נוירון פארמה בכנס H.C. Wainwright: אוונמייד במרכז האסטרטגיה

רביעי, 16.09.2026 — Newron Pharmaceuticals (NWRN) השתמשה בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי להציג את המקרה המפורט עבור אוונמייד (evenamide), מועמד התרופה המוביל שלה לסכיזופרניה, תוך הודאה בכישלון קצר-טווח באחד המחקרים בארה"ב. החברה הממוקמת במילאנו אמרה כי הנתונים הקליניים ומצב המזומנים שלה תומכים בתוכנית, אך הדרך לאישור עדיין תלויה בתוצאות מכריעות הצפויות ב-2027.

נקודות מפתח

• Newron אמרה כי אוונמייד הוא הנכס המתקדם ביותר שלה ואבן הפינה של אסטרטגיית החברה בתחום הסכיזופרניה — שוק שבו אין תרופת תוסף מאושרת.
• החברה הדגישה נתוני שלב II ושלב III חיוביים, כולל שיפורים מובהקים סטטיסטית בציוני הסימפטומים ופרופיל בטיחות חזק.
• מחקר מכריע אחד בארה"ב מושהה לאחר מוות בלתי צפוי בארגנטינה, אך ההנהלה מצפה שהעצירה תוסר עד סוף החודש.
• Newron אמרה שיש לה מספיק מזומנים למימון עבודתה הקלינית ואינה זקוקה למימון חיצוני עבור התוכניות הנוכחיות.
• ההנהלה אמרה כי נתונים חיוביים יוכלו לתמוך ברישום בנאסד"ק ובתשומת לב רחבה יותר מצד משקיעים.

סקירת החברה ואסטרטגיה

המנכ"ל סטפן ובר אמר כי Newron היא חברת ביופארמה בת 26 שנה המתמקדת בהפרעות במערכת העצבים המרכזית (CNS). החברה רשומה בבורסה השוויצרית SIX מאז 2006 ומתכננת לבקש רישום בנאסד"ק לאחר קבלת נתונים קליניים חיוביים.

ובר אמר כי ל-Newron יש ניסיון עבר של הבאת תרופות CNS לשוק. מוצר מחלת פרקינסון שלה, המשמש כתוסף ל-levodopa, הניב יותר מ-EUR 120 מיליון בתמלוגים צבורים במשך 11 שנים באירופה ותשע שנים בארצות הברית.

הוא תיאר את אוונמייד כמניע הערך המרכזי של החברה ואחד מהנכסים העצמאיים הבודדים שנותרו בתחום הסכיזופרניה.

התוכנית המובילה: אוונמייד

אוונמייד הוא מווסת גלוטמט מסוג ראשון מסוגו, שאינו דופמינרגי ואינו סרוטונרגי, המפותח כתרופת תוסף לסכיזופרניה עמידה לטיפול. Newron אמרה כי התרופה מתוכננת להפחית פעילות נוירונלית מוגזמת בהיפוקמפוס תוך השארת הפעילות התקינה ללא שינוי.

ההנהלה אמרה כי אוכלוסיית היעד גדולה. כ-25 מיליון אנשים ברחבי העולם חיים עם סכיזופרניה, ויותר ממחציתם מגיבים בצורה לקויה או עמידים לטיפול. Newron אמרה שאין כיום טיפולי תוסף מאושרים בטוחים ויעילים עבור מטופלים אלה.

ובר אמר כי מנגנון התרופה יכול להימנע מתופעות לוואי הקשורות לתרופות אנטיפסיכוטיות נוכחיות, כולל עלייה במשקל, תפקוד מיני לקוי, שינויים הורמונליים ותסמינים דמויי פרקינסון.

עדכוני פיתוח קליני

Newron פירטה שני מחקרי שלב III מכריעים עבור אוונמייד, לצד תוכנית שלב III נפרדת המנוהלת על ידי השותפה Eisai ביפן.

• ENIGMA-TRS 1 הוא מחקר כפול-סמיות, מבוקר פלצבו, בן 52 שבועות, הרושם מטופלים על כל תרופה אנטיפסיכוטית, כולל קלוזפין.
• המחקר סרק 996 מטופלים ומטרתו להגיע ל-600 עד 630 מטופלים אקראיים עד אמצע אוקטובר ב-11 מדינות.
• הוא כולל זרועות של אוונמייד במינון נמוך וגבוה — 15 מ"ג פעמיים ביום ו-30 מ"ג פעמיים ביום.
• תוצאת היעילות המרכזית ב-12 שבועות צפויה ברבעון הראשון של 2027.
• תוצאות משניות ב-26 שבועות ו-52 שבועות נועדו להראות שמירה על התגמול ויעילות ארוכת טווח.

• ENIGMA-TRS 2 הוא מחקר מכריע בן 12 שבועות עם 400 מטופלים בארצות הברית, עם הרחבה לאמריקה הלטינית ואסיה.
• המחקר מושהה בארצות הברית לאחר מוות פתאומי בלתי צפוי אחד בארגנטינה.
• ההנהלה אמרה שהיא מצפה שהעצירה תוסר עד סוף החודש.
• פגישת Type A עם מינהל המזון והתרופות (FDA) תוארה כבונה.
• התוצאה צפויה ברבעון השני של 2027.

• Eisai מנהלת תוכנית שלב III נפרדת ביפן עם כ-400 מטופלים.
• Newron אמרה כי שותפות Eisai מאמתת את הפוטנציאל המסחרי של אוונמייד בשוק מפתח.

תוצאות פיננסיות וערך השותפות

Newron אמרה כי שותפותה עם Eisai כוללת עד EUR 117 מיליון במקדמות ואבני דרך, כאשר כבר התקבלה כמחציתם, בנוסף לתמלוגים דו-ספרתיים. החברה אמרה כי הערך הנוכחי נטו המותאם לסיכון עבור הקצאת השוק של 7 אחוז של Eisai עולה על EUR 100 מיליון.

ההנהלה גם אמרה כי הערכת שווי תיאורטית של התרכובת, המבוססת על מבנה עסקת Eisai והזדמנות השוק, עמדה על יותר מ-EUR 1.5 מיליארד לפני שנתיים.

ובר אמר כי לחברה יש מספיק מזומנים למימון התוכניות הקליניות השוטפות ואינה זקוקה למימון חיצוני עבור העבודה הנוכחית. הוא אמר, למעשה, כי הכסף כבר נמצא בתוך הבית.

ראיות קליניות מאחורי התוכנית

Newron הצביעה על נתוני שלב II ושלב III שלדבריה תומכים במעבר לפיתוח בשלב מאוחר.

• במחקר הראשון מסוגו — כפול-סמיות, מבוקר פלצבו, בן שנה — בסכיזופרניה עמידה לטיפול, שיעור שימור המטופלים עמד על 95 אחוז לאחר שישה שבועות ו-75 אחוז ב-52 שבועות.
• השיפור הממוצע בסך PANSS עמד על 12 אחוז בשישה שבועות, 16 אחוז בשישה חודשים ו-20 אחוז בשנה אחת.
• שיעורי המגיבים, המוגדרים כשיפור של לפחות 20 אחוז בסך PANSS, עלו מ-15 אחוז בשישה שבועות ל-30 אחוז בשישה חודשים ו-45 אחוז בשנה אחת.
• כ-25 אחוז מהמטופלים הגיעו להפוגה לפי קריטריוני 8 שבועות ו-24 שבועות כאחד, מה ש-Newron אמרה שלא דווח קודם לכן בסכיזופרניה עמידה לטיפול.
• החברה אמרה שלא היו תופעות לוואי מהותיות, לא היו הישנויות, לא היו אשפוזים ולא חלה עלייה בנטיות אובדניות.

• במחקר שלב III בינלאומי עם 291 מטופלים, אוונמייד הראה שיפור מובהק סטטיסטית בסך PANSS עם ערך P של 0.006 ובמדד CGI-S עם ערך P של 0.037 לאחר ארבעה שבועות.
• Newron אמרה כי תוצאת PANSS הייתה חזקה בערך פי 10 מהסף הנדרש.
• שיעורי המגיבים היו כמעט כפולים מאלה של הטיפול הסטנדרטי לאחר ארבעה שבועות.
• במטופלים הנוטלים קלוזפין, הוספת אוונמייד הניבה שיפור של 7.3 נקודות לעומת 4.4 נקודות בטיפול בודד.
• במטופלים הנוטלים אולנזפין, השיפור עמד על 13.4 נקודות לעומת 7.9 נקודות בטיפול בודד.
• תופעת הלוואי החמורה ביותר שדווחה הייתה נזופרינגיטיס ב-2.3 אחוז מהמטופלים.

עמדת הקניין הרוחני

Newron אמרה כי הגנת הפטנט שלה נשארת חזקה. פטנט הרכב-החומר מתארך עד 2035, בעוד שפטנטי התהליך מגיעים עד 2042.

החברה אמרה כי משרד הפטנטים האירופי העניק לאחרונה פטנט רכב-חומר חדש המתארך עד 2044, או 17 שנים לאחר האישור. הגנה דומה צפויה בארצות הברית, ופטנט אושר גם בהונג קונג.

הזדמנות השוק והקשר התחרותי

ובר אמר כי הסכיזופרניה נותרת שוק גדול ובלתי מסופק. הוא ציין כי כ-50 אחוז מ-25 מיליון המטופלים ברחבי העולם מגיבים בצורה לקויה או עמידים לטיפול.

Newron אמרה שאין תרופות תוסף מאושרות בסכיזופרניה, וקלוזפין נשאר התרופה המאושרת היחידה לסכיזופרניה עמידה לטיפול. החברה תיארה את אוונמייד כמווסת הגלוטמט היחיד בפיתוח קליני לאינדיקציה זו.

ההנהלה גם הצביעה על רכישות בעלות ערך גבוה לאחרונה בתחום, כולל Karuna תמורת $14 מיליארד ו-Cerevel תמורת $15 מיליארד, כסימנים לעניין משקיעים בתרופות לסכיזופרניה.

תחזית עתידית

Newron אמרה כי הזרז המרכזי הבא הוא תוצאת 12 השבועות מ-ENIGMA-TRS 1 ברבעון הראשון של 2027. תוצאות מ-ENIGMA-TRS 2 צפויות ברבעון השני של 2027.

ובר אמר כי כל אחד ממחקרי המפתח, אם יהיה חיובי דיו, יוכל לתמוך באישור. אם שני המחקרים יהיו חיוביים, הוא אמר, האישור יהיה ברור.

החברה גם אמרה כי אוונמייד יכול להיות מפותח עוד יותר בדיכאון דו-קוטבי ובדמנציה עם פסיכוזה, במיוחד כאשר תרופות דופמינרגיות אינן מתאימות.

ההנהלה אמרה כי הצעדים הבאים של החברה כוללים המשך ביצוע הניסויים, הסרת העצירה בארה"ב, והכנה לרישום אפשרי בנאסד"ק לאחר קבלת נתונים חיוביים.

הערות ההנהלה

ובר השתמש בשפה חזקה כדי להדגיש את אמון החברה בנכס. הוא אמר: "זוהי חברה עם ניסיון עבר של 26 שנה בפיתוח נכסים בתחום ה-CNS, במערכת העצבים המרכזית. מה שאני מציג בפניכם היום הוא הנכס הקליני המתקדם ביותר בסכיזופרניה, ואחד מהנכסים העצמאיים הבודדים שנותרו בסכיזופרניה."

הוא גם אמר: "משנה המשחק האמיתי הוא אוונמייד, וזו התרופה שלנו לסכיזופרניה. זהו טיפול טרנספורמטיבי לכל אותם מטופלים המגיבים בצורה לקויה ועמידים לטיפול בסכיזופרניה."

על מנגנון התרופה, הוא אמר: "התרופה הזו לא עושה דבר אחר, אבל אני קורא לה מתג קסם. הרופא הראשי שלי אומר: ’שטויות. זו מדע טהור.’ התרופה הזו אכן מפחיתה פעילות נוירונלית מוגזמת בתאי המוח, בתאי העצב. באלה שיורים בצורה מוגזמת, נפחית את הפעילות. באלה שיורים בצורה תקינה, לא נעשה דבר."

הוא הוסיף כי מחקר השנה היה יוצא דופן מכיוון שניסויי תרופות אנטיפסיכוטיות מגיעים לרוב לשיא לאחר שישה שבועות ואז מתייצבים. "מעולם לא נראה עם שום טיפול אחר כאשר בדרך כלל רואים תרופות אנטיפסיכוטיות מגיעות לאפקט השיא לאחר 6 שבועות. ואז מתייצבות ואז יורדות. זהו המחקר הראשון בן שנה אחת במטופלים עמידים לטיפול," הוא אמר.

על הדרך הרגולטורית, ובר אמר: "אם אחד משני המחקרים הללו יהיה חיובי דיו, זה יספיק כדי לקבל אישור לתרופה. אם שני המחקרים יהיו חיוביים, ללא ספק, תרופה זו תאושר."

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.