ביום שלישי, 20.10.2026, השתמשה Healios (SABS) בכנס הבריאות השנתי ה-10 של Chardan כדי להציג אסטרטגיה דו-מסלולית הבנויה סביב קיבולת ייצור ותזמון רגולטורי. החברה מסרה כי לתוכנית טיפול התאים שלה ל-ARDS יש נתיב ברור יותר ביפן, אך היא עדיין מתמודדת עם הסיכונים המוכרים של חברות ביוטק בשלב מאוחר: הוצאה לפועל, הגדלת קיבולת והצורך להוכיח מוכנות מסחרית.
נקודות מרכזיות
- Healios מסרה כי היא מתקדמת לקראת תיוק בקשת אישור ביפן לתוכנית ה-ARDS שלה, לאחר השלמת עבודות אפיון הייצור.
- החברה נשענת על נכסי ייצור שנרכשו מ-Athersys תמורת $2.25 מיליון, לאחר שאותה חברה השקיעה $653 מיליון בפיתוח הפלטפורמה.
- Healios מצפה שיפן תספק נתיב אישור מהיר ותומך יותר, הכולל מסלול אישור מותנה ולוח זמנים של כתשעה חודשים לבחינה לאחר התיוק.
- SAB Biotherapeutics מסרה כי תוכנית הסוכרת מסוג 1 שלה נתמכת בתקדים רגולטורי עדכני מאישור Tzield, שאושר על בסיס C-peptide בלבד.
- שתי החברות הצביעו על 2027 כשנה משמעותית לנתונים קליניים, אישורים או שניהם.
Healios: קיבולת ייצור ואסטרטגיית יפן-ראשון
ריץ’ קינקייד, סמנכ"ל כספים של Healios, אמר כי החברה בונה את תוכנית ה-ARDS שלה סביב מערכת ייצור שיכולה לתמוך בשימוש מסחרי, ולא רק באספקה קלינית. Healios מפתחת תאי פרוגניטור בוגרים מולטיפוטנטיים, או MAPCs, כטיפול אלוגני מוכן לשימוש לתסמונת מצוקה נשימתית חריפה (ARDS).
הנקודות המרכזיות מהדיון כללו:
- Healios רכשה את נכסי הייצור של Athersys במסגרת פשיטת רגל בתחילת 2024 תמורת $2.25 מיליון.
- הנכסים כללו טכנולוגיית ביורקטור קניינית ותהליכים שאותם פיתחה Athersys בהשקעה של $653 מיליון.
- קינקייד אמר כי הרכישה העניקה ל-Healios גישה ל"מאות מיליוני דולרים של ערך" בשבריר מהעלות המקורית.
- החברה עובדת כעת על אפיון תהליכים לאחר העברת הייצור מ-Lonza בסינגפור ל-Minaris ביוקוהמה.
- Healios משתמשת בביורקטור של Sartorius בנפח 50 ליטר, ומפתחת גם מתקן בנפח 500 ליטר בקובה, יפן.
קינקייד אמר כי הכלכליות משתפרת בחדות ככל שהחברה מגדילה קיבולת. לדבריו, עלויות הייצור יורדות בשני שלישים ויותר במעבר מ-50 ליטר ל-500 ליטר. הוא הוסיף כי הייצור ביפן עולה כשליש מעלות הייצור ב-Lonza בסינגפור.
החברה מסרה כי מערכת ה-50 ליטר ב-Minaris יכולה לייצר כ-1,000 מנות בשנה, בעוד שמתקן קובה המתוכנן בנפח 500 ליטר מיועד לייצר 40,000 מנות בשנה, או כ-5,000 מנות לחדר ייצור. ממשלת יפן העניקה מענק של $50 מיליון לפרויקט קובה.
Healios מסרה כי אסטרטגיית יפן אינה נוגעת לעלויות בלבד. החברה טענה כי יפן מציעה סביבה רגולטורית תומכת יותר לטיפול תאי, וציינה כי כבר הייתה מעורבת באחד מהאישורים הגלובליים הראשונים למוצר מבוסס תאי iPS ב-2013 לניוון מקולרי הקשור לגיל.
Healios: התוכנית הקלינית והנתיב הרגולטורי
Healios תיארה את טיפול ה-MAPC שלה כמוצר תוך-ורידי, מוקפא ואלוגני הניתן במשך 30 עד 60 דקות. קינקייד אמר כי התאים אינם שורדים זמן רב בגוף, בדרך כלל יומיים עד שלושה, אך תוצא הטיפול נמשך זמן ארוך יותר משום שהם מפחיתים דלקת ותומכים בתיקון רקמות.
לדבריו, התאים פועלים על ידי הזזת הגוף ממצב פרו-דלקתי למצב אנטי-דלקתי, ומשפיעים על ציטוקינים, תאי T, נויטרופילים ומקרופאגים. בלשונו: "ה-MAPCs שלנו לא מבדלים דבר. זהו תא במצב סופי. זה ההבדל הבסיסי. אנחנו מכניסים אותו לגוף דרך עירוי ורידי ומנטרלים דלקת חריפה."
בצד הקליני, Healios מסרה כי מחקרי שלב II הראו שהטיפול יכול להפחית את זמן ההנשמה ואת התמותה בחולי ARDS. החברה החלה כעת במחקר גלובלי בשלב III המתמקד ב-ARDS הנגרם מדלקת ריאות.
המחקר צפוי לכלול כ-80 אתרים במספר אזורים, ובהם:
- ארצות הברית
- אירופה
- קוריאה
- טייוואן
- אוסטרליה
- סין, בכפוף לאישור
Healios מסרה כי ARDS מוגדרת כאינדיקציה יתומה ביפן, עם כ-28,000 חולים בשנה, מתחת לסף של 50,000 חולים הנהוג במדינה. החברה מצפה להגיש בקשת אישור בחודשים הקרובים לאחר סיום ריצות אפיון הייצור. לדבריה, מסלול האישור המותנה ביפן עשוי לאפשר השקה לאחר תקופת בחינה של כתשעה חודשים.
SAB Biotherapeutics: נוגדנים אנושיים מפרות
סם רייך, מנכ"ל SAB Biotherapeutics, תיאר גישת פלטפורמה שונה. SAB משתמשת בפרות טרנסכרומוזומיות מהונדסות גנטית לייצור אימונוגלובולין אנושי מלא, או IVIG, ללא IgG בקרי. לדברי החברה, ניתן לחסן את הפרות עם אנטיגן מטרה, לאסוף פלזמה ולטהר מוצר נוגדן אנושי.
רייך אמר כי הפלטפורמה מיועדת ליצור IVIG אנושי ממוקד. "הפלטפורמה שלנו מאפשרת לנו לייצר IVIG אנושי ממוקד," אמר, והוסיף כי החברה יכולה לייצר גלובולין אנטי-תימוציטי אנושי מלא מפלזמת פרות.
התוכנית המובילה של SAB היא בסוכרת מסוג 1, שם היא מנסה לשפר על גלובולין אנטי-תימוציטי של ארנב, המוכר גם בשם Thymoglobulin של סאנופי. רייך אמר כי מוצר הארנב עובד, אך הוא מוגבל מבחינת בטיחות ואי-יכולת למתן מחדש. גרסת SAB מיועדת לשמר את אותה פעילות ביולוגית תוך שיפור הסבילות ואפשרות מינון חוזר.
רייך אמר: "אנחנו יודעים שגלובולין אנטי-תימוציטי של ארנב עובד. הדבר אינו שנוי במחלוקת, מבוסס היטב ומוכח על ידי הנתונים, אך הוא אינו בטוח מספיק ולא ניתן למתן אותו מחדש."
SAB: עיצוב המחקר, נקודות קצה ותקדים רגולטורי
SAB מסרה כי השלימה מחקר שלב I עם יותר מ-80 נבדקים, כולל מבוגרים בריאים וחולי סוכרת מסוג 1. החברה אמרה כי המחקר לא הראה מחלת סרום במתנדבים בריאים ותמך במינון חוזר בטוח. בקבוצת החולים הסוכרתיים, נמסר כי C-peptide נשמר ועלה בממוצע.
מחקר SAFEGUARD בשלב IIb או הרישומי של החברה מגייס 159 חולים בגילאי 5 עד 40 עם אבחנה חדשה של סוכרת מסוג 1. המחקר כולל שלוש קבוצות ביחס 1:1:1:
- מינון גבוה
- מינון נמוך
- פלסבו
SAB מסרה כי הגיוס ל-SAFEGUARD קרוב להשלמה. נקודת הקצה הראשית היא שימור C-peptide, כאשר הפחתת HbA1c משמשת כנקודת קצה משנית מרכזית.
רייך אמר כי הנוף הרגולטורי הפך ברור יותר לאחר אישור Tzield ביוני 2024. לדבריו, אישור זה הראה כי C-peptide לבדו יכול לתמוך באישור מואץ, אפילו כאשר נקודות קצה משניות לא הושגו. "אנחנו יודעים כעת מתקדים, מאישור Tzield, כי C-peptide מספיק לאישור מואץ," אמר.
החברה מסרה כי ה-FDA הסכים ש-SAFEGUARD כולל נקודות קצה רישומיות וכי חבילת הנתונים מספיקה לאישור. SAB גם החלה ב-PRISE, מחקר שלב III שנועד לבחון חולים מעבר ל-100 יום מהאבחנה. המחקר כולל:
- קבוצת 100 הימים הראשונים כקבוצת ביקורת
- קבוצת חולים עד שנה מהאבחנה
- קבוצת חולים בין שנה לשנתיים מהאבחנה
SAB מסרה כי PRISE עשוי להרחיב את תווית המוצר ולהגדיל את השוק הפוטנציאלי אם יוכיח תועלת מעבר לחלון האבחנה המוקדמת.
רקע שוק והקשר תחרותי
הדיון הציב גם את שתי התוכניות בהקשר שוק רחב יותר. Healios מכוונת לתחום מחלות עם צורך רפואי גבוה ואפשרויות טיפול מוגבלות, בעוד SAB נכנסת לקטגוריה מסחרית גדולה עם היסטוריה ארוכה של שימוש במחלות חיסוניות.
לגבי SAB, החברה הצביעה על שוק IVIG גלובלי של כ-$20 מיליארד הכולל יותר מ-40 מוצרים מאושרים בארצות הברית. היא גם ציינה כי Thymoglobulin כבר מהווה סטנדרט טיפול בהשתלת איברים, מה שמעניק למנגנון תקדים קליני גם אם מוצר SAB הוא חדש.
לגבי Healios, המבדל המרכזי אינו רק הטיפול עצמו, אלא גם מבנה הייצור ותמיכת המדיניות של יפן. החברה אמרה כי יפן היא אחד השווקים הפעילים ביותר בעולם לאישורים ומסחור של טיפול תאי, וכי זה מעניק לה נתיב מעשי להשקה לפני שתרחיב את פעילותה גלובלית.
תחזית עתידית
שתי החברות הצביעו על 2027 כשנת אבן דרך מרכזית.
Healios מצפה שהצעדים הבאים יכללו:
- השלמת אפיון הייצור
- תיוק בקשת אישור ל-ARDS ביפן בחודשים הקרובים
- תקופת בחינה פוטנציאלית של כתשעה חודשים לאחר התיוק
- השקה ביפן אם יינתן אישור
- התקדמות נוספת במחקר הגלובלי בשלב III
- קידום בדיקות עוצמה לקראת מוכנות מסחרית
SAB מצפה:
- השלמת הגיוס ל-SAFEGUARD
- קריאת נתונים קליניים מ-SAFEGUARD ב-2027
- נתונים מ-PRISE ב-2027
- הרחבת תווית אפשרית לחולים עד שנתיים מהאבחנה
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך מושב השאלות והתשובות, חזרו הדוברים שוב ושוב לאותו נושא: הייצור הוא מרכזי לשאלה האם טיפולים אלה יכולים להפוך למוצרים מסחריים.
Healios אמרה כי עלות הסחורות שלה בשלב ה-50 ליטר כבר בת-קיימא מסחרית, וכי מערכת ה-500 ליטר הגדולה יותר אמורה לשפר את המרג’ין עוד יותר. קינקייד כינה את הייצור "קריטי למשימה" לפיתוח טיפול תאי.
החברה גם אמרה כי תוכנית יפן-ראשון שלה אינה נסיגה מהשוק האמריקאי. להפך, זוהי דרך לבסס את המוצר בסביבה תומכת לפני הרחבה גלובלית.
SAB התמקדה בהיגיון אסטרטגיית הפיתוח שלה. רייך אמר כי החברה בונה על מנגנון מוכח, אך בגרסה אנושית בטוחה יותר וניתנת למינון חוזר. לדבריו, אישור Tzield הסיר חלק גדול מאי-הוודאות סביב שימוש ב-C-peptide כנקודת הקצה המרכזית לאישור.
הוא גם אמר כי מחקר PRISE נועד לבחון האם התזמון לאחר האבחנה חשוב פחות מהאיתות הביולוגי עצמו, דבר שעשוי להרחיב את התווית הסופית ולהגדיל את ההזדמנות המסחרית.
לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
