מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
רביעי, 16.09.2026 — ג’ספר תרפיוטיקס (JSPR) ניצלה את הכנס השנתי ה-28 של H.C. Wainwright להשקעות גלובליות כדי להציג אסטרטגיית אימונולוגיה רחבה יותר, בעקבות המיזוג עם קירה פארמסיוטיקלס באמצע יולי. המנכ"ל ג’יט מהל אמר כי החברה המאוחדת מחזיקה כעת בשלושה נכסים בשלב קליני ובהון מספיק לקדם אותם, אך ציין גם שדה תחרותי עמוס ומספר החלטות פיתוח שטרם התקבלו.
המסר של החברה היה ברור: ג’ספר שואפת להפוך צינור תרופות שהורחב לאחרונה לסדרה של זרזים קליניים ורגולטוריים בטווח הקרוב. היתרון הוא יתרה חזקה ומומנת היטב ונתונים מוקדמים מעודדים לתוכנית המובילה שלה. הסיכון הוא שכל נכס עדיין צריך להוכיח שהוא יכול לבלוט מול מתחרים מבוססים ומתקדמים.
נקודות מפתח
- ג’ספר הצהירה כי היא כעת חברת אימונולוגיה רב-נכסית עם שתי תוכניות בקליניקה ושלישית בדרך.
- החברה ציינה כי ברשותה כ-$140 מיליון בייצוב, שאמורים לתמוך בפעילות עד סוף 2028.
- התרופה המובילה venosabef הציגה נתוני שלב II חזקים בהמוגלובינוריה לילית התקפית (PNH), ועומדות בפניה אבני דרך כלייתיות ורגולטוריות.
- ל-briquilimab יש מסלול אפשרי בתחום כשל חיסוני משולב חמור (SCID), בעוד שתוכנית האורטיקריה הספונטנית הכרונית (CSU) עדיין לא הוכרעה בשל התחרות.
- KP701 עדיין בשלב מוקדם, אך ג’ספר מתכננת להגיש IND או CTA במחצית הראשונה של 2025.
תוצאות פיננסיות
ג’ספר הדגישה את עוצמתה הפיננסית של החברה המאוחדת לאחר המיזוג עם קירה פארמסיוטיקלס.
- העסקה נסגרה כמיזוג חתימה-וסגירה באמצע יולי 2026.
- החברה ציינה כי גייסה $132 מיליון באמצעות מימון PIPE.
- כמו כן, קיבלה תשלום רישיון-חוץ של $12 מיליון ממירדור תרפיוטיקס עבור תוכנית C5 ארוכת-טווח.
- סך ההון שגויס עמד על כ-$140 מיליון.
- ההנהלה ציינה כי סכום זה אמור לממן את החברה עד סוף 2028.
- בעלי המניות אמורים להצביע בתחילת נובמבר על המרת מניות מועדפות למניות רגילות, אשר תשלים את שילוב המיזוג.
עדכונים תפעוליים
מהל אמר כי המיזוג יצר צינור תרופות רחב יותר המתמקד באימונולוגיה.
- לג’ספר יש כעת שלושה נכסים בשלב קליני ותוכניות נוספות בפיתוח.
- החברה תיארה עצמה כבעלת צוות פיתוח גדול המסוגל לתמוך במספר תוכניות בו-זמנית.
- ההנהלה ציינה כי היא עדיין מחליטה כיצד להקצות הון בין נכסי התיק, בהתאם לנתונים תחרותיים ולסדרי עדיפויות של התוכניות.
- החברה ציינה כי תוכנית ה-C5 ארוכת-הטווח שהורשתה למירדור הייתה חלק מהעסקה הרחבה יותר.
מהל אמר כי החברה מנסה לבנות תיק סביב מחלות עם צורך רפואי גבוה ותוצאות קליניות ברורות.
הנכס המוביל: venosabef
Venosabef, הידועה גם בשם KP104, היא התוכנית המתקדמת ביותר של ג’ספר וזו עם מסלול הנתונים הברור ביותר בטווח הקרוב.
- התרופה היא מעכב קומפלמנט דו-תפקודי המשלב טיווח C5 עם תחומים פונקציונליים של Factor H.
- ג’ספר ציינה כי הדבר מבדיל אותה ממעכבי C5 קיימים כגון Soliris ו-Ultomiris, וגם ממעכבי Factor B כגון Fabhalta.
- החברה ציינה כי העיצוב עשוי להציע גם נורמליזציה של המוגלובין וגם הגנה מפני פריצות ב-PNH.
ג’ספר הצביעה על נתוני שלב II ב-18 חולי PNH כראיה לפרופיל זה.
- 100% מהחולים השיגו עלייה של לפחות 2 g/dL בהמוגלובין.
- 89% חזרו לרמות המוגלובין תקינות.
- 100% נותרו ללא עירויי דם.
- 94% הגיעו לרמת לקטט דהידרוגנאז (LDH) מתחת ל-1.5 מהגבול העליון של הנורמה.
מהל כינה את התוצאות צעד ראשון חזק וציין כי הן מצביעות על פרופיל שעשוי להיות הטוב ביותר במחלה. הוא אמר כי החברה רואה במולקולה עדות לעיכוב של הנתיב האלטרנטיבי והסופני כאחד.
ג’ספר מתכננת מספר צעדים הבאים עבור venosabef:
- פגישת סיום שלב II עם מינהל המזון והתרופות (FDA) מתוכננת למחצית הראשונה של 2025.
- עיצוב שלב III מפותח עבור חולים שלא טופלו קודם וחולים עם ניסיון בטיפול C5a או עוברים החלפה מתרופות אחרות.
- החברה מנהלת גם מחקר סל כלייתי, החל מנפרופתיה של IgA.
- נתוני ביניים ראשונים בתחום הכלייתי צפויים ברבעון הרביעי של 2024.
- התוכנית הכלייתית עשויה להתרחב מאוחר יותר ל-C3G, FSGS ומחלות כליה אחרות.
- ההנהלה ציינה כי המינון במחלת הכליות עשוי לעבור לכל ארבעה שבועות או כל שמונה שבועות, בהתאם לנתונים.
ג’ספר ציינה כי מחלת הכליות היא הזדמנות התרחבות משמעותית מכיוון שהקומפלמנט הוא נתיב משותף במספר צורות של פגיעה כלייתית. החברה מצפה כי נתוני נפרופתיית IgA הראשונים, מכ-18 חולים, יסייעו לבנות עניין חוקרים לקבוצות נוספות.
הנכס השני: briquilimab
Briquilimab, נוגדן IgG1 אגליקוזילי המכוון לקולטן KIT, כבר השלים פיתוח שלב II באורטיקריה ספונטנית כרונית (CSU).
- החברה ציינה כי תוכנית CSU הוכיחה הוכחת קונספט בהוריאציה כרונית גדולה.
- ג’ספר לא התחייבה לפיתוח CSU נוסף בשל התחרות בתחום.
- מתחרים אחרונים ומתמשכים כוללים את Rhapsido של נוברטיס, Dupixent של סאנופי ו-barzolvolimab של Celldex.
- ההנהלה ציינה כי תעקוב מקרוב אחר נתוני שלב III של barzolvolimab, ובמיוחד שיעורי תגובה מלאה ותופעות לוואי הקשורות לעור ולשיער.
ההזדמנות המיידית יותר עבור briquilimab עשויה להיות בכשל חיסוני משולב חמור (SCID) בחולים העוברים השתלה חוזרת.
- ג’ספר ציינה כי היא משלימה עבודה שסוכמה עם ה-FDA הקשורה למסלול זה.
- ניתוח צפוי בהמשך 2024.
- פגישת pre-BLA מתוכננת ל-2025.
- הגשת BLA עשויה לבוא בעקבותיה בסוף 2025.
- להוריאציית SCID יש ייעודי תרופה יתומה ומחלה ילדים נדירה.
- אם תאושר, התוכנית עשויה להיות זכאית לשובר סקירה עדיפות.
הנכס השלישי: KP701
KP701 היא התוכנית הקלינית השלישית של החברה, אם כי היא עדיין בשלב מוקדם של פיתוח.
- מדובר בנוגדן דו-ספציפי המכוון ל-CD79B ו-CD32B.
- ג’ספר ציינה כי המטרה היא מודולציה של תאי B באמצעות אינדוקציה של אנרגיה ולא דלדול.
- החברה מתכננת הגשת IND או CTA במחצית הראשונה של 2025.
- עבודה פרמקוקינטית ופרה-קלינית מוקדמת מצביעה על כך שניתן יהיה לתת את התרופה כהזרקה חודשית.
- ההנהלה ציינה כי היא עוקבת אחר תוכנית מתחרה של CD79B על ידי CD32B בשלב III שהציגה נתונים חיוביים במחלת IgG4.
- ג’ספר רואה פוטנציאל רחב יותר במחלות נוגדנים עצמיים מעבר להגדרת הוכחת הקונספט הראשונה.
מהל אמר כי הגישה עשויה לשמר את פיתוח תאי B המוקדמים תוך הכנסת התאים "פחות או יותר לשינה", מה שלדבריו עשוי לתמוך ביעילות עם פרופיל בטיחות טוב יותר.
תחזית עתידית
ג’ספר פרסה לוח זמנים של זרזים לשארית 2024 ולתוך 2025.
- רבעון רביעי 2024: נתוני ביניים ראשונים ממחקר הסל הכלייתי של venosabef בנפרופתיית IgA.
- סוף 2024: השלמת העבודה שסוכמה עם ה-FDA בתוכנית briquilimab ל-SCID.
- מחצית ראשונה 2025: פגישת סיום שלב II עם ה-FDA על מסלול PNH של venosabef.
- מחצית ראשונה 2025: הגשת IND או CTA עבור KP701.
- 2025: נתוני כליות נוספים של venosabef, כולל התרחבות אפשרית ל-C3G ו-FSGS.
- 2025: נתונים קליניים ראשונים מ-KP701.
- 2025: פגישת pre-BLA עם ה-FDA עבור briquilimab ב-SCID.
- סוף 2025: הגשת BLA אפשרית עבור briquilimab ב-SCID.
החברה ציינה כי האסטרטגיה לטווח הקרוב שלה היא להשתמש בנתונים מוקדמים כדי להחליט היכן להקצות משאבים נוספים. עבור venosabef, המטרה היא לבנות על תוצאות PNH חזקות ולבדוק האם אותו מנגנון יכול לפעול גם במחלת הכליות. עבור briquilimab, השאלה המרכזית היא האם מסלול SCID אטרקטיבי יותר מ-CSU. עבור KP701, השאלה היא האם נתונים מוקדמים מצדיקים דחיפה רחבה יותר לתחום מחלות נוגדנים עצמיים.
ראשי פרקים מפגישת שאלות ותשובות
במהלך מושב שאלות ותשובות, הרחיב מהל על האופן שבו ג’ספר רואה את תוכניותיה מתאימות לשווקים עמוסים.
- לגבי venosabef, אמר כי התרופה משלבת את יתרונות עיכוב C5 עם שליטה בנתיב האלטרנטיבי במעלה הזרם, שתיאר כנדיר ב-PNH.
- הוא אמר כי נתוני PNH מראים "כל מה שהיינו רוצים לראות" מהמולקולה, כולל עיכוב אלטרנטיבי וסופני כאחד.
- טען כי venosabef עשויה להציע נורמליזציה של המוגלובין דומה למעכבי Factor B תוך שמירה על הגנת הפריצה הקשורה לחסימת C5.
- לגבי מחקר הסל הכלייתי, אמר כי הניתוח הראשון בנפרופתיית IgA נועד לבסס הוכחת קונספט ולהנחות את המינון.
- הוא אמר כי הקומפלמנט הוא נתיב משותף במספר מחלות כליה, מה שעשוי לתמוך בהתרחבות מאוחרת יותר.
- לגבי briquilimab, אמר כי החברה ממתינה לנתונים תחרותיים נוספים לפני שתחליט האם להשקיע עוד ב-CSU.
- לגבי KP701, אמר כי המטרה עשויה לאפשר מודולציה של תאי B מבלי לדלדל לחלוטין תאי B מוקדמים, מה שעשוי להיות חשוב לבטיחות ולגמישות טיפולית עתידית.
ג’ספר ציינה כי החברה נרגשת מכך שהמיזוג יצר עסק עם מספר נכסי אימונולוגיה, שניים כבר בקליניקה ושלישי בדרך. עם זאת, השלב הבא יהיה תלוי בשאלה האם הנתונים ימשיכו לתמוך בשאיפה זו.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
