבות במחקר ופיתוח, במיוחד אלה המתמקדות במחלות נדירות כמו תסמונת וולפרם.
טיפ של InvestingPro מציע שמחיר המניה של Amylyx ביצע בחסר באופן משמעותי לעומת השוק בשנה האחרונה, עם תשואה כוללת של -77.19% בשנה האחרונה. זה עשוי להצביע על כך שהשוק עדיין לא תמחר במלואו את הפוטנציאל של AMX0035 ומוצרי צנרת אחרים. טיפ נוסף של InvestingPro מציין שאנליסטים עדכנו את ציפיות הרווחים שלהם כלפי מעלה, מה שעשוי לשקף ביטחון גובר בסיכויי החברה בעקבות תוצאות ניסוי חיוביות כמו אלה מהמחקר HELIOS.
למשקיעים המעוניינים בניתוח מעמיק יותר, InvestingPro מציע 12 טיפים נוספים עבור Amylyx Pharmaceuticals, המספקים תמונה מקיפה יותר של הבריאות הפיננסית ומעמד השוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.