Assembly Biosciences בכנס H.C. Wainwright: הצינור הקליני צובר תאוצה

ביום רביעי, 16.09.2026, השתמשה Assembly Biosciences (ASMB) בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי להציג צינור קליני המתקדם על מספר חזיתות, הנתמך ביתרת מזומנים גדולה ושותפות ארוכת שנים עם גיליד סיינסז. החברה גם הצביעה על סיכונים שנותרו, כולל הצורך להוכיח את מועמדי התרופות האנטי-ויראליות קטנות המולקולות שלה במחקרים גדולים יותר, ולתרגם הבטחה מוקדמת לנתוני שלב מאוחר יותר.

ראשי פרקים

• Assembly הודיעה כי קידמה ארבעה תוכניות דרך שלב I בשנה הקודמת, וכעת יש לה מספר תוכניות קליניות וטרום-קליניות בתנועה.
• תוכנית ההרפס המובילה של החברה הורשתה לגיליד סיינסז, אשר מקדמת אותה לשלב II עבור הרפס גניטלי חוזר.
• ABI-6250, מועמד נגיף דלתא של הפטיטיס של Assembly, צפוי להיכנס לשלב II עד סוף 2024.
• ל-Assembly יש $320 מיליון במזומנים, והחברה אמרה כי המסלול שלה מתארך עד 2029, בסיוע תשלומים צפויים מגיליד סיינסז.
• החברה מרחיבה את פעילותה למחלות כבד כולסטטיות, עם מחקר סל של שלב II המתוכנן ל-PBC ו-PSC ב-2025.

סקירה אסטרטגית

Assembly הציגה את עצמה כחברת ביופארמה בשלב קליני המתמקדת בתרופות אנטי-ויראליות קטנות מולקולות למחלות ויראליות וכבד. ההנהלה אמרה כי החברה בנתה מומנטום לאורך מנוע המחקר שלה, וכעת יש לה צינור מגוון יותר מאשר בשנים קודמות.

המצגת התמקדה בשלושה נושאים:

• אימות מרישוי תוכנית ההרפס על ידי גיליד סיינסז.
• התקדמות בהפטיטיס דלתא, שם Assembly בוחנת חלופה קטנת מולקולות לטיפול מאושר הניתן בזריקה.
• מהלך רחב יותר למחלת כבד כולסטטית, כולל כולנגיטיס בילירית ראשונית וכולנגיטיס טרשתית ראשונית.

החברה גם הדגישה כי היא ממומנת היטב, מה שאמור לאפשר לה לקחת מספר תוכניות לשלב II ללא לחץ מימון בטווח הקרוב.

מצב מזומנים ושיתוף הפעולה עם גיליד סיינסז

Assembly אמרה כי מצב המזומנים שלה עמד על $320 מיליון בסוף הרבעון השני של 2024. ההנהלה אמרה כי סכום זה, יחד עם תשלומים צפויים מגיליד סיינסז, מעניק לחברה מסלול עד 2029.

נקודות מפתח בנוגע לשיתוף הפעולה כוללות:

• גיליד סיינסז רישתה את תוכנית הרפס גניטלי חוזר המובילה של Assembly.
• Assembly בחרה להיכנס לשיתוף עלויות ורווחים של 40% בשוק האמריקאי.
• החברה זכאית לעד $280 מיליון באבני דרך רגולטוריות ומסחריות גלובליות.
• Assembly גם מצפה לתמלוגים בספרות יחידות גבוהות עד נמוכות-עשרות על מכירות מחוץ לארה"ב.
• שלושה תשלומי הארכה של $75 מיליון כל אחד מגיעים לפירעון בשנה השלישית, החמישית והשביעית להסכם המקורי.
• התשלום הראשון מבין אלה צפוי עד סוף 2024.

ההנהלה אמרה כי הסטרקצ’ר תומך הן בייצוב לטווח הקרוב והן ביתרון לטווח הארוך אם תוכנית ההרפס בשותפות תצליח. תוכנית גיליד סיינסז, הנקראת כעת GS-1179, נכנסת לשלב II ועשויה לאחר מכן להיות מפותחת בקומבינציה עם HIV PrEP או בקומבינציות במינון קבוע.

Assembly גם הסבירה את נוסחת חלוקת העלויות עבור מוצרי קומבינציה. החברה אמרה כי חלקה של 40% מוכפל באחוז התרומה של התוכנית, כך שאם נכס ההרפס תורם 50% למוצר קומבינציה, חלקה של Assembly יהיה 20% מהעלות והרווח.

עדכונים תפעוליים

Assembly אמרה כי קידמה ארבעה תוכניות דרך שלב I בשנה הקודמת. החברה תיארה את ההתקדמות הזו כראיה לכך שפלטפורמת המחקר שלה מייצרת זרימה קבועה של מועמדים.

תוכניות נוכחיות ואחרונות כוללות:

• תוכנית HSV: הורשתה על ידי גיליד סיינסז ומתקדמת לשלב II עבור הרפס גניטלי חוזר עד סוף 2024.
• ABI-6250: תוכנית נגיף דלתא של הפטיטיס המובילה שפותחה פנימית של החברה, צפויה להתחיל שלב II עד סוף 2024.
• ABI-7272: תוכנית פאן-הרפס למטופלי השתלות, כעת במחקרי ייפוי כוח ל-IND וצפויה להיכנס לקליניקה ב-2025.
• ABI-4334: תוכנית נגיף הפטיטיס B, עם שיחות שיתוף שהתחילו ברבעון הראשון של 2024 לאחר שפגה אופציית גיליד סיינסז.

Assembly אמרה כי מנוע המחקר שלה נשאר פעיל ומיועד לתמוך בגל הבא של מועמדי הצינור.

תוכנית הפטיטיס דלתא: ABI-6250

חלק גדול מהדיון התמקד ב-ABI-6250, מועמד קטן המולקולות של Assembly לנגיף הפטיטיס דלתא, או HDV. ההנהלה אמרה כי HDV הוא הצורה החמורה ביותר של הפטיטיס ויראלית ומופיעה בדרך כלל כזיהום משותף עם הפטיטיס B.

ג’נט ביורקוויסט, סגנית נשיא המחקר והפיתוח הקליני, אמרה כי אנלוגים של נוקלאוזיד ונוקלאוטיד של הפטיטיס B יכולים לדכא שכפול ויראלי אך אינם מבטלים לחלוטין את האנטיגן השטחי שה-HDV זקוק לו כדי להתפשט.

Assembly מכוונת לאותו מסלול NTCP כמו bulevirtide, הטיפול הראשון המאושר ל-HDV. החברה אמרה כי גישתה שונה במספר דרכים:

• ABI-6250 הוא מולקולה קטנה, בעוד ש-bulevirtide הוא מולקולה גדולה.
• ABI-6250 מיועד למינון פומי, עם פוטנציאל לשימוש פעם ביום.
• Bulevirtide דורש זריקה יומית.
• Assembly מאמינה כי התרופה שלה עשויה לספק כיסוי טוב יותר של המטרה על פני תקופה של 24 שעות.
• החברה אמרה כי זה יכול לשפר את הנוחות והציות לטיפול.

בשלב I-A, Assembly אמרה כי ABI-6250 הפיק עליות בחומצות מרה בסרום שעמדו ברמות הנראות עם bulevirtide או עלו עליהן. החברה גם אמרה כי לא נצפו אירועים שליליים של גרד במהלך 10 ימי מינון.

מחקר שלב II המתוכנן יכלול שתי קבוצות מינון:

• קבוצה אחת בתפוסת קולטן NTCP חזויה דומה ל-bulevirtide.
• קבוצה אחת בתפוסה חזויה מעל bulevirtide.

המטרה העיקרית של ניסוי שלב II היא לזהות את המינון הטוב ביותר למחקרים ארוכי טווח על פני תקופת טיפול של 16 שבועות. Assembly מצפה כי המחקר יראה הפחתות ב-HDV RNA ונורמליזציה של ALT, בהתאם לנתוני 16 השבועות של bulevirtide.

החברה גם אמרה כי היא מעריכה משך טיפול סופי. מודלינג פרמקוקינטי פנימי מצביע על כך ש-ABI-6250 עשוי להישאר קשור ל-NTCP במשך 24 שעות, מה שעשוי לתמוך בקורסי טיפול קצרים יותר מאשר טיפול בלתי מוגבל. ההנהלה ציינה כי bulevirtide נושא התראה בתיבה לגבי התלקחות מחלה לאחר הפסקה.

Assembly אמרה כי אישור ה-FDA המואץ האחרון של bulevirtide מאמת את מעמד מעכבי NTCP. החברה גם הצביעה על סביבת בדיקות נוחה יותר, תוך ציון בדיקות הפטיטיס D חדשות שהושקו על ידי Roche ו-Labcorp. עם זאת, ההנהלה אמרה כי רק כ-10% מחולי HDV בארה"ב מאובחנים כיום, מה שמותיר מקום לאימוץ בדיקות וטיפול רחב יותר.

התרחבות למחלת כבד כולסטטית

Assembly גם תיארה מהלך מתוכנן למחלות כבד כולסטטיות, ספציפית כולנגיטיס בילירית ראשונית וכולנגיטיס טרשתית ראשונית. החברה אמרה כי מחלות אלו כרוכות בנזק לצינורות המרה, מה שמוביל לחומצות מרה תוך-כבדיות גבוהות יותר ופגיעה מתקדמת בכבד.

ההנהלה אמרה כי עיכוב NTCP עשוי לעזור על ידי חסימת ספיגת חומצות מרה מהדם לכבד. החברה תיארה את הגישה כמשלימה לטיפולים קיימים, כולל אגוניסטים של PPAR ומעכבי IBAT.

Assembly אמרה כי לגישתה עשויות להיות יתרונות על פני אגוניסטים של PPAR מכיוון שהיא יכולה להפחית חומצות מרה תוך-כבדיות ישירות יותר על ידי חסימת ספיגת חומצות מרה ממוחזרות.

מחקר הסל של שלב II המתוכנן מיועד ליעילות תפעולית ותקשורת רגולטורית פשוטה יותר. קייטי קיטרינוס אמרה כי פורמט הסל מאפשר לחברה לפתוח מחקר אחד באתר אחד ולגייס את שתי קבוצות המטופלים במקום להפעיל שני מחקרים נפרדים במקביל.

המחקר צפוי להתחיל ב-2025 וישתמש במינון סנטינל מכיוון שחולים עם מחלת כבד כולסטטית יכולים להיות שבירים מבחינה רפואית.

מבנה המחקר המתוכנן כולל:

• קבוצת PBC קו שני עם מינון סנטינל.
• הרחבה לקבוצת PBC קו שלישי.
• קבוצת PSC קו ראשון.

Assembly העריכה את השוק ל-PBC בין $1 מיליארד ל-$2 מיליארד, תוך ציון כי טיפולים מאושרים כבר קיימים. החברה אמרה כי היא רואה מקום לשימוש כטיפול עצמאי קו שני, בקומבינציה, או בקווי טיפול מאוחרים יותר.

עבור PSC, Assembly העריכה שוק של $1 מיליארד ואמרה כי אין טיפולים מאושרים, מה שיכול להפוך את התוכנית ליוצרת שוק פוטנציאלית אם תצליח.

החברה אמרה כי תוכנית הכולסטאזיס יכולה גם להיות משולבת עם מעכבי IBAT, אגוניסטים של PPAR או סוכנים אחרים.

הקשר שוק ורקע תחרותי

Assembly מיסגרה את הצינור שלה מול נוף תחרותי משתנה. ב-HDV, אישור bulevirtide מספק הוכחה שהמטרה עובדת, אך הוא גם מציב רף גבוה לתרופה פומית חדשה להראות תוצאות דומות או טובות יותר.

בהרפס, השותפות עם גיליד סיינסז מעניקה ל-Assembly אימות חיצוני, אך הערך המסחרי יהיה תלוי בנתונים קליניים ובאימוץ שוק סופי. החברה אמרה כי התוכנית עשויה לשמש בקומבינציה עם מוצרי מניעת HIV, מה שיכול להרחיב את טווח ההגעה שלה.

במחלת כבד, Assembly מנסה למצב את גישת המולקולה הקטנה שלה כנוחה יותר מחלופות הניתנות בזריקה או ביולוגיות. ההנהלה הדגישה שוב ושוב מינון פומי, יתרונות ציות פוטנציאליים ואפשרות שימוש בקומבינציה רחב יותר.

ראשי פרקים מהדיון

במהלך הדיון, ההנהלה התמקדה בסיבה שבגללה החברה מאמינה ש-ABI-6250 יכול לבלוט ב-HDV. ביורקוויסט אמרה כי ההבדל העיקרי מ-bulevirtide הוא המעבר מזריקה יומית למולקולה קטנה פומית הניתנת פעם ביום, מה שיכול להקל על הטיפול עבור מטופלים.

החברה גם התייחסה לסיבה שבגללה בחרה בעיצוב סל לתוכנית הכולסטטית. קיטרינוס אמרה כי העיצוב משפר את היעילות על ידי מתן אפשרות למחקר אחד לכסות יותר מקבוצת מחלה אחת באותו אתר.

נקודות נוספות שהועלו כללו:

• תפקידה של גיליד סיינסז בקידום תוכנית ההרפס.
• האפשרות של טיפול קומבינציה הן בהרפס והן במחלת כבד.
• הביטחון של החברה במסלול המזומנים שלה ויכולתה לתמוך במספר מחקרים בו זמנית.

תחזית

במהלך 12 החודשים הבאים, Assembly הצביעה על מספר קטליזטורים אפשריים:

• קבלת תשלום ההארכה הראשון של $75 מיליון מגיליד סיינסז עד סוף 2024.
• תחילת בדיקות שלב II עבור ABI-6250 ב-HDV עד סוף 2024.
• נתוני שלב II מתוכנית ההרפס של גיליד סיינסז.
• התקדמות לקראת שותפות עבור ABI-4334.
• תחילת מחקר הסל של PBC ו-PSC ב-2025.
• כניסה קלינית של ABI-7272 ב-2025.

Assembly אמרה כי מטרתה היא להשתמש בבסיס ההון הנוכחי שלה ובהכנסות שיתוף הפעולה כדי לקדם מספר תוכניות במקביל תוך המשך בניית פלטפורמת המחקר שלה.

לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.