מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
ביום שני, 14.09.2026, השתמשה InflaRx (IFRX) בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי להציג פנייה אסטרטגית חדה לעבר מחלות כליה, בהובלת התרופה האוראלית איזיקופן (izicopan). ההנהלה תיארה הזדמנות משמעותית בתחום דלקת כלי דם הקשורה ל-ANCA ובהפרעות קשורות, תוך הכרה בסיכונים מרכזיים, כולל הצורך בהסכמת ה-FDA על נקודות הקצה של הניסוי והעבודה הנדרשת עוד לפני בדיקות בשלבים מתקדמים יותר.
ראשי פרקים
- InflaRx מעבירה את מיקודה מאימונודרמטולוגיה למחלות כליה, בעיקר דלקת כלי דם הקשורה ל-ANCA, או AAV.
- החברה טוענת כי איזיקופן עשויה להיות חוסמת קולטן C5a מהטובות בקטגוריה שלה, עם פרמקוקינטיקה ובטיחות טובות יותר מאוואקופן.
- ההנהלה ציינה כי החברה ממומנת עד 2029 לאחר גיוס של $150 מיליון שהושלם במאי 2024.
- InflaRx מכינה מחקר AAV בשלב II-B לתחילת 2025 ומנהלת שיחות עם ה-FDA על נקודות קצה אפשריות ליעילות ועל מסלולי פיתוח.
- משיכת TAVNEOS מאירופה יצרה פער בשוק שInflaRx מאמינה שעשוי לסייע לאיזיקופן אם הפיתוח יצליח.
מעבר אסטרטגי למחלות כליה
InflaRx הצהירה כי היא ממצבת את עצמה מחדש סביב מחלות כליה המתווכות על ידי קומפלמנט, לאחר שבעבר התמקדה יותר באימונודרמטולוגיה. תוכנית הדגל של החברה, איזיקופן, נמצאת כעת במרכז האסטרטגיה הזו.
- המטרה העיקרית היא AAV, מחלת כליה אוטואימונית חמורה.
- ההנהלה הדגישה גם מצבי כליה אחרים, כולל תסמונת אורמית המוליטית אטיפית, נפרופתיה של IgA וגלומרולופתיה C3.
- החברה תיארה את הגישה כ"צינור בגלולה", תוך שימוש בחוסמת קולטן C5a אוראלית אחת על פני מספר מחלות.
- תוכניות הדרמטולוגיה נותרות ברקע, עם שותפויות אפשריות שעדיין נדונות.
תוצאות פיננסיות ומימון
לא הוצגו נתוני תפעול רבעוניים או שנתיים בפורמט כנס זה, אך ההנהלה נתנה עדכון על הון ומסלול פעילות.
- InflaRx השלימה גיוס של $150 מיליון במאי 2024.
- Thomas Taapken, סמנכ"ל הכספים, אמר: "אנו ממומנים עד 2029, ואנחנו מאוד מרוצים מכך."
- ההנהלה ציינה כי מצב המזומנים הנוכחי מכסה את תוכנית המקרה הבסיסי, כולל מחקר AAV בשלב II-B ועבודה מוקדמת באינדיקציות כליה אחרות.
- צרכי הון נוספים עשויים להתעורר אם ה-FDA יאפשר מסלול מהיר יותר, כגון מחקר שלב II/III רציף או פיתוח ישיר בשלב III.
עדכונים תפעוליים על איזיקופן
InflaRx הקדישה חלק ניכר מהמצגת לפרופיל של איזיקופן ולאופן שבו היא שונה מאוואקופן, ההשוואה הנוכחית בשוק.
- החברה ציינה כי נתוני שלב I הראו עלייה פי עשרה בשטח מתחת לעקומה ורמת שיא בפלסמה גבוהה פי שלושה לעומת אוואקופן.
- נאמר כי מינונים של 30 מ"ג הניבו כיסוי פלסמה חזק, עם חלון טיפולי המתרחב עד 240 מ"ג.
- יותר מ-180 מטופלים נחשפו לאיזיקופן במחקרים קליניים, ללא עליות נצפות באנזימי כבד.
- התרופה לא הראתה עיכוב CYP3A4, בניגוד לעיכוב התלוי בזמן של אוואקופן.
- המוצר מנוסח כקפסולה של 30 מ"ג ועשוי לתמוך במינון פעם ביום.
- ההנהלה ציינה כי לא נצפו אותות רעילות פרה-קליניים וכי נצפו אפקטים מגינים על איברים בכבד.
- איזיקופן פועלת על ידי קשירה אלוסטרית לקולטן C5a באזור הטרנסממברני.
מדוע ההנהלה רואה יתרון
המנכ"ל Niels Riedemann טען כי איזיקופן עשויה להציע יתרונות מעשיים וקליניים על פני מעכבי קומפלמנט קיימים וכאלה שנמצאים בפיתוח.
- הוא אמר כי לתרופה עשויה להיות "התחלת פעולה מהירה הרבה יותר וכיסוי פלסמה טוב יותר" מההשוואה.
- הוא גם אמר כי נראה שיש לה "תחזית בטיחות טובה יותר."
- מכיוון שאיזיקופן חוסמת את קולטן C5a ואינה חוסמת את קומפלקס התקיפה הממברנלי, היא אינה מחייבת חיסון.
- Riedemann אמר כי מעכבי קומפלמנט מעלה דורשים חיסון, אך "נתוני חיים אמיתיים מראים שלמטופלים אלה יש שיעור זיהום גבוה יותר, לעיתים גבוה משמעותית."
- הוא אמר כי הימנעות מנטל החיסון הזה עשויה להיות היתרון ארוך הטווח החשוב ביותר.
הזדמנות שוק ורקע תחרותי
InflaRx ציינה כי ההזדמנות המסחרית ב-AAV גדולה והתחזקה על ידי מכירות מתחרים ואירועים רגולטוריים אחרונים.
- ההנהלה העריכה את שוק ה-AAV ביותר מ-1.4 מיליארד אירו.
- החברה ציינה כי מכירות TAVNEOS של Amgen סייעו לאמת את ההערכה הזו.
- הרגולטורים האירופיים הוציאו המלצה שלילית ל-TAVNEOS בשל חששות לגבי עמידה בנוהלי עבודה קליניים טובים בניהול הניסוי.
- הדבר הוביל למשיכת התרופה מאירופה ומהממלכה המאוחדת.
- Riedemann אמר כי המצב האירופי יצר "חסר תוקף של תרופה" עבור מטופלים הזקוקים לעזרה בהפחתת השימוש בקורטיקוסטרואידים.
- הוא הוסיף כי אותה צורך רפואי קיים גם בארצות הברית, גם אם מעמד ה-FDA של TAVNEOS נותר לא ודאי.
תוכנית פיתוח ואינטראקציות עם ה-FDA
InflaRx ציינה כי הצעד המרכזי הבא הוא מחקר שלב II-B ב-AAV, עם יעד לאתחול אתרים לתחילת 2025. החברה גם מנסה להתאים את עמדתה עם הרגולטורים לגבי אופן מדידת ההצלחה.
- המחקר המתוכנן נועד לייצר נתוני יעילות הנדרשים על ידי ה-FDA.
- נקודות הקצה הנדונות כוללות מדדי כליה כגון UPCR ו-UACR, יחד עם BVAS, או Birmingham Vasculitis Activity Score.
- ההנהלה ציינה כי הסכמת ה-FDA על נקודות הקצה היא פריט שער קריטי לפני שניתן להתחיל בשלב III.
- החברה מקיימת מספר אינטראקציות עם ה-FDA לדיון בעיצוב נקודות הקצה ובמסלולים מואצים אפשריים.
- ההנהלה ציינה כי הסוכנות לא דרשה עליונות על BVAS בשבוע 52, אלא רק "איתות עליונות."
- גם הרחבת הייצור ודרישות טכניות אחרות צריכות להיות מושלמות לפני שלב III.
אסטרטגיית כליה רחבה יותר
מעבר ל-AAV, InflaRx תיארה גישת מחקר סל למחלות כליה אחרות, במיוחד קבוצות מטופלים עם אפשרויות טיפול מועטות.
- מחקרים מתוכננים כוללים aHUS, נפרופתיה של IgA וגלומרולופתיה C3.
- החברה ציינה כי aHUS עשויה להיות מחקר "שינוי פרדיגמה" אם יוכח כי C5a וקולטן C5a, ולא קומפלקס התקיפה הממברנלי, גורמים לנזק העיקרי.
- ההנהלה ציינה כי נקודות קצה סרוגט מבוססות ב-aHUS עשויות לאפשר זיהוי איתות מהיר יותר עם מספרי מטופלים קטנים יותר.
- החברה רוצה לייצר נתוני מחקר פתוח תוך המתנה לבשלות תוכנית ה-AAV.
- היא גם ציינה כי מחלות קומפלמנט מסוימות, כגון PNH, מונעות על ידי MAC ולכן אינן מתאימות למנגנון של איזיקופן.
ראשי פרקים של שאלות ותשובות
במהלך השאלות, ההנהלה הרחיבה על הרציונל המדעי לבחירת קולטן C5a ועל תוכניות פיתוח העסקים של החברה.
- Riedemann אמר כי קולטן C5a הוא אחד המטרות הנחקרות ביותר באימונולוגיה ובדלקת.
- הוא אמר כי חוסמי C5aR קודמים נתקלו בבעיות רעילות, אך אוואקופן הראתה כי קשירה אלוסטרית לשכבת השומן יכולה לעבוד.
- הוא אמר כי איזיקופן תוכננה לטפל בחולשות הפרמקוקינטיות של אוואקופן, כולל ספיגה קשה במעי וצבירה איטית למצב יציב.
- ההנהלה ציינה כי גישת המולקולה הקטנה מתאימה יותר מנוגדן בהגדרות שבהן קולטנים ממוחזרים וביטוי רקמת דלקת עולה.
- לגבי מינון אוראלי, החברה ציינה כי הנוחות חשובה, אך היתרון הגדול יותר הוא הימנעות מחסימת MAC ונטל החיסון הקשור.
- ההנהלה ציינה כי נתוני זיהום מהעולם האמיתי תומכים בחשש זה, אפילו במטופלים מחוסנים.
- לגבי גודל השוק, החברה ציינה כי הנתונים הנוכחיים תומכים בהשקפתה הקודמת כי AAV עשויה להיות הזדמנות של מיליארד דולר ומעלה.
שותפויות ותוכניות מורשת
InflaRx ציינה כי היא נשארת פתוחה לשותפויות בדרמטולוגיה וממשיכה לראות ערך בחלק מנכסיה הקודמים.
- ויילובלימאב (Vilobelimab), נוגדן אנטי-C5a ליגנד, הורשה בסין לשותף BDB-001.
- השותף הסיני השלים ניסוי שלב II שהראה ביטול קורטיקוסטרואידים ביום 1.
- אותו שותף ממשיך קדימה עם שלב III בעיצוב אי-נחיתות BVAS, מסלול שה-FDA דחה בעבר עבור אוואקופן.
- תוכניות דרמטולוגיה, כולל hidradenitis suppurativa ואורטיקריה ספונטנית כרונית, הראו נתונים חיוביים ראשוניים.
- ההנהלה ציינה כי היא מנהלת שיחות עם חברות תרופות גדולות על שותפויות אפשריות בדרמטולוגיה ובתחומים אחרים.
תחזית
InflaRx נכנסת לשלב הבא עם מיקוד ברור יותר, אך גם עם מספר אבני דרך לפניה. סדרי העדיפויות לטווח הקרוב של החברה הם התאמה עם ה-FDA, הפעלת ניסויים ועבודת ייצור, בעוד שהערך לטווח הארוך תלוי בתוצאות קליניות ב-AAV ובמחלות כליה אחרות.
- תחילת 2025 היא היעד לפתיחת אתרי ניסוי ב-AAV.
- הסכמת ה-FDA על נקודות הקצה עשויה לפתוח את הדלת למסלול פיתוח מהיר יותר.
- המימון הנוכחי מעניק לחברה מרחב לממש את המקרה הבסיסי שלה עד 2029.
- הצלחה ב-AAV עשויה לתמוך בהרחבה לזיכיון כליה רחב יותר.
- הדרמטולוגיה נותרת מקור אפשרי לערך שותפות ולא המיקוד האסטרטגי הראשי.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הערות החברה ועל מושב השאלות והתשובות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
