Artiva Biotherapeutics בפורום Stifel: טיפול בתאי NK זוכה לתאוצה

ביום חמישי, 24.09.2026, השתמשה Artiva Biotherapeutics (ARTV) בפורום האימונולוגיה והדלקת הווירטואלי של Stifel לשנת 2026 כדי להציג מקרה מפורט לטיפול שלה בתאי NK אלוגניים בדלקת מפרקים שגרונית עקשנית ומחלות אוטואימוניות אחרות. החברה הדגישה יעילות מוקדמת מעודדת ופרופיל בטיחות נוח, תוך שהיא מצביעה גם על הסיכונים שנותרים בתוכנית שלב III שעדיין שנים רבות מהקראת תוצאות פוטנציאלית.

המניות ירדו 3.5% ל-$7.45 מסיום קודם של $7.72, והותירו את מנית הסטוק הרחק מתחת לשיא 52 השבועות שלה של $14.53 ומעל לשפל של $2.71.

נקודות מפתח

• Artiva אמרה כי הטיפול שלה בתאי NK בשילוב עם ריטוקסימאב נועד לספק דלדול עמוק של תאי B ללא CRS ו-ICANS הנראים לעיתים קרובות בטיפולים מבוססי תאי T.
• החברה דיווחה על שיעור תגובה ACR50 של 71% בכ-20 חולי דלקת מפרקים שגרונית בנתוני EULAR, בהשוואה לטווח הטיפול הסטנדרטי של 10% עד 20% במחלה עקשנית.
• ההנהלה אמרה שהחברה טיפלה ביותר מ-100 חולים אוטואימוניים, בעיקר במסגרות ראומטולוגיה קהילתית, התומכות במודל האמבולטורי שלה.
• Artiva אמרה שגייסה $300 מיליון במאי 2024, מה שמעניק לה ייצוב עד 2029 ומספיק מזומן להגיע להקראת שלב III הצפויה לפני סוף 2028.
• החברה אמרה שתהליך הייצור הפנימי שלה יכול להוריד את עלות הטיפול לכ-$8,000 לקורס בסקאלה, הרחק מתחת לטיפולי CAR T אוטולוגיים.

אסטרטגיה קלינית ומיקוד מחלות

המנכ"ל Fred Aslan אמר כי Artiva רודפת אחר מה שהוא תיאר כדלדול עמוק של תאי B, מנגנון שהוצג לראשונה בטיפול CAR T אוטולוגי, אך תוך שימוש בתאי רוצח טבעיים במקום תאי T מהונדסים.

התוכנית המובילה של החברה משלבת תאי NK אלוגניים שאינם מהונדסים גנטית עם ריטוקסימאב לדלקת מפרקים שגרונית עקשנית, עם עבודה נוספת בתסמונת שיוגרן, טרשת מערכתית ולימפומה.

• אינדיקציה ראשית: דלקת מפרקים שגרונית עקשנית.
• מסגרות אוטואימוניות נוספות: תסמונת שיוגרן וטרשת מערכתית.
• ניסיון אונקולוגי: 45 חולים עם לימפומה שאינה הודג’קין ו-24 עם לימפומה של הודג’קין.
• יותר מ-100 חולים אוטואימוניים טופלו בסך הכל.

Aslan אמר שגישת החברה נועדה למלא פער באוכלוסייה שנכשלה בשני ביולוגיים או יותר או מעכבי JAK. הוא אמר שהטיפול הסטנדרטי במסגרת זו מייצר בדרך כלל תגובות ACR50 של 10% עד 20% בלבד.

"כשאתה מסתכל על מה שזמין בספרות, מכיוון שאין מוצר עם תווית שדנה ספציפית בחולים שהם עקשניים, אבל אנחנו יודעים איך זה נראה מהספרות וכן מרישומי העולם האמיתי, אנחנו רואים שה-ACR50 הם בטווח של 10%-20%," הוא אמר. "מה שאנחנו מטווחים הוא ACR50 גדול מ-50% באוכלוסייה העקשנית הזו."

נתונים קליניים ופרופיל בטיחות

Artiva אמרה שנתונים שהוצגו ב-EULAR הראו שיעור תגובה ACR50 של 71% בכ-20 חולי דלקת מפרקים שגרונית בתוך סל רחב יותר של כ-35 חולים אוטואימוניים. החברה אמרה שהתוצאה משתווה לטובה עם תוצאות היסטוריות במחלה עקשנית.

ההנהלה הצביעה גם על נתוני עמידות מוקדמים. שלושה חולי דלקת מפרקים שגרונית הגיעו לסימן של 12 חודשים ללא צורך בטיפול נוסף בזמן ההצגה.

• שיעור תגובה ACR50 של 71% בכ-20 חולי דלקת מפרקים שגרונית.
• כ-35 חולים אוטואימוניים נכללו בסל הרחב יותר.
• שלושה חולי דלקת מפרקים שגרונית הגיעו ל-12 חודשים ללא טיפול נוסף.
• נאמר כי נתונים בתסמונת שיוגרן ובטרשת מערכתית מראים יעילות עקבית.

הבטיחות הייתה חלק מרכזי בהצגה. Artiva אמרה שבין 55 החולים הראשונים שטופלו, היו אפס מקרים של תסמונת שחרור ציטוקינים ואפס מקרים של תסמונת נוירוטוקסיות הקשורה לתאי אפקטור חיסוני.

החברה אמרה שרק שתי אשפוזים התרחשו ב-28 הימים הראשונים, ואף אחד מהם לא היה קשור לתרופה. אחד כלל קטואצידוזיס סוכרתי והשני התייבשות בחולה שיוגרן.

ההנהלה אמרה שהנויטרופניה שנצפתה הייתה חולפת וקשורה למשטר הקדם-מיתון של ציקלופוספמיד ופלודראבין, ולא לתאי ה-NK עצמם. שיעורי הזיהום, אמרה החברה, נותרו נמוכים בשל שימוש מניעתי בתרופות אנטי-ויראליות, אנטי-בקטריאליות ואנטי-פטרייתיות.

Aslan אמר שפרופיל הבטיחות הוא אחת הסיבות שהטיפול יכול להינתן במסגרות ראומטולוגיה קהילתית ולא בתוכניות מבוססות בית חולים.

"אנחנו אחת החברות שרודפות אחר המנגנון המרגש מאוד של דלדול עמוק של תאי B, כפי שהוצג לראשונה על ידי CAR T אוטולוגי, ואנחנו עושים זאת באמצעות תאי NK," הוא אמר. "היתרונות של תאי NK הם שהדגמנו שהם יכולים לייצר דלדול עמוק מאוד של תאי B, ויש שני יתרונות ספציפיים. ראשית, אין לנו את תופעות הלוואי הנראות בדרך כלל עם תאי T, כגון CRS ו-ICANS. שנית, בשל פרופיל הבטיחות המובחן שלנו, אנחנו יכולים לטפל בחולים שלנו במסגרת קהילתית."

כיצד ניתן הטיפול

Artiva תיארה נספח טיפול הבנוי סביב חמש ביקורים במרכז עירוי תוך-ורידי במשך כארבעה שבועות.

• ימים מינוס 3 עד מינוס 1: קדם-מיתון עם ציקלופוספמיד ופלודראבין.
• יום 0: ריטוקסימאב ותאי NK.
• יום 14: ריטוקסימאב ותאי NK שוב.
• סך מינון ריטוקסימאב: 2 גרם, הניתנים כ-1 גרם ביום 0 ו-1 גרם ביום 14.
• סך תאי NK: 8 מיליארד תאים, או 4 מיליארד לכל מנה.

החברה אמרה שהמשטר נועד להימנע מרעילויות הנגרמות על ידי התרחבות הקשורות לטיפולי תאי T. Aslan אמר שבניגוד לתאי T, תאי NK אינם צריכים להתרחב כדי להשיג יעילות, מה שעוזר להסביר את היעדר CRS ו-ICANS בנתונים המוקדמים.

"זוהי התרחבות תאי T שמובילה ל-CRS, ICANS, ולחלק מתופעות הלוואי האחרונות של CAR T אוטולוגי שאנחנו שומעים עליהן מ-Novartis ומ-Bristol Myers Squibb," הוא אמר. "מצד אחד, המינונים של תאי NK שצריך לתת הם כמה סדרי גודל גבוהים יותר מתאי T. צריך שיהיה לך תהליך ייצור ניתן להרחבה מאוד כדי לעשות זאת."

תוצאות פיננסיות ומסלול מימון

Artiva אמרה שגייסה $300 מיליון במאי 2024, מה שלדבריה מספק ייצוב עד 2029. ההנהלה אמרה שהון זה אמור להספיק כדי לתמוך בניסוי שלב III, הקראות נתונים נוספות ועבודת טיפול חוזר.

החברה מצפה שהניסוי המבוקר האקראי שלה יקרא תוצאות לפני סוף 2028.

• מזומן שגויס: $300 מיליון.
• מסלול ייצוב: עד 2029.
• הקראת שלב III: לפני סוף 2028.
• גודל ניסוי: 150 חולים.
• עיצוב: השוואה אקראית מול ריטוקסימאב כמונותרפיה.

Aslan אמר שמצב המזומנים של החברה אמור לתמוך גם באיסוף נתונים באינדיקציות אחרות ובטיפול חוזר.

"גייסנו $300 מיליון במאי של השנה. זה נושא אותנו לתוך 2029," הוא אמר. "כפי שציינתי, הניסוי המבוקר האקראי שלנו, אנחנו מנחים שתהיה לנו הקראה של אותו לפני סוף 2028."

ייצור וסטרקצ’ר עלויות

Artiva אמרה שמודל הייצור שלה הוא חלק מרכזי באסטרטגיה שלה. החברה נוסדה ב-2019 כספין-אוף של חברה קורנית GC Cell, שלדבריה בילתה עשור בפיתוח תהליך ניתן להרחבה.

החברה אמרה שהיא מקורית יחידות חבל טבור ויכולה לייצר מספיק טיפול מיחידת חבל טבור אחת לטיפול ביותר מ-500 חולים. היא אמרה שאותו תהליך עמוד השדרה שימש מאז שהחולה האונקולוגי הראשון טופל ב-2021.

• מתקן ייצור פנימי: 9,000 רגל מרובע בסן דייגו.
• כושר: יותר מ-500 חולים בסקאלה מלאה.
• אין הסתמכות על ארגוני פיתוח וייצור חוזי.
• עלות סחורות שנמכרו צפויה: כ-$8,000 לקורס טיפול מלא בסקאלה.
• נפח טיפול: 8 מיליארד תאי NK לקורס טיפול.

ההנהלה אמרה שסטרקצ’ר העלויות הצפוי נמוך ביותר מסדר גודל מטיפולי CAR T אוטולוגיים ודומה לביולוגיים מסורתיים. החברה אמרה שגישת ההנדסה הגנטית הלא-גנטית גם מונעת את שלבי השינוי הגנטי היקרים והגוזלי זמן המשמשים חלק מהמתחרים, יחד עם התחייבויות מעקב ארוכות טווח הקשורות לסיכון מוטגנזה הכנסתית.

"החל מהחולה הראשון שלנו באונקולוגיה שטיפלנו בו לראשונה ב-2021, השתמשנו באותו תהליך עמוד שדרה, שהוא תהליך ניתן להרחבה מאוד," אמר Aslan. "אנחנו מקורים יחידות חבל טבור. מיחידת חבל טבור אחת, אנחנו יכולים לייצר מספיק טיפול לטיפול ביותר מ-500 חולים."

מסלול רגולטורי ותחזית עתידית

Artiva אמרה שהגיעה להסכמה עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) על ניסוי רישום אחד בשלב III. המחקר יגייס 150 חולים וישווה את הטיפול של החברה עם ריטוקסימאב בלבד.

נקודת הקצה הראשית היא ACR50 בשישה חודשים. החברה אמרה שה-FDA הסכים לתוכנית הסטטיסטית ולמספרי גיוס החולים.

• מסלול רגולטורי: ניסוי רישום אחד בשלב III.
• נקודת קצה ראשית: ACR50 בשישה חודשים.
• מאגר בטיחות: כל חולי שלב III בתוספת כל החולים האוטואימוניים שטופלו מחוץ לניסוי האקראי.
• מאגר בטיחות נוכחי: יותר מ-100 חולים אוטואימוניים מחוץ לניסוי.
• תיוק מתוכנן: חבילת בטיחות שתוצג בהגשת BLA.

Artiva אמרה שנתוני טיפול חוזר נאספים בחולים שאינם אקראיים ואמורים להיות זמינים עד מועד תיוק בקשת רישיון הביולוגיים. החברה אמרה שהנתונים הללו נועדו לתמוך בתיוג למינון חוזר.

ההנהלה מסגרה את הטיפול החוזר כחלק ממודל ניהול מחלות ארוך טווח ולא כגישת טיפול חד-פעמית. החברה אמרה שהיא מצפה לתועלת פרמקוקינטית, פרמקודינמית וקלינית דומה עם טיפול חוזר, בהתבסס על ניסיון אונקולוגי.

מיצוב תחרותי

Artiva מיצבה את תוכניתה מול טיפולי CAR T אוטולוגיים וגם מעורבי תאי T. היא אמרה שגישת תאי ה-NK שלה מציעה פרופיל בטיחות שעשוי לאפשר שימוש אמבולטורי, תוך הורדת מורכבות הייצור ועלויותיו.

• בהשוואה ל-CAR T אוטולוגי: ללא CRS, ללא ICANS, עלות נמוכה יותר וטיפול מבוסס קהילה.
• בהשוואה למעורבי תאי T: פרופיל בטיחות טוב יותר לשימוש אמבולטורי.
• בהשוואה לביולוגיים מסורתיים: יעילות חזקה יותר פוטנציאלית במחלה עקשנית.
• בהשוואה לטיפולי תאים אלוגניים אחרים: ללא הנדסה גנטית ועומס ייצור נמוך יותר.

לדעת החברה, השילוב של יעילות, בטיחות ויכולת הרחבה יכול לתמוך בתפקיד רחב יותר במחלה אוטואימונית אם ניסוי שלב III יאשר את הנתונים המוקדמים.

סיכום

הצגתה של Artiva בפורום Stifel תיארה אסטרטגיה ברורה: שימוש בטיפול תאי NK ניתן להרחבה כדי למקד מחלה אוטואימונית קשה לטיפול עם מודל בעל עלות נמוכה וידידותי לאמבולטוריה. המשקיעים יחפשו כעת אישור מניסוי שלב III של החברה ונתוני טיפול חוזר מאוחרים יותר.

עיינו בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.