סאטלוס בכנס H.C. Wainwright: תרופה ל-DMD מכוונת לקהל רחב יותר

רביעי, 16.09.2026 — חברת Satellos Biotech Ltd. (MSLE) השתמשה בכנס ה-28 השנתי של H.C. Wainwright Global Investment Conference כדי להציג מקרה רחב עבור התרופה המובילה שלה, forazapadin, בטיפול בדיסטרופיה שרירית מסוג Duchenne. ההנהלה ציינה כי הטיפול הפומי הראה סימנים מוקדמים של פעילות בחולים בוגרים, תוך הכרה בכך שנדרשים מחקרים גדולים יותר כדי לאשר את התוצאות ולתמוך בכל תיוק רגולטורי.

המסר של החברה היה גם שאפתני וגם זהיר. סאטלוס ציינה כי גישתה שונה מרוב התוכניות לטיפול ב-Duchenne מכיוון שהיא אינה מנסה להחליף ישירות את הדיסטרופין. במקום זאת, היא שואפת לשקם את ההתחדשות השרירית — אסטרטגיה שלדעת החברה עשויה לחול על כלל חולי Duchenne ועשויה לפעול לצד טיפולים קיימים.

נקודות מפתח

• סאטלוס מפתחת את forazapadin כטיפול פומי עצמאי-דיסטרופין לדיסטרופיה שרירית מסוג Duchenne.
• נתוני מבוגרים ממחקר TRAILHEAD הראו שיפורים מוקדמים בעוצמת אחיזת יד, תפקוד נשימתי וחלק שומן בשריר.
• מחקר BASECAMP הילדים נמצא במסלול לסיים גיוס משתתפים החודש, עם נתונים מוקדמים צפויים עד סוף השנה.
• החברה ציינה כי היה לה $60 מיליון במזומן נכון ל-30.06 וצופה מסלול פעילות עד 2027.
• סאטלוס מקדמת גם תוכנית לדיסטרופיה שרירית פציו-סקפולו-הומרלית, או FSHD.

עדכונים תפעוליים

מנהל רפואי ראשי Weldon Farwell תיאר את forazapadin כתרופה פומית ממולקולה קטנה שנועדה לטפל במה שסאטלוס רואה כבעיה הרגנרטיבית הבסיסית ב-Duchenne. השקפת החברה מושרשת בעבודתו של ד"ר Michael Rudnicki, מייסד שותף וביולוג תאי גזע, שתהה מדוע ילדים עם Duchenne מאבדים שריר לאורך זמן למרות שנולדים ללא דיסטרופין ועדיין מתפתחים כרגיל בילדות המוקדמת.

Farwell אמר כי מטרת החברה הייתה להחליף את האיתות החסר בתאי גזע שריריים במקום לנקוט בגישה גנטית.

• Forazapadin פועלת באמצעות עיכוב AAK1.
• התרופה מיועדת לתמוך בהתחדשות תאי לוויין ובקוטביות שלהם.
• סאטלוס ציינה כי הטיפול עצמאי-דיסטרופין וניתן לשימוש בכלל חולי Duchenne, ללא קשר למצב אקסון, מצב הליכה, או מצב נוגדנים.
• החברה ציינה גם כי התרופה עשויה לשמש לצד מדלגי אקסון, טיפולים גנטיים וסטרואידים ולא במקומם.
• הניסויים הנוכחיים כוללים חולים על סטרואידים וחולים עם חשיפה קודמת לטיפול גנטי או מדלג אקסון.

Farwell אמר כי תפיסת החברה היא שילדים עם Duchenne יכולים לתפקד שנים רבות למרות היעדר דיסטרופין, אך נזק שרירי מצטבר בסופו של דבר ומוביל לנקודת מפנה. הוא אמר כי החברה מנסה לשחזר את יכולת ההתחדשות של השריר לפני שהירידה הופכת חמורה.

החברה הדגישה גם כי שוק ה-Duchenne הנוכחי עדיין מותיר צורך רפואי גדול שאינו מסופק. Farwell אמר כי תרופות חדשות יותר לדילוג אקסון סייעו לחלק מהחולים, אך ילדים ורבים מהגברים הצעירים נותרים חלשים מאוד וממשיכים לאבד שריר.

• חולים רבים עדיין אינם מסוגלים להשיג שיפור משמעותי בתפקוד.
• חולים מאבדים לעיתים קרובות כמויות גדולות של מסת שריר לאורך זמן.
• Farwell אמר כי רבים מתים בסוף שנות ה-20 ותחילת שנות ה-30 לחייהם.

מחקר TRAILHEAD

סאטלוס הקדישה חלק ניכר מהמצגת למחקר TRAILHEAD, מחקר שלב I שלה והרחבתו בקוד פתוח בחולי Duchenne בוגרים. החברה ציינה כי עבודת שלב I הראשונית כללה חמישה חולים בוגרים, לצד קבוצות מתנדבים בריאים בחלקי מינון יחיד עולה ומינון מרובה עולה של המחקר.

ההנהלה ציינה כי פרופיל הבטיחות היה סביר ופרופיל הפרמקוקינטיקה תאם את הציפיות מעבודה פרה-קלינית ונתוני מתנדבים בריאים.

• לא זוהו איתותי בטיחות מדאיגים.
• חשיפת התרופה נראתה עקבית עם תחזיות פרה-קליניות.
• שינויים בסמנים ביולוגיים נצפו תוך 14 יום.

בין הממצאים הבולטים ביותר היו שינויים תפקודיים והדמייתיים מוקדמים:

• עוצמת אחיזת יד כמעט הוכפלה בתוך החודש הראשון אצל חלק מהחולים.
• תפקוד הגפיים העליונות השתפר ביותר מ-30% לאורך זמן בטיפול.
• קיבולת חיונית מאולצת, או FVC, השתפרה ב-5% עד 6%.
• MRI שרירי הראה ירידה של 3.7% בחלק השומן על פני ארבעה חודשים בקרב ארבעה משתתפים.

Farwell אמר כי תוצאת ה-MRI הייתה חשובה במיוחד מכיוון שההיסטוריה הטבעית של Duchenne בדרך כלל מראה עלייה בחלק השומן לאורך זמן. הוא כינה את הירידה "בלתי עקבית לחלוטין עם ההיסטוריה הטבעית."

החברה ציינה כי ממצאי ה-MRI נצפו בכל ארבעת המשתתפים שחזרו לאחר הפסקה של שבעה עד 11 חודשים מהמחקר. הירידה הממוצעת בחלק שומן הביצפס נעה בין 1% ליותר מ-6%.

סאטלוס ציינה גם כי עליות העוצמה נראו קשורות לחשיפה גבוהה יותר לתרופה, כולל ריכוז שיא גבוה יותר ושטח מתחת לעקומה, כמו גם לרמות קריאטינין בסיסיות.

החברה מרחיבה כעת את TRAILHEAD לאתרים חדשים בארצות הברית ובאוסטרליה ומתכננת לגייס משתתפים בגילאי 16 עד 25. היא צופה נתוני 12 חודשים על משתתפים נוכחיים עד סוף השנה ועשויה גם לדווח על נתונים מוקדמים ממשתתפים שגויסו לאחרונה.

מחקר BASECAMP

סאטלוס ציינה כי הצעד המרכזי הבא שלה הוא BASECAMP, מחקר שלב II אקראי מבוקר פלצבו בילדים בגילאי 7 עד 10 עם דיסטרופיה שרירית מסוג Duchenne. המחקר כולל תקופה מבוקרת פלצבו של שלושה חודשים ולאחריה הרחבה ארוכת טווח של תשעה חודשים.

החולים מוקצים באקראי לפלצבו, 60 מיליגרם, או 120 מיליגרם של forazapadin. החברה ציינה כי היא בוחנת את המינון הגבוה יותר כדי לראות האם חשיפה גדולה יותר לתרופה מייצרת השפעות חזקות יותר.

• הגיוס נמצא במסלול לסיום החודש.
• עדכונים ראשוניים צפויים עד סוף השנה.
• נתונים מלאים צפויים בתחילת 2025.

ההערכות המתוכננות הן רחבות וכוללות מדדים ביולוגיים ותפקודיים כאחד:

• ביופסיית שריר עם ניתוח היסטולוגי.
• מפתח רגנרטיבי המבוסס על אחוז שרשרת כבדה של מיוזין עוברי מתוך IgG.
• MRI שרירי של vastus lateralis.
• מדידת חלק שומן.
• בדיקות עוצמה בגפיים תחתונות ועליונות.
• הערכות תפקודיות כגון מהירות צעד באחוזון ה-95, NSAA ותוצאות מדווחות על ידי המטופל.

ההנהלה ציינה כי עיצוב BASECAMP משקף את אמונת החברה כי שינויי עוצמה עשויים להופיע מוקדם, אולי בתוך החודש הראשון, בהתבסס על TRAILHEAD ועבודה לא-קלינית קודמת. סאטלוס ציינה גם כי היא מתכננת לדון בנתיב אישור מואץ עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), תוך שימוש בנתוני עוצמה ונתוני חלק שומן MRI כחלק מהחבילה.

החברה הצביעה על הנחיות ה-FDA לגבי Duchenne משנת 2018, המכירות במדדי עוצמה כגון מיומטריה ודינמומטריה כנקודות קצה קליניות ביניים. סאטלוס ציינה כי עבודה מאוחרת יותר על היסטוריה טבעית תומכת גם בשימוש בחלק שומן MRI מכיוון שהוא מתואם עם תפקוד.

FSHD ותוכניות נוספות

מעבר ל-Duchenne, סאטלוס מפתחת גם את forazapadin לדיסטרופיה שרירית פציו-סקפולו-הומרלית, או FSHD. ההנהלה ציינה כי FSHD היא אוכלוסיית חולים גדולה יותר מ-Duchenne ועדיין נושאת צורך רפואי משמעותי שאינו מסופק.

החברה ציינה כי אותו מנגנון עצמאי-דיסטרופין עשוי להתאים ל-FSHD מכיוון שהמחלה כוללת גם בעיות בהתחדשות שרירית והצטברות שומן שרירי חריגה. סאטלוס ציינה כי עבודה פרה-קלינית במודל FLExDUX4 הראתה שיפור בעוצמה.

• FSHD מוצבת כאינדיקציה מרכזית שנייה.
• נתונים פרה-קליניים הראו עליות עוצמה במודל FLExDUX4.
• לקחים מ-TRAILHEAD ו-BASECAMP עשויים לסייע בהפחתת הסיכון בתוכנית FSHD.
• החברה בוחנת גם אינדיקציות נוספות מעבר ל-Duchenne ו-FSHD.

תוצאות פיננסיות

סאטלוס ציינה כי היה לה $60 מיליון במזומן נכון ל-30.06 וצופה כי יתרה זו תממן את הפעילות עד 2027. החברה ציינה כי מסלול הפעילות מכסה את TRAILHEAD, BASECAMP ועבודתה הקלינית ב-FSHD, ומתארך הרבה מעבר לאבני הדרך המרכזיות הבאות.

• מזומן נכון ל-30.06: $60 מיליון.
• מסלול פעילות צפוי: עד 2027.
• ההנהלה תיארה את החברה כיעילה מבחינת הון.
• המימון צפוי לכסות תוכניות קליניות נוכחיות ותוצאות מפתח.

תחזית עתידית

סאטלוס נכנסת לחודשים הקרובים עם סדרה של זרזים פוטנציאליים. החברה שואפת לסיים את גיוס BASECAMP החודש, לפרסם נתונים ראשוניים עד סוף השנה, ולדווח על נתוני 12 חודשים של TRAILHEAD על משתתפים נוכחיים עד סוף השנה.

בתחילת 2025, החברה צופה מערכת נתונים מלאה יותר של BASECAMP, כולל ביופסיה, MRI, עוצמה ותוצאות תפקודיות. סאטלוס ציינה כי נתונים אלה עשויים לתמוך בשיחות נוספות עם רגולטורים בנוגע לאישור מואץ.

• השלמת גיוס BASECAMP: החודש.
• נתונים ראשוניים של BASECAMP: עד סוף השנה.
• נתוני 12 חודשים של TRAILHEAD: עד סוף השנה.
• מערכת נתונים מלאה של BASECAMP: תחילת 2025.
• שיחות FDA פוטנציאליות: לאחר סקירת מערכת הנתונים המלאה.

ההנהלה ציינה כי האסטרטגיה הרחבה יותר היא לבנות חבילה המשלבת שיפור עוצמה עם שינוי בחלק שומן MRI ומתאם תפקודי. החברה ציינה כי גישה זו עשויה לסייע בתמיכה בנתיב רגולטורי אם מחקרים מאוחרים יותר יאשרו את האיתות המוקדם שנצפה במבוגרים.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה מספר פעמים על אותו מסר מרכזי: forazapadin נועדה להיות תוספת לטיפול הנוכחי, ולא תחליף לו.

• בנוגע לאסטרטגיית פיתוח, סאטלוס ציינה כי התרופה יכולה לפעול כמונותרפיה לכלל החולים או בשילוב עם טיפולי Duchenne הנוכחיים.
• בנוגע לצורך הרפואי הבלתי מסופק, ההנהלה ציינה כי תרופות מאושרות לדילוג אקסון וטיפולים גנטיים לא פתרו את נטל המחלה.
• בנוגע ל-TRAILHEAD, החברה ציינה כי נתוני המבוגרים הראו בטיחות מקובלת, פרמקוקינטיקה צפויה ופעילות ביולוגית.
• בנוגע ל-BASECAMP, סאטלוס ציינה כי פרסום הנתונים המפוצל נועד לאפשר דיונים מוקדמים עם הרגולטור תוך שמירת ניתוח מלא לשלב מאוחר יותר.
• בנוגע לאישור מואץ, החברה ציינה כי היא מתכננת להשתמש בנתוני עוצמה ושינויי חלק שומן MRI יחד.
• בנוגע ל-FSHD, ההנהלה ציינה כי אותו היגיון רגנרטיבי עשוי לחול על קבוצת חולים גדולה יותר עם נטל מחלה חמור.

Farwell אמר כי מטרת החברה היא לשחזר את ההתחדשות השרירית לרמה שיכולה לשפר את התפקוד יותר מאשר הטיפולים הנוכחיים עשו. הוא הוסיף כי החברה מאמינה שהאיתות הביולוגי שנצפה עד כה תומך בהמשך קדימה.

לקוראים המבקשים פרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.