האם תנופת מרכזי הנתונים באירופה תחולל תחייה גרעינית?
Seaport Therapeutics (SPTX) ניצלה את יום רביעי, 23.09.2026, בפסגת TD Cowen השנתית ה-6 למנגנונים חדשניים בנוירופסיכיאטריה, כדי להציג צבר תרופות שמתקדם ומאזן יתרות חזק, תוך הכרה בסיכונים הרגילים הכרוכים בפיתוח תרופות בשלבים מתקדמים. החברה הדגישה אימות קליני מוקדם לתוכניות המובילות שלה, אך עליה כעת להוכיח שהתוצאות הללו מתורגמות למחקרים גדולים יותר ובסופו של דבר לאישור רגולטורי.
נקודות מרכזיות
- Seaport ציינה כי פלטפורמת Glyph שלה נועדה לשפר את מתן התרופות הפסיכיאטריות דרך הפה, על ידי עקיפת חילוף החומרים הכבדי הראשוני דרך מערכת הלימפה.
- התוכנית המובילה שלה, GlyphAllo, עברה למחקר שלב IIb בהפרעת דיכאון מג’ורי, עם נתוני שורה עליונה צפויים במחצית הראשונה של 2027.
- GlyphAgo הראתה עלייה של 6.8 מונים בזמינות הביולוגית וירידה של 10 מונים בשונות הפרמקוקינטית בהשוואה לאגומלטין.
- החברה סיימה את הרבעון השני של 2026 עם כ-$427 מיליון במזומן, וציינה כי זה אמור לממן פעילות עד 2029.
- ההנהלה ציינה כי הפלטפורמה יכולה לתמוך בשותפויות ומענקים, כולל מענק של $15 מיליון מ-ARPA-H, בעוד החברה ממוקדת במדעי המוח.
מצב פיננסי ומסלול הפעילות
סמנכ"לית הכספים Lauren White ציינה כי ל-Seaport היו כ-$427 מיליון במאזן בסוף הרבעון השני של 2026. לדבריה, מצב המזומנים מעניק לחברה מסלול פעילות עד 2029 ואמור לכסות זרזים קליניים מרכזיים וכן פעילות שלב III במידת הצורך.
- מזומן זמין: כ-$427 מיליון בסוף הרבעון השני של 2026
- מסלול פעילות צפוי: עד 2029
- גישת המימון: מזומן פנימי בתוספת תמיכה אפשרית שאינה מדללת ממניות משותפויות ומענקים
- מימון מענקים: $15 מיליון מ-ARPA-H עבור מולקולת Glyph המיועדת לתפקוד לקוי של מערכת הלימפה במעיים במחלות מטבוליות ובסרטן הלבלב
White ציינה כי החברה גם מקבלת עניין בשותפויות. היא תיארה דיונים אלה כמקור אפשרי למימון שאינו מדלל מניות, בעוד Seaport שומרת על מיקוד עיקרי בנוירופסיכיאטריה.
אסטרטגיית הפלטפורמה והזדמנות השוק
Seaport מסגרה את עבודתה סביב צורך גדול שאינו מקבל מענה. White ציינה כי יותר מ-1 מיליארד אנשים חיים עם מחלת נפש ברחבי העולם, כולל יותר מ-300 מיליון אנשים עם דיכאון וחרדה כל אחד.
המדען הראשי Michael Chen ציין כי פלטפורמת Glyph של החברה היא טכנולוגיית פרודראג ש"מסווה" מולקולה כך שהגוף מתייחס אליה כמו לשומן תזונתי. זה מאפשר לתרופה לנוע דרך מערכת הלימפה ולעקוף את הכבד בדרכה לזרם הדם.
- מטרה: המרת תרופות קשות לשימוש או תרופות תוך-ורידיות לתרופות פומיות
- שיטה: עקיפת חילוף החומרים הכבדי הראשוני
- יתרונות פוטנציאליים: זמינות ביולוגית טובה יותר, דרישות מינון נמוכות יותר, פחות עומס על הכבד ופחות תופעות לוואי הקשורות לחילוף חומרים
- קניין רוחני: כל מולקולה שעברה שינוי Glyph היא ישות כימית חדשה עם הגנת הרכב-חומר
החברה ציינה כי זה חשוב מכיוון שתרופות פסיכיאטריות ישנות רבות איבדו את הגנת הפטנט, בעוד אחרות עדיין מוגבלות על ידי ספיגה פומית ירודה, חשיפה משתנה או חששות בטיחות כבדיים.
עדכונים תפעוליים: GlyphAllo
GlyphAllo מבוססת על אלופרגנאנולון, נוירוסטרואיד קשור לנוגדי דיכאון מאושר עם פעילות מאפנן אלוסטרי חיובי של GABA. Seaport ציינה כי למולקולת האם יש יותר מ-95% חילוף חומרים כבדי ראשוני, מה שמקשה על מתן פומי ובהיסטוריה דרש עירוי תוך-ורידי רציף של 60 שעות לאינדיקציה המאושרת של דיכאון לאחר לידה.
Seaport ציינה כי גרסת ה-Glyph שלה משפרת את פרופיל התרופה ותומכת במינון פומי פעם ביום של 375 מ"ג, המינון המתקדם בשלב IIb.
- נתונים פרה-קליניים הראו עלייה של 9 מונים בזמינות ביולוגית יחסית בהשוואה לאלופרגנאנולון לא מעובד
- נתוני שלב IIa הראו ירידה מובהקת סטטיסטית בתגובת קורטיזול ברוק במבחן לחץ חברתי של טריר (TSST)
- החברה ציינה כי היא התרופה הנוירופסיכיאטרית היחידה מלבד אלפרזולם שהראתה תוצאה דומה ב-TSST
- תופעת הלוואי השכיחה ביותר: ישנוניות, שלדברי החברה תאמה את הפרמקולוגיה הידועה של התרופה
Chen ציין כי תוצאת מבחן הלחץ הייתה חשובה מכיוון שקורטיזול הוא הורמון הלחץ העיקרי של הגוף. הוא גם ציין כי הנתונים תומכים ברעיון שלאלופרגנאנולון עשויה להיות פעילות משמעותית בלחץ ובחרדה, לא רק בדיכאון.
מחקר הנהיגה ופרופיל המינון
Seaport גם דנה במחקר סימולציית נהיגה אקראי, כפול-סמיות, במתנדבים בריאים. המחקר השווה פלצבו, זופיקלון ו-GlyphAllo לאחר מינון יומי לפני השינה.
- נקודות הקצה הראשוניות והמשניות המרכזיות הושגו
- לא נצפתה פגיעה בנהיגה בבוקר למחרת לאחר מינון יחיד או מרובה
- המחקר נסבל היטב
- התוצאות עשויות לסייע להבדיל את GlyphAllo מ-zuranolone, הנושאת אזהרת קופסה שחורה להגבלת נהיגה של 12 שעות
פרופיל זה עשוי להיות חשוב בשוק שבו נוחות ואזהרות בטיחות יכולות להשפיע על מרשמים. Seaport ציינה כי הפרמקוקינטיקה של GlyphAllo גם משתווה לטובה עם zuranolone, כאשר רמות האלופרגנאנולון ירדו לכ-15% מהשיא שמונה שעות לאחר המינון, לעומת כ-50% מהשיא ב-12 שעות עבור zuranolone.
מחקר שלב IIb: BUOY-1
GlyphAllo נמצאת כעת ב-BUOY-1, מחקר שלב IIb בהפרעת דיכאון מג’ורי עם ובלי מצוקה חרדתית. Seaport ציינה כי המחקר עשוי לאפשר רישום.
- אוכלוסייה: הפרעת דיכאון מג’ורי עם ובלי מצוקה חרדתית
- נקודת קצה ראשונית: סולם דירוג דיכאון של המילטון, או HAM-D
- סיבה ל-HAM-D: הוא כולל תתי-סולמות לחרדה, סומטיזציה ואינסומניה
- עיצוב: אקראיות 1:1 בין תרופה לפלצבו
- נתוני שורה עליונה צפויים: מחצית ראשונה של 2027
Chen ציין כי החברה בחרה במצוקה חרדתית מכיוון שיותר מ-60% מהחולים עם הפרעת דיכאון מג’ורי סובלים ממאפיין זה. לדבריו, חולים אלה לעתים קרובות מגיבים פחות טוב ל-SSRIs, סובלים מאיכות חיים גרועה יותר ולוקחים זמן רב יותר להשתפר. הוא הוסיף כי אין תרופות המאושרות באופן ספציפי להפרעת דיכאון מג’ורי עם מצוקה חרדתית.
Seaport ציינה כי עיצוב הניסוי הושפע מהמדריך שנעשה בו שימוש ב-Karuna Therapeutics, שם עבדו בעבר המנכ"לית Daphne Zohar ויו"ר הדירקטוריון Steven Paul. החברה ציינה כי הדבר אומר בקרה קפדנית של הערכות שמנוהלות על ידי קלינאים ומיקוד בהגבלת תגובת הפלצבו.
ההנהלה ציינה כי GlyphAllo עשויה להציע התחלה מהירה, השפעות מקדמות שינה ופחות תופעות לוואי מסוג SSRI כגון תפקוד מיני לקוי, עלייה במשקל ואינסומניה.
עדכונים תפעוליים: GlyphAgo
Seaport גם פירטה את ההתקדמות ב-GlyphAgo, גרסת הפרודראג שלה של אגומלטין. התרופה האם מאושרת מחוץ לארה"ב לדיכאון מג’ורי ולהפרעת חרדה כללית, אך לא בארה"ב.
Chen ציין כי אגומלטין הראתה יעילות בהפרעת חרדה כללית, עם הפרדה מפלצבו בארבעה מתוך ארבעה מחקרים, אך השימוש בה מוגבל על ידי חילוף חומרים ראשוני גבוה, פרמקוקינטיקה משתנה, אינטראקציות בין תרופות ודרישות ניטור כבדי.
- נתוני שלב I הראו עלייה של 6.8 מונים בזמינות הביולוגית בהשוואה לאגומלטין
- השונות הפרמקוקינטית ירדה ב-10 מונים
- השפעות אינטראקציות בין תרופות על הפרמקוקינטיקה בוטלו
- החברה ציינה כי המולקולה החדשה יכולה להשיג חשיפה טיפולית במינונים נמוכים יותר תוך הפחתת עומס כבדי
Seaport ציינה כי GlyphAgo אמורה להימנע מנטל בדיקות תפקודי הכבד הקשור לאגומלטין ועשויה להציע מינון צפוי יותר. החברה גם ציינה כי למולקולה יש הגנת הרכב-חומר חדשה, בשונה מהתרופה הישנה.
לוח זמנים לפיתוח ותחזית עתידית
Seaport פרסה סדרה של אבני דרך קליניות לשנתיים הקרובות.
- GlyphAllo: נתוני BUOY-1 שורה עליונה צפויים במחצית הראשונה של 2027
- GlyphAgo: שני מחקרי שלב II צפויים להתחיל בסוף 2026
- GlyphAgo שלב IIa: מחקר הוכחת פרמקולוגיה המתמקד בהשפעות שינה, עם נתונים צפויים בתחילת 2028
- GlyphAgo שלב IIb: מחקר שעשוי לאפשר רישום בהפרעת חרדה כללית, עם נתונים צפויים עד סוף 2028
ההנהלה ציינה כי מחקרי שלב IIb מתוכננים להיות בעלי פוטנציאל לאפשר רישום, בעקבות מודל דומה לאסטרטגיית הפיתוח של Karuna. החברה ציינה כי הנתיב המדויק למחקרים בשלבים מאוחרים יותר יהיה תלוי בגודל האפקט הנראה בנתונים ובניתוחי תת-קבוצות של חולים.
Seaport לא נתנה יעד ספציפי לגודל האפקט, אך ציינה כי טיפולי דיכאון לעתים קרובות מראים גדלי אפקט בטווח של 0.2 עד 0.4.
הקשר תחרותי
Seaport השוותה את תוכניותיה עם טיפולים פסיכיאטריים קיימים ומדורות קודמים.
- אלופרגנאנולון מאושר לדיכאון לאחר לידה כעירוי תוך-ורידי של 60 שעות, אך אינו בשימוש נרחב בצורה פומית
- Zuranolone, אנלוג סינתטי של אלופרגנאנולון, הראה יעילות בחמישה מתוך שישה מחקרי הפרעת דיכאון מג’ורי אך נושא אזהרת קופסה שחורה לנהיגה
- אגומלטין מאושר מחוץ לארה"ב אך מתמודד עם בעיות ניטור כבדי ופרמקוקינטיות
- GlyphAllo ו-GlyphAgo מתוכננות לשפר נוחות, בטיחות ועקביות מינון
המסר של החברה היה כי השוק לדיכאון וחרדה נותר גדול, אך התרופות הנוכחיות עדיין מותירות מקום לאפשרויות טובות יותר.
הנהגה ופיתוח עסקי
Seaport הדגישה את רקע צוות ההנהגה שלה. Zohar ו-Paul הגיעו שניהם מ-Karuna Therapeutics, חברה הידועה בפיתוח תרופה פסיכיאטרית ולאחר מכן נרכשה על ידי Bristol Myers Squibb.
White ציינה כי הצוות מביא ניסיון עבר במציאת מנגנונים מאומתים קלינית עם מגבלות ושימוש בטכנולוגיית פלטפורמה לשיפורם. היא גם ציינה כי החברה רואה שימוש רחב לפלטפורמת Glyph מעבר לפסיכיאטריה.
- מיקוד נוכחי: מדעי המוח ונוירופסיכיאטריה
- עניין רחב יותר: מחלות מטבוליות, סרטן הלבלב ותחומים אחרים
- פיתוח עסקי: עניין נכנס פעיל משותפים פוטנציאליים
- מטרה: יצירת מימון שאינו מדלל מניות תוך שמירה על סדרי עדיפויות פיתוח פנימיים
White ציינה: "אנחנו באמת מאמינים שלפלטפורמת Glyph יש ישימות רחבה על פני תחומים טיפוליים מרובים, ושאנחנו יכולים לעזור לחברות פארמה לפתור כמה בעיות חשובות וליצור מימון שאינו מדלל מניות דרך שותפויות בעוד שאנחנו, כמובן, כחברה, נשארים ממוקדים במדעי המוח."
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות והערות ההנהלה
במהלך המצגת, ההנהלה חזרה שוב ושוב לכמה נושאים: אימות קליני חזק, שוק פוטנציאלי גדול ותוכנית פיתוח ממושמעת.
- Chen ציין כי תוצאת ה-TSST הייתה בולטת מכיוון שרק אלפרזולם הראה אפקט דומה בין התרופות הנוירופסיכיאטריות
- הוא ציין כי מצוקה חרדתית היא צורך גדול שאינו מקבל מענה מכיוון שהיא שכיחה ומשרתת בצורה גרועה על ידי נוגדי דיכאון נוכחיים
- White ציינה כי הפלטפורמה יכולה ליצור ערך דרך שותפויות מבלי לאלץ את החברה לוותר על מיקוד מדעי המוח שלה
בסך הכל, המצגת הייתה בטוחה ועשירה בנתונים. Seaport הדגישה כי תוכניותיה עדיין בפיתוח, אך טענה כי התוצאות המוקדמות תומכות בנתיב לקראת מחקרים גדולים יותר ורישום אפשרי.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים והקשר נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
