זנאס ביופארמה בכנס H.C. Wainwright: הצינור הקליני מתקרב למבחנים מכריעים

רביעי, 16.09.2026 — זנאס ביופארמה (ZBIO) השתמשה בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי לתאר תקופה מכרעת עבור החברה, בראשות בחינת ה-FDA של obexelimab למחלת IgG4 הקשורה, ומהלך רחב יותר לקראת מעמד של חברה מסחרית. ההנהלה הצביעה גם על מספר קריאות נתונים קרובות, תוך הכרה בשאלות תחרותיות ותמחוריות שעשויות לעצב את השלב הבא של החברה.

נקודות מפתח

• Obexelimab נמצא בבחינת ה-FDA למחלת IgG4 הקשורה, עם תאריך PDUFA בסוף מאי והשקה מסחרית ראשונה אפשרית בפתח.
• החברה הדגישה שיעור הגנה מפני התלקחות של 92% ב-6 חודשים בניסוי השלב III INDIGO, וצופה נתונים נוספים מאוחר יותר השנה.
• זנאס מקדמת גם את orelabrutinib בטרשת נפוצה פרוגרסיבית, את SunStone בלופוס, ומספר תוכניות בשלבים מוקדמים יותר.
• ההנהלה אמרה כי עיכוב ה-B-cell ההפיך של obexelimab עשוי להציע יתרון בטיחות ונוחות על פני נוגדנים מדכאים.
• תמחור אירופאי, מדיניות MFN ותחרות נותרים אי-ודאויות משמעותיות עבור התוכנית המסחרית.

תוצאות פיננסיות

לא נדונו תוצאות פיננסיות במהלך המצגת. ההנהלה לא סיפקה נתוני הכנסות, רווחים, יתרת מזומנים או הוצאות.

Obexelimab והזדמנות מחלת IgG4 הקשורה

המוקד העיקרי של השיחה היה obexelimab, מועמד הנוגדן החד-שבטי המוביל של זנאס ביופארמה, הנמצא כעת בבחינת ה-FDA למחלת IgG4 הקשורה. החברה אמרה כי תאריך ה-PDUFA הוא בסוף מאי, מה שמציב החלטה רגולטורית מכרעת שעשויה להקרב את זנאס למוצרה המאושר הראשון.

ההנהלה תיארה את מחלת IgG4 הקשורה כמצב חדש יחסית ועדיין לא מאובחן דיו. המחלה זוהתה לראשונה לפני כשני עשורים ביפן, קריטריוני האבחון פורסמו ב-2019, וקוד ICD-10 לא נקבע עד 2023.

על פי החברה:

• כ-20,000 חולים מאובחנים ומטופלים בארצות הברית.
• האוכלוסייה הניתנת לטיפול בפועל עשויה להיות 30,000 עד 40,000 חולים בארה"ב.
• מאגר החולים האירופאי מוערך כדומה בגודלו.
• כ-10,000 עד 12,000 חולים זקוקים לטיפול מדי שנה בשל התלקחויות חוזרות של המחלה.
• זנאס מעריכה שוק כולל ניתן לטיפול של כ-12,000 חולים בארה"ב ואירופה ביחד.

ההנהלה אמרה כי אפשרויות הטיפול הנוכחיות כוללות סטרואידים, שעשויים להיות קשים לשימוש כרוני, ו-rituximab שלא לפי הוראות היצרן, שיש לו גישה מוגבלת וללא נתוני שלב III אקראיים בהתוויה. נוגדן מדכא אנטי-CD19 שאושר לאחרונה נכנס גם הוא לשוק ויש לו כיסוי טוב מצד משלמים, מה שמוסיף לרקע התחרותי.

זנאס אמרה כי המחיר בארה"ב לטיפול מאושר במחלת IgG4 הקשורה הוא כ-$300,000 בשנה, בעוד שהתמחור האירופאי צפוי להיות נמוך יותר. החברה מתכננת להגיש בקשת רישום שיווקי לסוכנות התרופות האירופאית במחצית השנייה של השנה, בעוד שהחלטה מסחרית סופית לאירופה תהיה תלויה בחלקה בהשפעת מדיניות התמחור של Most Favored Nation.

כיצד ממוקם obexelimab

ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהדיון למנגנון של obexelimab ולסיבות שבגינן היא מאמינה שהתרופה שונה מטיפולים המדכאים תאי B. הנוגדן קושר הן CD19 והן FcγRIIb על תאי B, ויוצר מה שהחברה כינתה אפקט עיכובי הפיך במקום דיכוי קבוע.

לוני מולדר, מנכ"ל זנאס, אמר כי ניתן לחשוב על המנגנון כמתג הפעלה-כיבוי. הוא אמר כי רופאים יכולים להשתמש בתרופה להשגת עיכוב חזק, ולאחר מכן להשהות את הטיפול ולשחזר את פעילות תאי ה-B בעת הצורך.

נקודות מפתח מההנהלה:

• CD19 עוזר לעגן את הנוגדן על תאי B.
• FcγRIIb הוא המסלול המעכב היחיד בתאי B.
• חסימת מסלול זה משפיעה על ייצור נוגדנים ואוטואנטיגנים, ייצור ציטוקינים, הצגת אנטיגן והתקדמות תאי B.
• הגישה שונה מנוגדנים מדכאים המשתמשים ב-ADCC או CDC כדי להרוג תאי B.
• העיצוב ההפיך עשוי להיות שימושי לזיהומים, חיסונים וניהול תחלואה נלווית.

ההנהלה אמרה כי הבטיחות והגמישות של הגישה עשויות להיות חשובות במיוחד בחולים מבוגרים יותר ובאלה עם מחלות אחרות. החברה אמרה כי כ-45% מאוכלוסיית מחלת IgG4 הקשורה הם בני 65 ומעלה, ויותר משליש סובלים מתחלואה נלווית.

החברה אמרה גם כי obexelimab הראה פעילות קלינית במספר הגדרות, כולל מחלת IgG4 הקשורה, לופוס, טרשת נפוצה חוזרת-רמיטנטית ודלקת מפרקים שגרונית.

עדכונים קליניים ונתונים קרובים

זנאס אמרה כי ניסוי השלב III INDIGO במחלת IgG4 הקשורה כבר הראה תוצאות חזקות בחלקו הנשלט האקראי, עם הגנה מפני התלקחות של 92% ב-6 חודשים. כל החולים זכאים להארכה בלייבל פתוח לשלוש שנים, והחברה מצפה לנתונים נוספים מאותו מחקר מאוחר יותר השנה.

ההנהלה אמרה כי היא מתכננת להציג נתונים נוספים במספר כנסים רפואיים ברבעון הרביעי, כולל:

• נתוני הגנה מפני התלקחות בהארכה בלייבל פתוח.
• תוצאות תת-מחקר החיסונים.
• נתונים ממחקר הלופוס SunStone.

תת-מחקר החיסונים מתוכנן להשהות את obexelimab, לתת חיסוני שפעת ו/או קורונה, למדוד טיטרי נוגדנים ולאחר מכן להפעיל מחדש את הטיפול. החברה אמרה כי מערך הנתונים זמין וישותף מאוחר יותר.

זנאס אמרה גם כי יש לה אירוע משקיעים מתוכנן ל-29.09, שבו היא מתכננת לדון בתכנון קליני ומסחרי ביתר פירוט. בנוסף, החברה צופה להציג בסימפוזיון הבינלאומי למחלת IgG4 הקשורה בבוסטון ובכנס הקולג’ האמריקאי לראומטולוגיה.

הכנה מסחרית

ההנהלה אמרה כי החברה מכינה הן מזרק מולא מראש והן עט אוטו-אינג’קטור עבור obexelimab. המזרק המולא מראש צפוי להיות מוכן להשקה אם ה-FDA יאשר את התרופה.

לגבי עט האוטו-אינג’קטור, זנאס אמרה:

• ההתקן משתמש בפורמט של 2 מיליליטר.
• זמן ההזרקה הוא כ-8 שניות.
• בדיקות ביו-שקילות הושלמו.
• בדיקות גורמים אנושיים הושלמו גם הן.
• עבודת CMC הושלמה וההכנה לתיוק האירופאי בעיצומה.
• BLA משלים בארה"ב צפוי תוך שנה מהאישור המקורי.

החברה מתכננת להגיש את הבקשה האירופאית לפורמט העט במחצית השנייה של השנה.

תוכניות צינור נוספות

מעבר ל-obexelimab, זנאס תיארה מספר תוכניות נוספות שלדבריה עשויות לתמוך בצמיחה לטווח ארוך.

Orelabrutinib בטרשת נפוצה פרוגרסיבית

החברה אמרה כי orelabrutinib, מעכב BTK חודר-מוח, נמצא בשני ניסויי שלב III גדולים: אחד בטרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית ואחד בטרשת נפוצה משנית פרוגרסיבית לא-חוזרת. ההנהלה אמרה כי התרופה מיועדת להתקדמות נכות ללא תלות בפעילות הישנות, שתיארה כצורך בלתי מסופק מרכזי ב-MS.

מר מולדר אמר כי הצורך הבלתי מסופק הגדול ביותר בתחום הוא המחלה הפרוגרסיבית, לא המחלה החוזרת, מכיוון שנכות יכולה להמשיך להחמיר בשקט לאורך זמן.

ניסוי הלופוס SunStone

זנאס מצפה לתוצאות ראשיות מניסוי השלב IIb SunStone בלופוס ברבעון הרביעי. המחקר ידווח על נתוני אוכלוסייה כוללים ואוכלוסיית ביו-מרקרים, תוך שימוש ב-BICLA ב-24 שבועות וגם ב-SRI-4.

ההנהלה אמרה כי היא מחפשת גודל אפקט בטווח הגבוה של העשרות עד מעט מעל 20%, שלדבריה יהיה בקנה אחד עם טיפולים מאושרים. החברה אמרה כי התוצאות יעזרו לעצב את עיצוב השלב III, כולל האם לחקור אוכלוסיות ביו-מרקרים בלבד, כוללות, או משולבות.

ZB021

ZB021 הוא מעכב IL-17AA/AF פומי. זנאס אמרה כי עבודת המינון העולה היחיד הושלמה והתוכנית נמצאת כעת בקבוצות מינון עולה מרובות. נתוני בטיחות, סבילות ופרמקוקינטיקה צפויים ברבעון הרביעי, ומחקר הוכחת-קונספט בחולים מתוכנן לשנה הבאה.

ZB014

ZB014 הוא מולקולה בעלת זמן מחצית-חיים מורחב הקשורה לפלטפורמת obexelimab. ההנהלה אמרה כי עבודה פרה-קלינית מצביעה על כך שהיא יכולה לתמוך במינון חודשי. מחקרי מינון עולה יחיד ומרובה מתוכננים לשנה הבאה.

ZB022

ZB022 הוא מעכב TYK2 חודר-מוח. החברה אמרה כי עבודת הכנת ה-IND בעיצומה ופיתוח קליני מתוכנן לשנה הבאה.

ראשי פרקים מפגישת שאלות ותשובות

במהלך פגישת השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה על מספר נושאים חוזרים.

• עיצוב הקישור הכפול של obexelimab הוצג כדרך לעכב תאי B מבלי לדכא אותם.
• החברה אמרה כי המנגנון ההפיך יכול לסייע בטיפול לטווח ארוך, במיוחד בחולים מבוגרים יותר ובאלה הזקוקים לחיסונים או שיש להם בעיות רפואיות אחרות.
• ההנהלה אמרה כי הצורך הבלתי מסופק החזק ביותר בטרשת נפוצה נותר המחלה הפרוגרסיבית, שבה התקדמות הנכות היא המדד המרכזי.
• לגבי לופוס, החברה אמרה כי היא שואפת לגדלי אפקט דומים לאלה שנראו עם תרופות מאושרות אחרות, כולל תוצאות בטווח האמצע של העשרות עד תחילת ה-20.
• זנאס אמרה כי הצינור המוקדם שלה, במיוחד ZB021 ו-ZB014, עשוי להיות לא מוערך מספיק על ידי משקיעים.

מר מולדר אמר כי החברה רואה ב-ZB021 חשיבות מיוחדת מכיוון שהמנגנון מאומת ויכול לנוע במהירות לקראת מחקרי רישום אם הנתונים המוקדמים יהיו תומכים. הוא אמר גם כי המולקולה ארוכת-הפעולה המשלימה יכולה להרחיב את מחזור החיים של פלטפורמת obexelimab.

הקשר שוק וסיכונים

המצגת של זנאס הגיעה בזמן שהחברה מנסה להפוך התקדמות קלינית לעסק מסחרי. ההזדמנות במחלת IgG4 הקשורה נראית משמעותית, אך השוק עדיין מתפתח והתמחור עשוי להשתנות לפי אזור.

החברה גם מתמודדת עם מספר אי-ודאויות:

• האם ה-FDA יאשר את obexelimab בציר הזמן הנוכחי.
• כיצד התמחור האירופאי ומדיניות MFN ישפיעו על תוכניות ההשקה.
• כיצד הנוגדן המדכא אנטי-CD19 שאושר לאחרונה ישפיע על התחרות והתנהגות המשלמים.
• האם SunStone תספק תוצאת שלב IIb חזקה מספיק לתמוך בתכנון שלב III.
• האם orelabrutinib יכול להראות תועלת ב-MS פרוגרסיבי, שבו תוכניות רבות בעבר התקשו.

לעת עתה, זנאס מציגה את עצמה כחברה עם זרז מסחרי אחד לטווח קרוב ומספר הזדמנויות נוספות בתחומי המחלות האוטואימוניות והדלקת העצבית.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.