ביום שלישי, Stifel שמרה על דירוג "קנייה" עבור Neurogene (NASDAQ:NGNE) והעלתה את מחיר היעד ל-60 דולר מ-44 דולר קודם לכן. התאמה זו משקפת את התחזית החיובית של החברה בעקבות נתונים ראשוניים מהשלב 1/2 עבור NGN-401, הטיפול הניסיוני של Neurogene למטופלים פדיאטריים עם תסמונת רט. הנתונים הצביעו על תגמול קליני משמעותי, העולה על השפעות הפלצבו ההיסטוריות שנצפו בניסויים דומים.
האנליסט של Stifel הדגיש את העקביות והעמידות של התגמולים הקליניים שנצפו במגוון נקודות קצה. בהשוואה להשפעות פלצבו קודמות, כגון אלו שנראו בניסוי השלב 3 של trofinetide של ACAD, גודל ההשפעה של NGN-401 גדול באופן משמעותי. הניתוח חשף גם ראיות אנקדוטליות של מטופלים המשיבים לעצמם תפקודים ומיומנויות, מה שמחזק עוד יותר את הפוטנציאל של הטיפול.
במבט קדימה, התכנון של נקודות הקצה לרישום וניסויים מכריעים עבור NGN-401 עדיין לא נקבע, כאשר עדכונים צפויים במחצית הראשונה של 2025. בהתחשב באופי החמור של תסמונת רט ובמגמות הגמישות במרכז להערכת ביולוגיה ומחקר (CBER), האנליסט צופה מסלול חיובי לתהליך האישור של הטיפול, כולל אפשרות לשימוש בבקרת היסטוריה טבעית כהשוואה.
עם זאת, ישנו אירוע שלילי חמור (SAE) מתעורר הקשור למינון הגבוה של NGN-401, שנודע ל-Neurogene באותו יום. הפרטים של ה-SAE הזה עדיין לא ברורים, אך האנליסט של Stifel ציין כי היעילות המוכחת של NGN-401 הייתה עד כה במינון הנמוך יותר, שנראה בטוח יחסית. פרופיל הבטיחות והסיכון הקשורים לתוכנית יהיו כנראה נקודת מוקד למשקיעים בהמשך.
בחדשות אחרות לאחרונה, Neurogene Inc. הייתה במוקד עדכונים של מספר אנליסטים בעקבות נתונים קליניים מבטיחים לטיפול הגנטי NGN-401, המיועד לטיפול בתסמונת רט. Baird העלתה את מחיר היעד של המניה ל-72 דולר, תוך שמירה על דירוג "עולה על הביצועים". באופן דומה, H.C. Wainwright העלתה את מחיר היעד ל-55 דולר תוך שמירה על דירוג "קנייה". גם BMO Capital ו-William Blair שמרו על דירוג "עולה על הביצועים" למניות Neurogene.
החברה דיווחה על הפסד נקי של 18.5 מיליון דולר ברבעון השני של 2024, כאשר הוצאות המחקר והפיתוח הסתכמו ב-15.7 מיליון דולר. בנוסף, Neurogene הבטיחה כ-200 מיליון דולר במימון PIPE שנחתם יתר על המידה, הצפוי להאריך את מסלול הפיננסי של החברה עד למחצית השנייה של 2027.
NGN-401, מועמד הטיפול הגנטי של Neurogene, קיבל את הייעוד לטיפול מתקדם ברפואה רגנרטיבית מה-FDA, מה שצפוי להאיץ את תהליך האישור. עם זאת, החברה אינה מתכננת להתקדם עם תוכנית הטיפול הגנטי NGN-101 למחלת באטן CLN5, מכיוון שה-FDA דחה את בקשתה לטיפול מתקדם ברפואה רגנרטיבית.
תובנות InvestingPro
הנתונים הקליניים החיוביים האחרונים של Neurogene ומחיר היעד המשודרג של Stifel משתקפים בביצועי השוק החזקים של החברה. על פי נתוני InvestingPro, Neurogene ראתה החזרים מרשימים, עם תשואה כוללת של 373.71% במחיר במהלך השנה האחרונה ותשואה של 120.09% בששת החודשים האחרונים. זה מתיישב עם הטיפ של InvestingPro שהמניה הראתה "תשואה משמעותית בשבוע האחרון" ו"נסחרת קרוב לשיא של 52 שבועות".
עם זאת, על המשקיעים לשים לב שמדדי ההערכה הנוכחיים של המניה מרמזים שהיא עשויה להיסחר בפרמיה. יחס המחיר לרווח (מתואם) עומד על 303.92, וטיפ של InvestingPro מציין ש-Neurogene "נסחרת במכפיל רווח גבוה". הערכה גבוהה זו יכולה להיות מיוחסת לאופטימיות של השוק לגבי הפוטנציאל של NGN-401, כפי שהודגש במאמר.
ראוי לציין ש-Neurogene "מחזיקה יותר מזומנים מחוב במאזן שלה", מה שעשוי לספק גמישות פיננסית ככל שהחברה מתקדמת עם הניסויים הקליניים שלה ומאמצי המסחור הפוטנציאליים. עמדה פיננסית חזקה זו עשויה להיות קריטית כאשר החברה מנווטת את הניסויים המכריעים הקרובים והתהליכים הרגולטוריים שהוזכרו במאמר.
עבור משקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 18 טיפים נוספים עבור Neurogene, המספקים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית ומעמד השוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.