מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
ביום רביעי, 16.09.2026, השתמשה Ionis Pharmaceuticals (IONS) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של Morgan Stanley כדי לסקור שנה של הצלחות רגולטוריות מרכזיות, תאוצה מסחרית ראשונית לתרופתה החדשה ושאלות חדשות סביב מספר תוכניות בצנרת. המנכ"ל Brett P. Monia אמר כי החברה נמצאת במסלול להביא שלוש תרופות לשוק השנה, אף כשהיא מתמודדת עם כישלונות בפיתוח קרדיווסקולרי.
Monia אמר כי Ionis מנסה להפוך את יתרונה המדעי בתרופות אוליגונוקלאוטידיות לעסק מסחרי רחב יותר, כאשר TRYNGOLZA לטיפול בהיפרטריגליצרידמיה חמורה עולה כמנוע הצמיחה המרכזי. במקביל, החברה ממשיכה לקדם נכסים נוירולוגיים, כולל טיפול שאושר לאחרונה למחלת אלכסנדר ותוכנית בשלב מתקדם לתסמונת אנגלמן.
נקודות מפתח
- Ionis הודיעה כי כבר קיבלה שתי אישורים מה-FDA השנה וצופה אישור שלישי באוקטובר עבור תוכנית הפטיטיס B כרונית עם GSK.
- TRYNGOLZA מציגה מומנטום השקה ראשוני בהיפרטריגליצרידמיה חמורה, שוק שלפי החברה כולל יותר מ-3 מיליון אנשים בארה"ב.
- החברה הודתה באכזבות בניסויים קרדיווסקולריים, כולל תוצאה שלילית עבור eplontersen בקרדיומיופתיה מסוג TTR.
- Ionis הדגישה התקדמות מתמשכת בנוירולוגיה, כולל ZANVASTRO למחלת אלכסנדר ועבודת שלב III בתסמונת אנגלמן ובניוון שרירים שדרתי.
- ההנהלה אמרה כי תוכניות דור הבא כגון ION775 עשויות להרחיב את נוכחות החברה בהורדת טריגליצרידים ולהציע מינון נוח יותר.
תוצאות פיננסיות ותחזית מסחרית
Ionis לא סיפקה עדכון רווחים מלא בכנס, אך ההנהלה נתנה מספר אינדיקטורים מסחריים ויעדי שוק:
- TRYNGOLZA מכוונת לאוכלוסייה של יותר מ-3 מיליון אנשים בארה"ב הסובלים מהיפרטריגליצרידמיה חמורה.
- החברה מעריכה קבוצת סיכון גבוה של כ-700,000 עד 900,000 חולים עם טריגליצרידים מעל 880 מיליגרם לדציליטר או היסטוריה של דלקת לבלב חריפה.
- Ionis אמרה כי TRYNGOLZA נמצאת במסלול למכירות שיא של יותר מ-$3 מיליארד בארה"ב.
- התרופה נמכרת במינונים חודשיים של 50 מיליגרם ו-80 מיליגרם דרך מזרק אוטומטי פשוט.
- ההנהלה אמרה כי המוצר תומחר במקור לשוק מחלות נדירות, אך התווית מכסה כעת מצב גדול ונפוץ הרבה יותר.
Monia אמר כי יולי ואוגוסט היו "חודשים טובים מאוד" מבחינת נפח מרשמים, ותיאר את אימוץ הרופאים הראשוני כחזק. הוא אמר כי החברה מצפה שהשוק ייקח זמן להתפתח, אך מאמינה שהתרופה יכולה להפוך לבלוקבאסטר.
DAWNZERA, טיפול Ionis לבצקת אנגיונוירוטית תורשתית, תורמת אף היא לבסיס המסחרי. התרופה נמצאת כעת כשנה לתוך ההשקה ולפי ההנהלה מציגה צמיחה יציבה בשוק תחרותי.
עדכונים תפעוליים
השקת TRYNGOLZA
- אושרה ביוני 2024 להיפרטריגליצרידמיה חמורה, לפני המועד המתוכנן.
- ההנהלה אמרה כי הרופאים מתמקדים במיוחד בחולים עם טריגליצרידים מעל 880 מיליגרם לדציליטר ודלקת לבלב חריפה קודמת.
- מרשמים מתחילים להופיע גם בטווח של 500 עד 800 מיליגרם לדציליטר.
- הכיסוי מתפתח דרך חריגים רפואיים והרשאות מוקדמות, כשמדיניות מגובשת לכיסוי רחב יותר לפי התווית.
- Ionis אמרה כי מינון 50 מיליגרם משמש חלק מהרופאים להערכת תגובה לפני מעבר ל-80 מיליגרם.
- החברה הדגישה כי לא נדרש ניטור וכי ההיענות לטיפול הייתה חזקה.
Monia אמר כי ההשקה נתמכת על ידי תוכנית תמיכה בחולים שעבדה היטב בהשקת תסמונת כילומיקרונמיה משפחתית של החברה. הוא אמר כי ההשקה הנוכחית שונה מכיוון שהשוק הפוטנציאלי גדול בהרבה והחברה בונה קטגוריה חדשה במקום להיכנס לקטגוריה קיימת.
הוא גם דחה נתוני מרשמים של צד שלישי מ-Symphony ו-IQVIA, באומרו שמספרים אלה אינם מדד טוב לביצועי ההשקה מכיוון שהנתונים חסומים והמוצר מופץ דרך מספר בתי מרקחת מתמחים.
בטיחות ושומן כבד
- ההנהלה אמרה כי פרופיל הבטיחות היה חיובי בסך הכל.
- אנזימי כבד תוארו כתקינים ולא נדרש ניטור.
- החברה אמרה כי שינויים בשומן הכבד קטנים ועולים בקנה אחד עם עיכוב APOC3.
- במינון 50 מיליגרם, השפעת שומן הכבד לא הייתה מובהקת סטטיסטית.
- במינון 80 מיליגרם, הייתה עלייה קלה ומובהקת סטטיסטית שדועכת עם המשך הטיפול.
- Ionis אמרה כי הערכה 250 חולים באמצעות MRI במחקר שלה, לעומת כמה עשרות בלבד במחקר של מתחרה.
ZANVASTRO למחלת אלכסנדר
- התרופה אושרה בשבוע שעבר למחלת אלכסנדר, שאותה כינה Monia הטיפול הראשון שמשנה את מהלך המחלה שאושר אי פעם על ידי ה-FDA עבור מצב זה.
- מחלת אלכסנדר היא נדירה ביותר, עם כ-300 עד 400 חולים מוערכים בארה"ב.
- Ionis אמרה כי רישום הגישה המורחבת עלה על הציפיות.
- החברה מתמקדת כעת בהמרת חולי ניסויים קליניים וגישה מורחבת לטיפול מסחרי.
- ההנהלה כינתה זאת את ההשקה הנוירולוגית הראשונה בבעלות מלאה של החברה וצעד חשוב עבור הזכיינות הרחבה יותר של מערכת העצבים המרכזית.
DAWNZERA בבצקת אנגיונוירוטית תורשתית
- אושרה באוגוסט 2023, DAWNZERA נמצאת כעת שנה לתוך ההשקה.
- Ionis אמרה כי לתרופה יעילות הדומה למתחרים, עם סבילות ונוחות טובות יותר.
- ניתן לתת אותה פעם בחודש או כל חודשיים עם מזרק אוטומטי פשוט.
- התרופה יציבה שישה שבועות בטמפרטורת החדר ואינה דורשת קירור או הכנה מחדש.
- ההנהלה אמרה כי צוות המכירות עשה עבודה חזקה בחינוך רופאים וחולים.
התקדמות הצנרת ונתונים קליניים
Ionis אמרה כי הצנרת שלה נשארת פעילה בנוירולוגיה, מחלות לב וכלי דם ומחלות כבד, עם מספר נקודות נתונים בתקופה הקרובה.
תסמונת אנגלמן
- הרישום לניסוי שלב III הושלם.
- נתונים צפויים במחצית השנייה של 2024.
- התוכנית מכוונת להגברת ביטוי גן UBE3A האבהי.
- נתוני שלב II הראו ראיה ברורה לתועלת במינונים של 40 מיליגרם ו-80 מיליגרם, כאשר מינון שלב III נקבע על 80 מיליגרם.
- נתוני הארכה לטווח ארוך ב-18 חודשים הראו שמירה על יעילות, ופרסום מתוכנן.
Monia אמר כי תוכנית של מתחרה המשתמשת באותו מנגנון נכשלה בשלב III והוגבלה למינון נמוך יותר בשל בעיות בטיחות. הוא טען כי Ionis היא הראשונה לבחון את המנגנון בטווח מינון טיפולי.
ניוון שרירים שדרתי ופוליציטמיה ורה
- Salanersen, המשך ל-SPINRAZA, נכנסה לשלב III.
- Ionis אמרה כי המטרה היא יעילות עמוקה יותר עם מינון אחת לשנה, בהתבסס על נתוני ביומרקרים.
- Sapablursen, בשותפות עם Ono Pharmaceutical, נכנסה אף היא לפיתוח שלב III לפוליציטמיה ורה.
תוכנית Tau עם Biogen
- Diranersen הפיקה הוכחת היתכנות ראשונה אי פעם, לפי Ionis.
- החברה אמרה כי התוכנית הראתה שיפורים חסרי תקדים בקוגניציה ותועלות תפקודיות.
ION775
- ION775 הוא siRNA דור הבא המהווה המשך ל-TRYNGOLZA.
- נתוני שלב I במתנדבים בריאים עם טריגליצרידים מוגברים קלות הראו הפחתות APOC3 עמידות, בטיחות טובה ותגובת מינון.
- רישום שלב II נמצא בעיצומו ומתקדם במהירות.
- המחקר הוא פתוח לתצפית כך שהחברה יכולה לסקור נתונים מדי יום ולבחור מינון ומרווח מהר יותר.
- Ionis אמרה כי יכולה להיכנס לשלב III ב-2025.
- ההנהלה אמרה כי התוכנית יכולה להיות משלימה ל-TRYNGOLZA או לשרת קבוצת חולים שונה, אך המיצוב הסופי טרם הוחלט.
כישלונות קרדיווסקולריים
לא כל החדשות האחרונות של Ionis היו חיוביות. Monia התייחס לאכזבת החברה מ-CARDIO-TTRansform, מחקר שלב III של eplontersen בקרדיומיופתיה מסוג TTR.
- המחקר פספס את נקודת הסיום הראשית המשולבת.
- Ionis אמרה כי eplontersen השיגה כ-80 אחוז הפחתת TTR, שתיארה כהטובה ביותר האפשרית באוכלוסייה זו.
- בטיחות וסבילות תוארו כטובות.
- כ-56 אחוז מהחולים היו על Tafamidis בנקודת הבסיס.
- קבוצת המונותרפיה, חולים שלא היו על מייצבים בנקודת הבסיס, הראתה כ-30 אחוז הפחתת סיכון יחסית.
- Ionis ואסטרהזניקה שוקלות את הצעדים הבאים, עם בהירות צפויה עד סוף 2024 לגבי מעקב אחר אינדיקציית מונותרפיה.
Monia אמר כי גישת השילוב נראית כאילו הגיעה לתקרה, וציין מטה-אנליזה אקדמית שהוצגה ב-ESC שלא מצאה ראיה לתועלת נוספת מהשילוב של מייצב עם משתיק. הוא גם אמר כי מחקר שלב III נפרד של pelacarsen בקרדיומיופתיה Lp(a) היה שלילי, אם כי נתונים מלאים עדיין ממתינים מ-Novartis.
תחזית עתידית
Ionis הצביעה על מספר אבני דרך בתקופה הקרובה שעשויות לעצב את תשומת לב המשקיעים בשנה הקרובה:
- אוקטובר 2024: אישור FDA צפוי לתוכנית הפטיטיס B כרונית עם GSK.
- מחצית שנייה של 2024: נתוני שלב III מתסמונת אנגלמן.
- רבעון Q3 2024: עדכון מפורט יותר על השקת TRYNGOLZA.
- סוף 2024: בהירות רבה יותר על מסלול המונותרפיה של eplontersen.
- 2025: כניסה אפשרית לשלב III עבור ION775 ותוצאות נוירולוגיות נוספות.
Monia אמר כי Ionis בונה עסק CNS רחב יותר סביב תרופותיה המאושרות, כולל SPINRAZA, QALSODY ו-ZANVASTRO. הוא אמר כי החברה ממשיכה להוביל בטיפולים אוליגונוקלאוטידיים, תוך שימוש בכימיה אנטי-סנס וגם siRNA.
לגבי TRYNGOLZA, הוא אמר כי ההזדמנות לטווח הארוך נשארת גדולה, אך החברה תזדקק לזמן לחנך רופאים, חולים וחייבים. הוא מצפה שהשוק יתרחב עוד יותר ככל שהמודעות תגדל וככל שמתחרה ייכנס כשנה מאוחר יותר, ויצור מה שתיאר כדואופול בשוק גדול מאוד.
"אנחנו במסלול השנה להעביר שלוש תרופות פורצות דרך לקו הסיום דרך ה-FDA," אמר Monia. "שלושה אישורי תרופות, כבר יש לנו שניים."
הוא גם אמר כי TRYNGOLZA ממוצבת להפוך לבלוקבאסטר וכי החברה נשארת בטוחה ביעד מכירות השיא שלה של יותר מ-$3 מיליארד בארה"ב.
לדיון המלא ופרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל שלהלן.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
