ביוקריסט בכנס מורגן סטנלי: ציר לצמיחה חיצונית

ביום שלישי, 15.09.2026, השתמשה BioCryst Pharmaceuticals Inc. (BCRX) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של Morgan Stanley כדי להציג שלב חדש בעסקיה: שלב הנשען פחות על מחקר ופיתוח פנימי ויותר על עסקאות חיצוניות, תוך הישענות על עוצמתו המתמשכת של התרופה המרכזית שלה, ORLADEYO. החברה הציגה טון אופטימי בנוגע לצמיחה ורווחיות, אך גם הודתה בשוק תחרותי יותר לבצקת תורשתית (HAE) ובצורך למצוא נכסים חדשים.

המנכ"ל צ’רלי גאייר אמר כי BioCryst סטתה ממסורת של 40 שנה של מחקר תרופות פנימי, מאחר שהחברה כיום רווחית ומאמינה שחדשנות חיצונית מציעה תשואות טובות יותר המותאמות לסיכון. לדבריו, האסטרטגיה נועדה להרחיב את זכיינות המחלות הנדירות של החברה תוך שמירה על משמעת בהוצאות.

ראשי פרקים

• BioCryst עוברת ממחקר פנימי לחדשנות חיצונית לאחר שהגיעה לרווחיות.
• ORLADEYO נותרת המוצר המרכזי של החברה, וב-2025 רשמה את שנתה החזקה ביותר בהוספת מטופלים חדשים.
• רכישת Astria Therapeutics מביאה את navenibart, טיפול HAE משלים המיועד למטופלים הנוטלים זריקות.
• ההנהלה צופה הכנסות של יותר מ-$1 מיליארד עד 2030 על בסיס עלויות יציב.
• עסקאות עתידיות צפויות להיות קטנות יותר, עם $100 מיליון עד $200 מיליון מראש עבור נכסים בשלב I ושלב II.

שינוי אסטרטגי ומודל עסקי

גאייר אמר כי המודל החדש של BioCryst משקף הן את מצבה הכספי והן את השקפתה על השוק.

• החברה הפסיקה לרדוף אחר תוכניות מחקר תרופות פנימיות.
• היא גייסה מנהיגים מדעיים חדשים, ביניהם ד"ר סנדיפ מנון כמנהל מחקר ופיתוח ראשי ודיוויד ג’נקינס כמדען ראשי מ-Ipsen, להערכת הזדמנויות חיצוניות.
• ההנהלה אמרה כי המטרה אינה להתרחק מהמדע, אלא להתמקד בשיפוט מדע חיצוני ובהבאת נכסים המתאימים למומחיות החברה במחלות נדירות.
• BioCryst אמרה כי תישאר מחויבת לרווחיות מתמשכת, שגאייר כינה אותה "קו אדום".

גאייר אמר כי המאזן ומינוף התפעול של החברה מעניקים לה כעת מרחב להתרחב מבלי לאבד משמעת פיננסית. לדבריו, עסקאות עתידיות ייבנו ככל הנראה עם תשלומים מבוססי ביצוע במקום צ’קים גדולים מראש.

תוצאות פיננסיות ותחזית

BioCryst לא סיפקה עדכון רווחים מלא בסיכום הכנס, אך ההנהלה הצביעה על מספר מדדים פיננסיים המעצבים את תחזיתה הפיננסית.

• ORLADEYO רשמה את שנתה החזקה ביותר בהוספת מטופלים חדשים ב-2025, עם מומנטום שנמשך לתוך 2026.
• החברה רווחית ומתכננת להישאר כך.
• הוצאות מכירה ושיווק נמוכות במעט מ-$150 מיליון בשנה.
• הוצאות אלה צפויות לעלות רק בהתאם לעליות יוקר המחיה, גם כאשר התיק מתרחב.
• ההנהלה אמרה כי היא צופה הכנסות של יותר מ-$1 מיליארד עד סוף 2030, עם רווחיות גבוהה משמעותית.
• רכישת Astria Therapeutics הושלמה בשווי תפעולי של $700 מיליון.
• פיתוח עסקי עתידי צפוי לכלול $100 מיליון עד $200 מיליון מראש עבור נכסים של מחלות נדירות בשלבים מוקדמים.

החברה אמרה כי מבנה זה אמור לאפשר לה להגדיל את ההכנסות מהר יותר מהעלויות, תוך יצירת מינוף תפעולי ככל שהתיק גדל.

ORLADEYO נותרת העוגן

ORLADEYO, טיפול מניעתי פומי לבצקת תורשתית, נותרת במרכז עסקי BioCryst. גאייר אמר כי התרופה ממשיכה לבצע טוב יותר מחמש שנים לאחר השקתה מפני שהיא הטיפול הפרופילקטי הפומי היחיד בשוק ה-HAE.

• כ-60% מהמטופלים שמתחילים ב-ORLADEYO נשארים בטיפול לאחר שנה אחת, על פי ההנהלה.
• גאייר אמר כי זה משקף יעילות חזקה עבור רוב המטופלים, גם אם התרופה אינה עובדת עבור כולם.
• ראיות מהעולם האמיתי ממאות ואלפי מטופלים תמכו בהשקפת החברה על ביצועי התרופה.
• כשליש מהמטופלים הנוכחיים ב-ORLADEYO מגיעים מאוכלוסיית מעכב C1 תקין (nC1-INH), שלפי BioCryst אובחנה בחסר ולא קיבלה מענה מספק בעבר.
• תווית הילדים לגילאי 2 עד 12 הושקה באוגוסט 2025 עם תכשיר גרגירים, והביקוש עלה על הציפיות הפנימיות.

BioCryst אמרה כי שוק ה-HAE הבשיל, עם 11 מוצרים ממותגים שאושרו כבר ועוד חמישה עד שישה בפיתוח שלב מאוחר לאוכלוסיית מטופלים בארה"ב של כ-10,000. עם זאת, החברה אמרה כי הטיפול הפרופילקטי מכסה כיום כ-80% ממטופלי ה-HAE המטופלים, לעומת רמות נמוכות הרבה יותר לפני עשור, מה שמראה מעבר רחב יותר לכיוון מניעה.

לחץ תחרותי ב-HAE

ההנהלה התייחסה לכניסת תחרות פומית חדשה, כולל Ververis icatibant, ואמרה כי היא צופה לחץ מסוים על צמיחת מטופלים חדשים, אך לא החלפה מסיבית מ-ORLADEYO.

• BioCryst אמרה כי כבר שילבה את המתחרה הפומי החדש במודל השוק הבסיסי שלה במהלך קיץ 2025.
• ניתוח משותף וסימולציות שוק הצביעו על כך שהמוצר הפומי החדש עשוי לקחת חלק מההתחלות החדשות.
• עם זאת, החברה אמרה כי מטופלי ORLADEYO הנוכחיים רואים בדרך כלל באפשרויות הפומיות החדשות דבר דומה למה שהם כבר משתמשים בו.
• מטופלים שניסו ORLADEYO ולאחר מכן עברו לפרופילקסיס בזריקות עשויים להיות הקבוצה הסבירה ביותר לשקול טיפול פומי אחר.
• ההנהלה אמרה כי התוצא העיקרי של התחרות אמור להיות צמיחה איטית יותר, לא אובדן גדול של מטופלים.

Navenibart ורכישת Astria

המהלך הגדול ביותר בצנרת של BioCryst השנה היה רכישת Astria Therapeutics בשווי תפעולי של $700 מיליון, שהביאה את navenibart לתיק. ההנהלה תיארה את התרופה כמשלימה ל-ORLADEYO ולא כמתחרה לה.

• Navenibart מכוונת לכ-5,000 מטופלים בארה"ב הנמצאים בטיפולים פרופילקטיים בזריקות.
• רוב המטופלים הללו נמצאים על Takhzyro, מוביל השוק הוותיק.
• BioCryst רואה ב-navenibart אפשרות "דומה ל-Takhzyro אך טובה יותר" בשל מרווחי המינון הארוכים יותר שלה.
• נתוני שלב II מ-ALPHA-SOLAR הראו שיעורי התקפות ממוצעים מתחת ל-2 בשנה עם מינון רבעוני וחצי-שנתי כאחד.
• מחקר שלב III המרכזי, ALPHA-ORBIT, גויס במלואו ביוני 2025 והוא מחקר שלב III הגדול ביותר שנערך אי פעם ב-HAE, על פי ההנהלה.
• הגיוס היה מהיר יותר מכל ניסוי שלב III קודם ב-HAE.
• BioCryst צופה ששני מרווחי המינון ייכללו בתווית, מה שייתן למטופלים ולרופאים גמישות רבה יותר.

גאייר אמר כי אפשרות המינון החצי-שנתי עשויה לפנות גם לרופאים מפני שהיא יכולה לתמוך בביקורים תכופים יותר של מטופלים לניטור וניהול קשרים, גם כאשר שליטת המחלה טובה. לדבריו, כוח המכירות הקיים של 40 אנשים המשמש ל-ORLADEYO יתמוך גם בהשקת navenibart, מה שיגביל את הצורך בהוצאות חדשות.

BCX17725 ותוכנית תסמונת נת’רטון

BioCryst דנה גם ב-BCX17725, מעכב KLK5 הנחקר בתסמונת נת’רטון, מחלת עור נדירה ללא טיפולים מאושרים.

• מחקר שלב II כולל 12 מטופלים.
• התרופה ניתנת תת-עורית כל שבועיים לאחר מנת העמסה תוך-ורידית.
• המחקר צפוי להימשך שלושה חודשים, עם נתונים שיגיעו לפני סוף 2025.
• ההנהלה אמרה כי הצלחה תאמר תגובה משמעותית קלינית ב-30% עד 50% מהקבוצה.
• החברה תשתמש בתוצאות כדי להחליט אם לעבור למחקר מרכזי או לבצע עבודת אישור נוספת.
• BioCryst אמרה כי שוק ארה"ב לתסמונת נת’רטון כולל יותר מ-3,000 מטופלים, שרובם נסמכים כיום רק על טיפול מקומי ללא מרשם.

תחזית עתידית ואסטרטגיית עסקאות

במבט קדימה, BioCryst אמרה כי היא רוצה לבנות תיק מחלות נדירות רחב יותר תוך שמירה על מסגרת פיננסית קפדנית.

• עד סוף 2030, החברה צופה שלושה מוצרים שיווקיים, כולל ORLADEYO ו-navenibart.
• ההנהלה אמרה כי מוצרים אלה יכולים לייצר יותר מ-$1 מיליארד בהכנסות על בסיס עלויות יציב.
• החברה מתכננת להשתמש בתזרים המזומנים מעסקיה המסחריים למימון חדשנות חיצונית נוספת.
• היא מעדיפה טיפולים כרוניים שניתן לנהל עצמאית או לקחת בבית.
• BioCryst אמרה כי לא תרדוף אחר אונקולוגיה, תרופות הניתנות בבית חולים, טיפול גנטי או טיפול תאי.
• היא פתוחה למודאליות מעבר לתרופות פומיות ונוגדנים חד-שבטיים, כל עוד הן מתאימות למיקוד החברה במחלות נדירות.
• עסקאות עתידיות צפויות לכלול רישוי או שותפויות בשלבים מוקדמים ולא רכישות גדולות.

גאייר אמר כי העסקאות הבאות של החברה צפויות להיות קטנות יותר מעסקת Astria, עם יותר מהתשלום הקשור לביצועים עתידיים. לדבריו, המטרה היא להמשיך לצמוח מבלי לוותר על רווחיות.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות ותשובות, ההנהלה חזרה מספר פעמים לאותם נושאים: צמיחה ממושמעת, חדשנות חיצונית וביטחון בכוח התמדתה של ORLADEYO.

• BioCryst אמרה כי מעברה מגילוי פנימי אינו משקף חוסר שאיפה מדעית, אלא אמונה כי נכסים חיצוניים מציעים תשואות טובות יותר.
• ההנהלה אמרה כי הצוות המדעי שלה נותר מרכזי לאסטרטגיה, כשהוא מתמקד כעת במציאת ושיפוט הזדמנויות חיצוניות.
• לגבי ORLADEYO, גאייר אמר כי יעילות התרופה ונתוני העולם האמיתי הם הסיבות העיקריות לצמיחה המתמשכת.
• לגבי תחרות, החברה אמרה כי תרופות HAE פומיות חדשות עשויות להאט את קצב רכישת מטופלים חדשים, אך לא אמורות לגרום להחלפה מסיבית.
• לגבי navenibart, ההנהלה אמרה כי המוצר מיועד למטופלים בזריקות ואינו אמור לאכול את נתח השוק של ORLADEYO.
• לגבי פיתוח עסקי, גאייר אמר כי החברה תישאר סלקטיבית ותימנע מעסקאות שעלולות לאיים על הרווחיות.

"במשך רוב הזמן הזה, עשינו הכל פנימית, גילוי בתוך הבית, ותמיד היה לנו מדע טוב, וזה הביא לנו את התרופה שלנו, ORLADEYO," אמר גאייר. "השנה, קיבלנו גמירת דעת לסטות מגילוי פנימי מפני שהפכנו לחברה רווחית, ואנחנו חושבים שהדרך הטובה ביותר להתקדם היא דרך חדשנות חיצונית."

הוא גם אמר: "כשאנחנו מסתכלים קדימה כמה שנים, נניח לסוף 2030, ארבע שנים מעכשיו, אנחנו רואים את עצמנו לא רק עם ORLADEYO ו-navenibart בשוק, אלא כנראה עם מוצר שלישי, עם הכנסות של הרבה יותר מ-$1 מיליארד על בסיס עלויות יציב מאוד."

סיכום

הערות הכנס המלאות של BioCryst מצביעות על חברה המנסה להפוך תרופת מחלה נדירה מוצלחת אחת לעסק רחב ועמיד יותר.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.