מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
ביום שישי, 11.09.2026, השתמשה CervoMed (CRVO) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג תמונה מפורטת של neflamapimod, מועמד התרופה המוביל שלה לדמנציה עם גופי לוי, תוך הכרה בצורך במימון חיצוני או שותף אסטרטגי כדי להעביר את התוכנית לשלב III. ההנהלה הצביעה על נתוני שלב ביניים חיוביים, מסלול רגולטורי ברור ופייפליין רחב יותר, אך ציינה גם כי החברה עדיין צריכה להבטיח מימון למחקר המרכזי הבא.
עיקרי הדברים
- CervoMed הודיעה כי הסכימה עם ה-FDA ורגולטורים גלובליים אחרים על מסלול רישום שלב III עבור neflamapimod בדמנציה עם גופי לוי.
- ההנהלה הדגישה נתוני שלב IIA חיוביים ותוצאות חזקות יותר של הארכת שלב IIB לאחר שבעיית ייצור השפיעה על שלב הפלסבו האקראי.
- החברה ציינה כי קיבלה ייעוד ILAP מהממלכה המאוחדת, אותו היא רואה כאימות חיצוני לפוטנציאל התרופה.
- CervoMed מקדמת גם תוכניות בתחום אפזיה פרוגרסיבית ראשונית לא שוטפת ובטרשת צדדית אמיוטרופית.
- הזרז המרכזי לטווח הקרוב נותר שותפות אסטרטגית ו/או מימון לתמיכה בניסוי שלב III.
סקירת הכנס
המנכ"ל John Alam אמר כי CervoMed שואפת להפוך לחברה הראשונה עם טיפול ספציפי לדמנציה עם גופי לוי, מחלה ניוונית-עצבית שהחברה מעריכה כי פוגעת בכ-150,000 עד 175,000 חולים מאובחנים בארה"ב, עם מספרים דומים באירופה וביפן.
Alam אמר כי מעמד החברה יוצא דופן מכיוון שכבר יש לה נתוני שלב II חיוביים, מסלול רגולטורי מוגדר ועבודה שהושלמה בתחומי הקליניקה, הלא-קליניקה, הכימיה, הייצור והבקרה, והרגולציה. במקביל, ציין כי החברה עדיין זקוקה להון או לשותף למימון הניסוי המרכזי.
תוצאות פיננסיות
לא נחשפו תוצאות פיננסיות, נתוני הכנסות או פרטי יתרה במהלך השיחה. הדיון התמקד בפיתוח קליני, אסטרטגיה רגולטורית והרחבת הפייפליין, ולא בביצועים רבעוניים או תחזית פיננסית.
התוכנית הקלינית בדמנציה עם גופי לוי
מועמד התרופה המוביל של CervoMed, neflamapimod, הוא מעכב p38 alpha סלקטיבי שנועד לטפל בדלקת עצבית במוח. ההנהלה אמרה כי התרופה חוסמת איתות הקשור לאינטרלוקין-1 בטא ומסייעת לווסת אינטרלוקין-6, שהחברה מאמינה כי חשובים בתהליך המחלה.
החברה אמרה כי דמנציה עם גופי לוי מונעת על ידי רעילות אלפא-סינוקלאין ודלקת עצבית, וכי עבודת פרוטאומיקה פלזמה עדכנית הראתה איתות דלקתי חזק במחלה בהשוואה למחלת אלצהיימר, מחלת פרקינסון ודמנציה פרונטוטמפורלית.
- נתוני שלב IIA הראו האטה של כ-60% בהתקדמות הקלינית על פי מדד Clinical Dementia Rating Sum of Boxes.
- שלב IIB REWIND האקראי עם פלסבו לא עמד ביעד הראשוני שלו לאחר שבעיית ייצור הפחיתה את הזמינות הביולוגית של התרופה.
- ההנהלה אמרה כי הבעיה כללה אצווה של קפסולות שחרגה מחיי המדף שלה.
- שלב ההארכה, תוך שימוש בתרופה שיוצרה כראוי, הראה את התוצא הצפוי והתאים לאיתות שלב IIA.
- החברה אמרה כי נתוני ההארכה סיפקו מידע חשוב על מינון-תגובה לתכנון שלב III.
Alam אמר כי החברה היא היחידה עם נתוני שלב II חיוביים בדמנציה עם גופי לוי ויש לה מסלול רישום שהוסכם עם ה-FDA ורגולטורים גלובליים. הוא אמר כי המטרה היא אישור מה שיהיה הטיפול הספציפי הראשון למחלה.
ביומרקרים, הדמיה ובחירת מינון
CervoMed אמרה כי עבודתה הקלינית נתמכה בממצאי ביומרקרים והדמיה. החברה דיווחה על מתאם בין תועלת קלינית לבין חלבון חומצי סיבי גליאלי בפלזמה, או GFAP, הן במחקרי שלב IIA והן בשלב IIB.
כמו כן נאמר כי מחקר משנה בשלב IIB הראה היפוך מגמה בתפקוד לקוי של נוירונים בבסיס המוח הקדמי ב-MRI, אותו ההנהלה תיארה כסימן לכך שהנוירונים הופכים בריאים יותר במקום להמשיך להתנוון.
- שינויי GFAP עקבו אחר יעילות קלינית.
- נתוני MRI הצביעו על שיפור בניוון בסיס המוח הקדמי.
- החברה אמרה כי תוצאות ההדמיה הוצגו בכנס הבינלאומי של אגודת אלצהיימר בקיץ 2024.
- שלב III מתוכנן במינון 450 מ"ג שלוש פעמים ביום, גבוה ממינונים קודמים.
- ההנהלה אמרה כי בחירת המינון התבססה על נתוני ריכוז פלזמה משלב ההארכה של שלב IIB.
Alam אמר כי המינון המעודכן נועד להסיר את הסיכון הקליני הנותר לפני שלב III. הוא אמר כי החברה מאמינה כעת שיש לה את ההבנה הנדרשת של מינון-תגובה למחקר הבא.
מעמד רגולטורי ובטיחות
CervoMed אמרה כי קיבלה לאחרונה ייעוד מסלול רישוי וגישה חדשני (ILAP) מרשויות הממלכה המאוחדת. החברה אמרה כי רק כ-20% עד 25% מהמגישים מקבלים את הייעוד, אותו היא רואה כסימן לאימות חיצוני.
ההנהלה אמרה כי הייעוד יכול לסייע ליישר קו עם הרגולטורים, המכון הלאומי למצוינות בבריאות וטיפול (NICE) ושירות הבריאות הלאומי (NHS) בתכנון הפיתוח והגישה.
- החברה אמרה כי ה-FDA ורגולטורים אחרים הסכימו על מסלול שלב III ברור.
- CervoMed אמרה כי מחקר טוקסיקולוגיה ארוך טווח בכלבים הראה שולי בטיחות של פי 30 במינון שלב III המתוכנן.
- ההנהלה אמרה כי זה מטפל בחששות היסטוריים לגבי מעכבי p38 כסוג תרופות.
- החברה תיארה את עבודת הכימיה, הייצור והבקרה שלה כמושלמת ברובה.
בחירת מטופלים והזדמנות שוק
ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהשאלות והתשובות להסביר מדוע היא מאמינה שדמנציה עם גופי לוי היא יעד חזק לניסוי קליני. Alam אמר כי המחלה מתקדמת מהר יותר ממחלת אלצהיימר, מה שיכול להקל על זיהוי תוצא טיפולי תוך שלושה עד שישה חודשים, במקום 18 חודשים או יותר הנדרשים לעיתים קרובות במחקרי אלצהיימר.
החברה גם הדגישה כי בדיקת דם לטאו פוספורילי-181, או pTau181, יכולה לסייע בזיהוי חולים עם דמנציה עם גופי לוי טהורה, ולא אלה שיש להם גם פתולוגיה משותפת עם אלצהיימר.
- הסף המשמש בעבודת החברה הוא 21 pg/mL.
- ההנהלה אמרה כי הבדיקה יכולה לזהות את קבוצת DLB הטהורה בדיוק של כ-80% עד 90% לנוכחות פתולוגיית אלצהיימר.
- החברה אמרה כי חולי DLB טהור סובלים מפחות אובדן נוירונים ועשויים להיות בעלי סיכוי גבוה יותר להראות התאוששות תפקודית.
- CervoMed אמרה כי המחלה מנוהלת ברובה על ידי נוירולוגים ותת-קבוצה של מומחי נוירולוגיה.
- ההנהלה אמרה כי היעדר טיפולים מאושרים יוצר מינוף תמחור בשוק.
המנחה Pete Stavropoulos ציין כי בדיקת הדם מסייעת להבחין בין שתי האוכלוסיות ומאפשרת למחקרים קליניים להתמקד בחולי DLB טהור.
עדכוני פייפליין מעבר לדמנציה עם גופי לוי
CervoMed סיפקה גם עדכונים על שתי תוכניות נוספות המבוססות על neflamapimod.
אפזיה פרוגרסיבית ראשונית לא שוטפת
החברה אמרה כי היא חוקרת את neflamapimod באפזיה פרוגרסיבית ראשונית לא שוטפת, תת-סוג של דמנציה פרונטוטמפורלית הפוגעת בכ-15,000 חולים בארה"ב. ההנהלה אמרה כי המצב קשור לפתולוגיית טאו וכולל גירעון כולינרגי בבסיס המוח הקדמי הדומה למה שנראה בדמנציה עם גופי לוי.
- כ-25 חולים נרשמו עד כה.
- הניסוי משתמש בשישה חודשים של טיפול פתוח, ולאחריו שלושה חודשים של אקראיות לפלסבו או המשך טיפול.
- המיקוד הוא על ביומרקרים, במיוחד שרשרת קלה של נוירופילמנט ו-GFAP בפלזמה.
- החברה אמרה כי ההרשמה מתקדמת מהר מהצפוי.
- נתוני ביומרקר ראשוניים של 12 שבועות משמונה חולים מתוכננים להצגה באוקטובר 2024 בכנס האגודה הבינלאומית לדמנציות פרונטוטמפורליות בפילדלפיה.
- עדכון ביומרקר של 24 שבועות מתוכנן לנובמבר 2024 בכנס CTAD.
- נתונים קליניים, כולל תוצאות שלב הפלסבו, צפויים ברבעון השני עד אמצע 2025.
Alam אמר כי התמצית של התוכנית שודרגה מפוסטר להצגה בעל-פה בתהליך פריצה מאוחרת, מה שלדבריו משקף עניין של עמיתים בנתונים.
טרשת צדדית אמיוטרופית
החברה אמרה כי היא מתכננת להתחיל מחקר ALS ברבעון הרביעי של 2024 עם קבוצה אקדמית בריטית ו-17 מרכזים. ההנהלה אמרה כי לשותף האקדמי יש ניסיון עבר חזק בגיוס משתתפים וכי המחקר אמור לגייס במהירות.
- תוכנית ALS מבוססת על מנגנונים מולקולריים שזוהו על ידי השותף האקדמי.
- שרשרת קלה של נוירופילמנט תהיה מוקד הביומרקר הראשוני.
- ההנהלה אמרה כי קיים מסלול אישור מואץ ל-ALS המבוסס על נתוני שרשרת קלה של נוירופילמנט בלבד.
- קריאת נתונים צפויה במחצית השנייה של 2025.
תחזית עתידית ומימון
החברה אמרה כי מניע הערך המרכזי לטווח הקרוב הוא שותפות אסטרטגית ו/או מימון לממן את ניסוי שלב III בדמנציה עם גופי לוי. Alam אמר כי CervoMed "ממוקמת באופן יוצא דופן לשותף אסטרטגי" מכיוון שהחברה השלימה את חבילות העבודה המרכזיות שלעיתים קרובות חשובות בשיחות רישוי.
- נתונים קליניים נמצאים בידיים.
- עבודה לא-קלינית הושלמה.
- עבודת הכימיה, הייצור והבקרה הושלמה ברובה.
- יישור רגולטורי קיים.
ההנהלה אמרה כי 12 עד 18 החודשים הבאים עשויים להביא מספר זרזים, כולל עדכוני ביומרקר וקליניקה מתוכנית nfvPPA, יוזמת ניסוי ALS ונתונים מאוחרים יותר, והתקדמות לקראת שלב III בדמנציה עם גופי לוי.
Alam אמר כי החברה מאמינה שמימון שלב III טרם בא לידי ביטוי בשווי השוק שלה, מה שמרמז כי שותפות או עסקת מימון יכולה להיות אירוע הערכה מחדש חשוב אם תושלם.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לביולוגיה של דמנציה עם גופי לוי ולנימוק לעיצוב הניסוי. Alam אמר כי גופי לוי עשויים מאלפא-סינוקלאין, דומה במושג לפלאקים של עמילואיד וסבכי טאו במחלת אלצהיימר, אך הפתולוגיה מרוכזת באזורים קורטיקליים ובמערכת הכולינרגית של בסיס המוח הקדמי.
- הוא אמר כי התסמין העיקרי הוא ירידה קוגניטיבית משמעותית המשפיעה על חיי היומיום, עם תפקוד לקוי ניהולי, פגיעה בפסק דין, בעיות בחשיבה ובקשב ולא אובדן זיכרון.
- הוא גם ציין תנודות, הזיות חזותיות, הפרעות שינה ופרקינסוניזם כמניה כבדה נפוצה.
- הוא אמר כי ההתקדמות המהירה יותר של DLB מקלה על זיהוי איתות טיפולי בניסויים קצרים יותר.
- הוא אמר כי בדיקת הדם pTau181 מסייעת להעשיר מחקרים על ידי הסרת חולים עם פתולוגיה משותפת של אלצהיימר.
כששאלו על בעיית הייצור בשלב IIB, Alam אמר כי הבעיה נפתרה וכי שלב ההארכה עם תרופה שיוצרה כראוי הראה את התוצא הצפוי. הוא אמר כי הבנת מינון-התגובה מאותה עבודה הייתה קריטית לפני המעבר לשלב III.
לגבי הייעוד הבריטי, Alam אמר כי פרס ILAP משקף אמון ממועצה מדעית חיצונית ומסייע לתמוך באסטרטגיית הגישה של החברה. הוא גם אמר כי נתוני הביומרקר וההדמיה של החברה היו "מוצקים מאוד", והוסיף כי ממצאי ה-MRI במחקר המשנה של שלב IIB היו "מסקרנים למדי".
סיכום
CervoMed עזבה את הכנס עם מסר ברור: ל-neflamapimod יש מסלול מוגדר לקראת מחקר מרכזי בדמנציה עם גופי לוי, אך החברה עדיין זקוקה לשותף או מימון כדי להגיע לשם.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הנתונים הקליניים של החברה, תוכניות רגולטוריות ועדכוני פייפליין.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
