מירום פארמסיוטיקלס בוועידת מורגן סטנלי: צמיחה לצד זרזים מרכזיים

ביום רביעי, 16.09.2026, השתמשה מירום פארמסיוטיקלס (MIRM) בוועידה השנתית ה-24 של מורגן סטנלי לבריאות גלובלית כדי להציג עסק הצומח בקצב מהיר, אך עדיין עומד בפני מבחנים רגולטוריים וקליניים משמעותיים. המנכ"ל כריס פץ אמר כי החברה מתקדמת לעבר בסיס מסחרי רחב יותר, בעוד שמספר קריאות נתונים קרובות והחלטות ה-FDA עשויות לחזק או לסבך את שלב הצמיחה הבא.

נקודות מרכזיות

• מירום אמרה כי היא בדרך הנכונה להכנסות של $680 מיליון עד $700 מיליון השנה, על פני שלושה תרופות מאושרות.
• LIVMARLI נותרת מנוע הצמיחה המרכזי, בסיוע מכירות PFIC חזקות יותר ואוכלוסיית חולים מבוגרים שזוהתה לאחרונה.
• לחברה מספר זרזים בתקופה קרובה, כולל נתוני brelovitug ב-HDV, החלטת PDUFA עבור zilurgisertib ב-FOP, וקריאות volixibat ב-PBC וב-PSC.
• ההנהלה תיארה את העסק כנמצא בנקודת מפנה, עם הרחבת מרג’ין צפויה עם השקת מוצרים חדשים.
• אי-הוודאות הרגולטורית נותרת, במיוחד עבור volixibat ב-PSC, שם ה-FDA ביקש נתוני שלב III למרות דיוני יישור קו קודמים.

מומנטום מסחרי ואסטרטגיית החברה

פץ אמר כי מירום, שנוסדה לפני כשמונה שנים, בנתה את עסקיה סביב מחלות נדירות שיצרניות תרופות גדולות יותר מתעלמות מהן לעתים קרובות. הוא אמר כי החברה מחפשת תרופות שיכולות לסייע למטופלים וגם מתאימות למודל מסחרי ממוקד.

• החברה אמרה כי היא פועלת כעת עם שלוש תרופות מאושרות.
• היא צופה הכנסות של $680 מיליון עד $700 מיליון השנה.
• ההנהלה אמרה כי העסק נכנס לתקופה של מינוף תפעולי חזק יותר ככל שהשקות חדשות מתווספות לבסיס הנוכחי.
• פץ תיאר את מירום כנמצאת "בנקודת מפנה אמיתית."

מירום אמרה כי היא שומרת על גישה מדודה לפיתוח עסקי כרגע בשל מספר הזרזים שכבר מצויים לפניה. החברה ממשיכה לבחון הזדמנויות משלב II ועד לשלב מסחרי מוקדם, אך היא מחפשת תוכניות המתאימות הן למדע והן לכלכלה של מודל העסקי שלה.

תוצאות פיננסיות ומניעי הכנסות

מירום לא סיפקה עדכון רווחים מלא בסיכום הוועידה, אך ההנהלה נתנה תמונה ברורה של היקף המסחר של החברה ומניעי הצמיחה שלה.

• LIVMARLI מאושרת לגרד כולסטטי בתסמונת אלאג’יל וב-PFIC.
• PFIC הפכה למנוע צמיחה בלתי צפוי, במיוחד במבוגרים שסווגו בעבר כסובלים מכולסטזיס אידיופתי.
• ההנהלה מעריכה כ-2,000 חולי PFIC מבוגרים הניתנים לטיפול בארה"ב.
• תיק חומצות המרה, כולל CTEXLI ו-CHOLBAM, מניב גם הוא ביצועים טובים.
• מירום אמרה כי LIVMARLI יכולה להפוך למותג של "מיליארד פלוס" לאורך זמן על פני מספר אינדיקציות.

פץ אמר כי החברה ראתה מגמה עמידה של חולי PFIC מבוגרים התורמים להכנסות במהלך השנה האחרונה. הוא אמר כי צוות השטח מתרחב כדי לסייע בזיהוי חולים, שיפור המודעות לבדיקות גנטיות ותמיכה באבחון בסביבות שבהן PFIC עשויה להיות מוחמצת.

עדכונים תפעוליים

מירום הדגישה מספר מאמצים מסחריים ותפעוליים התומכים הן במוצרים הנוכחיים והן בהשקות עתידיות.

• החברה בנתה סטרקצ’ר מכירות ייעודי עבור CTEXLI ו-CHOLBAM.
• אותו צוות מגיע מעבר להפטולוגיה וגסטרואנטרולוגיה לתחומי גנטיקה רפואית ונוירולוגיה.
• אותו סוג של סטרקצ’ר צפוי לתמוך בהשקת zilurgisertib ב-FOP.
• מירום אמרה כי האיוש להשקת FOP הושלם ברובו.
• החברה צופה השקה ברבעון הרביעי של 2024 אם החלטת ה-FDA תהיה חיובית.

פץ אמר כי התשתית המסחרית של החברה מתוכננת לפעול על פני נקודות קשר חופפות של מחלות נדירות. גישה זו, אמר, מסייעת למירום להשיק מוצרים חדשים מבלי לבנות כוח מכירות נפרד לחלוטין בכל פעם.

צנרת מוצרים ותחזית עתידית

צנרת המוצרים של מירום נותרת עמוסה, עם מספר אירועים חשובים הצפויים במהלך 12 עד 18 החודשים הקרובים.

• נתוני שלב III של AZURE-1 עבור brelovitug בזיהום נגיף דלתא של הפטיטיס צפויים מאוחר יותר החודש.
• החלטת PDUFA עבור zilurgisertib בפיברודיספלזיה אוסיפיקנס פרוגרסיבה צפויה בעוד כמה שבועות.
• שתי קריאות שלב III נוספות צפויות ברבעון הבא.
• נתוני שלב III הפדיאטריים של EXPAND עבור LIVMARLI במצבים כולסטטיים אולטרה-נדירים צפויים ברבעון הרביעי של 2024.
• נתוני שלב II-B של VANTAGE עבור volixibat בכולנגיטיס מרה ראשונית צפויים ברבעון הראשון של 2025.
• מירום צופה גם נתונים ב-2025 מ-MRM-3379, תוכנית תסמונת X השביר שלה.

ההנהלה אמרה כי אירועים אלה יכולים לתמוך במפנה בהכנסות ובמרג’ין במהלך שתיים עד שלוש השנים הקרובות. צוות הכבד, למשל, יכול בסופו של דבר לתמוך בשלושה מוצרים: LIVMARLI, brelovitug ו-volixibat.

צמיחת LIVMARLI ב-PFIC ובמחלה כולסטטית אולטרה-נדירה

רוב הביטחון של החברה נבע מ-LIVMARLI, הממשיכה להתרחב מעבר לשימושה המקורי בתסמונת אלאג’יל.

• מירום אמרה כי PFIC הופכת למקור צמיחה גדול יותר מהצפוי.
• חולים מבוגרים רבים סווגו כסובלים מכולסטזיס אידיופתי לפני קבלת אבחנת PFIC.
• החברה מעריכה כי כ-2,000 חולי PFIC מבוגרים בארה"ב ניתנים לטיפול בתקופה קרובה.
• ההנהלה אמרה כי תרומת המבוגרים למכירות עולה בהתמדה.
• LIVMARLI נחקרת גם בניסוי הסל EXPAND למצבים כולסטטיים אולטרה-נדירים.

עבור EXPAND, מירום אמרה כי עיצוב הסל נוצר למחלות שקטנות מכדי לקיים מחקרים נפרדים. החברה אמרה כי אטרזיה של דרכי המרה מהווה כחצי מהאוכלוסייה הפדיאטרית במחקר, או כ-500 חולים הניתנים לטיפול. נתונים פדיאטריים צפויים ברבעון הרביעי של 2024, כאשר אטרזיה של דרכי המרה נכללת גם כניתוח משני.

Volixibat: הבטחה ב-PBC, אי-וודאות ב-PSC

Volixibat היה אחד הדוגמאות הברורות ביותר הן להזדמנות והן לסיכון אסדרה.

בכולנגיטיס מרה ראשונית, מירום אמרה כי מחקר VANTAGE בשלב II-B הראה שיפור חזק מותאם פלצבו בגרד, עם הפרש של 2.4 נקודות בניתוח הביניים. המחקר הורחב ליותר מ-300 חולים, ונתוני אישור צפויים ברבעון הראשון של 2025.

• PBC משפיעה על יותר מ-80,000 חולים בארה"ב, לפי החברה.
• מירום אמרה כי volixibat נחקרת הן בסביבות קו ראשון והן בסביבות קו שני.
• החברה אמרה כי היא מיושרת עם ה-FDA בתוכנית PBC לאחר דיונים עדכניים יותר.
• ייעוד פריצת דרך ניתן לתוכניות PBC ו-PSC.

תוכנית PSC מסובכת יותר. מירום אמרה כי ה-FDA נתן המלצה בלתי צפויה לנתוני שלב III לאחר שהחברה כבר דנה בעיצוב מחקר VISTAS ובכוונת הרישום עם הסוכנות. ההנהלה אמרה כי ההמלצה הייתה מפתיעה מכיוון שהחברה האמינה שהמחקר כבר יושר עם ה-FDA.

• מירום מתכננת הגשות כתובות נוספות ואולי פגישה חיה עם ה-FDA.
• החברה עדיין שואפת להגיש NDA לגרד כולסטטי הקשור ל-PSC במחצית הראשונה של 2025.
• ההנהלה אמרה כי נתוני VISTAS הקיימים אמורים להספיק כדי לטפל בחששות הסוכנות.
• החברה ציינה גם כי מנהיגות חטיבת ה-FDA השתנתה במהלך התוכנית, מה שהשפיע על הדיאלוג הרגולטורי.

Brelovitug והזדמנות HDV

מירום דנה גם ב-brelovitug, תוכנית נגיף דלתא של הפטיטיס שלה, כזרז בתקופה קרובה עם שוק פוטנציאלי גדול אם הבדיקות יתרחבו.

ההנהלה אמרה כי דלתא הפטיטיס היא זיהום משותף עם הפטיטיס B שהוא אגרסיבי הרבה יותר מהפטיטיס B לבדו. החברה מעריכה כ-15,000 חולים מאובחנים באוכלוסייה המבוטחת בארה"ב, אך מאמינה כי השכיחות הכוללת יכולה להיות קרובה ל-40,000.

• מחקר שלב IIb הראה תגובה וירולוגית של 100% בשבוע 24 עם המינון השבועי של 300.
• מספר משמעותי של חולים הגיע גם לנורמליזציה של ALT.
• החברה אמרה כי לתרופה היו תגובות נמוכות באתר ההזרקה ותסמינים דמויי שפעת מינימליים.
• נתוני שלב III של AZURE-1 צפויים מאוחר יותר החודש.
• מירום אמרה כי brelovitug הוא נוגדן אנושי לחלוטין, מה שעשוי לסייע לפרופיל הבטיחות והסבילות שלו.

פץ אמר כי החברה רואה מקום לאבחון רחב יותר של דלתא הפטיטיס, תוך הצבעה על אירופה, שם שיעורי הבדיקות עלו בחדות לאחר אישור טיפול מתחרה. הוא אמר כי השוק האמריקאי יכול להתרחב אם יותר חולי הפטיטיס B יעברו סקירה.

השקת FOP ותפקיד zilurgisertib

מירום תיארה את פיברודיספלזיה אוסיפיקנס פרוגרסיבה, או FOP, כהתאמה חזקה לצוות הגנטיקה הרפואית שלה ולמודל המסחרי של מחלות נדירות.

• החברה הצביעה על "נתונים פורצי דרך" מעבודת שלב II של Ipsen התומכת בהגשת ה-NDA.
• ההנהלה אמרה כי התרופה הראתה הפחתה בולטת בהיווצרות אוסיפיקציה חדשה לעומת פלצבו.
• אותו צוות שטח התומך כבר במוצרי חומצות המרה צפוי לסייע בהשקה.
• מירום צופה החלטת PDUFA בעוד כמה שבועות והשקה אפשרית ברבעון הרביעי של 2024.

פץ אמר כי התוכנית מתאימה לעסקי מירום מכיוון שעבודת איתור המטופלים ונקודות הקשר עם המומחים חופפות לתשתית המחלות הנדירות הקיימת שלה.

X השביר ופיתוח עסקי רחב יותר

מירום התייחסה גם ל-MRM-3379, מחקר מינון שלב II שלה בתסמונת X השביר.

• התרופה היא מעכב PDE4D המיועד להגיע למערכת העצבים המרכזית.
• המחקר מגייס היטב, עם קהילת חולים מעורבת.
• ההנהלה אמרה כי התוכנית מבוססת על איתותים קודמים ממחקר מעכב PDE4D אחר.
• במקביל, החברה ציינה כי האיתות הקוגניטיבי של תוכנית מתחרה לא שוכפל בשלב III, מה שמוסיף סיכון לתחום.
• נתונים צפויים ב-2025.

בנושא פיתוח עסקי, מירום אמרה כי היא נותרת פעילה אך סלקטיבית. החברה אמרה כי היא מחפשת הזדמנויות אטרקטיביות הן מבחינה ביולוגית והן מבחינת ההתאמה המסחרית, והיא מוכנה לשקול תוכניות מחלות נדירות מחוץ למיקוד הכבד והגנטיקה הנוכחי שלה אם הן תואמות את המודל שלה.

הקשר שוק ומה צפוי בהמשך

המסר של מירום למשקיעים היה כי החברה אינה עוד סיפור של מוצר יחיד. כעת יש לה בסיס מסחרי גדל, מספר תרופות מאושרות, ומספר הזדמנויות במחלות כבד ומחלות גנטיות נדירות.

• החברה רואה ב-LIVMARLI מותג רב-אינדיקציות עם מקום לצמיחה נוספת.
• Brelovitug יכולה לפתוח שוק חדש בדלתא הפטיטיס אם נתוני שלב III יהיו חיוביים.
• Volixibat יכולה להוסיף ערך הן ב-PBC והן ב-PSC, אם כי PSC עדיין נושאת אי-וודאות רגולטורית.
• Zilurgisertib עשויה להוסיף זכיינות חדשה ב-FOP אם תאושר.
• מירום אמרה כי כל זה יכול לתמוך במרג’ין חזק יותר במהלך השנים הקרובות.

במקביל, החברה הודתה כי לא כל תוכנית נטולת סיכון. PSC נותרת האתגר הרגולטורי הברור ביותר, ו-X השביר עדיין נושא אי-וודאות מדעית. לעת עתה, השוק ככל הנראה יתמקד בסט הקריאות הבא של נתונים והחלטות ה-FDA.

הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים ולפרשנות ההנהלה.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.