סנה ביוטכנולוגי בוועידת מורגן סטנלי: תוכנית הסוכרת במרכז

ביום שני, 14.09.2026, השתמשה Sana Biotechnology (SANA) בוועידת הבריאות הגלובלית השנתית ה-24 של Morgan Stanley כדי להציג הימור לטווח ארוך על הנדסת תאים, בהובלת תוכנית לסוכרת מסוג 1 שלדברי ההנהלה מתקרבת לצעד רגולטורי מרכזי. החברה תיארה התקדמות טכנית משמעותית ומסלול ברור יותר לניסויים בבני אדם, תוך הודאה במגבלות הון, עיכוב בלוח הזמנים של CAR T והצורך בנתונים קליניים כדי להוכיח שהפלטפורמה יכולה לפעול בקנה מידה רחב.

ראשי פרקים

• סנה אמרה כי תוכנית הסוכרת מסוג 1 שלה מתקדמת לקראת תיוק IND ומחקר שלב I/II, כאשר החברה שואפת להגיש עד סוף 2024 ולהתחיל את הניסוי בערך באותו הזמן.
• ההנהלה אמרה כי המכשול הטכני הקשה ביותר — יצירת בנק תאי אב GMP יציב גנומית — נפתר, וכי ייצור, עבודה טרום-קלינית ויישור פרוטוקול קרובים להשלמה.
• החברה סיימה את הרבעון השני של 2024 עם $160 מיליון במזומן ואמרה כי בקצב ההוצאות הנוכחי, יש לה מסלול עד אמצע 2025.
• תוכנית ה-CAR T האין-ויבו של סנה, SG293, נמצאת בשלב מוקדם יותר ונדחתה, כאשר המחצית הראשונה של 2027 היא כעת החלון הצפוי לנתונים.
• מנכ"ל Steve Harr אמר כי החברה ממוקדת בייצור נתונים אנושיים לפני שתחפש מימון רחב יותר או שותפויות.

סוכרת מסוג 1 נשארת המוקד העיקרי

המנכ"ל Steve Harr אמר כי סנה נבנתה סביב הרעיון שהנדסת תאים יכולה להפוך לאחד השינויים הגדולים ברפואה במהלך שני העשורים הבאים. הוא אמר כי המאמץ המוביל של החברה שואף ליצור תרופה פונקציונלית חד-פעמית לסוכרת מסוג 1 באמצעות איי לבלב פלוריפוטנטיים מושרים, שעברו שינוי גנטי.

Harr תיאר את סוכרת מסוג 1 כמחלה שבה מערכת החיסון תוקפת את תאי הבטא של הלבלב, ומותירה את החולים תלויים באינסולין ועם תוחלת חיים קצרה יותר. הוא אמר כי המצב יכול לקצר את החיים בכעשור, אפילו עם הטיפול הטוב ביותר הקיים כיום.

התזה של החברה מבוססת על סדרת שלבים שלדבריה הוכיחה כעת in vitro, בעכברים, בפרימטים שאינם אנושיים ובמקרה של מטופל אנושי המכונה UP421. במקרה זה, סנה אמרה כי התאים שרדו 14 חודשים ללא דיכוי חיסוני, מה שתומך ברעיון שגישת ההתחמקות החיסונית יכולה לעבוד בבני אדם.

Harr אמר כי החברה מנסה כעת להעביר את התוצאה הזו לאיי לבלב שמקורם בתאי גזע. הוא אמר כי השאלה המרכזית הבאה פשוטה: האם התאים החדשים שורדים לאחר ההשתלה. אם כן, הוא אמר, זה יהיה אירוע חשוב לחברה; אם לא, התוצאה תהיה גם כן משמעותית, מכיוון שדחייה חיסונית צפויה להתרחש במהירות.

עדכונים תפעוליים: ייצור, מחקרים ורגולטורים

סנה אמרה כי השלימה שלושה זרמי עבודה מרכזיים לתוכנית הסוכרת: מוכנות קלינית, מחקרים טרום-קליניים ונעילת תהליך הייצור.

• החברה אמרה כי פתרה את הבעיה הטכנית הקשה ביותר — יצירת בנק תאי אב GMP יציב גנומית.
• היא אמרה כי עבודת פרוטוקול הניסוי הקליני הסופי מיושרת עם מסדירים, רופאים ובעלי עניין חיצוניים.
• מחקרים טרום-קליניים, כולל טוקסיקולוגיית GLP, התפלגות ביולוגית, יעילות ועבודת יציבות גנומית, הושלמו באופן ראשוני, כאשר הדוחות הסופיים עדיין ממתינים.
• מתג בטיחות שולב בעיצוב התא כך שניתן יהיה להסיר את התאים במידת הצורך.
• העברת הייצור ממעבדות המחקר למתקני GMP מתבצעת וקרובה להשלמה.

החברה גם הדגישה את שיתוף הפעולה שלה עם Mayo Clinic, שכלל השקעת מניות של $25 מיליון בשווי פרמיה בתחילת 2024. Harr אמר כי השותפות מסייעת לתקנן טיפול במוצר, אחסנה, עיבוד ואספקה באתרים קליניים. הוא אמר כי שיתוף הפעולה עלה על ציפיותיו עד כה.

בנוגע לאסדרה, Harr אמר כי האינטראקציות היו שקופות ושיתופיות. הוא אמר כי המסדירים הגלובליים מבינים את הצורך הרפואי הבלתי מסופק בסוכרת מסוג 1, מחלה שתיאר כמניעה מאוד עבור חולים. הוא הוסיף כי החברה טרם קיימה דיונים רשמיים על עיצוב מחקר הרישום.

עיצוב הניסוי ומטרות קליניות

סנה מתכננת מחקר שלב I/II בשם SC451, עם גיוס של כתריסר חולים וגמישות לשנות את המספר הזה בהתבסס על נתונים מוקדמים. Harr אמר כי החברה רוצה שהניסוי יענה על שלוש שאלות עיקריות:

• האם הטיפול בטוח, במיוחד ביחס להיפוגליקמיה חמורה אם התאים אינם מתאחזים?
• האם תכונת ההתחמקות החיסונית מועברת לאיי לבלב שמקורם בתאי גזע שעברו שינוי גנטי?
• האם הטיפול יכול לייצר אוגליקמיה ללא זריקות אינסולין או דיכוי חיסוני, והאם ניתן לחזור על התוצאה בין חולים?

הוא אמר כי חששות הבטיחות לטווח קצר מתמקדים בהיפוגליקמיה, שתיאר כניתנת לניהול עם גלוקוז תוך-ורידי. בטיחות לטווח ארוך תדרוש מעקב ממושך על טומורגניות, בעיה סטנדרטית בטיפולי תאים.

החברה מצפה כי מינון החולים עשוי שלא להתחיל עד תחילת 2025, גם אם ה-IND יוגש והניסוי יתחיל עד סוף 2024. Harr אמר כי התזמון תלוי במציאת החולים המתאימים.

תוצאות פיננסיות ואסטרטגיית הון

סנה אמרה כי היה לה $160 מיליון במזומן בסוף הרבעון השני של 2024. ברמות ההוצאה הנוכחיות, החברה אמרה כי זה מעניק לה מסלול עד אמצע 2025.

ההנהלה אמרה כי רוב ההון מופנה לתוכנית הסוכרת מסוג 1, במיוחד להרחבת הייצור ופיתוח תהליכים. פלטפורמת ה-CAR T מקבלת פחות מימון לעת עתה, מכיוון שהחברה רוצה הוכחת היתכנות בתוכנית המובילה תחילה.

Harr אמר כי סנה אינה זקוקה בדחיפות למימון בתקופה קרובה, אך מתכננת לגייס הון בעתיד הלא רחוק. הוא אמר כי החברה מצפה שנתונים קליניים סבירים יכולים לשפר את תנאי דיוני המימון העתידיים ושיחות שותפות אפשריות.

השקפת המימון הרחבה יותר של החברה היא שיש לה מספיק הון כדי להגיע לנקודות ההשפעה הגדולות הבאות על הערך, במיוחד נתוני יעילות קלינית מוקדמים.

פלטפורמת ה-CAR T מתקדמת לאט יותר

סנה גם דנה ב-SG293, פלטפורמת ה-CAR T האין-ויבו שלה, הבנויה על טכנולוגיית ה-Fusogen של החברה. המטרה הראשונה היא לימפומה שאינה הודג’קין, עם תוכנית מכוונת CD19, ותוכנית ממוקדת BCMA גם כן בתור אם הראשונה תצליח.

Harr אמר כי לפלטפורמה שלוש נקודות בידול עיקריות:

• היא מתוכננת לטיווח ספציפי מאוד של תאי T, ולא טיווח תאים רחב יותר.
• היא משתמשת באינטגרציה כרומוזומלית של חומר גנטי, שאמורה להעביר את האיתות לתאי בת.
• היא מפרידה בין כניסת התא לבין הפעלת תאי T, מה שלדברי Harr יכול להימנע מרעילות פרי-עירוי הנראית עם מערכות אספקה מבוססות CD3.

החברה אמרה כי ניסוי ביוזמת חוקר בסין צפוי להתחיל בקרוב, אך לוח הזמנים לנתונים הוזז. סנה מצפה כעת לתוצאות במחצית הראשונה של 2027, בהשוואה ליעד קודם של סוף 2024. Harr אמר כי העיכוב משקף בדיקה רגולטורית הדוקה יותר בסין לאחר אירועים שליליים במחקרים אחרים, ולא בעיה בביצוע הניסוי של סנה עצמה.

הוא אמר כי הוכחת היתכנות לתוכנית ה-CAR T תאמר תגובות מלאות עם DNA גידולי במחזור שאינו ניתן לגילוי ופרופיל בטיחות סביר. מדד הייחוס התחרותי, הוא אמר, הוא טיפול CAR T אוטולוגי. אם גישת סנה תוכח כטובה יותר, יכול להיות לה יתרון ברור מכיוון שהיא עשויה להיות קלה יותר לשימוש וייתכן שלא תדרוש כימותרפיה ממיסת לימפוציטים. אם היא חלשה מעט יותר, היא עדיין עשויה להתחרות עם טיפולי מעורבי תאי T, אך יעילות תצטרך להיקבע תחילה.

תחזית עתידית ועדיפויות אסטרטגיות

לתוכנית הסוכרת, סנה רואה מספר אבני דרך לפניה:

• עד סוף 2024: אישור IND ותחילת ניסוי שלב I/II.
• ב-2025: נתוני בטיחות ויעילות מוקדמים, כולל האם ההתחמקות החיסונית מועברת לתאים החדשים.
• לאורך זמן: הרחבה אפשרית ממבוגרים לחולים צעירים יותר, החל מגיל 16 ומעלה, לאחר מכן גיל 12 ומעלה, ובסופו של דבר קבוצות צעירות יותר.
• בהמשך: הרחבת ייצור למחקר רישום והשקה מסחרית מוקדמת אפשרית.

Harr אמר כי החברה עדיין אינה יודעת איזה עיצוב מחקר רישום ידרשו המסדירים. הוא אמר כי נעילת תהליך הייצור תהיה פריט שער מרכזי, וכי החברה צריכה להגדיר הנחות מרג’ין ברוטו לפני שמחקר רישום מתחיל, מכיוון שהכלכלה הזו אינה יכולה להשתנות מאוחר יותר.

הוא גם אמר כי החברה עשויה להיות מסוגלת להשתמש במחקר רישום קטן יחסית אם מעקב ארוך טווח ומעקב שלאחר השיווק יוכלו לטפל בשאלות טומורגניות. אוכלוסיית היעד היא באופן רחב מבוגרים עם סוכרת מסוג 1, עם הרחבה אפשרית מאוחר יותר.

בנוגע לשותפויות, Harr אמר כי סנה פתוחה לעסקים שיכולים לסייע לענות על ארבע שאלות: האם הטיפול עובד, האם הייצור יכול להתרחב, האם ניתן לבנות מודל מסחרי לטיפול מרפא, וכיצד לממן פיתוח. לעת עתה, הוא אמר, החברה מעדיפה להתקדם בכוחות עצמה תוך שמירה על אפשרויות אסטרטגיות פתוחות.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך השאלות, Harr אמר כי הצגת נתוני UP421 באוקטובר אינה צפויה להביא מידע חדש רב. הישרדות מתמשכת של התאים תיחשב כמובנת מאליה אלא אם החברה תאמר אחרת, הוא ציין, וכישלון יהיה חשוב לגילוי.

הוא אמר כי החברה מצפה כי הרבעון הראשון או השני של מחקר שלב I/II יכולים להראות האם הטיפול עובד, בעוד שעקביות בין חולים עשויה לקחת זמן רב יותר, אולי עד 2025.

Harr גם אמר כי החברה שמה לב לתפקידה של סין בחדשנות, במיוחד בקנה מידה של ייצור ואופטימיזציה של עלויות. הוא אמר כי סנה רוצה להמשיך ולהתמקד בתרופות מורכבות פנימית תוך שימוש בשוקי ההון האמריקאיים כיתרון.

בנוגע לבינה מלאכותית, הוא אמר כי החברה רואה שימוש מסוים בחילוץ ידע, הכנת צוות ויעילות תמיכה, אך לא כמניע עיקרי לגילוי טיפולים חדשים בשלב זה.

הוא סיים בכך שאמר כי החברה עשתה התקדמות לאחר כישלונות וכעת נמצאת במעמד שיאפשר לה לספק בהירות רבה יותר במהלך הרבעונים הבאים.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.