האם תנופת מרכזי הנתונים באירופה תחולל תחייה גרעינית?
ביום חמישי, 24.09.2026, השתמשה ויקור פארמה (VCRE) בפורום הווירטואלי של Stifel לאימונולוגיה ודלקת 2026 כדי לטעון שהתרופה המובילה שלה, buloxibutid, עשויה להציע גישה חדשה לטיפול בפיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF). ההנהלה הצביעה על נתונים מוקדמים מעודדים ועל תוכנית מתקדמת הממומנת היטב, תוך הודאה שהתוכנית עדיין זקוקה לאישור בניסוי גדול יותר ועומדת בפני שדה תחרותי צפוף עם מרחב מוגבל לטעויות.
נקודות מפתח
- ויקור אמרה כי buloxibutid מתוכנן לפעול בשלב מוקדם ב-IPF על ידי טיווח קולטן האנגיוטנסין II מסוג 2, במקום להאט בלבד את הפיברוזיס במורד הזרם.
- נתוני שלב IIa ממחקר AIR הראו עלייה ממוצעת של 216 מיליליטר בקיבולת חיונית מאולצת (FVC) על פני 36 שבועות בחולים שלא קיבלו טיפול קודם — תוצאה שההנהלה כינתה חסרת תקדים בפיתוח תרופות ל-IPF.
- ניסוי ASPIRE הגלובלי בשלב IIb גויס במלואו, כולל כ-380 חולים, ועתיד לדווח על נתונים ראשוניים באמצע 2027.
- החברה אמרה כי היה לה $93 מיליון במזומן נכון ליוני 2024, מספיק למימון פעולות עד המחצית השנייה של 2028, אך לא לעלויות ניסוי קליני בשלב III.
- ההנהלה אמרה כי שוק ה-IPF עדיין זקוק לטיפול נסבל יותר עם יעילות משמעותית, שכן האפשרויות הנוכחיות עדיין מוגבלות על ידי תופעות לוואי ותגמול צנוע.
אסטרטגיה קלינית ומיצוב בשוק
ויקור הציגה את buloxibutid כאגוניסט פומי ראשון מסוגו לקולטן האנגיוטנסין II מסוג 2 לטיפול ב-IPF — מחלת ריאות קטלנית שנותרת קשה לטיפול למרות יותר מעשור של כישלונות בפיתוח תרופות. מנהלי החברה אמרו שהתרופה נועדה לשקם את תפקוד תאי האלוואולר מסוג 2, המסייעים לתיקון רקמת ריאה פגועה, במקום להתמקד רק בצלקות במורד הזרם.
ברנט ון דן בלינק, הרופא הראשי של החברה, אמר שהקולטן "מתבטא באופן קבוע בריאה" ובאלוואולוס, שם הנזק לעיתים קרובות מתחיל. הוא הוסיף כי buloxibutid מבצע טיווח "בדיוק של אותו נתיב לפתרון הפיברוזיס".
ההנהלה אמרה כי המקרה המסחרי לתרופה חדשה נותר חזק, מכיוון שלטיפולים הסטנדרטיים הנוכחיים — pirfenidone ו-nintedanib — יש מגבלות חשובות. Nintedanib הראה סבילות טובה יותר מ-pirfenidone, אך עם גודל השפעה צנוע בלבד. בשימוש בעולם האמיתי, השילוב של pirfenidone ו-nintedanib מוביל לעיתים קרובות לשלשול, הפחתות מינון או הפסקת טיפול.
ויקור אמרה כי התחום עדיין מחפש את מודל הטיפול הנכון, בין אם מדובר במונותרפיה, טיפול משולב או רצף של שניהם. החברה אמרה כי קבוצות אקדמיות באירופה ובארה"ב גם הן חוקרות כיצד להשתמש בצורה הטובה ביותר בתרופות IPF חדשות יותר.
נתוני שלב IIa וממצאי ביו-מרקרים
החברה הקדישה חלק ניכר מהמצגת למחקר AIR בשלב IIa — ניסוי חד-זרועי, פתוח, בחולים שלא קיבלו טיפול קודם עם אבחון IPF שנבדק מרכזית על בסיס טומוגרפיה ממוחשבת ברזולוציה גבוהה.
לפי ההנהלה, המחקר הראה את הדברים הבאים:
- חולים שהשלימו 36 שבועות של טיפול הראו עלייה ממוצעת בקיבולת חיונית מאולצת של 216 מיליליטר.
- תוצאה זו תוארה כחסרת תקדים בפיתוח IPF, שבו תפקוד הריאות בדרך כלל יורד עם הזמן.
- אפילו ניתוחי ייחוס שמרניים, שהניחו שכל הנושרים הידרדרו, עדיין הראו ייצוב.
- בדיקת ביקורת חיצונית השתמשה ב-408 זרועות פלצבו עם מאפייני בסיס דומים, ורק אחת הראתה תבנית של ייצוב או שיפור דומה ל-AIR.
- ההסתברות שתוצאה זו תתרחש במקרה נאמרה כ-1 מתוך 408, או ערך p של 0.0025.
- קבוצת הביקורת החיצונית הראתה ירידה צפויה בקיבולת חיונית מאולצת של כ-115 מיליליטר.
ההנהלה גם הדגישה נתוני ביו-מרקרים שלדבריה תומכים במנגנון הפעולה. החברה אמרה:
- TGF-beta הראה מגמת ירידה בחולים המטופלים.
- MMP-13 עלה באופן משמעותי בנקודות זמן מרובות וזוהה כתוצר של תאי אלוואולר מסוג 2.
- חלבון D של סורפקטנט גם עלה, מה שההנהלה אמרה תומך ברעיון של היפוך מגמה מוקדם של פיברוזיס ולא רק האטת התקדמות.
ון דן בלינק אמר שהנתונים נתנו לצוות ביטחון מכיוון ש"ההסתברות רק במקרה אקראי" לראות ייצוב או שיפור הייתה קטנה מאוד. הוא אמר שעבודת הביו-מרקרים תומכת ברעיון ש-buloxibutid עשוי לשפר את הביולוגיה של רקמת ריאה פגועה.
פרופיל בטיחות וסבילות
ויקור אמרה שהתרופה נסבלה בדרך כלל היטב. ההנהלה אמרה שהמבדל החשוב ביותר מהטיפולים הקיימים הוא היעדר תופעות לוואי במערכת העיכול, בעיקר שלשול והקאות, הנפוצות בתרופות IPF הנוכחיות.
תופעת הלוואי העיקרית שנדונה הייתה דילול שיער, שהתרחש בכ-10% מהחולים. ההנהלה אמרה שרק חולה אחד הפסיק את הטיפול בגללה, והבעיה לא האטה את הגיוס. למעשה, החברה אמרה שהניסוי גויס לפני המועד.
ההנהלה אמרה שאיתות נשירת השיער ניתן לניהול, במיוחד באוכלוסייה מבוגרת של גברים, שם זה לעיתים קרובות פחות מדאיג. החברה תיארה את פרופיל הבטיחות הכולל כקל.
ניסוי ASPIRE בשלב IIb ותוכנית פיתוח
ויקור אמרה שהצעד הגדול הבא הוא ASPIRE — מחקר גלובלי מבוקר פלצבו בשלב IIb שגויס כעת במלואו. הניסוי כולל כ-380 חולים, נמשך 52 שבועות ובוחן מינון גבוה של buloxibutid, מינון נמוך של buloxibutid ופלצבו.
מאפייני עיצוב מרכזיים כוללים:
- טיפול רקע מותר, כולל nintedanib ו-pirfenidone.
- המחקר מדורג לפי טיפול רקע.
- כ-40% מהחולים אינם בטיפול רקע.
- כ-25% מהחולים לא קיבלו טיפול קודם.
- האוכלוסייה היא בעיקר גברים לבנים מבוגרים עם פגיעה ברורה בתפקוד הריאות.
- קיבולת חיונית מאולצת בסיסית ו-DLCO גבוהים מעט יותר מאשר בחלק ממחקרי שלב III, בכוונה תחילה.
ההנהלה אמרה שהמשך הארוך יותר נועד להפחית סיכון, בהתחשב בהיסטוריה של כישלונות במעבר משלב II לשלב III ב-IPF. החברה גם אמרה שאוכלוסיית הניסוי דומה לאלו שנעשה בהן שימוש במחקרים מתקדמים מרכזיים, מה שאמור לסייע בפרשנות הנתונים.
ברנט ון דן בלינק אמר שהחברה מצפה שמינון 50 מיליגרם יסייע להראות תגובת מינון ויספק אפשרות אם דילול שיער יהפוך לדאגה. הוא אמר שמינון 100 מיליגרם נראה קרוב לאפקט קולטן מקסימלי בהתבסס על הנתונים הנוכחיים.
ויקור אמרה שהיא מצפה ש-ASPIRE יתמוך בניסוי מרכזי יחיד בשלב III אם התוצאות יהיו חיוביות. החברה תיארה את מחקר שלב IIb כחבילת ראיות מהותית ולא כצעד הרגולטורי הסופי.
תוצאות פיננסיות
סמנכ"ל הכספים האנס יפסון אמר שויקור סיימה את יוני 2024 עם $93 מיליון במזומן. הוא אמר שסכום זה מממן את החברה עד המחצית השנייה של 2028, הרבה מעבר לקריאת ASPIRE הצפויה באמצע 2027.
יפסון אמר שהמסלול הנוכחי כולל עבודות הכנה לשלב III, כגון פעילויות כימיה, ייצור ובקרה, אך לא את עלות ניסוי קליני בשלב III. הוא גם ציין כי סאנופי היא בעלת מניה מרכזית וכי לויקור יש שותפות עם Nippon Shinyaku ליפן.
מחיר המנייה לפני פתיחת המסחר עמד על $9.61, ירידה של 1.94% מהסיום הקודם של $9.80. מנית סטוק הייתה קרובה לקצה הנמוך של טווח 52 השבועות שלה, $9.64 עד $17.80.
עדכונים תפעוליים
ויקור אמרה שהיא פועלת כחברת ביוטק עם פעולות קליניות במיקור חוץ, אך היא שומרת על קשרים ישירים עם חוקרים ורכזי מחקר בכל היבשות. ההנהלה אמרה שמודל זה מסייע בגיוס, פיקוח על אתרים ואיכות הנתונים.
החברה אמרה שניסוי ASPIRE מקדים את לוח הזמנים בגיוס וכי הצוות עוקב מקרוב אחר נתוני נקודת הסיום הראשית. ההנהלה אמרה שגישה מעשית זו נועדה לשפר את האמינות בתחום מחלה שבו תוצאות הניסויים היו לעיתים קרובות מאכזבות.
נקודות תפעוליות נוספות כללו:
- ויקור נרשמה ל-Nasdaq ביולי 2024.
- החברה נמצאת כעת בפיתוח שלב IIb.
- ASPIRE גויס במלואו נכון לתאריך הפדיון.
- נתונים ראשוניים צפויים באמצע 2027.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לשוק ה-IPF הרחב יותר ואמרה שהתחום עבר מתקופה ארוכה של כישלונות לתקופה פעילה יותר עם נתונים חדשים ורעיונות חדשים. החברה אמרה שהתקדמות אחרונה הגיעה בעיקר מסבילות טובה יותר ולא מרווחי יעילות דרמטיים.
על המנגנון, ההנהלה אמרה ש-buloxibutid התגלה כפועל על קולטן שהוא מרחיב כלי דם, אנטי-דלקתי ואנטי-פיברוטי. החברה אמרה שעבודה פרה-קלינית בבעלי חיים ובפרוסות ריאה חתוכות בדיוק הראתה שיפור בכדאיות תאי סוג 2, ייצור נמוך יותר של TGF-beta, הפחתת שקיעת קולגן ושיקום תפקוד מטלופרוטאינאז המטריקס.
על הביטחון בנתוני שלב IIa, ההנהלה אמרה שניתוח הביקורת החיצונית היה תמיכה מרכזית. החברה אמרה שתוצאת AIR נותרה חזקה אפילו תחת הנחות שמרניות שכל הנושרים הידרדרו.
על אפקט הפלצבו במחקרי IPF מודרניים, ההנהלה אמרה שחולים בטיפול רקע יכולים לרדת בכ-180 מיליליטר, בעוד שאלו שאינם בטיפול רקע עשויים לרדת ב-150 עד 250 מיליליטר. החברה אמרה שהשתמשה בירידת פלצבו צפויה של כ-170 מיליליטר ב-ASPIRE, גדולה יותר ממחקרים מוקדמים יותר כגון Fibrinogen ו-COMPANION.
על מה ייחשב כהצלחה, ון דן בלינק אמר שהרף ב-IPF "אינו גבוה במיוחד" וכי גודל השפעה דומה ל-nintedanib עם סבילות טובה יותר כבר ייצור ערך משמעותי. הוא אמר שהחברה מקווה לעשות טוב יותר מכך, בהתחשב במנגנון ובנתוני שלב IIa.
על מערך התחרות, ההנהלה הצביעה על admilparant, שצפוי לדווח על נתוני שלב II באוקטובר. ויקור אמרה שתוכנית זו עשויה להיות נסבלת היטב אך אינה צפויה לספק איתות יעילות גדול. החברה אמרה שפרדיגמת הטיפול הרחבה יותר עדיין מתפתחת ועשויה להתבהר במהלך השנתיים עד שלוש הקרובות.
תחזית
ויקור אמרה שציון הדרך הגדול הבא הוא קריאת ASPIRE באמצע 2027. אם המחקר יאשר השפעה משמעותית עם סבילות טובה, החברה מצפה לעבור לתכנון שלב III ולדיונים רגולטוריים בסופו של דבר.
לעת עתה, ההנהלה ממצבת את buloxibutid כטיפול קו ראשון אפשרי, שותף שילוב עם טיפולים סטנדרטיים נוכחיים, ושותף עתידי פוטנציאלי עם תרופות דור הבא אחרות. החברה אמרה שמצב המזומנים הנוכחי שלה נותן לה זמן להתכונן לשלב הבא, אך מימון נוסף עדיין יידרש לתוכנית שלב III מלאה.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
