מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
Alto Neuroscience (ANRO) השתמשה במצגת שהציגה ביום שני, 14.09.2026, בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי להציג אסטרטגיה קלינית רחבה בתחום הפסיכיאטריה, בהובלת תוכנית ALTO-207 לטיפול בדיכאון עמיד לטיפול. החברה תיארה צנרת מבטיחה ומצב מזומנים חזק, אך גם הודתה באתגר המתמשך של הוכחת תוצאות טובות יותר בתחום שבו חדשנות תרופתית הייתה מוגבלת במשך שנים.
המנכ"ל אמית אטקין אמר כי Alto מנסה לגשר על הפער הזה באמצעות כלי פסיכיאטריה מדויקת המשתמשים באיתותי EEG ובסמנים ביולוגיים אחרים לזיהוי חולים בעלי סיכוי גבוה יותר להגיב לטיפולים ספציפיים. הסיפור הקרוב-טווח של החברה מתמקד ב-ALTO-207, אך ההנהלה הצביעה גם על שתי תוכניות נוספות בשלב 2B — ALTO-300 ו-ALTO-100 — שעשויות לספק נתונים חשובים בשנת 2027.
נקודות מפתח
- Alto מקדמת את ALTO-207, קומבינציה במינון קבוע של פרמיפקסול ואונדנסטרון, לטיפול בדיכאון עמיד לטיפול, כאשר נתוני שלב 2B צפויים במחצית השנייה של 2027.
- החברה מתכננת להתחיל עבודת שלב 3 עבור ALTO-207 בתחילת 2027 ובהמשך השנה, עם מחקרים נפרדים לשימוש כתוספת ולשימוש כמונותרפיה.
- ALTO-300 להפרעת דיכאון מג’ורי ו-ALTO-100 לדיכאון דו-קוטבי צפויים שניהם לדווח על תוצאות שלב 2B בשנת 2027 ועשויים לעבור לשלב III.
- Alto ציינה כי אסטרטגיית הסמנים הביולוגיים שלה שיפרה את איכות הניסויים, לאחר שסינון משופר הסיר 11% מחולי ALTO-100 ו-13% מחולי ALTO-300 בשלב הסינון.
- ההנהלה אמרה כי החברה נמצאת במצב פיננסי "מצוין" וכי היא בוחנת גם הזדמנויות שותפות עבור ALTO-101.
המסר האסטרטגי: פסיכיאטריה מדויקת וצנרת רחבה יותר
אטקין טען כי הפסיכיאטריה כמעט ולא ראתה התקדמות בגיוון הטיפולים או ביעילותם במשך עשורים. הוא אמר כי הגישה של Alto נועדה לשנות זאת על ידי התאמת טיפולים לאיתותים ביולוגיים במקום שימוש במודל אחיד לכולם.
הפלטפורמה של החברה משתמשת באלקטרואנצפלוגרפיה ובמדדים אובייקטיביים אחרים כדי לסייע בזיהוי חולים שעשויים להגיב טוב יותר לתרופות מסוימות. Alto ציינה כי אסטרטגיית הסמנים הביולוגיים אומתה לאורך זמן ושוכפלה בקבוצות חולים עצמאיות.
ההנהלה אמרה כי המטרה היא לא רק לשפר את שיעורי התגובה, אלא גם להפוך את הניסויים הפסיכיאטריים ליעילים ואמינים יותר. מסר זה עבר לאורך כל המצגת, מעיצוב הניסויים ועד לסינון חולים ובחירת מינון.
עדכונים תפעוליים
Alto הקדישה חלק ניכר מהמצגת ל-ALTO-207, שאותה תיארה כגישה חדשנית מבחינה מנגנונית לטיפול בדיכאון עמיד לטיפול. התרופה משלבת פרמיפקסול, אגוניסט דופמין, עם אונדנסטרון להפחתת בחילות והקאות שעלולות להגביל את המינון.
- PACE 1, ניסוי שלב 2B כתוספת, כולל 178 חולים שחולקו באופן אקראי ביחס 1:1 לתרופה או לפלצבו.
- המחקר מחוזק ב-80% עבור Cohen’s d של 0.45.
- הטיפול נמשך 8 שבועות, ונתוני הקו העליון צפויים במחצית השנייה של 2027.
- PACE 2, ניסוי שלב 3 כתוספת, צפוי להתחיל עד תחילת 2027.
- PACE 3, ניסוי שלב 3 כמונותרפיה, צפוי להתחיל במחצית השנייה של 2027.
אטקין אמר כי המינון הנוכחי בשלב 2B הוא 3.2 מיליגרם של פרמיפקסול ו-15 מיליגרם של אונדנסטרון, מחולק לשתי מנות יומיות. זה מעל ל-2.3 מיליגרם של פרמיפקסול שנעשה בהם שימוש במחקר המרכזי PAX-D.
החברה אמרה כי שילוב האונדנסטרון מאפשר להגיע למינון מהיר פי 5 מהוראות התווית של פרמיפקסול ולהגיע למינונים גבוהים לפחות פי 2.5 מפרמיפקסול לבדו. Alto ציינה גם כי פיתחה נוסחה שחרור מושהה ולוח זמנים מותאם אישית לטיטרציה כדי לסייע לחולים לעבור את תקופת הסבילות הראשונית.
חבילת התחלה קבועה נועדה להפחית את הנטל על הרופאים ולתקנן את אופן הבאת החולים למינון היעד. ההנהלה אמרה כי בחירות עיצוב אלה נועדו לתמוך הן ביעילות והן בשימוש בעולם האמיתי.
אטקין הצביע על מחקרי פרמיפקסול קודמים כתמיכה בתוכנית. הוא אמר כי ניסוי PAX-D, שפורסם ב-The Lancet Psychiatry, הראה גודל תוצא של Cohen’s d של 0.9, או כשלוש פעמים ממוצע תרופה פסיכיאטרית מוצלחת. הוא גם ציטט את מחקר PRIME-PRAXOL, שהראה Cohen’s d של 0.6 עד 1.0 על תסמיני אנהדוניה.
תוכניות נוספות בצנרת
בעוד ש-ALTO-207 היא הסיפור המוביל, Alto ציינה כי יש לה שתי תוכניות נוספות בשלב 2B שעשויות להיות חשובות למשקיעים.
- ALTO-300, להפרעת דיכאון מג’ורי, צפויה לדווח על נתוני קו עליון במחצית הראשונה של 2027.
- ALTO-100, לדיכאון דו-קוטבי, צפויה לדווח על נתוני קו עליון באמצע 2027.
- שתי התוכניות משתמשות בבחירת חולים מבוססת סמנים ביולוגיים כדי להעשיר את הסיכוי למגיבים.
ALTO-300 מבוססת על אגומלטין, אסטרטגיה מלטונרגית וסרוטונרגית שאושרה באירופה ובאוסטרליה כמונותרפיה. Alto בוחנת אותה כתוספת ומשתמשת בסמנים ביולוגיים של EEG לזיהוי חולים בעלי סיכוי גבוה יותר להפיק תועלת.
ALTO-100 משתמשת בבדיקת זיכרון מילולי כסמן ביולוגי, כאשר החברה רואה בה דרך לכוון לגירעונות נוירופלסטיות בדיכאון דו-קוטבי. Alto ציינה כי לאינדיקציה זו מאושרים כיום רק תרופות אנטי-פסיכוטיות, מה שמשאיר מקום לסוג שונה של טיפול.
ההנהלה אמרה כי תוצאה חיובית עבור ALTO-300 תעשה שני דברים: תוכיח יעילות בסביבה כתוספת שטרם נבדקה בניסוי אקראי, ותתמוך בשימוש בסמנים ביולוגיים של EEG למציאת תוצאות קליניות גדולות יותר. עבור ALTO-100, החברה אמרה כי כל טיפול נסבל היטב יהיה משמעותי בדיכאון דו-קוטבי, במיוחד אם יסייע לחולים עם לקויות זיכרון.
איכות הניסויים ושינויי הסינון
Alto התייחסה גם לשינויים בתהליך הסינון שלה לאחר שזיהתה מה שכינתה סיכון של "חולה מקצועי" ברמת האתר ב-ALTO-100. החברה אמרה כי הבעיה רחבה יותר ממחקר אחד ועלולה להשפיע על פיתוח תרופות פסיכיאטריות באופן כללי.
כדי לטפל בסיכון זה, Alto הוסיפה בדיקת זכאות משופרת ובדיקות איכות נתוני חולים, כולל אימות רשומות רפואיות, בדיקות בית מרקחת ובדיקות שתן ודם לתרופות בסיסיות.
- 11% מהחולים הוסרו מסינון ALTO-100 תחת התהליך החדש.
- 13% מהחולים הוסרו מסינון ALTO-300.
- החברה אמרה כי ניסויים מאוחרים יותר הראו שיעורי ציות ב-100% או קרוב לכך.
אטקין אמר כי השינויים כבר השתלמו על ידי שיפור שלמות הניסויים. הוא תיאר את הבעיה כמוערכת בחסר בכל תחום הפסיכיאטריה ואמר כי התהליך החדש מסייע בהפחתת סיכון ההוצאה לפועל.
תחזית עתידית ומסלול רגולטורי
Alto אמרה כי האסטרטגיה הרגולטורית שלה בנויה סביב שילוב של נתוני שלב 2B ושלב 3. החברה רוצה ש-PACE 1 יתמוך בחבילת הרישום לצד מחקרי שלב III, במקום להמתין לניסוי יחיד שיישא את כל הנטל.
ההנהלה אמרה כי מחקרי שלב III מתוכננים עם תקופת טיפול אקוטי של 8 שבועות, התואמת ניסויי רישום סטנדרטיים. החברה ציינה גם כי היא מתכננת לדון בעיצוב שלב III עם ה-FDA (מינהל המזון והתרופות האמריקאי), כולל האפשרות להוספת זרוע מינון נמוך יותר ואישור מעמד שלב III.
עבור PACE 2, Alto מצפה לכלול זרוע מינון נמוך יותר ומרכיב פתוח-תווית כדי לסייע בהערכת תגובת המינון. החברה אמרה כי תקיים את דיון ה-FDA של PACE 3 לאחר סיום עיצוב PACE 2.
אטקין אמר כי Alto אינה ממתינה לתוצאות PACE 1 לפני שמתקדמת עם תכנון שלב III, מכיוון שנתוני פרמיפקסול קודמים כבר תומכים ביעילות התרופה. הוא אמר כי נתוני בטיחות ממחקר PACE 1 המתמשך יסייעו בעיצוב התוכנית בשלב מאוחר יותר.
ההנהלה ציינה גם כי קיימת אפשרות למסלול רישום של ניסוי יחיד, אם כי הדגישה כי הסביבה הרגולטורית משתנה והתוצאה אינה ודאית.
מיצוב בשוק ומיקוד המשקיעים
Alto אמרה כי ALTO-207 נועדה להתחרות, ועשויה להחליף, תרופות אנטי-פסיכוטיות בסביבת הטיפול כתוספת בדיכאון עמיד לטיפול. החברה אמרה כי תוכניותיה שואפות להציע סבילות טובה יותר מהאפשרויות הנוכחיות, שעלולות לגרום לתופעות לוואי מטבוליות, הפרעות תנועה וסיכונים כרוניים אחרים.
אטקין אמר כי השוק עשוי לשים יותר מדי תשומת לב ל-ALTO-207 ולא מספיק לשאר הצנרת. הוא אמר כי תוצאות 2027 עבור ALTO-100 ו-ALTO-300 עשויות לפתוח הזדמנויות חדשות לשלב III שטרם באות לידי ביטוי מלא בציפיות המשקיעים.
החברה הדגישה גם את ALTO-101, מעכב PDE4 שנוסח מחדש למוצר אוראלי שחרור מושהה נסבל היטב. Alto אמרה כי יש לה ראיה לעיסוק במטרה מוחית בסכיזופרניה ובהפרעות קוגניטיביות ובוחנת הזדמנויות שותפות עבור הנכס.
ההנהלה אמרה כי החברה נמצאת במצב פיננסי חזק ויש לה מספיק משאבים לביצוע תוכניותיה הקליניות, אם כי לא סיפקה נתונים פיננסיים ספציפיים במהלך המצגת.
ציטוטים נבחרים
אטקין אמר: "כמעט שום דבר לא זז בתחום שלנו במשך עשורים, לא בגיוון הטיפולים ולא ביעילותם."
על פרמיפקסול, הוא אמר כי לתרופה יש "ראיה החוזרת לשנת 2000 בניסויים אקראיים על פני מחקרים עצמאיים מרובים של יעילות קלינית עקבית וחריגה."
הוא גם אמר: "על ידי שילוב השניים, אתה יכול לא רק ללכת מהר פי 5 מהוראות התווית של פרמיפקסול, אלא להגיע למינון הגבוה לפחות פי 2.5."
על איכות הניסויים, הוא אמר כי שינויי הסינון "הפחיתו סיכון בהוצאה לפועל של ניסויים שהוא נפוץ בכל התחום, ובוודאי בפסיכיאטריה."
ועל הצנרת, הוא אמר: "הרבה מהתשומת לב כרגע, ובצדק, מופנית ל-ALTO-207, אבל זה ממש אומר שיש שני מחקרים נוספים שיספקו תוצאות בשנה הבאה ומציגים הזדמנויות קליניות חשובות ואת היכולת להתחיל תוכניות שלב III שאולי לא מקבלות כל כך הרבה תשומת לב. אלה הם ALTO-100 ו-300."
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
