מה העלאות הריבית של הפד אומרות על מחיר הזהב ב-2027, לפי גולדמן זאקס
יום שלישי, 15.09.2026 — פריים מדיסין (PRME) השתמשה בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי להציג את הטיעון הרחב לטובת פלטפורמת עריכת הגנום שלה, תוך פירוט סדרת אבני דרך קליניות ורגולטוריות שעדיין עומדות בפניה. המנכ"ל אלן אמר כי הטכנולוגיה של החברה יכולה להציע דרך בטוחה וגמישה יותר לעריכת גנים, אך גם הודה שחלק מהתוכניות עדיין תלויות בעבודת ייצור, עיתוי רגולטורי וביצוע קליני.
המניה נסחרה ב-$3.04, ירידה של 4.4% מסיום המסחר הקודם של $3.18. המניות נותרות הרבה מתחת לשיא של 52 שבועות של $6.94, אם כי מעל השפל של $2.67.
ראשי פרקים
- פריים מדיסין אמרה כי פלטפורמת עריכת הגנום שלה יכולה לטפל במגוון רחב יותר של מוטציות מאשר עריכת בסיס, ומונעת את שברי הגדיל הכפול המשמשים ב-CRISPR מסוג נוקלאז.
- החברה הדגישה שלוש תוכניות עיקריות: CGD, מחלת וילסון ומחסור באנטיטריפסין אלפא-1.
- ההנהלה אמרה כי ה-FDA הראה גמישות הן בדרישות הקליניות והן בדרישות הייצור, במיוחד עבור אוכלוסיות מטופלים קטנות.
- פריים מדיסין אמרה כי היה לה מעט פחות מ-$110 מיליון במזומן ומסלול פעילות עד 2027, למעט מקורות מימון אפשריים שאינם מדיללים.
- החברה הצביעה על מינוף בין תוכניות ושותפות עם Bristol Myers Squibb כחלקים מרכזיים באסטרטגיה ארוכת הטווח שלה.
סקירת הפלטפורמה
אלן הקדיש חלק ניכר מהשיחה להסביר מדוע פריים מדיסין מאמינה שעריכת הגנום שלה נבדלת מכלים אחרים לעריכת גנים. הוא תיאר אותה כטכנולוגיה שנוסדה במעבדתו של דייוויד ליו, שיכולה "לכתוב" שינויים ישירות ל-DNA באמצעות אנזים טרנסקריפטאז הפוך ותבנית RNA.
- הפלטפורמה מתוכננת לתקן מוטציות מעבר, מוטציות טרנסוורסיה, מוטציות missense, הזזות מסגרת, הרחבות חזרה והכנסות גנים גדולות.
- החברה אמרה כי טכנולוגיית PASSIGE שלה יכולה לתמוך בהכנסות גדולות וספציפיות באמצעות גישת "כרית נחיתה".
- בניגוד ל-CRISPR מסוג נוקלאז, היוצר שברי גדיל כפול, עריכת הגנום משתמשת בגישה עדינה יותר מבוססת nickase.
- בהשוואה לעריכת בסיס, פריים מדיסין אמרה כי שיטתה יכולה לעשות כל מה שעריכת בסיס יכולה לעשות, ואף יותר.
- ההנהלה אמרה כי העורכים הראו השפעות מחוץ למטרה מינימליות, שאותן היא רואה כיתרון בטיחותי.
אלן אמר: "עריכת הגנום היא טכנולוגיית עריכת גנים שנוסדה במעבדתו של דייוויד ליו. זוהי טכנולוגיה פורצת דרך שאפשר לחשוב עליה כדרך הרב-תכליתית והבטוחה ביותר לעריכת הגנום."
הוא הוסיף כי החברה יכולה לטפל "בכל סוג של מוטציית missense, הזזות מסגרת", כמו גם עריכת נקודות חמות, הרחבות חזרה והכנסות גנים גדולות.
תוכניות קליניות
CGD
מחלת גרנולומטוזיס כרונית (CGD) נותרת התוכנית המובילה של פריים מדיסין ומאמצה המתקדם ביותר ex vivo. החברה אמרה כי טיפלה בשני מטופלים עד כה ומתכננת לתת מנה למטופל מתבגר נוסף.
- תיוק BLA מתוכנן לחצי הראשון של 2025.
- ההנהלה אמרה כי ה-FDA עשוי לאפשר אישור על סמך נתונים משני מטופלים בלבד.
- הסוכנות הראתה גם גמישות בייצור, כאשר חלק מעבודת הכימיה, הייצור והבקרות עשויה להידחות עד לאחר האישור.
- פריים מדיסין אמרה כי המטופלים שטופלו הראו תועלת קלינית חזקה ותוצאות משנות חיים.
- חלק מעבודת CMC עדיין מעכב את לוח הזמנים לתיוק.
אלן אמר כי הגמישות של ה-FDA הייתה "דבר מדהים למדי" וטען כי היא משקפת את עוצמת הנתונים הקיימים.
מחלת וילסון
מחלת וילסון היא התוכנית הגדולה השנייה של החברה in vivo. פריים מדיסין אמרה כי כבר יש לה IND בידה ומצפה למינון המטופל הראשון בתקופה קרובה, בדרך כלל שניים עד שלושה חודשים לאחר קיבול ה-IND.
- מטרת המוטציה הראשונה היא H1069Q.
- החברה גם הדגישה את R778L, מוטציה נפוצה יותר בקרב מטופלים אסייתים, ואמרה כי כבר יש לה עורך יעיל למטרה זו.
- משוב ה-FDA מאפשר לכלול מוטציות מרובות באותו IND.
- פריים מדיסין אמרה כי זה אמור לאפשר לה למנף חלק גדול מחבילת ייפוי הכוח של ה-IND בין מוטציות.
- נתונים קליניים צפויים ב-2027.
החברה מתכננת להשתמש בסריקת PET נחושת מסומנת רדיואקטיבית כמדד פונקציונלי בקו הבסיס ושישה עד שמונה שבועות לאחר המינון. לפי ההנהלה, המטופלים יפסיקו תחילה את הטיפול הסטנדרטי, כגון כלטורי נחושת או מלחי אבץ, ולאחר מכן יקבלו את התזכורת ויעברו סריקת PET של כל הגוף.
בכבד חולה, הנחושת צפויה להצטבר. בכבד מטופל, פריים מדיסין אמרה כי הנחושת אמורה לעבור לכיס המרה ולצואה בתבנית דומה לבעלי חיים מסוג wild-type. החברה אמרה כי לוקליזציה של נחושת בכיס המרה יכולה לשמש כביומרקר משני ועשויה לסייע בקביעת מתי המטופלים יכולים להפסיק את הטיפול הסטנדרטי.
מחסור באנטיטריפסין אלפא-1
מחסור באנטיטריפסין אלפא-1 הוא התוכנית השנייה של פריים מדיסין in vivo לכבד. החברה אמרה כי הגשה רגולטורית מתוכננת לרבעון השלישי של 2024, עם נתונים קליניים צפויים ב-2027.
- השדה התחרותי צפוף, עם חברות עריכת גנים ועריכת RNA פעילות בתחום.
- פריים מדיסין אמרה כי גישתה משחזרת אצל המטופלים חלבון wild-type תחת שליטה אנדוגנית.
- ההנהלה מאמינה כי השינוי הגנטי הקבוע יכול לתמוך בפוטנציאל מוביל בקטגוריה.
- נתונים פרה-קליניים, כך אמרה החברה, מראים מדד טיפולי רחב יותר מחלק מחלקיקי השומן הנאנו המתחרים שנבדקו.
- היא גם מצפה לעשות שימוש חוזר בחלק גדול מעבודת ייפוי הכוח של ה-IND של מחלת וילסון, מכיוון שהתוכניות חולקות את אותה פלטפורמת LNP לכבד.
מינוף הפלטפורמה וייצור
פריים מדיסין חזרה שוב ושוב לרעיון שמערכת מסירת הכבד שלה יכולה לשמש שימוש חוזר בין תוכניות. ההנהלה תיארה זאת כ"גלגל תנופה" שיכול ליצור ערך כאשר החברה נכנסת לאינדיקציות נוספות.
- פלטפורמת ה-LNP לכבד מיועדת להיות אוניברסלית בין אינדיקציות.
- בתוך מחלה, ייתכן שרק רצפי המדריך יצטרכו להשתנות, בעוד שעבודת הרעילות והביודיסטריבוציה ניתנת לעיתים קרובות למינוף.
- בין מחלות, החברה מצפה לעשות שימוש חוזר במחקרים ממחלת וילסון עבור מחסור באנטיטריפסין אלפא-1 ותוכניות כבד עתידיות.
- סינרגיות ייצור עשויות לכלול את אותה פלטפורמת LNP ואפשרית אותה mRNA, כאשר רק המדריכים ומילוי-גמר שונים.
- ההנהלה אמרה כי זה אמור להפחית עלויות ולקצר לוחות זמנים של פיתוח.
אלן אמר: "זה באמת גלגל תנופה שאנו חושבים שייצור כמות עצומה של ערך כשאנו מביטים לעבר אינדיקציות נוספות."
סביבה רגולטורית
פריים מדיסין אמרה כי האינטראקציות שלה עם ה-FDA היו בונות בין התוכניות. ההנהלה הדגישה כי הסוכנות נראית פתוחה למסלולי פיתוח גמישים לטיפולי עריכת גנים, במיוחד כאשר אוכלוסיות המטופלים קטנות.
- עבור CGD, ה-FDA עשוי לאפשר אישור על סמך נתונים משני מטופלים בלבד.
- הסוכנות הראתה גם גמישות בדרישות CMC.
- עבור מחלת וילסון, ה-FDA אפשר לקבץ מוטציות מרובות ב-IND אחד.
- ההנהלה אמרה כי פרופיל ה-off-target החיובי של עריכת הגנום יכול להפחית את הנטל הרגולטורי.
- החברה אמרה כי חלק מעבודת הייצור לאחר האישור עשויה להיות מקובלת במקרים מסוימים.
פיתוח עסקי ומצב כספי
פריים מדיסין אמרה כי היא ממשיכה לעבוד עם Bristol Myers Squibb על טיפול CAR T-cell ex vivo ונמצאת בדיונים על אבני דרך עם השותף. החברה גם אמרה כי היא בוחנת הזדמנויות פיתוח עסקי נוספות, הן ברמת הפלטפורמה והן עבור מוצרים בודדים.
- המזומן עמד על מעט פחות מ-$110 מיליון נכון לדוח האחרון.
- מסלול הפעילות מתארך עד 2027.
- הערכה זו אינה כוללת תועלות פוטנציאליות משובר סקירה עדיפה.
- היא גם אינה כוללת תשלומי אבני דרך אפשריים מ-Bristol Myers Squibb ועסקאות פיתוח עסקי אחרות.
- ההנהלה אמרה כי יש לה מספר מנופי מימון שאינם מדיללים זמינים.
עמדה תחרותית
ההנהלה ציירה ניגוד חד בין תוכניותיה לבין הנוף התחרותי הרחב יותר. במחלת וילסון, היא אמרה כי התחרות מוגבלת ופריים מדיסין יכולה לתפוס את השוק הניתן לטיפול עבור מוטציות ניתנות למיקוד. במחסור באנטיטריפסין אלפא-1, לעומת זאת, השדה צפוף.
- במחלת וילסון, החברה רואה את עצמה כטיפול מוביל עבור מוטציות ניתנות למיקוד.
- במחסור באנטיטריפסין אלפא-1, היא מתמודדת עם יריבים בעריכת גנים ועריכת RNA.
- פריים מדיסין אמרה כי הבידול שלה הוא היכולת לשחזר חלבון wild-type תחת שליטה אנדוגנית.
- החברה מאמינה כי העריכה הקבועה יכולה לסייע לה להתבלט הן על יעילות והן על בטיחות.
ראשי פרקים מהשאלות ותשובות
במהלך מושב בורסה של שאלות ותשובות, הדיון חזר לאותם נושאים: רוחב הפלטפורמה, גמישות רגולטורית ושימוש חוזר בתוכניות.
- ההנהלה אמרה כי עריכת הגנום יכולה לטפל במגוון רחב יותר של סוגי מוטציות מאשר עריכת בסיס.
- היא אמרה כי אותה מערכת מסירת כבד יכולה לתמוך במוטציות מרובות ומחלות מרובות עם עבודה חדשה מוגבלת.
- עבור מחלת וילסון, החברה אמרה כי העורך R778L כבר מראה יעילות גבוהה, דומה לתוכנית H1069Q.
- היא אמרה כי סריקת PET הנחושת יכולה להפוך למדד פונקציונלי חשוב של תגובה ועשויה לסייע בהנחיית המעבר מהטיפול הסטנדרטי.
- עבור CGD, החברה חזרה על כך שה-FDA עשוי לאפשר תיוק ואישור אפשרי על סמך שני מטופלים.
- על מחסור באנטיטריפסין אלפא-1, היא אמרה כי המטרה היא לשחזר ייצור חלבון תקין עם עריכה קבועה, אפילו בשוק צפוף.
תחזית
לוח הזמנים של פריים מדיסין לטווח הקרוב כולל הגשה מתוכננת למחסור באנטיטריפסין אלפא-1 ברבעון השלישי של 2024, תיוק BLA ל-CGD בחצי הראשון של 2025, ומינון ראשון במחלת וילסון בתקופה קרובה. החברה מצפה לנתונים ממחלת וילסון ומחסור באנטיטריפסין אלפא-1 ב-2027, והיא ממשיכה לעבוד על פריטי CMC הקשורים ל-CGD.
לעת עתה, ההנהלה מהמרת על כך שפלטפורמת עריכה רחבה, גמישות רגולטורית ושימוש חוזר בייצור יכולים לסייע בהפיכת הבטחה מדעית מוקדמת לעסק גדול יותר.
הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
