אלקטור בכנס מורגן סטנלי: ריסט אסטרטגי סביב מסירת תרופות למוח

יום שלישי, 15.09.2026 — חברת Alector, Inc. (ALEC) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של Morgan Stanley כדי להציג ריסט אסטרטגי חד, במעבר מחברה קלינית בשלב מתקדם למפתחת פרה-קלינית הבנויה סביב פלטפורמת Alector Brain Carrier. ההנהלה ציינה כי השינוי שומר על מטרת החברה לטפל במחלות ניווניות של המוח, אך הוא גם משקף כישלון בגישה המדעית הקודמת ודרך ארוכה יותר לנתונים אנושיים.

החברה ציינה כי ברשותה כיום כ-$170 מיליון במזומן, מספיק למימון הפעילות עד 2027 ולקראת תוצאות ראשוניות של הוכחת היתכנות קלינית בחולים. Alector גם הדגישה צעדי ייעול חדשים, כולל צמצום כוח אדם ושימוש מורחב בבינה מלאכותית, תוך הדגשה כי עבודת המחקר והפיתוח המרכזית נשארת בתוך החברה.

ראשי פרקים

• Alector מחליפה את התיק הקליני הקודם שלה בחמישה תוכניות פרה-קליניות הבנויות על פלטפורמת Alector Brain Carrier, או ABC.
• הנכס המוביל, AL137, צפוי להתחיל במתן מינון למתנדבים בריאים ברבעון השני של 2027, כאשר מתן מינון לחולים יבוא זמן קצר לאחר מכן.
• ההנהלה ציינה כי יתרת המזומן של החברה אמורה לתמוך בפעילות עד 2027 ולקראת יצירת נתוני הוכחת היתכנות.
• נתונים מפרימטים שאינם אנושיים נותרים מרכזיים לטיעון החברה, כאשר ההנהלה טוענת לחשיפה גבוהה יותר במוח בהשוואה לגישות מסירה מתחרות.
• החברה מחפשת שותפויות ספציפיות לנכסים תוך שמירת AL137 עצמאי דרך הוכחת היתכנות קלינית.

ריסט אסטרטגי ושינוי תיק

המנכ"ל ארנון רוזנטל אמר כי Alector נוסדה כדי "לרפא הפרעות ניווניות של המוח" וכי המשימה לא השתנתה, גם אם התזה המדעית של החברה כן.

החברה ציינה כי עברה מארגון ממוקד שלב III עם תוכניות בדמנציה פרונטוטמפורלית ובמחלת אלצהיימר לחברה פרה-קלינית עם חמישה מועמדי תרופות. ההנהלה תיארה את השינוי כהחלפת ההשערה הקודמת, שהתמקדה בנקודות ביקורת חיסוניות ספציפיות למוח, בסט חדש של גישות המתמקדות בהחלפת אנזימים, טיפולי siRNA ועיכוב חלבונים מקופלים בצורה שגויה.

מרכיבים מרכזיים של המעבר כוללים:

• סיום שיתוף הפעולה עם GSK כחלק מהמיקוד מחדש.
• מעבר מתוכניות הקליניות הקודמות של FTD ואלצהיימר.
• תיק המכוון כעת למחלת אלצהיימר, מחלת פרקינסון, דמנציה של גופי לוי ודמנציה פרונטוטמפורלית.
• השקפת ההנהלה כי התיק החדש מאומת יותר מהישן מכיוון שהוא נשען על גנטיקה אנושית, ניסיון עבר קליני ונתונים פרה-קליניים.

רוזנטל אמר כי חלק מהמשקיעים עדיין מציבים את החברה "בקופסה" בשל התיק הקודם שלה, אך טען כי התיק הנוכחי שונה באופן מהותי.

עמדה פיננסית ושימוש בהון

Alector ציינה כי סיימה את התקופה עם כ-$170 מיליון במזומן ביתרה. ההנהלה ציינה כי רמת נזילות זו מעניקה לחברה מסלול עד 2027 ולקראת נתוני הוכחת היתכנות בחולים.

החברה גם ציינה כי עמדת ההון שלה מספקת גמישות ל:

• קידום מספר תוכניות בו-זמנית.
• בחירה בין קצב פיתוח שמרני יותר או אגרסיבי יותר.
• חיפוש שותפויות להבאת משאבים נוספים.
• שמירת AL137 בתנועה עצמאית דרך הוכחת היתכנות קלינית מוקדמת.

ההנהלה ציינה כי קיים עניין שותפות נכנס לאורך כל התיק וכי החברה מצפה לייצר הכנסות מנכסים נבחרים ולא מהפלטפורמה כולה.

עדכונים תפעוליים וצעדי ייעול

Alector ציינה כי צמצמה את מצבת כוח האדם אך שמרה על יכולות מדעיות מרכזיות בתוך החברה. הפונקציות שנשמרו כוללות גילוי תרופות, הנדסת נוגדנים וחלבונים, מחקרים פרה-קליניים, מחקרים לא-קליניים ופיתוח קליני.

החברה ציינה כי בינה מלאכותית משמשת כעת לאורך פונקציות עסקיות, כולל:

• תמיכה בתיוק רגולטורי.
• סקירת חוזים עסקיים.
• עיצוב ניסויים קליניים.
• תמיכה בפעולות קליניות.

ההנהלה ציינה כי הבינה המלאכותית סייעה לשפר את היעילות ולהפחית עלויות, אך לא החליפה את המומחיות האנושית בבחירת מטרות או גילוי תרופות. החברה גם ציינה כי היא משתמשת במיקור חוץ, כולל עבודה מסין, כדי לקזז את כוח האדם המצומצם יותר.

בצד הרגולטורי, Alector ציינה כי קיימה אינטראקציה נרחבת עם ה-FDA דרך פגישות INTERACT ופרה-IND. החברה ציינה כי היא מנסה להשתמש בכלים רגולטוריים חדשים יותר ובחוק המודרניזציה של ה-FDA כדי להפחית שימוש בבעלי חיים, לקצר מחקרי רעילות ולהסתמך יותר על ביומרקרים ממלאי מקום.

ההנהלה ציינה כי אסטרטגיית הביומרקרים שלה כוללת:

• הדמיית PET של עמילואיד.
• סמנים בסרום ובנוזל השדרה כגון p-tau217 ו-Abeta 40/42.
• הדמיית PET של טאו.
• מדידות פוספו-טאו.

פלטפורמת ABC וטכנולוגיית המסירה

אבן הפינה של האסטרטגיה החדשה של Alector היא פלטפורמת Alector Brain Carrier, או ABC. ההנהלה ציינה כי הפלטפורמה נמצאת בפיתוח יותר משבע שנים ומיועדת להעביר תרופות דרך מחסום הדם-מוח באמצעות הובלה בתיווך קולטן טרנספרין.

Alector ציינה כי הפלטפורמה יכולה לספק סוגים טיפוליים מרובים, כולל:

• נוגדנים.
• אנזימים.
• RNA.
• siRNAs.

החברה ציינה כי יתרון מרכזי אחד הוא אתר קישור לקולטן טרנספרין המפחית את הסיכון לאנמיה תוך אפשרות לתפקוד אפקטיווי מלא לגיוס תאי חיסון. עבור מטענים שאינם נוגדנים, ההנהלה ציינה כי לפלטפורמה יש גם עיצוב Fc ללא אפקטור והראתה סבילות למינון גבוה בפרימטים שאינם אנושיים, כולל מינונים של עד 250 מ"ג/ק"ג ללא השפעות המטולוגיות בתוכניות אלו.

Alector ציינה כי מחקרים בפרימטים שאינם אנושיים מראים חשיפה גבוהה פי כמה במוח בהשוואה לגישות brain-shuttle מתחרות, וכי זה נצפה במינונים של ספרות בודדות של מיליגרמים הניתנים תת-עורית.

התוכנית המובילה: AL137

AL137 היא התוכנית המובילה של Alector והיא נוגדן אנטי-פירוגלוטמט עמילואיד-בטא המאופשר למוח. החברה ציינה כי היא מצפה להתחיל במתן מינון למתנדבים בריאים ברבעון השני של 2027, כאשר מתן מינון לחולים יבוא זמן קצר לאחר מכן.

ההנהלה ציינה כי התרופה מיועדת למינון תת-עורי חודשי, בניגוד למינון תוך-ורידי התכוף יותר של תרופות אנטי-עמילואיד מאושרות. החברה ציינה כי הגישה של מינון נמוך וחודשי עשויה לתמוך בטיפול ביתי אם התוכנית תתקדם בהצלחה.

נקודות מרכזיות על AL137 כוללות:

• מטרה: פירוגלוטמט עמילואיד-בטא.
• מסלול: הזרקה תת-עורית.
• תדירות: חודשית.
• מינון: ספרות בודדות של מיליגרמים.
• נתוני מתנדבים בריאים צפויים: רבעון שני של 2027.
• מתן מינון לחולים צפוי: אמצע 2027.
• חבילת ביומרקרים ובטיחות צפויה: סוף 2027 או תחילת 2028.

רוזנטל אמר כי החברה בחרה במטרת הפירוגלוטמט בשל נתונים קליניים השוואתיים המצביעים על הסרת פלאק חזקה יותר בהשוואה לחלק מגישות האנטי-עמילואיד האחרות. הוא אמר כי החברה מאמינה כי הסרה נרחבת של פלאק עמילואיד הכרחית לתגמול וכי הסרה חלקית לא הייתה מספיקה בתוכניות נוגדנים קודמות.

ההנהלה ציינה כי AL137 הראה חשיפה גבוהה פי כמה במוח בפרימטים שאינם אנושיים בהשוואה לכל נוגדן חשוף אחר או שילוב נוגדן brain-shuttle שסקרה. החברה גם ציינה כי ההשפעות ההמטולוגיות נראות ניתנות לניהול וכי לא נצפו תופעות לוואי הקשורות לאנמיה במחקריה.

מבחינת תחרות, Alector השוותה את AL137 עם:

• Donanemab, תוך ציון כי AL137 מכוון לאותו אפיטופ פירוגלוטמט אך עם מסירה טובה יותר למוח ומינון תת-עורי חודשי.
• Lecanemab, תוך ציון כי ביולוגיית המטרה שונה וכי גישת הפירוגלוטמט עשויה לתמוך בהסרת פלאק מהירה יותר.
• Gantenerumab, תוך ציון כי גישת ה-brain-shuttle עשויה לשפר את החשיפה במוח ואולי להפחית חריגות הדמיה הקשורות לעמילואיד.

תוכניות תיק נוספות

Alector גם פירטה שלוש תוכניות מרכזיות נוספות הבנויות על פלטפורמת ABC.

AL164, siRNA טאו

• AL164 היא גרסה מעודכנת של AL064 עם יציבות כימית חזקה יותר.
• נתונים מפרימטים שאינם אנושיים הראו יותר מ-70% הפחתה של mRNA של טאו לאחר מינון תת-עורי.
• ההנהלה ציינה כי ההשפעה אמורה להימשך לפחות שלושה חודשים.
• לא נצפו איתותי בטיחות בעבודה הפרה-קלינית.
• החברה רואה בה מתחרה לתוכנית siRNA הטאו של Biogen-Ionis.

AL050, החלפת אנזים GCase

• האנזים הונדס כך שתהיה לו פעילות גבוהה פי 50 מהאנזים הטבעי.
• יש לו גם יציבות גבוהה פי 50 מהאנזים מסוג הבר.
• מחקרים בפרימטים שאינם אנושיים הראו עלייה של 100% בפעילות אנזימטית במוח.
• לא דווח על ממצאים המטולוגיים באותם מחקרים.
• עבודת ייפוי כוח ל-IND נמשכת.

siRNA אלפא-סינוקלאין

• התוכנית הראתה 94% הפחתה של mRNA עם מסירה תת-עורית.
• היא מכוונת למחלת פרקינסון ודמנציה של גופי לוי.
• היא גם משתמשת בפלטפורמת ABC למסירה למוח.

מיצוב תחרותי ואימות

ההנהלה חזרה שוב ושוב על כך שהתיק החדש פחות מסוכן מהתיק הקודם של החברה. היא הצביעה על גנטיקה אנושית, ניסיון עבר קליני עם המחלקות הטיפוליות ונתונים חזקים מפרימטים שאינם אנושיים.

רוזנטל אמר כי תוכניות האנטי-עמילואיד, הטאו, האלפא-סינוקלאין ו-GCase של החברה מבוססות כולן על ביולוגיה מאומתת. הוא אמר כי Alector עברה מרעיון נקודת ביקורת חיסונית פחות מוכח לסט של גישות עם תמיכה תרגומית ברורה יותר.

על תוכנית GCase, ההנהלה ציינה כי Alector כבר הראתה יעילות בפרימטים שאינם אנושיים, בעוד שחלק מהמתחרים פרסמו רק נתוני מכרסמים. החברה הציגה זאת כפער תרגומי חשוב.

עבור פלטפורמת ABC באופן כללי, ההנהלה ציינה כי AL137 עשויה לשמש כהוכחת היתכנות ראשונה, בעוד ש-AL164 עשויה להיות הדרך המהירה ביותר להראות כי הפלטפורמה עובדת על פני יותר מסוג מטען אחד.

תחזית עתידית ותוכנית פיתוח

Alector פרסה סדרת אבני דרך ל-2027 ו-2028.

יעדים לטווח הקרוב כוללים:

• מתן מינון ל-AL137 למתנדבים בריאים ברבעון השני של 2027.
• נתוני פרמקוקינטיקה ובטיחות של מתנדבים בריאים ברבעון השני של 2027.
• מתן מינון לחולים עבור AL137 באמצע 2027.
• השלמת חבילת הביומרקרים והבטיחות עד סוף 2027 או תחילת 2028.
• השלמת עבודת ייפוי כוח ל-IND עבור AL164 והמשך עבודת ייפוי כוח ל-IND עבור AL050.

ההנהלה ציינה כי החברה רוצה לייצר נתוני הוכחת היתכנות בחולים במהלך השנתיים עד שלוש השנים הבאות ולהראות כי פלטפורמת ABC יכולה לעבוד על פני מחלות וסוגי מטען שונים.

היא גם ציינה כי היא בוחנת הזדמנויות לניסויים קליניים בסין ופתוחה לשיתוף פעולה עם חברות סיניות בשלב המחקר. ההנהלה ציינה כי סין יכולה להציע מאגרי חולים גדולים יותר למחקרי אלצהיימר ופרקינסון, וכי החברה רואה בחדשנות הסינית חלק מהמערכת האקולוגית הרחבה יותר ולא איום ישיר.

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה למספר נושאים שעיצבו את הריסט של החברה.

על סין, Alector ציינה כי התחרות החזקה ביותר מחברות הביוטק הסיניות היא באימונולוגיה וסרטן, לא בניוון עצבי. ההנהלה ציינה כי ניוון עצבי נותר תחום קשה עם נתיבי אישור לא ברורים, מה שלדעתה יוצר מקום לתוכניות מובדלות.

על בינה מלאכותית, החברה ציינה כי הטכנולוגיה כבר שימושית לבקרת עלויות ותמיכה בזרימת עבודה, אך לא לגילוי מטרות חדשות או המצאת תרופות חדשות. ההנהלה ציינה כי מדענים אנושיים עדיין מניעים את תהליך החדשנות המרכזי.

על אסדרה, Alector ציינה כי הסוגיה המדיניותית החשובה ביותר היא כיצד ה-FDA מיישם כללי פיתוח מודרניים, כולל הפחתת בדיקות על בעלי חיים ושימוש גדול יותר בביומרקרים. ההנהלה ציינה כי היא בקשר מתמיד עם הסוכנות כדי להבין את הציפיות למינונים ראשוניים, מחקרי רעילות ודרישות מינים.

על AL137, ההנהלה ציינה כי התוכנית מיועדת לשלב הסרת פלאק עמוקה, מינון נמוך, מתן תת-עורי חודשי וסיכון נמוך יותר לאנמיה. היא ציינה כי תכונות אלו יידרשו כדי שהתרופה תתחרה ביעילות בשוק האלצהיימר.

סיכום

מצגת Alector הראתה חברה המנסה לבנות מחדש סביב בסיס מדעי חדש, עם מזומן, סטרקצ’ר עלויות מצומצם יותר ופלטפורמה שלדבריה יכולה לספק תרופות למוח ביתר יעילות.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על אסטרטגיית החברה, התיק והתחזית.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.