Generate Biomedicines בכנס H.C. Wainwright: הימורי הפלטפורמה במרכז הבמה

ביום רביעי, 16.09.2026, השתמשה Generate Biomedicines (GENB) בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright בניו יורק כדי להציג את הנימוקים הרחבים לפלטפורמת גילוי התרופות שלה המבוססת על בינה מלאכותית גנרטיבית. החברה הדגישה נתונים קליניים מבטיחים וצינור עמוק של מוצרים, תוך הכרה בכך שהדרך לשיווק עדיין ארוכה ותלויה בביצוע בניסויים בשלבים מאוחרים ובתוכניות חדשות יותר.

נקודות מפתח

• Generate אמרה כי יתרונה העיקרי אינו רק בינה מלאכותית, אלא השילוב של למידת מכונה ומערכת בדיקות ניסויית גדולה שיכולה לאמת מועמדי חלבון במהירות.
• תוכנית האנטי-TSLP המובילה לאסתמה נמצאת בשלב III ומתוכננת למינון של שישה חודשים, לעומת מינון חודשי עבור TEZSPIRE.
• החברה הדגישה גם נכס אונקולוגי שמטרתו להפחית את הרעילות הקשורה ל-MMAE מצימודי נוגדן-תרופה, עם נתוני הוכחת היתכנות צפויים בתחילת 2027.
• ההנהלה אמרה כי שותפויות אסטרטגיות עם Amgen ו-Novartis סייעו לאמת את הפלטפורמה.
• לא נדונו תוצאות פיננסיות או תחזית פיננסית במהלך שיחת האח הקמין.

אסטרטגיית הפלטפורמה ומיצוב תחרותי

ג’ייסון סילברס, סמנכ"ל הכספים של החברה, אמר כי Generate נוסדה כדי להשתמש בלמידת מכונה גנרטיבית לגילוי טיפולים חלבוניים חדשניים ששיטות גילוי תרופות מסורתיות מתקשות למצוא.

• החברה אמרה שהיא יכולה לייצר מיליארדים של השערות ולבדוק אותן בבדיקות ייעודיות תוך ימים או שבועות.
• ההנהלה טענה כי הביולוגיה עדיין מובנת רק בחלקה, מה שהופך את האימות הניסויי לחיוני.
• סילברס אמר שהחברה אינה רואה את עצמה כחברת מודל AI בלבד.
• הוא אמר שמודלים עשויים להפוך לסחורה, מה שהופך את התשתית הניסויית של Generate ליתרון תחרותי בר-קיימא יותר.
• Generate אמרה שכבר העבירה חמישה מולקולות מהפלטפורמה שלה לפיתוח קליני.

החברה הצביעה גם על יכולות טכניות שלדבריה קשה לשכפל, כולל קישור תלוי pH, שיפורי הפנמת נוגדנים, חציית מחסום הדם-מוח ופירוק חלבון מטרה חוץ-תאי.

תוכנית מובילה: אנטי-TSLP לאסתמה ו-COPD

הנכס המוביל של Generate הוא נוגדן חד-שבטי אנטי-TSLP, המכונה GEN-007, אותו תיארה החברה כמולקולה מעוצבת פלטפורמה עם קישור חזק יותר ועמידות ארוכה יותר מטזפלומאב, הנמכר בשם TEZSPIRE.

• נאמר כי למולקולה יש שיפור של פי 20 בזיקת הקישור ל-TSLP, ברמה של כ-100 פמטומולר.
• Generate אמרה שהיא פוגעת באותו אפיטופ כמו טזפלומאב.
• נאמר כי מינון של 300 מ"ג משיג רוויה של 99.9% של המטרה, לעומת 99% עבור מינון טזפלומאב המאושר של 210 מ"ג.
• לתרופה יש זמן מחצית חיים של 98 יום, אשר לדברי החברה תומך במינון של שישה חודשים.
• TEZSPIRE ניתן במינון חודשי.

סילברס אמר שמרווח המינון הארוך יותר עשוי להיות משמעותי בעולם האמיתי מכיוון שרק כ-20% מחולי האסתמה על ביולוגיים דבקים בטיפול שנקבע. הוא אמר שלוח זמנים של שישה חודשים יכול להתאים טוב יותר לביקורי רופא ולשפר את עקביות הטיפול.

מצב הפיתוח הקליני

החברה אמרה שתוכנית האסתמה נכנסה לשלב III בדצמבר 2023 ויש לה אישור רגולטורי ב-39 מתוך 42 מדינות.

• ההרשמה צפויה להסתיים עד סוף 2027.
• המחקר כולל תקופת מעקב של 52 שבועות.
• נתוני שלב III צפויים בסוף 2028 עד תחילת 2029.
• נתוני שלב I הוצגו בעבר בכנס האגודה האירופית לנשימה.

Generate אמרה שהמעבר משלב I ישירות לשלב III עוקב אחר מסלול שנראה בתוכניות אחרות, כולל דופילומאב ומולקולת Aiolos של GSK. ההנהלה אמרה שנתוני הביומרקר והמינון הזמינים תומכים במינון שנבחר ובתוכנית הפיתוח הרחבה יותר.

נתוני ביומרקר ומינון

Generate אמרה שתרופת האנטי-TSLP הפיקה דיכוי ביומרקר עמוק ועמיד לאחר הזרקה בודדת.

• אאוזינופילים, FeNO, IL-5 ו-IL-13 הודכאו עד שנה אחת בחולי אסתמה.
• לא נצפה הבדל מובהק סטטיסטית בין מינוני 300 מ"ג ו-600 מ"ג.
• בנתוני ניסוי COPD, מינוני 300 מ"ג ו-600 מ"ג הראו חפיפה מלאה.
• עבודה פרה-קלינית הראתה עוצמה טובה פי חמישה מטזפלומאב.

סילברס אמר שהחברה אינה רואה סיבה לצפות ליעילות טובה יותר ממינון גבוה יותר, בהתחשב ברמת רוויית המטרה שכבר הושגה ב-300 מ"ג.

הזדמנות COPD

Generate דנה גם ב-COPD כאזור הרחבה אפשרי לאותה תוכנית TSLP.

• נתוני שלב I של COPD הוצגו לאחרונה.
• החברה אמרה שהתרופה הראתה זמן מחצית חיים של 98 יום ודיכוי עמוק הנמשך עד שישה חודשים.
• ההנהלה אמרה שהיא שוקלת התקדמות ישירה לשלב III ב-COPD.
• החברה תיארה את COPD כהזדמנות גדולה מכיוון שלביולוגיים יש כיום חדירה של כ-1% בלבד בשוק.

צינור אונקולוגי: נוגדן מנטרל MMAE

מעבר למחלות נשימה, Generate הדגישה תוכנית אונקולוגית בשלב I שנועדה להפחית רעילות מצימודי נוגדן-תרופה, במיוחד PADCEV, הידוע גם בשם enfortumab vedotin.

• הנוגדן מתוכנן לקשור רק MMAE חופשי לאחר ביקוע המטען.
• הוא אינו קושר ADC שלמים, מה שעוזר לשמר את אפקט השכן הדרוש להרג גידולים.
• מחקרים פרה-קליניים בעכברים ובפרימטים לא-אנושיים הראו שניקוי עד 80% מה-MMAE החופשי לא הפחית את הרג הגידול.
• אותם מחקרים הראו רעילות עור נמוכה יותר ונויטרופניה.
• ה-FDA העניק ייעוד Fast Track לטיפול בסרטן אורותליאלי בקו ראשון.

Generate אמרה שהתוכנית מינה כעת את קבוצת המטופלים הראשונה. החברה שואפת תחילה להפחית את ה-MMAE החופשי ב-50%, יעד שמרני יותר מהאפשר העליון של הסוכנות, ומצפה שעבודת מציאת המינון תסתיים בתחילת 2027.

תוכנית פיתוח אונקולוגי ורציונל שוק

החברה אמרה שלתוכנית עשויות להיות השלכות הן על בטיחות והן על מסחר אם היא תעבוד כמתוכנן.

• כשני שלישים מחולי PADCEV מפתחים נוירופתיה היקפית.
• כ-20% זקוקים להפחתת מינון, הפסקת טיפול או הפסקה.
• Generate אמרה שרק כ-50% מחולי סרטן אורותליאלי מקבלים PADCEV מכיוון שרופאים חוששים מתופעות לוואי.
• החברה מאמינה שסבילות טובה יותר יכולה לאפשר טיפול ממושך יותר ועשויה לשפר שיעורי תגובה מלאה.
• קבוצת הרחבה ב-2027 צפויה לרשום חולי סרטן אורותליאלי שכבר סובלים מנוירופתיה מדרגה 1 על PADCEV ו-KEYTRUDA.

ההנהלה אמרה שהמטרה היא לראות האם התרופה יכולה לעצור, להאט או לבצע היפוך מגמה של התקדמות מנוירופתיה מדרגה 1 לדרגה 2. החברה אמרה שנוירופתיה מדרגה 2 היא בלתי הפיכה, מה שהופך את המניעה למטרה קלינית חשובה.

תוכניות צינור נוספות

Generate הזכירה גם תוכניות נוספות ויישומי פלטפורמה.

• תוכנית CAR-T נמצאת בפיתוח, עם נתוני הוכחת היתכנות צפויים עד סוף 2027.
• תוכנית IL-13 השלימה בדיקות שלב I.
• מולקולת IL-13 הראתה זמינות ביולוגית כפולה של מולקולה דומה של Apogee.
• היא גם השיגה זמן מחצית חיים של יותר מ-100 יום.
• Generate אמרה שמינון 300 מ"ג שלה תאם את מינון 600 מ"ג של Apogee בפרופיל פרמקוקינטי.

החברה אמרה שתוכניות אלו מראות שהפלטפורמה שלה יכולה לשפר טיפולים קיימים, לא רק לגלות חדשים.

תחזית עתידית

ההנהלה פירטה מספר אבני דרך בתקופה קרובה שמשקיעים עשויים לעקוב אחריהן במהלך 12 עד 18 החודשים הקרובים.

• השלמת הרשמת שלב III בתוכנית האסתמה עד סוף 2027.
• החלטה האם להעביר את תוכנית COPD לשלב III.
• השלמת עבודת מציאת המינון עבור הנוגדן המנטרל MMAE בתחילת 2027.
• תחילת קבוצת ההרחבה האונקולוגית ב-2027.
• נתוני הוכחת היתכנות לתוכניות CAR-T ו-MMAE עד סוף 2027.
• תוכניות קנייניות חדשות אפשריות ושותפויות עתידיות.

Generate אמרה שהיא עשויה גם לרשות רישיון או להפריד טכנולוגיות חדשות ככל שיצוצו. החברה אמרה שגל העבודה הבא שלה יתמקד בבעיות ביולוגיות קשות שבהן הנדסת חלבונים מסורתית לא הייתה יעילה כל כך.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, חזר סילברס מספר פעמים לנושאים המרכזיים של החברה: קישור חזק יותר, מינון ארוך יותר וערך האימות הניסויי.

• הוא אמר שמינון שישה החודשים של תוכנית האנטי-TSLP נתמך על ידי שיפור הקישור פי 20 וזמן מחצית החיים של 98 יום.
• הוא הצביע על דוגמאות קודמות, כולל דופילומאב ומולקולת Aiolos של GSK, כדי לתמוך במעבר משלב I לשלב III.
• הוא אמר שמינון 300 מ"ג כבר משיג בערך את אותה רוויית מטרה כמו מינון טזפלומאב המאושר.
• לגבי תוכנית MMAE, הוא אמר שהנוגדן מתוכנן לקשור רק MMAE חופשי לאחר ביקוע הקישורן, לא את ה-ADC השלם.
• הוא אמר שהחברה שואפת להפחתה של 50% ב-MMAE החופשי כדי לאזן בין הפחתת רעילות לשמירה על הרג הגידול.

סילברס אמר גם שהחברה מצפה לרישום מהיר במחקר האונקולוגי מכיוון שחולים ורופאים מעוניינים בהפחתת נוירופתיה, גם אם ההשפעה על פעילות הגידול עדיין צריכה להיות מוכחת.

תוצאות פיננסיות

לא נדונו מדדים פיננסיים, נתוני הכנסות או תחזית פיננסית במהלך שיחת האח הקמין. הדיון התמקד בטכנולוגיית הפלטפורמה, הפיתוח הקליני ואסטרטגיית הצינור.

סיכום

Generate Biomedicines השתמשה בכנס כדי להדגיש אסטרטגיה לטווח ארוך הבנויה סביב עיצוב חלבונים, בדיקות ניסוייות וביצוע קליני. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.