אם בועת הבינה המלאכותית תתפוצץ – מה יקרה לשווקים?
נובקטיס פארמסיוטיקלס (NVCT) ניצלה את יום שישי, 11.09.2026, בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של קנטור פיצג’רלד, כדי להציג אסטרטגיה המבוססת על תרופה מובילה אחת, מתחרה מרכזי אחד ונתיב רגולטורי ארוך בארה"ב. חברת הביוטק הצעירה אמרה כי היא רואה הזדמנות מסחרית גדולה לצד מספר סיכונים ברורים, ובהם הצורך בתחזית פיננסית מה-FDA והאתגר של התחרות מול FABHALTA של נוברטיס, שכבר נמצאת בשוק.
המנכ"ל רון בנצור אמר כי הנכס המרכזי של החברה, NXP100, עשוי לסייע לנובקטיס להיכנס לשוק שכבר מתרחב, אך רק לאחר עבודה קלינית נוספת ודיונים רגולטוריים. החברה דנה גם ב-NXP200, תרופת סרטן מהדור השני, ובתוכנית המורשת הקטנה יותר NXP900.
נקודות מפתח
- נובקטיס מתמקדת קודם כל ב-NXP100, מעכב פקטור B אורלי הנלקח פעם ביום לטיפול בהמוגלובינוריה לילית פרוקסיסמלית (PNH).
- החברה צופה פגישת pre-IND עם ה-FDA תוך כחודש, ותחזית פיננסית רחבה יותר ברבעון הרביעי של 2026.
- לנובקטיס כ-$130 מיליון במזומן, וההנהלה אמרה שסכום זה מספיק למימון תוכניותיה הנוכחיות עד המחצית הראשונה של 2029.
- ההנהלה רואה בתרופות פקטור B קטגוריה פוטנציאלית של מעל $10 מיליארד, כאשר FABHALTA ו-NXP100 צפויות להיות השחקניות המרכזיות.
- מעבר ל-PNH, החברה עוקבת אחר מיאסתניה גרביס, נפרופתיה של IgA, לופוס וניוון מקולרי יבש הקשור לגיל כהזדמנויות עתידיות.
רקע החברה והעסקה האחרונה
נובקטיס אמרה כי היא עדיין בשלבים המוקדמים של חייה כחברת ביוטק ציבורית, לאחר שנוסדה בסוף 2021 ומנוהלת על ידי בנצור, שהיה ממייסדיה. החברה השלימה עסקה טרנספורמטיבית עם Haisco Pharmaceutical Holdings ביוני 2026, ולאחר מכן גייסה $150 מיליון נוספים בהנפקת המשך.
בנצור הדגיש את ניסיונו הקודם בניהול Keryx Biopharmaceuticals, שם פותחה Auryxia, ואת UroGen Pharma, כמו גם את תפקידו כחבר דירקטוריון ב-Stemline Therapeutics לפני שנרכשה על ידי Menarini ב-2020. לדבריו, הרקע של הצוות בפיתוח תרופות מעניק לנובקטיס בסיס מעשי בעת שהיא מקדמת את הצינור החדש שלה.
הוא גם הצביע על עסקאות הרישוי האחרונות של Haisco עם אבווי ואליי לילי ברבעון השני של 2026 כסימן לאימות חיצוני. לדעתו, עסקאות אלו הראו כי Haisco כבר עברה בדיקת נאותות מקיפה מצד שותפים פרמצבטיים גדולים לפני שהעסקה עם נובקטיס נסגרה.
מצב פיננסי ומסלול הפעילות
החברה אמרה כי יש לה כ-$130 מיליון במזומן, שלפי ההנהלה אמורים לתמוך בפעולות עד המחצית הראשונה של 2029. מסלול זה חשוב מכיוון שנובקטיס מתכוננת למספר שלבי פיתוח בו-זמנית, כולל עבודה אפשרית בארה"ב על NXP100 ומחקרים בשלב מוקדם עבור נכסי האונקולוגיה שלה.
ההנהלה אמרה כי היתרה הנוכחית אמורה לאפשר לחברה לבצע את הפעולות הבאות:
- ניהול שני מחקרי PNH אם ה-FDA ידרוש שני ניסויי Phase III מרכזיים.
- תמיכה בתוכנית Phase II במיאסתניה גרביס.
- המשך עבודת Phase I-B על NXP200 ו-NXP900.
בנצור אמר כי לחברה לא יהיה מספיק הון לניהול ניסוי קליני רביעי, מה שהופך את סדר העדיפויות למרכזי באסטרטגיה.
NXP100: הנכס המוביל
NXP100 הוא מעכב פקטור B של מערכת המשלים והוא אבן הפינה של תוכנית נובקטיס. מדובר בתרופה אורלית הנלקחת פעם ביום, שלדברי החברה עשויה להיות משמעותית במחלות הדורשות טיפול ארוך טווח. נובקטיס טוענת כי לוח המינון מעניק לה יתרון על פני FABHALTA, מעכב פקטור B של נוברטיס הנלקח פעמיים ביום.
ההנהלה תיארה את NXP100 כאנלוג מאופטם של FABHALTA, עם פרמקוקינטיקה ופרמקודינמיקה משופרות. החברה גם אמרה כי קיבלה פטנט חזק על הרכב החומר כחודש לפני שהעסקה עם Haisco נסגרה.
בסין, NXP100 כבר זכה לאישור לטיפול בחולי PNH שלא טופלו קודם, כ-1.5 חודשים לפני הכנס. נובקטיס צופה אישור לחולים שטופלו קודם לכן עד סוף 2026.
נתונים קליניים וטענות יעילות
נובקטיס אמרה כי חבילת הנתונים הסינית רחבה וכוללת שני מחקרי Phase III ב-PNH, אחד בחולים שלא טופלו קודם ואחד בחולים שטופלו קודם, יחד עם מחקרי Phase II ו-Phase I מרובים. ההנהלה אמרה כי זה מעניק לחברה תיעוד מפורט של בטיחות ויעילות לתמיכה בדיונים בארה"ב.
לפי החברה, מחקר PNH בחולים שלא טופלו קודם הראה:
- 60% מהחולים הגיעו להמוגלובין מעל 12 g/dL, לעומת 8% עבור SOLIRIS.
- ממוצע ההמוגלובין עלה ביותר מ-5 נקודות, לעומת 2.2 נקודות עבור SOLIRIS.
במחקר בחולים שטופלו קודם, נובקטיס אמרה כי ממוצע ההמוגלובין עלה ב-4.6 נקודות. החברה אמרה כי פרופיל הבטיחות היה כמעט זהה לזה של FABHALTA, וכינתה את שתי התרופות "תאומות זהות" מבחינת הבטיחות.
בנצור גם ציין כי נתוני ה-head-to-head של FABHALTA מול SOLIRIS הראו תבנית דומה, שלדבריו תומכת בטיעון הרחב יותר לטובת עיכוב פקטור B על פני מעכבי C5 ישנים יותר כגון SOLIRIS ו-ULTOMIRIS.
הנתיב הרגולטורי בארה"ב
החברה אמרה כי היא צופה פגישת pre-IND עם ה-FDA תוך כחודש מהכנס, עם בהירות רגולטורית מלאה יותר ברבעון הרביעי של 2026. נובקטיס סבורה כי הרשות ככל הנראה תבקש מחקר פרמקוקינטי במתנדבים בריאים, ולאחריו אחד או שניים ניסויי Phase III מרכזיים.
אם ה-FDA ידרוש שני ניסויי Phase III, נובקטיס אמרה כי היא מתכננת להתחיל אותם יחד במחצית הראשונה של 2027. בתרחיש זה, החברה צופה:
- נתונים עד סוף 2028.
- תיוק NDA במחצית הראשונה של 2029.
- אישור אפשרי עד סוף 2029 או תחילת 2030.
בנצור אמר כי ייעוד "פריצת דרך" עשוי להאיץ את התהליך, אך החברה לא הציגה זאת כהנחת בסיס.
הזדמנות השוק והתחרות
נובקטיס מיצבה את PNH כשוק גדול וצומח. ההנהלה אמרה כי השוק שווה כיום כ-$5 מיליארד עד $5.5 מיליארד ועשוי להגיע ל-$7 מיליארד עד $8 מיליארד עד סוף העשור.
הביצועים המסחריים של FABHALTA מדגישים את ההזדמנות. נוברטיס דיווחה על הכנסות ברבעון השני של 2026 בסך $225 מיליון, כמעט כולן מ-PNH, לאחר הכנסות של $167 מיליון ברבעון הראשון. נובקטיס אמרה כי זה מרמז על קצב שנתי של כ-$1 מיליארד.
בנצור טען כי קטגוריית פקטור B עשויה להפוך לשוק ששווה יותר מ-$10 מיליארד בשיא המכירות. לדבריו, התחום עשוי להסתיים עם שני שחקנים מרכזיים בלבד: FABHALTA ו-NXP100.
הוא אמר: "אני חושב שפקטור B יכול להפוך לקטגוריה של מעל $10 מיליארד. יש ממש רק 2 משחקים בעיר. יש FABHALTA ויש אותנו. אנחנו בעצם נהיה עוקב מהיר עם פעם ביום לעומת פעמיים ביום."
הוא גם אמר: "כשמשלבים את שני הגורמים האלה יחד, העובדה שמדברים על תרופה אורלית, שהיא הרבה יותר קלה, ותרופה הרבה יותר טובה, אני לא חושב שזו שאלה של אם, זו באמת שאלה של כמה מהר פקטור B הולך להשתלט על השוק הרב-מיליארד דולרי הזה."
החברה אמרה כי מינון פעם ביום עשוי להיות חשוב במיוחד מכיוון ש-PNH היא מחלה לכל החיים ומינונים שהוחמצו עלולים לשאת סיכונים חמורים, כולל אירועים פקקתיים אם המחלה אינה מטופלת.
אינדיקציות נוספות הנבחנות
בעוד ש-PNH היא המיקוד המוביל, נובקטיס אמרה כי היא בוחנת גם מחלות אחרות שבהן FABHALTA מנהלת ניסויים קליניים. אלה כוללים מיאסתניה גרביס, ניוון מקולרי יבש הקשור לגיל, לופוס ותחומים נוספים.
בנצור כינה את מיאסתניה גרביס יעד בעדיפות גבוהה ואמר כי היא עשויה להיות בעלת ערך מסחרי גבוה מאוד. לדבריו, החברה ממתינה לנתוני Phase II של FABHALTA באינדיקציה זו, הצפויים ברבעון הראשון של 2027, לפני שתחליט על צעדה הבא.
הוא גם הצביע על נפרופתיה של IgA כהזדמנות אפשרית נוספת. נובקטיס אמרה כי FABHALTA כבר מאושרת למחלה זו, אך בנצור טען כי ל-NXP100 עשוי להיות מקום להתחרות אם הנתונים שלה יחזיקו מעמד. לדבריו, תוצאות Phase II של החברה הראו הפחתה של 57% בפרוטאינוריה ועלייה של כמעט 3 נקודות בקצב הסינון הגלומרולרי המשוער בשבוע 24.
הוא אמר: "כשמסתכלים על נתוני FABHALTA, הם יעילים מאוד, אך הם נמצאים מעט מתחת ליכולת להפחית פרוטאינוריה ב-50% או 55%, שזה מה שה-APRIL BAFFs מסוגלים לעשות... לעומת זאת, כשמסתכלים על נתוני Phase II שנוצרו על ידי Eisai... הם השיגו הפחתה של כ-57% בפרוטאינוריה בשבוע 24 ועלייה ב-eGFR של כמעט 3 נקודות בשבוע 24."
ההנהלה אמרה כי נתוני Phase III הסיניים בנפרופתיה של IgA צפויים ברבעון השני של 2027.
צינור האונקולוגיה: NXP200 ו-NXP900
נובקטיס דנה גם בנכסי האונקולוגיה שלה, אם כי אלה נותרים משניים ל-NXP100. NXP200 הוא מעכב BRAF מהדור השני, המתואר על ידי החברה כ"שובר פרדוקס". התוכנית היא להתחיל מחקר Phase I-B ברבעון הראשון של 2027, תוך התמקדות בגידולי מערכת העצבים המרכזית, שם לדברי ההנהלה הנתונים המוקדמים חזקים.
החברה אמרה כי מחקרים נוספים עשויים להתקיים בסרטן המעי הגס, מלנומה, סרטן ריאות שאינו תאים קטנים וגידולים פאפילריים. היא הוסיפה כי נתוני Phase I-B של Haisco יסייעו לעצב את תכנון המחקר בארה"ב.
NXP900, הנכס המורשת, הוא מעכב EGFR ב-Phase I-B. נובקטיס אמרה כי מחקרי קומבינציה מתנהלים עם osimertinib, הנמכר בשם TAGRISSO, ו-lorlatinib בסרטן ריאות שאינו תאים קטנים.
כיצד ההנהלה רואה את האסטרטגיה
בנצור אמר כי נובקטיס נוקטת גישה מכוונת על ידי מתן אפשרות לחברות גדולות יותר לבצע את רוב עבודת חינוך השוק ועבודת הפיתוח המוקדמת. הוא אמר: "אין שום דבר טוב יותר לחברה קטנה לשבת שם ולחכות, ולהיות לה חברת פארמה גדולה וחכמה מאוד שעושה את כל העבודה הכבדה, עושה את כל החינוך, עושה את כל הניסויים הקליניים האלה כדי לספק לנו, לנובקטיס הקטנה, מפת דרכים לאן ללכת."
גישה זו משקפת את גודלה הנוכחי של החברה ובסיס ההון שלה. עם משאבים מוגבלים, נובקטיס אמרה כי עליה להתמקד באינדיקציות המבטיחות ביותר, להשתמש בנתונים חיצוניים היכן שניתן ולהימנע מפיזור עצמה יתר על המידה.
מה צפוי בהמשך
במהלך 12 החודשים הבאים, החברה צופה מספר זרזים אפשריים:
- פגישת pre-IND עם ה-FDA והנחיות ברורות יותר בארה"ב עבור NXP100.
- אישור סיני שני ל-NXP100 בחולי PNH שטופלו קודם.
- נתוני Phase II של Haisco בלופוס עד סוף 2026.
- נתוני FABHALTA במיאסתניה גרביס ברבעון הראשון של 2027.
- נתוני Phase III סיניים בנפרופתיה של IgA ברבעון השני של 2027.
- התחלה אפשרית של עבודת Phase III בארה"ב במחצית הראשונה של 2027.
נובקטיס אמרה כי הצעדים הבאים יהיו תלויים במידה רבה במשוב ה-FDA ובאופן שבו תחום פקטור B הרחב יתפתח. לעת עתה, החברה ממצבת את עצמה כמשתתפת מאוחרת עם לוח מינון פשוט יותר ושוק גדול בטווח הראייה.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון והערות ההנהלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
