Wave Life Sciences בכנס Chardan: הכימיה במרכז

ביום שלישי, 20.10.2026, השתמשה Wave Life Sciences (WVE) בכנס הבריאות השנתי ה-10 של Chardan כדי להציג עדכון רחב על צינור תרופות ה-RNA שלה, תוך הדגשת ההתקדמות בתחום ההשמנה ומחלות הכבד, וטענה כי פלטפורמת הכימיה שלה מבדילה אותה מהמתחרות. ההנהלה הצביעה על נתונים קליניים מוקדמים מעודדים והתקדמות רגולטורית, אך גם הודתה בשדה תחרותי צפוף ובצורך להוכיח את גישתה במחקרים גדולים יותר.

נקודות מפתח

• Wave אמרה כי תוכנית ה-siRNA המובילה שלה, WVE-007, הניבה ירידה של כ-15% בשומן הקרביים במחקר שלב I, לצד ירידה בשומן התת-עורי, היקף מותניים קטן יותר ושמירה על מסת השריר הרזה לאחר מנה בודדת.
• החברה החלה במחקר מונותרפיה בשלב II-A, הנקרא INLIGHT, ובמחקר שילובי נפרד עם tirzepatide לבדיקת השימוש בחולים הסובלים מהשמנה עם סוכרת ובלעדיה.
• Wave אמרה כי ה-FDA הסכים לתכנון ניסוי רישומי של שנתיים לתוכנית עריכת הגנום לחסר Alpha-1 antitrypsin, עם אפשרות לניתוח ביניים לאחר שנה לצורך אישור מואץ.
• ההנהלה הציגה את הכימיה כיתרון תחרותי עיקרי, וציינה כי השינויים הקנייניים שלה משפרים את העמסת AGO2 ועשויים לתמוך במינון עמוק ועמיד יותר לאורך זמן.
• החברה מתכננת יום מחקר בנובמבר להצגת עבודות נוספות על אוליגונוקלאוטידים דו-פונקציונליים ורב-פונקציונליים.

עדכונים תפעוליים

מצגת Wave התמקדה בשתי תוכניות עיקריות: WVE-007 להשמנה ומחלה קרדיומטבולית קשורה, ותוכנית עריכת RNA מבוססת ADAR לחסר Alpha-1 antitrypsin, או AATD.

• WVE-007 מכוונת ל-Activin E, הידוע גם כ-INHBE, בגישת siRNA.
• במחקר שלב I על מתנדבים בריאים, החברה אמרה כי התרופה הניבה:
  • ירידה של כ-15% בשומן הקרביים
  • ירידה משמעותית בשומן התת-עורי
  • ירידה של 3.3% בהיקף המותניים
  • ירידה של 1% במשקל הגוף
  • שמירה על מסת שריר רזה
• ההנהלה אמרה כי הנתונים הגיעו מאוכלוסייה עם מדד מסת גוף מוגבר אך ללא תחלואה נלווית, שאותה תיארה כתכנון מכוון הממוקד בבטיחות.
• החברה אמרה כי הפרופיל הזה נוח בהשוואה לתוכניות Activin E אחרות, שלדבריה הראו האטה בלבד בעלייה במשקל בעבודות פרה-קליניות או במחקרים בשלבים מאוחרים יותר.
• Wave גם אמרה כי הכימיה שלה מעניקה לה העמסת AGO2 טובה בכ-15 מונים מגישות siRNA קונבנציונליות, תוך שימוש בשינויי phosphoryl guanidine ושינויי סטריאוכימיה.
• העמסה משופרת זו, אמרה ההנהלה, עשויה לתמוך בדיכוי מטרה עמוק יותר, עמידות ארוכה יותר ואפשרות למינון אחת לשנה.

Wave גם פירטה מספר צעדים הבאים עבור WVE-007:

• INLIGHT, מחקר מונותרפיה בשלב II-A, החל בחולים הסובלים מהשמנה עם מדד מסת גוף של 35 עד 50 ותחלואה נלווית.
• המחקר כולל קבוצות של חולי סוכרת ולא-סוכרתיים וארבעה זרועות עם שתי קבוצות מינון.
• מחקר שילובי עם tirzepatide גם הוא החל לבדוק שימוש בעולם האמיתי בחולים שעשויים להזדקק להפחתה נוספת בשומן או במשקל.
• מחקר טיפול אחזקה מתוכנן לרבעון זה להערכת אסטרטגיית מינון ארוכת טווח אחת לשנה.

לגבי תוכנית Alpha-1, Wave אמרה כי הגיעה להסכמה רגולטורית עם ה-FDA על תכנון ניסוי רישומי של שנתיים. החברה אמרה כי ניתוח ביניים לאחר שנה עשוי לתמוך בנתיב אישור מואץ.

• בנתוני שלב I ו-II, Wave אמרה כי תגובות העריכה ברמת המטופל היו עקביות מאוד.
• החברה אמרה כי אחוז חלבון M במחזור הדם תאם את מה שראתה בעבודת אימות MZ.
• במהלך אירועי דלקת חריפה, מספר חולים ייצרו יותר מ-20 מיקרומולר של חלבון מקורי, שאותו Wave תיארה כממצא ראשון מסוגו בניסוי קליני של Alpha-1.
• ההנהלה אמרה כי זה תומך בתפיסתה שעריכה יכולה לעזור לחולים לייצר חלבון מגן במהלך תגובות שלב חריפות, במקום להסתמך רק על טיפול העשרה מתמשך.

Wave גם דנה בתוכנית עריכת PNPLA3 מהדור הבא, שלדבריה מכוונת לאוכלוסייה גדולה של חולי כבד. החברה אמרה כי היא מנסה לתרגם את מה שלמדה ב-Alpha-1 לאסטרטגיה המשתמשת במינון לא תכוף.

תוצאות פיננסיות

לא נדונו תוצאות פיננסיות במהלך המושב בורסה. החברה התמקדה בפיתוח קליני, התקדמות רגולטורית ומדע הפלטפורמה ולא בהכנסות, תזרים מזומנים או תחזית פיננסית.

נתוני שוק בזמן אמת הראו את מניית Wave ב-$3.37, עלייה של 6.31% מהסיום הקודם של $3.17. המניה נסחרה בטווח של 52 שבועות בין $3.04 ל-$21.73.

פלטפורמה ואסטרטגיה מדעית

המנכ"ל Paul Bolno אמר כי המסר הרחב של Wave הוא שהכימיה מניעה את הבידול בכל התוכניות שלה.

• החברה אמרה כי עבודתה על העמסת AGO2 תוארה בנייר שפורסם לפני כ-3.5 שנים ב-Nucleic Acids Research.
• Wave אמרה כי הפלטפורמה שלה משתמשת בכימיה סטריאוטהורה כדי להגדיר פרמקולוגיה במדויק רב יותר.
• היא גם תיארה התקדמות על אוליגונוקלאוטידים דו-פונקציונליים שיכולים למקד ליגנדים מרובים, כולל השתקה כפולה ושילובים של ויסות כלפי מעלה, עריכה והשתקה.
• החברה אמרה כי N3-uridine וכימיות עריכה קנייניות אחרות משפרות עריכה ספציפית לאתר ועוצמה.
• ההנהלה אמרה כי כלים אלה יכולים להרחיב תרופות RNA מעבר למטרות כבד ולהגדרות אקסטרה-הפטיות.

Bolno אמר: "הבידול מתחיל בכימיה."

הוא גם אמר כי גישת החברה להעמסת AGO2 פתחה את הדלת לשימוש רחב יותר ב-siRNA מעבר למטרות הפטיות מסורתיות. "באמת להיות מסוגל לפתוח את המרחב הזה באופן משמעותי כדי לחשוב על דרכי מיקוד דרך השתקה ו-siRNA, שוב, הן מטרות כבד והן מעבר לכך," אמר.

תחזית עתידית

Wave אמרה כי השלב הבא של הפיתוח יהיה חשוב להגדרת מקומה בשדה Activin E ולבדיקה האם יתרון הכימיה שלה מתורגם לתועלת קלינית עמידה.

• החברה צופה כי נתונים מ-INLIGHT יצוצו בקבוצות מטופלים מרובות לאורך 2027.
• ההנהלה אמרה כי המחקר מתוכנן לייצר מידע על אובדן שומן, הרכב גוף, ירידה במשקל, שומן בכבד, רגישות לאינסולין ורמות שומנים.
• Wave אמרה כי MRI-PDFF משולב במחקר כדי שתוכל להעריך שומן בכבד מבלי להריץ ניסוי נפרד.
• החברה אמרה כי פיצול אפשרי בדיווח נתונים בשלושה חודשים לעומת שישה חודשים נמצא בבחינה.
• בשלושה חודשים, ההנהלה צופה שיפור חזק בהרכב הגוף, ייצוב מסת הרזה והמשך ירידה בשומן.
• בשישה חודשים, היא צופה ירידה גלויה יותר במשקל הגוף ככל שמסת הרזה מתייצבת והשומן ממשיך לרדת.

Wave תיארה שלושה שימושים אפשריים לתוכנית Activin E שלה:

• מונותרפיה להשמנה סרקופנית, שלדבריה עשויה להשפיע על כ-30 מיליון אנשים בארצות הברית
• שימוש שילובי עם incretins לחולים הזקוקים לטיטרציה גמישה
• טיפול אחזקה לניהול השמנה ארוך טווח

Bolno אמר כי זריקה אחת לשנה יכולה לתת לרופאים מרחב להתאים טיפול incretin סביבה. "יש קבוצה שלמה של אנשים שהולכים לחשוב על איך מטיטררים תרופות," אמר. "מה שנחמד בטיפול אחת לשנה הוא שאתה יכול לקבל את הזריקה השנתית שלך עם Activin E ואז להיות מסוגל לטיטרר ולתת לרופאים את ההזדמנות לטיטרר כיצד הם רוצים להשתמש ב-incretins."

לגבי תוכנית Alpha-1, Wave אמרה כי ההסכמה עם ה-FDA מקצרת את הדרך להחלטת אישור אפשרית. החברה אמרה כי היא עדיין דנה באימות בדיקות, נקודות קצה ותכנון ניסוי עם הרגולטורים, אך לא סיפקה פרטים.

Wave גם אמרה כי היא מתכננת יום מחקר בנובמבר להדגשת הכימיה מהדור הבא וההתקדמות על אוליגונוקלאוטידים דו-פונקציונליים ורב-פונקציונליים.

ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה הקדישה את רוב הזמן להגנה על רלוונטיות נתוני WVE-007 משלב I ולהסבר כיצד הם משתווים לתוכניות אחרות בשדה.

• Wave אמרה כי אוכלוסיית שלב I שלה שונה ממחקרי השמנה טיפוסיים מכיוון שכללה אנשים עם מדד מסת גוף מוגבר אך ללא תחלואה נלווית.
• ההנהלה אמרה כי זה היה מכוון, מכיוון שהחברה רצתה להעריך בטיחות בסביבה נקייה יותר.
• Bolno אמר כי החברה ראתה כמעט את אותה כמות ירידה בשומן הקרביים כמו בחלק מנתוני שלב IIa של GLP-1 ו-Activin E, למרות שנתוניה הגיעו מאוכלוסייה בשלב מוקדם יותר.
• הוא אמר כי נטל השומן הקרביים הראשוני במחקר של Wave היה קטן יותר מאשר בחלק ממחקרי המתחרות, מה שמקשה על השוואה ישירה.
• Wave הדגישה כי אובדן שומן תת-עורי חשוב מכיוון שהוא מניע את המספר הנראה על הקנה.
• החברה אמרה כי שמירת שריר חשובה מכיוון שהיא תומכת ברגישות לאינסולין ועשויה לסייע בשמירה על ירידה בשומן.

לגבי פלטפורמת siRNA, Wave אמרה כי הכימיה שלה משפרת את מעורבות קומפלקס RISC דרך העמסת AGO2, שלדעתה תומכת בעמידות גדולה יותר ומינון פחות תכוף. ההנהלה אמרה כי החברה נמצאת כעת שלוש שנים לפני מתחרה שנחשב פעם מוביל באותו תחום.

Wave גם אמרה כי נתוני מתחרות אחרונים מצביעים על כך שהשתקה כפולה של ALK7 ו-Activin E אינה מוסיפה הרבה תועלת על פני גישה של מטרה בודדת. החברה אמרה כי בחירת המטרה שלה נתמכת בנתוני UK Biobank המקשרים את ביולוגיית Activin E לתוצאות קרדיווסקולריות וסוכרת, כמו גם להפחתת שומן.

לגבי תוכנית Alpha-1, ההנהלה אמרה כי יש להתייחס למחלה כמצב כרוני המאופיין בהתלקחויות חריפות. היא טענה כי המטרה היא להכין תמלילים כדי שחולים יוכלו לייצר את החלבון המגן שלהם כאשר הדלקת עולה.

Bolno אמר: "כל הרעיון של עריכה הוא איך מכינים את התמלילים האלה כדי שכאשר יש את תגובות השלב החריפות האלה, חולים יוכלו להגיב באופן טבעי, לייצר את החלבון לתוך האירוע."

סיכום

Wave Life Sciences אמרה כי קריאות הנתונים הבאות שלה יסייעו להגדיר את תפקידה בשוק ההשמנה ועריכת RNA הצפוף. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.