CRISPR Therapeutics בכנס מורגן סטנלי: צינור הפיתוח מתרחב

ביום שני, 14.09.2026, השתמשה CRISPR Therapeutics (CRSP) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי להציג עדכון רחב על פעילותה, החל מהשקת CASGEVY המסחרית הראשונה ועד לרשימה גדלה של תוכניות קליניות ומוקדמות. ההנהלה תיארה חברה עם נראות הכנסות חזקה יותר וצינור פיתוח עמוק יותר, תוך ציון כי מספר תוכניות עדיין זקוקות לנתונים נוספים לפני שיוכלו להפוך למוצרים מרכזיים.

המסר היה חיובי ברובו. אך הוא גם שיקף את המציאות של פיתוח תרופות: קצב אימוץ המטופלים עדיין בבניה עבור CASGEVY, ורוב התוכניות החדשות אינן עדיין בשלב שבו ניתן למדוד את ערכן המסחרי במלואו.

נקודות מפתח

• CASGEVY מייצרת תנופה מסחרית ראשונית, כאשר Vertex מדווחת על כ-$76 מיליון בהכנסות רבעוניות ויותר מ-100 התחלות מטופלים ברבעון.
• CRISPR Therapeutics רואה הזדמנויות מרובות בשלבים מתקדמים, כולל CTX310, CTX611 ו-zugo-cel, עם מספר קריאות נתונים צפויות עד סוף 2026.
• החברה אמרה כי המאזן שלה חזק מספיק כדי לממן את צינור הפיתוח המלא ללא מימון חיצוני.
• ההנהלה טענה כי עריכת גנים יכולה להציע יתרונות על פני siRNA, נוגדנים ותרופות מולקולות קטנות במספר תחומי מחלות.
• בינה מלאכותית, מערכות אספקה רחבות יותר והכנסת גנים שלמים הופכים לחלק מאסטרטגיית הפלטפורמה ארוכת הטווח של החברה.

תוצאות פיננסיות וביצועים מסחריים

הבסיס המסחרי של CRISPR Therapeutics נשאר CASGEVY, הטיפול בעריכת גנים למחלת תאי מגל ובטא-תלסמיה התלויה בעירויים, המשווק עם Vertex Pharmaceuticals.

• Vertex דיווחה לאחרונה על כ-$76 מיליון בהכנסות רבעוניות מ-CASGEVY.
• התחלות המטופלים עומדות על יותר מ-100 ברבעון.
• ההנהלה אמרה כי המוצר נמצא במסלול לקראת הכנסות שנתיות גבוהות בהרבה מ-$500 מיליון ואולי קרובות ל-$1 מיליארד לאורך זמן.
• החברה ממשיכה לתאר את CASGEVY כהזדמנות של מיליארדי דולרים ובלוקבאסטר עתידי.

סם קולקרני, המנכ"ל, אמר: "CASGEVY מציגה מסלול מאוד יפה מבחינת הכנסות, ואנו מצפים שזו תהיה הזדמנות של מיליארדי דולרים."

החברה גם הצביעה על הרחבת תווית חשובה לרפואת ילדים. ההנהלה אמרה כי תווית הילדים הרחבה יותר יכולה להוסיף כ-5,500 מטופלים פוטנציאלים עם מחלת תאי מגל או בטא-תלסמיה התלויה בעירויים.

CRISPR Therapeutics אמרה כי יש לה מספיק מזומנים וגמישות פיננסית כדי להמשיך לפתח את תוכניותיה מבלי לזדקק למימון חיצוני.

מסלול מסחרי של CASGEVY ומסע המטופל

ההנהלה אמרה כי ההשקה המסחרית עוברת מספר צווארי בקבוק ראשוניים. הבעיה העיקרית כעת אינה ייצור בלבד, אלא הזמן שלוקח למטופלים לעבור את תהליך הטיפול.

• מערכות החזר הוצאות קיימות כעת במספר סמכויות שיפוט.
• חוזי בתי חולים הושלמו, כאשר אינטגרציית מערכות IT פרטניות עדיין מתנהלת במקרים מסוימים.
• כושר הייצור גדל בהתמדה.
• תהליכי אישור מוקדם הפכו יעילים יותר.
• כיסוי המשלמים מתואר כחזק בשווקים המרכזיים.

החברה אמרה כי מסע המטופל המלא עדיין לוקח כ-6 עד 9 חודשים או יותר מהיזום ועד להשלמת הטיפול. חלק מהזמן קשור לעירויי חילופין לפני האיסוף, שיכולים להוסיף 2 עד 3 חודשים. עיכובים אחרים נובעים מתזמון המטופל ולוגיסטיקת חיים לאחר השלמת הייצור.

ההנהלה גם אמרה כי Vertex עובדת על חומרי קונדישיינג עדינים יותר שיכולים לקצר את האשפוז מ-2 עד 3 שבועות ל-3 ימים או פחות. זה יכול להרחיב את השוק הפוטנציאלי למטופלים עם מחלה פחות חמורה.

ההרחבה לרפואת ילדים צפויה לסייע להפניות, במיוחד דרך בתי חולים לילדים שכבר יש להם ניסיון בנוהל.

קולקרני אמר כי עתיד המוצר יכול להתפתח בשלבים: הפורמולציה הנוכחית של CASGEVY, לאחר מכן CASGEVY עם קונדישיינג עדין יותר, ובהמשך עריכת תאי גזע המטופואטיים in vivo, שהחברה רואה כנתיב ארוך טווח לשימוש גלובלי באזורים כמו אסיה ואפריקה.

עדכון צינור פיתוח: תוכניות קרדיווסקולריות, נוגדי קרישה ואוטואימוניות

מעבר ל-CASGEVY, CRISPR Therapeutics הדגישה שלוש תוכניות שההנהלה מאמינה שיכולות להפוך לנכסים מרכזיים.

CTX310: הפחתת סיכון קרדיווסקולרי

CTX310 מכוון ל-ANGPTL3, גן הקשור למטבוליזם של כולסטרול וטריגליצרידים. המטרה נבחרה בחלקה בשל נתוני היסטוריה טבעית, כולל כפר באיטליה שבו לאנשים עם מוטציות אובדן-פונקציה המתרחשות באופן טבעי נראה שיש סיכון קרדיווסקולרי נמוך יותר ותוחלת חיים ארוכה יותר.

• נתוני שלב 1-A הראו עד 80% הפחתה של ANGPTL3 במינונים גבוהים יותר.
• כולסטרול LDL ירד בכמעט 50%.
• טריגליצרידים ירדו גם הם בכמעט 50%.
• הפחתה של 80% נשארה עמידה ב-12 חודשים.

ההנהלה אמרה כי המינון הגבוה ביותר שנבדק היה גם בטוח וגם עמיד, ומינון זה נבחר לשלב 1-B. המחקר הבא יתמקד תחילה בהיפרטריגליצרידמיה חמורה, עם סף טריגליצרידים של כ-500 מ"ג/ד"ל. נתונים צפויים עד סוף 2026.

תחום התמקדות שני הוא דיסליפידמיה מעורבת, בעוד שהשלישי הוא היפרכולסטרולמיה עמידה לטיפול, כולל מטופלים שכבר נוטלים מעכבי PCSK9. ההנהלה אמרה כי התוכנית עשויה להציע יתרונות על פני גישות siRNA ואנטי-סנס מכיוון שהיא יכולה להוריד גם LDL וגם טריגליצרידים, לשפר את בקרת הגלוקוז ולהפחית שומן בכבד.

קולקרני אמר כי האופי החד-פעמי של הטיפול יכול לסייע בפתרון בעיות ציות הנראות בטיפולים עם מינון חוזר. הוא גם הציע כי התמחור יכול להיות גבוה יותר מתרופות siRNA בשל החיסכון לאורך החיים למערכת הבריאות.

CTX611: נוגד קרישה Factor XI

CTX611 הוא siRNA המכוון ל-Factor XI שפותח עם Sirius Therapeutics. CRISPR Therapeutics תטפל בניסויי שלב 3 ובמסחור אם התוכנית תתקדם.

• ההנהלה אמרה כי שוק Factor XI יכול להפוך לקטגוריה פרמצבטית של $20 מיליארד.
• מחקרי שלב 1 הראו עד 95% הפחתה של Factor XI.
• מחקר שלב 2 הנוכחי הוא בניתוח החלפת ברך כולל, הגדרה המשמשת לבדיקת מניעת תסחיף ורידי.
• נתוני שלב 2 ראשיים צפויים עד סוף 2026.

החברה אמרה כי הקסם של עיכוב Factor XI הוא שהוא עשוי להפחית את סיכון הקרישה ללא עומס הדימום הנראה עם חלק מנוגדי הקרישה האחרים. ההנהלה השוותה את הגישה לנוגדי קרישה אוראליים ישירים, המשפיעים על שני מסלולי הקרישה המרכזיים ויכולים להגביר דימום.

CRISPR Therapeutics גם אמרה כי ל-CTX611 עשויות להיות יתרונות מעשיים על פני מולקולות קטנות ונוגדנים. הוא מתוכנן כזריקה תת-עורית אחת לכל שישה חודשים, בהשוואה לתרופות אוראליות פעמיים ביום או מינון נוגדן חודשי. ההנהלה גם אמרה כי Factor XI ניתן להחלפה מהירה עם עירוי פלזמה במצב חירום, מה שיכול לשפר את ההפיכות.

שימושים עתידיים פוטנציאליים כוללים מניעת שבץ משני, פרפור פרוזדורים שאינו מתאים ל-DOAC וטרומבוזה הקשורה לסרטן.

Zugo-cel: מחלה אוטואימונית ואונקולוגיה

Zugo-cel הוא טיפול CAR T אלוגני שהחברה מפתחת בעיקר למחלות אוטואימוניות המונעות על ידי תאי B.

• תחומי מטרה כוללים לופוס, מיוזיטיס, סקלרודרמה וטרומבוציטופניה חיסונית.
• ההנהלה רואה גם פוטנציאל במחלות נוירואימוניות כמו טרשת נפוצה והפרעת ספקטרום נוירומיאליטיס אופטיקה.
• התוכנית נבדקת בניסוי סל על פני מספר אינדיקציות.
• נתונים מורחבים צפויים עד סוף 2026.

ההנהלה אמרה כי zugo-cel יכול להציע איפוס חיסוני חד-פעמי, עם יתרונות על פני מעורבי תאי T ותרפיות CAR T אוטולוגיות. החברה טענה כי CAR T אלוגני יכול להיות פרוס מהר יותר מכיוון שהוא מוכן לשימוש, ועשוי להימנע מחלק ממגבלות הבטיחות והייצור של מוצרים אוטולוגיים.

קולקרני אמר: "אני חושב שיש לנו הרבה יותר לראות מבחינת נתונים לפני שזה הופך למשהו אמיתי. בשלב זה, אנו רואים הזדמנות מרכזית ל-zugo-cel להיות המוביל במרחב ה-CAR T האלוגני, במיוחד מכיוון שיש לנו את העריכות הללו שהופכות אותם לעוצמתיים הרבה יותר ודומים לאוטולוגיים ביחס ל-CAR T אלוגניים אחרים או תאי NK אלוגניים."

הוא אמר כי החברה מעדיפה מחלה אוטואימונית על פני אונקולוגיה, אם כי נתוני האונקולוגיה סייעו להראות כי הטיפול יכול להגיע למערכת העצבים המרכזית, מה שעשוי להיות חשוב לשימושים נוירואימוניים עתידיים.

תוכניות קליניות בשלב מוקדם

CRISPR Therapeutics גם דנה בשתי תוכניות חדשות יותר שעוברות לקליניקה.

• CTX340 מכוון לאנגיוטנסינוגן ליתר לחץ דם עמיד לטיפול. החברה אמרה כי לחץ הדם יכול לרדת תוך ימים מעריכת הגנים, ונתונים ראשוניים צפויים בתחילת 2027.
• תוכנית מחסור ב-alpha-1 antitrypsin משתמשת בפלטפורמת העורך המתקדם SyNTase של החברה. החברה אמרה כי הפלטפורמה כבר הוכרה על ידי ה-FDA וצפויה להיכנס למינון מטופלים בקרוב, עם נתונים גם בתחילת 2027.

ההנהלה אמרה כי SyNTase מדויקת ועוצמתית יותר מעורכים מדור קודם ויכולה לתמוך גם בגישות תיקון גנים וגם בהכנסת גנים שלמים.

צינור מחקר ופיתוח פלטפורמה

מעבר לקליניקה, CRISPR Therapeutics תיארה סדר יום טכנולוגי רחב יותר שמטרתו להרחיב את טווח עריכת הגנים.

• החברה מפתחת גישות CAR T in vivo הן בצורה חולפת מבוססת mRNA והן בצורה קבועה מבוססת CRISPR.
• היא אמרה כי עריכת תאי גזע המטופואטיים in vivo כבר הראתה עמידות של שישה חודשים בנתוני מצגת החברה.
• הכנסת גן שלם בכבד מתוארת כפתורה במידה רבה.
• החברה עובדת להרחיב את האספקה מעבר לכבד אל המערכת ההמטופואטית, מערכת החיסון, הכליות, מערכת העצבים המרכזית והשריר.

ההנהלה אמרה כי התקדמויות אלו יכולות לתמוך בטיפולים עתידיים לפורפיריות, מחלה אוטואימונית, מחלת תאי מגל ותלסמיה, ויכולות גם להרחיב את זכיינות CASGEVY בהמשך העשור.

נוף תחרותי וסין

ההנהלה אמרה כי חדשנות הביוטק הסינית התמקדה בעיקר בנוגדנים, קונצוגטים של נוגדן-תרופה ותרופות RNA קטנות, עם פחות תחרות ישירה בעריכת גנים.

החברה אמרה כי היא מאמינה שהיא נמצאת לפני רוב עמיתיה הסינים בעריכת גנים ומשתמשת באסטרטגיית רכוש רוחני סלקטיבית כדי לשמר ידע. היא גם אמרה כי היא ממשיכה לבחון נכסים סינים לשותפויות אפשריות, בעקבות עסקת Sirius.

קולקרני מסגר את הנושא כאתגר וגם כהזדמנות עבור תעשיית הביוטק האמריקאית הרחבה.

בינה מלאכותית ויעילות תפעולית

CRISPR Therapeutics אמרה כי היא משתמשת בבינה מלאכותית בפיתוח מחקר, כתיבה רפואית ותיוקים רגולטוריים.

• AI מסייעת בהגשות ל-FDA ועבודה רגולטורית אחרת.
• החברה אמרה כי AI משמשת גם לסימולציה של מוטציות וחיזוי תוצאות knockout.
• ההנהלה אמרה כי היא ניתחה 6,000 מוטציות אנושיות שנצפו כדי לסייע באופטימיזציה של קודונים ובחירת לוקוס.

קולקרני אמר כי עבר מלהיות ספקן לגבי AI ל"מאמין מוחלט" בשל רווחי הפרודוקטיביות שהיא הניבה.

תחזית עתידית

ההנהלה הציגה נספח עמוס של זרזים לאורך הרבעונים הבאים.

• עדכוני הכנסות CASGEVY והתחלות מטופלים יימשכו.
• נתוני שלב 1-B של CTX310 בהיפרטריגליצרידמיה חמורה צפויים עד סוף 2026.
• נתוני שלב 2 ראשיים של CTX611 צפויים גם הם עד סוף 2026.
• נתוני ניסוי הסל של zugo-cel אמורים להתרחב עד סוף 2026.
• נתוני CTX340 ונתוני alpha-1 antitrypsin צפויים בתחילת 2027.

לטווח הארוך יותר, החברה אמרה כי היא רוצה להוביל את הגל הבא של טיפול תאי וגנטי, תוך השוואת ההזדמנות לשלב צמיחה שני עבור Genentech. ההנהלה אמרה כי המטרה היא לעבור מתיקון גנים לכיוון הכנסת גנים והחלפתם, תוך הרחבה על פני מערכות איברים נוספות ומחלות נוספות.

קולקרני אמר: "אני חושב שתראו גל צמיחה שני דומה, ובתקווה שאנחנו בחוד החנית של אותה צמיחה כשאנחנו לוקחים את טיפול התאים והגנים לעתיד ומשנים את פני הרפואה."

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

במושב השאלות והתשובות, ההנהלה נתנה פרטים נוספים על מספר נושאים:

• הרחבת CASGEVY לרפואת ילדים: החברה אמרה כי הרחבת התווית לילדים מגיל 2 ומעלה יכולה להאיץ הפניות דרך בתי חולים לילדים ולהוסיף כ-5,500 מטופלים זכאים.
• צווארי בקבוק של מטופלים: רוב נקודות החיכוך המסחריות טופלו, והעיכוב הנותר נובע ברובו מתזמון מטופלים, עירויי חילופין ותכנון חיים.
• בחירת מינון CTX310: המינון הגבוה ביותר בשלב 1-A נבחר לשלב 1-B מכיוון שנראה בטוח, עמיד ויעיל.
• מסלול רישום CTX310: היפרטריגליצרידמיה חמורה היא הגדרת הרישום הראשונה הסבירה, עם היפרכולסטרולמיה עמידה לטיפול בהמשך.
• מיצוב CTX611: ההנהלה אמרה כי לוח הזמנים של מינון אחת לשישה חודשים וההפיכות עשויים לסייע לתוכנית להתחרות עם תרופות אוראליות ונוגדנים.
• אסטרטגיית zugo-cel: מחלה אוטואימונית נשארת המיקוד העיקרי, עם אינדיקציות נוירואימוניות הנחשבות לאטרקטיביות במיוחד בשל חדירה למערכת העצבים המרכזית.
• סין ו-AI: החברה אמרה כי היא עוקבת מקרוב אחר חדשנות סינית תוך שימוש ב-AI להאצת עבודת הפיתוח הפנימית.

לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.