ביום שישי, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) קיבלה דירוג "עולה על השוק" מחודש ומחיר יעד של 85.00 דולר מ-Leerink Partners. החברה הביופרמצבטית, המתמחה במחלות נדירות, הודיעה על עדכון במחקר Cyprus2+ עבור UX701 בטיפול במחלת וילסון.
המחקר יכלול כעת קבוצת מינון גבוהה יותר לפני התקדמות לשלב 2. התאמה זו מגיעה בעקבות פרסום נתונים ראשוניים של החברה בשנה שעברה משלב 1, אשר הראו תגובות מבטיחות של מטופלים בהפחתת טיפולי הסטנדרט.
UX701 של Ultragenyx הוא טיפול גנטי מסוג AAV9 המתקדם כעת דרך ניסוי קליני בשלב 1/2/3, במטרה לטפל בהפרעה בתנועת הנחושת אצל חולים במחלת וילסון. מחקר Cyprus2+ מובנה בשלושה שלבים, כאשר שלב 1 מתמקד בבטיחות ויעילות במספר רמות מינון.
הנתונים האחרונים מהמחקר כוללים תוצאות מ-15 מטופלים בשלוש רמות מינון שונות. שישה מהמטופלים הללו הפסיקו לחלוטין את הטיפולים הסטנדרטיים, ומטופל שביעי החל בתהליך נכון לתאריך הקובע באוגוסט.
למרות תגובות מגוונות בקבוצות המינון השונות, Leerink Partners אינה רואה בתוכנית UX701 כמוקד עיקרי עבור Ultragenyx בטווח הקרוב. במקום זאת, הפירמה מציינת כי תשומת הלב של המשקיעים מופנית בעיקר לקראת פרסום התוצאות ממחקר ORBIT עם setrusumab, מועמד נוסף למוצר של Ultragenyx. פרסום תוצאות הביניים של מחקר ORBIT בשלב 3 צפוי עד סוף השנה או בתחילת 2025.
Leerink Partners ממשיכה לדגם את תוכנית UX701 עם 30% סיכויי הצלחה וצופה מכירות שיא ברוטו של כ-900 מיליון דולר בשווקי ארה"ב ואירופה. Ultragenyx מתכננת לגייס קבוצה נוספת בשלב 1 עם מינון מוגבר במתינות ומשטר אימונומודולציה מותאם לשיפור היעילות והאפקטיביות של הטיפול. החברה מתכוונת להגיש תיקון לפרוטוקול ותספק עדכונים עתידיים עם התקדמות המחקר.
בחדשות אחרות לאחרונה, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. דיווחה על תוצאות מבטיחות ממחקר Cyprus2+ בשלב 1/2/3 של הטיפול הגנטי הניסיוני, UX701, המיועד לטיפול במחלת וילסון. המחקר הראה שיפורים במטבוליזם הנחושת בקרב מטופלים, כאשר חלקם הפסיקו טיפולי סטנדרט. החברה מתכננת להרחיב את המחקר על ידי הוספת קבוצה רביעית, שתקבל מינון גבוה במתינות של UX701 יחד עם משטר אימונומודולציה מותאם.
Ultragenyx דיווחה גם על תוצאות חזקות ברבעון השני, עם הכנסות כוללות שהגיעו ל-147 מיליון דולר, מה שהוביל לעדכון כלפי מעלה של תחזית ההכנסות השנתית שלה. שיחת הרווחים של החברה הדגישה התקדמויות בצנרת הקלינית ובתיק המסחרי שלה, כולל תוצאות חיוביות מניסויי שלב III ושלב II לתרופות מפתח.
TD Cowen שמרה על תחזית חיובית לגבי Ultragenyx, תוך חזרה על דירוג "קנייה", בהתבסס על תוצאות מבטיחות מניסוי Orbit בשלב 2 עבור setrusumab, טיפול ל-Osteogenesis Imperfecta. נתוני הניסוי הצביעו על הפחתה משמעותית בשיעור השברים השנתי ועלייה בצפיפות העצם לאורך 12 חודשים.
תובנות InvestingPro
נתונים אחרונים מ-InvestingPro שופכים אור נוסף על המצב הכספי וביצועי השוק של Ultragenyx Pharmaceutical. שווי השוק של החברה עומד על 4.94 ביליון דולר, המשקף עניין משמעותי של משקיעים בצנרת המתמקדת במחלות נדירות. למרות ההתפתחויות המבטיחות בתוכנית UX701, Ultragenyx מתמודדת עם אתגרים פיננסיים. טיפ מ-InvestingPro מציין כי החברה אינה רווחית ב-12 החודשים האחרונים, עם יחס P/E שלילי של -8.44. זה מתיישב עם המיקוד של החברה במחקר ופיתוח בתחום היקר של טיפולים למחלות נדירות.
עם זאת, Ultragenyx הראתה ביצועי שוק חזקים, עם תשואה כוללת של 56.72% במחיר המניה בשנה האחרונה. זה מרמז על אופטימיות של המשקיעים לגבי הפרספקטיבות ארוכות הטווח של החברה, כנראה בזכות התקדמויות בצנרת המוצרים שלה, כולל תוכנית UX701 למחלת וילסון והתוצאות הצפויות ממחקר ORBIT.
טיפ נוסף מ-InvestingPro מציין כי 8 אנליסטים עדכנו את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה לתקופה הקרובה, מה שעשוי להצביע על ביטחון גובר בתחזית לטווח הקרוב של Ultragenyx. זה יכול להיות קשור להתקדמות במחקר Cyprus2+ ולפרסום הצפוי של תוצאות מחקר ORBIT שהוזכרו במאמר.
עבור משקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 7 טיפים נוספים עבור Ultragenyx Pharmaceutical, המספקים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית ומעמד השוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.