יונייטד תרפיוטיקס בפורום ברנשטיין: הימורי הצמיחה מתרחבים

יונייטד תרפיוטיקס (UTHR) השתמשה בפורום Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – הפורום השנתי השלישי לבריאות, ביום רביעי, 23.09.2026, כדי להציג תוכנית צמיחה רחבה המבוססת על פיברוזיס ריאתי, יתר לחץ דם ריאתי וייצור איברים. ההנהלה אמרה כי החברה נכנסת לתקופה של התרחבות מהירה, אך גם הודתה באתגר של המעבר ממומחית נישה לשחקנית ביופארמצבטית גדולה בהרבה.

ראשי פרקים

• יונייטד תרפיוטיקס אמרה כי היא רואה את עצמה כמשבשת, ולא כמובילת תעשייה מסורתית, בהתחשב בשווי השוק שלה של כ-$20 מיליארד.
• החברה הדגישה התקדמות בשלבים מתקדמים בפיברוזיס ריאתי, כולל תוכניות Tyvaso והמולקולה Ralpi לנטילה פעם ביום.
• ההנהלה אמרה כי השתלת איברים מחזירים (xenotransplantation) עשויה להפוך לעסק מרכזי, כאשר המטופלים הראשונים כבר קיבלו השתלות ומתקנים מסחריים מתוכננים.
• החברה משתמשת גם בבינה מלאכותית ומודלים דיגיטליים באמצעות CLIMB כדי להנחות פיתוח תרופות ולהפחית סיכון.
• הקצאת ההון נותרת במוקד, כאשר תוכנית רכישה חוזרת של מניות בהיקף $2 מיליארד פועלת במקביל להשקעה בכושר ייצור עתידי.

אסטרטגיית החברה ומיצובה בשוק

המייסדת והמנכ"לית ד"ר מרטין רות’בלאט אמרה כי יונייטד תרפיוטיקס התפתחה הרבה מעבר לשורשיה ביתר לחץ דם עורקי ריאתי. החברה נוסדה לפני 25 שנה לאחר שבתה ג’נסיס אובחנה עם המחלה, בתקופה שבה לא היו תרופות מאושרות. רות’בלאט אמרה כי לעסק יש כיום 14 מוצרים משמעותיים בפיתוח ובמסחור, בנוסף לכחצי תריסר מוצרים שהושקו.

היא תיארה את החברה כ"משבשת" ולא כמובילה, תוך שהיא מצביעה על שווי השוק הנוכחי שלה של כ-$20 מיליארד. "אנחנו משבשת," אמרה, והוסיפה כי שיבוש הוא חלק מתרבות החברה, ולא שלב זמני.

רות’בלאט גם אמרה כי המבנה הרזה של החברה הוא עוצמה. ליונייטד תרפיוטיקס כ-1,700 עובדים והיא מייצרת כ-$2 מיליון בהכנסות לעובד, נתון שלדבריה עולה עליו רק גיליד סיינסז בקרב חברות דומות. היא אמרה כי החברה פועלת בכוונה עם פחות משאבים ממה שהעובדים חושבים שהם צריכים, גישה "דרוויניסטית" שנועדה לעודד ביצוע חזק.

תוצאות כספיות והקצאת הון

סמנכ"ל הכספים ג’יימס אדג’מונד ורות’בלאט אמרו כי החברה משתמשת בהון בזהירות תוך המשך החזרת מזומנים לבעלי המניות.

• הדירקטוריון אישר תוכנית רכישה חוזרת של מניות בהיקף $2 מיליארד, וההנהלה אמרה כי היא מבוצעת.
• יונייטד תרפיוטיקס אמרה כי שווי השוק הנוכחי שלה הוא כ-$20 מיליארד.
• החברה אמרה כי יש לה כ-1,700 עובדים וכ-$2 מיליון בהכנסות לעובד.
• נאמר כי מספר מוצרים מאושרים כבר מייצרים הכנסות משמעותיות, כולל יותר מ-$1 מיליארד בשנה מהאינדיקציה פצ"מ עבור Tyvaso.
• ההנהלה אמרה כי הפחיתה את הצרכי ההון המשוערים למתקני ייצור איברים מ-$1.5 מיליארד עד $2 מיליארד לאתר לדגמי בנייה שלבית יעילים יותר.

רות’בלאט אמרה כי תוכנית ההון של החברה מתוכננת להתאים להתקדמות קלינית ולביקוש מסחרי, ולא לבנות הרבה לפני הצורך. היא אמרה כי גישה זו מאפשרת ליונייטד תרפיוטיקס לממן רכישות חוזרות של מניות תוך הכנה להגדלת הייצור העתידי.

פיברוזיס ריאתי וצינור Tyvaso

ההזדמנות המסחרית הקרובה החדה ביותר שנדונה בשיחה הייתה פיברוזיס ריאתי. רות’בלאט אמרה כי תוכנית Tyvaso המרוסס של החברה בפיברוזיס ריאתי אידיופתי הניבה "את השיפור הגדול ביותר בתוצאות המטופל מכל תרופה שנוסתה או פותחה אי פעם בפיברוזיס ריאתי."

היא אמרה כי התוצאות, שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine, הראו ירידה בקצב הירידה בכושר חיוני מאולץ שעשויה להתורגם לשנים נוספות של חיים עבור מטופלים, רבים מהם בעשור השישי לחייהם.

יונייטד תרפיוטיקס אמרה כי שוק הפוטנציאל גדול בהרבה מאשר ביתר לחץ דם ריאתי:

• כ-100,000 מטופלים עם פיברוזיס ריאתי אידיופתי.
• כ-300,000 מטופלים עם פיברוזיס ריאתי פרוגרסיבי.
• כ-400,000 מטופלים משולבים בהזדמנות IPF ו-PPF.
• כ-50,000 מטופלים בשוק יתר לחץ הדם הריאתי.

החברה אמרה כי ה-FDA קיבל את ה-NDA עבור Tyvaso המרוסס ב-IPF וב-PPF, עם תאריך PDUFA בתחילת 2025. כמו כן נאמר כי DPI Tyvaso כבר מאושר והוא המוצר מספר 1 שנרשם ב-PH-פצ"מ, וכי הוא מורחב ל-IPF ול-PPF.

ההנהלה אמרה כי החברה הכפילה לאחרונה את כוח המכירות שלה לקראת ההשקה ומתכננת להתרחב גם לאירופה.

תוכניות מוצרים נוספות

יונייטד תרפיוטיקס הציגה צינור מוצרים רחב מעבר ל-Tyvaso.

• CoughLess Trezmi לפצ"מ, IPF ו-PPF הוא פורמולציית אינהלר ערפל רך. החברה מצפה להגשת NDA לפני סוף השנה והשקה ב-2025.
• Once Daily Ralpi ל-IPF, PPF ופצ"מ היא מולקולה חדשה עם מינון פעם ביום, פעילות אנטי-פיברוטית חזקה יותר מטרפרוסטיניל, והגנת פטנט עד שנות ה-2040. המסחור צפוי עד 2030.
• Ralinepag, כדור לנטילה פעם ביום ליתר לחץ דם ריאתי, הוגש ל-FDA עם תאריך PDUFA של 24.06.2025. ההנהלה אמרה כי זוהי התרופה היחידה שנבדקה בתחום שהראתה שיפור קליני, ולא רק האטת ירידה.
• קומבינציה משולשת של ralinepag, המשלבת את התרופה עם מעכב PDE5 ו-ERA בכדור אחד, נמצאת אף היא בפיתוח.
• TRESMI ל-COPD-PH מיועד לאינדיקציה של 600,000 מטופלים ללא תרופות מאושרות כיום.
• ILO Tra, אינהלר חילוץ ליתר לחץ דם ריאתי, משלב שתי מולקולות מסוג פרוסטציקלין ויהיה אינהלר החילוץ הראשון בתחום.

רות’בלאט אמרה כי Once Daily Ralpi עשויה להיות התרופה העתידית החשובה ביותר של החברה בשל הפרמקולוגיה שלה ופוטנציאלה להרחיב את טווח ההגעה של החברה הרבה מעבר לשווקים הנוכחיים.

השתלת איברים וגרפטים מחזירים

נושא מרכזי נוסף היה xenotransplantation, שעשויה בסופו של דבר להפוך לעסק גדול שני עבור יונייטד תרפיוטיקס. החברה מפתחת איברי חזיר שעברו שינוי גנטי עם 10 שינויים גנטיים שנועדו להפחית דחייה.

ההנהלה אמרה כי ניסוי הרישום של השתלת כליה מחזירה כבר גייס והשתיל את 4 המטופלים הראשונים. עוד 2 מטופלים מתוכננים ל-2025, והחברה מצפה להציג נתונים לרגולטורים לאחר ההשתלה השישית. אם ההתקדמות תימשך, הניסוי עשוי להתרחב ל-30 מטופלים ולסיים גיוס עד 2028, עם יעד השקה מסחרית ב-2030.

החברה אמרה כי היא מנהלת במקביל ניסוי השתלת לב מחזיר, כאשר הרשאה של ה-FDA כבר קיימת עבור לבבות חזיר עם 10 גנים.

יונייטד תרפיוטיקס אמרה כי היא מפתחת 3 מתקני ייצור גרפטים מסחריים מחזירים בווירג’יניה, מינסוטה וטקסס, כל אחד מתוכנן לייצר 1,000 גרפטים מחזירים בשנה עד 2030.

רות’בלאט גם תיארה את תוכניות UThymoKidney ו-UHeart, הכוללות את בלוטת התימוס של החזיר כדי לאמן את מערכת החיסון של המקבל לזהות את האיבר כעצמי. היא אמרה כי המטרה היא לאפשר למטופלים להפסיק את הדיכוי החיסוני תוך שניים עד שלושה חודשים לאחר ההשתלה.

החברה מסגרה את העבודה כתגובה לצורך גדול שאינו מסופק. נאמר כי כ-100,000 אנשים נמצאים ברשימת ההמתנה להשתלת איברים וכי מטופלים רבים נוספים מתים בדיאליזה בזמן ההמתנה לאיבר. רות’בלאט אמרה כי חלק ממקבלי הכליה המחזירה כבר מסתובבים באזור ניו יורק.

CLIMB ופיתוח תרופות דיגיטלי

יונייטד תרפיוטיקס גם הדגישה את CLIMB, המעבדה החישובית שלה לביולוגיה מולקולרית in silico. רות’בלאט אמרה כי הקבוצה הוקמה לפני מספר שנים כדי לבנות מודל דיגיטלי מפורט ביותר של הריאה ברמת הקולטן הקשור לממברנה, המכסה הן את דרכי האוויר והן את הצד הוסקולרי של הריאה.

היא אמרה כי החברה גייסה את כל צוות הביולוגיה החישובית של בינה מלאכותית מאוניברסיטת ג’ונס הופקינס ועתה יש לה מה שהיא מאמינה שהוא המודל הדיגיטלי המפורט ביותר בעולם של בינה מלאכותית של הריאה, מכוון ליתר לחץ דם ריאתי ולפיברוזיס ריאתי.

ההנהלה אמרה כי המודל כבר הראה ערך מעשי:

• הוא חזה שיפור של 105 מיליליטר בכושר חיוני מאולץ לעומת תוצאת המחקר בפועל של 100 מיליליטר.
• הוא חזה נכון הצלחה עבור ralinepag ביתר לחץ דם ריאתי.
• הוא גם חזה כישלונות במולקולות של חברות אחרות, ועזר ליונייטד תרפיוטיקס להימנע מעלויות רישוי.

החברה אמרה כי מספר יצרניות תרופות גדולות מעוניינות לבדוק מולקולות במודל.

תרבות ארגונית ותפיסת ההנהלה

רות’בלאט הקדישה חלק מהדיון לתרבות החברה וזהותה. העובדים מכונים "Unitherians", והחברה משתמשת בדומיין unither.com לכתובות דואר אלקטרוני. היא אמרה כי התרבות בנויה סביב זריזות, מיקוד במטופל ועבודה על פני תוכניות ריאתיות, פיברוטיות והשתלות.

היא גם קישרה את גישת החברה לרקע האישי שלה. רות’בלאט אמרה כי ייסדה את יונייטד תרפיוטיקס לאחר שקודם לכן ייסדה והובילה את סיריוס XM רדיו, ואמרה כי היא כנראה האדם היחיד שהוביל הן חברת רדיו לוויין והן חברה ביופארמצבטית. היא אמרה כי לא למדה ביולוגיה במכללה, אך השוותה את גוף האדם למערכת תקשורת, כאשר מולקולות וקולטנים מקיימים אינטראקציה כמו איתותים ותדרים.

אדג’מונד אמר כי תוצאות הניסויים האחרונות של החברה עזרו להסיט את זהותה מחברת יתר לחץ דם ריאתי לכיוון חברת פיברוזיס ריאתי.

תחזית עתידית

ההנהלה אמרה כי השנים הקרובות עשויות להביא סדרה של זרזים:

• תחילת 2025: החלטת ה-FDA על Tyvaso המרוסס ב-IPF.
• 2025: הגשת NDA והשקה אפשרית עבור CoughLess Trezmi.
• 2025: פתיחת עיוורון מחקר ה-PPF.
• 24.06.2025: תאריך החלטת ה-FDA עבור ralinepag.
• 2025: 2 מטופלים נוספים מתוכננים להשתלת כליה מחזירה.
• עד 2028: השלמת גיוס ניסוי הרישום של xenokidney וגיוס UThymoKidney ו-UHeart.
• עד 2030: השקה מסחרית של Once Daily Ralpi ומוצרי גרפטים מחזירים.

רות’בלאט אמרה כי החברה עשויה בסופו של דבר להגיע לכ-$100 מיליארד בהכנסות פארמצבטיות שנתיות אם תוכניותיה יצליחו על פני הזדמנויות הריאה וההשתלות המשולבות. היא אמרה כי רמת מכירות זו תציב את יונייטד תרפיוטיקס בקרב שכבת העילית של יצרניות התרופות הגלובליות.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

במושב השאלות והתשובות, רות’בלאט חזרה לתיאור העצמי של החברה כמשבשת. היא אמרה כי התווית מתאימה מכיוון ששווי השוק של החברה עדיין קטן מכדי לכנותה מובילה בפארמה או בביוטק.

היא גם אמרה כי הדוחות השנתיים של החברה מראים שיבוש פעיל ולא פיקוח פסיבי. "התרבות שלנו משבשת," אמרה, והוסיפה כי המנטרה המרכזית של החברה היא "לפקפק בסמכות ולזהות את מסדרונות האדישות," כולל פיתוח איברים ופיברוזיס ריאתי.

רות’בלאט אמרה כי שיבוש אינו משהו שהחברה מתכננת לצמוח ממנו. "עבורנו, להיות משבשת אינה דפנה לנוח עליה, ואז הופכים למובילה," אמרה. "עבורנו, משבשת היא תרבות."

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון ועל תוכניות החברה לטווח הארוך.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.