קיימרה תרפיוטיקס: נתיב מואץ לתרופת הדגל שלה

קיימרה תרפיוטיקס (KYMR) השתמשה ביום חמישי, 24.09.2026, בפורום האימונולוגיה והדלקת הווירטואלי של Stifel לשנת 2026, כדי להציג נתיב מהיר מהצפוי לתרופת האימונולוגיה המובילה שלה, KT-621, תוך שהיא מתווה תוכנית שנייה מסוגה הראשון ותוכנית רחבה יותר לבניית נוכחות במחלות דלקתיות. ההנהלה הציגה גישה אופטימית לגבי ההתקדמות הקלינית, אך גם הודתה בצורך בנתוני בטיחות ויעילות רחבים יותר לפני שהחברה תוכל להוכיח את האסטרטגיה שלה.

נקודות מפתח

• קיימרה הודיעה כי קריאת שלב IIb עבור KT-621 בדרמטיטיס אטופית הוקדמה לרבעון הרביעי של 2024, לעומת אמצע 2027 שתוכנן קודם לכן.
• החברה ציינה כי הגיוס מתקדם מהר יותר מהצפוי, אפילו עם בדיקות איכות מחמירות יותר ושלבי אימות מטופלים.
• נתוני שלב Ib עבור KT-621 הראו חסימה שקולה של IL-4 ו-IL-13 בהשוואה לביולוגיקות מעלה הזרם, מה שמחזק את אמון החברה בתוכנית.
• קיימרה צופה לשחרר בקרוב נתוני שלב I עבור KT-579, מדרד ה-IRF5 שלה, ומתכננת להעביר אותו למחקרי מטופלים זמן קצר לאחר מכן.
• ההנהלה ציינה כי תרחיש הבסיס שלה הוא לפתח ולשווק את KT-621 בעצמה על פני מספר אינדיקציות, תוך השארת מקום לשותפויות.

תוצאות פיננסיות

לא גולו תוצאות פיננסיות, נתוני הכנסות או מדדים פיננסיים אחרים במהלך הדיון. מושב הבורסה התמקד בפיתוח קליני, הוצאה לפועל תפעולית ואסטרטגיה לטווח ארוך.

עדכונים תפעוליים

מצגת קיימרה התמקדה בפלטפורמת הפירוק הממוקד של חלבונים ובשתי תוכניות האימונולוגיה המובילות שלה.

• KT-621 הוא מדרד STAT6 בפיתוח שלב IIb לדרמטיטיס אטופית.
• החברה הודיעה כי קריאת שלב IIb, ממחקר BROADEN 2, הואצה לרבעון הרביעי של 2024 לעומת יעד קודם של אמצע 2027.
• הגיוס ל-BROADEN 2 מתקדם מהר יותר מהצפוי למרות בקרות איכות נוספות.
• מחקר שלב IIb כולל מתבגרים כחלק מאסטרטגיה ילדים מקבילה.
• נתוני שלב Ib הראו חסימה שקולה של IL-4 ו-IL-13 בהשוואה לביולוגיקות מעלה הזרם כגון dupilumab.
• שתי מינונים בשלב Ib, 100 מ"ג ו-200 מ"ג, הניבו פרופילי יעילות דומים, מה שסייע בהנחיית בחירת המינון לשלב IIb.
• מחקר שלב IIb יבחן שלושה רמות מינון: מינון נמוך שצפוי להראות פחות פעילות, מינון בינוני שמאמינים כי יגיע לפרמקולוגיה הנדרשת, ומינון גבוה שנועד להבטיח שלא תישאר יעילות על השולחן.
• המחקר מתוכנן לתת מינון ליותר מ-200 מטופלים למשך לפחות 16 שבועות, מה שמעניק לחברה הרבה יותר נתוני בטיחות בהשוואה למחקר שלב Ib שכלל 22 מטופלים למשך 28 יום.

ההנהלה ציינה כי הקצב המהיר משקף מספר גורמים:

• עניין רב של מטופלים בתרופות אוראליות למחלת סוג 2.
• שימוש נמוך כיום בטיפולים סיסטמיים מתקדמים בדרמטיטיס אטופית מתונה עד חמורה בארה"ב, שאותו העריכה החברה בכ-5% חדירה.
• נוחות גבוהה של חוקרים עם מנגנון STAT6 מכיוון שהמסלול כבר מובן היטב.
• נתונים פרה-קליניים וקליניים מוקדמים משכנעים.
• מעורבות אינטנסיבית עם חוקרים, אתרים וכנסים רפואיים ברחבי העולם.

נלו מינולפי, המנכ"ל ומייסד קיימרה, אמר: "המטרה שלנו תמיד הייתה איכות על פני מהירות, ולעולם לא לעשות פשרה על איכות למען מהירות. זה למעשה הופך את קצב הגיוס למשמעותי הרבה יותר."

החברה ציינה כי הטמיעה מספר אמצעי שלמות ניסוי לפני תחילת המחקר, כולל:

• אישור משופר של אבחנת המטופל וחומרת המחלה.
• פיקוח רחב יותר על ארגוני מחקר חוזיים ואתרים.
• ניטור קפדני של יציבות המטופל על אמולנטים בסיסיים וטיפולים קודמים.

קיימרה ציינה כי אמצעים אלה נועדו להגן על איכות הנתונים, וכי הגיוס האיץ למרות אותם אמצעים, ולא בגללם.

KT-621: מיצוב בשוק ותפיסת בטיחות

ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהדיון לאופן שבו KT-621 יכול להשתלב בשוק הדרמטיטיס האטופית ובמרחב הדלקת מסוג 2 הרחב יותר.

• החברה מעריכה את אוכלוסיית הדרמטיטיס האטופית המתונה עד חמורה בארה"ב ב-6 מיליון עד 9 מיליון מטופלים.
• נאמר כי רק כ-400,000 מטופלים, או כ-5%, מטופלים כיום בטיפולים סיסטמיים מתקדמים.
• קיימרה מאמינה כי טיפול אוראלי בטוח ויעיל יכול לזכות בשימוש משמעותי גם אם אינו תואם בדיוק את יעילות הביולוגיקות הניתנות בהזרקה.
• ההנהלה ציטטה את Otezla, שלפי הנאמר הגיעה למכירות של מיליארדים רבים בכ-50% מיעילות הביולוגיקות, ואת Icotinib, שלפי הנאמר הצליחה למרות שהייתה פחות יעילה ב-20% עד 30% מביולוגיקות.

טרנס רוני, הרופא הראשי, אמר: "אוראלי בטוח ויעיל לא חייב להיראות כמו ביולוגיקות ניתנות בהזרקה. Otezla, 50% מיעילות הביולוגיקות, תרופה של מיליארדים. Icotinib, 20%, 30% פחות יעיל מביולוגיקות."

מינולפי אמר כי החברה מצפה ש-KT-621 יגיע ל"טווח" של dupilumab על בסיס חמש שנות נתונים המראים:

• חסימה שקולה של IL-4 ו-IL-13.
• השפעות ביומרקר דומות במטופלים.
• שינויים דומים בגירוד ובנגעים בעבודה קלינית מוקדמת.

הוא הוסיף: "אנחנו חוסמים IL-4 ו-IL-13 טוב כמו ביולוגיקות מעלה הזרם. אנחנו משפיעים על ביומרקרים במטופלים טוב כמו ביולוגיקות מעלה הזרם. אנחנו משנים גירוד ונגעים טוב כמו ביולוגיקות מעלה הזרם, אפילו שהיה זה מחקר קטן לא מבוקר. קשה לנו לומר שלא, זה הולך להיראות עכשיו בצורה קסומה הרבה יותר טוב או הרבה יותר גרוע. זה הולך להיות בטווח הזה."

הבטיחות הייתה נושא מרכזי נוסף. קיימרה ציינה:

• לא נצפו מקרי דלקת לחמית במחקר שלב Ib של 22 מטופלים במשך 28 יום.
• אם דלקת לחמית הייתה קיימת כלל, החברה אמרה כי שיעור של 4 שבועות היה עשוי להיות כ-5%.
• מחקר שלב IIb אמור לספק תשובה ברורה יותר מכיוון שיכלול יותר מ-200 מטופלים שטופלו למשך לפחות 16 שבועות.
• מחקרי ביטול STAT6 פרה-קליניים בפרימטים שאינם אנושיים נמשכו 9 חודשים ללא ממצאים שליליים.
• החברה ציינה כי אינה רואה חשש בטיחותי פלטפורמי עם פירוק חלבונים עצמו, בטענה כי פירוק התרחש ללא ידיעה עם תרופות אחרות במשך עשורים.

תחזית עתידית

קיימרה הציגה תוכנית פיתוח רחבה עבור KT-621 וציינה כי היא מתכוננת לעבודה בשלב מאוחר הרבה לפני שנתוני שלב IIb יגיעו.

• קריאת BROADEN 2 ברבעון הרביעי של 2024 היא הצעד המרכזי הבא לתוכנית הרישום לדרמטיטיס אטופית.
• החברה ציינה כי המבנה העל של שלב III כבר מוגדר היטב ומושפע מתקדימים בתעשייה.
• עבודת הפרוטוקול מתקדמת ברמת שורה אחר שורה, ותכנון ספקים ומכניקת ניסוי כבר בעיצומו.
• קיימרה מצפה שהזמן מפגישת סוף שלב II ועד למטופל הראשון שיקבל מינון בשלב III יהיה בערך אמצע 2025.

ההנהלה תיארה גם אסטרטגיה של אינדיקציות מרובות על פני מחלת דלקת מסוג 2:

• דרמטיטיס אטופית נשארת האינדיקציה המובילה.
• אסתמה היא הצעד הגדול הבא, עם קריאת שלב ביניים צפויה בשנה הבאה.
• דלקת ושט אאוזינופילית היא יעד גסטרואנטרולוגי בעדיפות גבוהה.
• דלקת ריריות האף הכרונית עם פוליפים באף נמצאת גם היא בהכנה פעילה.
• COPD הוא תחום התרחבות עתידי אפשרי.

קיימרה ציינה כי BROADEN 2 יכול גם לסייע בפתיחת תוכניות רישום בהגדרות דרמטולוגיות וגסטרואנטרולוגיות אחרות. החברה ציינה כי מטרתה לטווח ארוך היא לטפל בארבע עד חמש אינדיקציות מרכזיות שעשויות לייצג יותר מ-90% מהכנסות מחלת סוג 2, על בסיס רוחב השוק שמשרת כיום Dupixent.

לגבי שיווק, מינולפי אמר כי תרחיש הבסיס הוא לפתח ולמכור את KT-621 באופן עצמאי על פני אינדיקציות מרובות. הוא ציין כי החברה מתכננת ברצינות הן פיתוח בשלב מאוחר והן ארגון מסחרי, תוך שהיא נשארת פתוחה לשותפויות לאחר נתוני שלב IIb אם הן יכולות להאיץ פיתוח, להרחיב את טווח השוק או להפחית סיכון בשלב מאוחר.

KT-579 ותוכנית IRF5

קיימרה הדגישה גם את KT-579, מדרד IRF5 מסוגו הראשון למחלות אוטואימוניות ודלקתיות.

• נתוני שלב I צפויים להיות מגולים בקרוב, לפני קריאת KT-621 BROADEN 2.
• החברה מתכננת להעביר את התוכנית למחקרי מטופלים זמן קצר לאחר גילוי שלב I.
• IRF5 נמצא במרכז מספר מסלולים דלקתיים מאומתים, כולל אינטרפרון מסוג I, IL-23, TNF, הפעלת תאי B וייצור נוגדנים עצמיים.
• ראיות גנטיות מצביעות על מחלות כגון זאבת אדמנתית מערכתית, מחלת מעי דלקתית, תסמונת שוגרן ודלקת מפרקים שגרונית.
• קיימרה ציינה כי SLE צפויה להיות האינדיקציה הראשונה להוכחת קונספט.

מינולפי אמר: "מישהו אמר לי אתמול, ’האם אתם מבינים שיש לכם את שני המטרות החמות ביותר באימונולוגיה?’ אני חושב שכולם מבינים ש-STAT6 הוא כזה, אבל כנראה לא כולם הבינו עדיין לחלוטין את ההזדמנות עם IRF5."

החברה ציינה כי היא מתכננת לפעול לפי ספר משחק דומה ל-KT-621, תוך שימוש במחקר תמציתי ממוקד ביומרקרים להוכחת מנגנון במטופלים. היא גם ציינה כי הביולוגיה של IRF5 מורד הזרם כבר אומתה קלינית באמצעות עבודה עם נוגדנים חד-שבטיים בזאבת.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה התייחסה ללוח הזמנים המואץ, בחירת המינון, הבטיחות ואסטרטגיית החברה לטווח ארוך.

• לגבי לוח הזמנים המהיר יותר של BROADEN 2, קיימרה הצביעה על ביקוש מטופלים, היכרות חוקרים עם המטרה, נתונים מוקדמים חזקים ומעורבות פעילה באתרים.
• לגבי שלמות הניסוי, החברה ציינה כי בדיקות האיכות הוחמרו לפני הגיוס וכי המהירות הייתה תוצאה של הוצאה לפועל טובה, לא סטנדרטים מרוככים.
• לגבי גיוס מתבגרים, ההנהלה ציינה כי פיתוח ילדים הוא הן צורך רגולטורי והן הזדמנות מסחרית מכיוון שמחלת סוג 2 שכיחה בילדים וטיפול אוראלי עשוי להיות אטרקטיבי במיוחד למשפחות.
• לגבי בחירת המינון, החברה ציינה כי שלב IIb אינו נועד להוכיח עקומת תגובה למינון אלא לזהות את המינון הטוב ביותר לשלב III.
• לגבי דלקת לחמית, ההנהלה ציינה כי נתוני שלב Ib היו קטנים וקצרים מדי כדי להכריע בסוגיה, ולכן מחקר שלב IIb הגדול יותר יהיה אינפורמטיבי יותר.
• לגבי בטיחות מולקולות קטנות, קיימרה ציינה כי נתוני הפרימטים שאינם אנושיים תומכים בספציפיות המטרה וכי פלטפורמת פירוק החלבונים עצמה לא הראתה איתות בטיחות ייחודי.
• לגבי אסתמה והתרחבות, החברה ציינה כי תוכניות נשימה ומערכת עיכול יעקבו אחר קריאות נתוני דרמטיטיס אטופית ואסתמה.
• לגבי שותפויות, ההנהלה ציינה כי היא מוכנה לשקול עסקים לאחר שלב IIb אם הם יצרו ערך משמעותי, אך החברה מוכנה ללכת לבד.
• לגבי IRF5, קיימרה ציינה כי המטרה היא אחת האטרקטיביות ביותר באימונולוגיה וכי SLE היא הגדרת הוכחת הקונספט הראשונה הברורה ביותר.

סיכום

התמליל המלא של קיימרה מציע פרטים נוספים על תוכניותיה הקליניות, תפיסת הבטיחות ואסטרטגיה המסחרית שלה.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל שלהלן לדיון המלא.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.