מאמצי הבטיחות של AI ידרשו יותר כוח מחשוב, לא פחות
NewAmsterdam Pharma (NAMS) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald, ביום חמישי, 10.09.2026, כדי לתאר תקופה מכרעת עבור התרופה המובילה שלה, obicetrapib, כאשר החברה מתכוננת לנתוני לב וכלי דם מרכזיים, השקה אירופאית אפשרית והרחבה מסחרית רחבה יותר. ההנהלה הציגה גישה ביטחונית לגבי פרופיל התרופה, אך המניות ירדו ב-2.85% ל-$22.14, קרוב לקצה התחתון של טווח 52 השבועות שלהן בין $21.955 ל-$42.205, מה שמדגיש את זהירות המשקיעים לקראת הדיווחים הבאים.
נקודות מפתח
- NewAmsterdam אמרה כי obicetrapib מתקרב לרגע קריטי, כאשר נתוני הביניים של PREVAIL צפויים ברבעון הראשון של 2025 והתוצאות הסופיות צפויות עד סוף 2024.
- החברה הדגישה השפעות קליניות רחבות מעבר להפחתת LDL, כולל תועלות אפשריות עבור Lp(a), תפקוד כליות, סוכרת חדשה ובסמנים ביולוגיים של אלצהיימר.
- ההנהלה אמרה כי נתוני PREVAIL המוסתרים עוקבים מקרוב אחר BROADWAY, שם הראה obicetrapib הפחתה של 21% באירועים קרדיווסקולריים שליליים מרכזיים בשנה אחת.
- אישור אירופאי נראה קרוב לאחר המלצה חיובית של CHMP, כאשר השותפה Menarini צפויה להתחיל בהשקות מדינה אחר מדינה.
- החברה מתכוננת למסחור תוך שמירה על משמעת בהוצאות, וצופה כי הוצאות המחקר יירדו עם סיום המחקרים המרכזיים עד 2027.
תוצאות פיננסיות
NewAmsterdam לא סיפקה עדכון פיננסי מלא במהלך סיכום שיחת הכנס, אך ההנהלה תיארה גישה שמרנית לשימוש בהון ולהוצאות.
- החברה אמרה כי יש לה משאבי הון מספיקים, אך ממשיכה לפעול עם פילוסופיית הוצאות ממושמעת.
- ההנהלה אמרה כי העסק נבנה תוך התמקדות במיצוי כל אירו והימנעות מעלויות מיותרות.
- הוצאות המחקר והפיתוח צפויות לרדת עם סיום המחקרים PREVAIL, RUBENS ו-REMBRANDT עד 2027.
- ההוצאות הכוללות של החברה צפויות לעלות רק במתינות ככל ש-NewAmsterdam עוברת מחברה ממוקדת מחקר ופיתוח לחברה מסחרית.
- צמיחת כוח המכירות מתוכננת בצעדים קטנים, שתוארו על ידי ההנהלה כ"אחד-אחד ושניים-שניים", ולא באמצעות התרחבות גדולה.
- פונקציות תמיכה כגון כספים, משפטי, משאבי אנוש וטכנולוגיית מידע נבנות לקראת ההשקה.
עדכונים תפעוליים
רוב הדיון התמקד ב-obicetrapib, מעכב ה-CETP המוביל של NewAmsterdam, והחבילה הקלינית הגדלה של החברה סביבו.
- Obicetrapib מוריד את כולסטרול LDL ב-35% עד 40% כמונותרפיה.
- הקומבינציה במינון קבוע עם ezetimibe מורידה את LDL ביותר מ-50%.
- ההנהלה אמרה כי התרופה נראית גם מפחיתה Lp(a), משפרת תפקוד כליות, מורידה את שיעור הסוכרת החדשה וכמעט מבטלת חלקיקי LDL קטנים הקשורים לסיכון שיורי קרדיווסקולרי.
- הניסוי BROADWAY הראה הפחתה של 21% ב-MACE בשנה אחת, שאותה תיארה החברה כמדד חשוב עבור PREVAIL.
- נתוני PREVAIL המוסתרים עד שנה שתיים נאמרים לעקוב מקרוב אחר BROADWAY ומתחת לציפיות על בסיס מחקרים עכשוויים.
- החברה שינתה את תוכנית הניתוח הסטטיסטי שלה על ידי מעבר מרה-וסקולריזציה דחופה לרה-וסקולריזציה כוללת בהגדרת ה-MACE בארבע נקודות, מה שמגדיל את האירועים הזמינים בכ-20%.
- PREVAIL מכוון כעת להטבת MACE של 20%, עם סף p-value של 0.01 לנקודת הקצה הראשית, בהתאם לציפיות ה-FDA לנתיב אישור של ניסוי יחיד.
- מחקר RUBENS מעריך הן את obicetrapib לבדו והן את מוצר הקומבינציה במינון קבוע.
- REMBRANDT, מחקר הדמיה המשתמש ב-CT אנגיוגרפיה, בוחן הפחתת עומס פלאק עם obicetrapib בתוספת ezetimibe, עם נתונים אפשריים עד סוף 2025.
- החברה מתכוננת גם להתחיל את SPINOZA, מחקר אלצהיימר בשלב II-B בחולים טרום-קליניים בסיכון עם סמנים גנטיים ורמות p-tau מוגברות.
ההנהלה אמרה כי עבודת האלצהיימר הופכת לחלק גדול יותר מהסיפור.
- תת-מחקר האלצהיימר של BROADWAY הראה תועלות על פני כשישה בסמנים ביולוגיים.
- הסמנים כללו neurofilament light, או NfL, ו-p-tau217, שההנהלה אמרה שהם חשובים מכיוון שגישות אחרות לא הראו שיפור דומה.
- SPINOZA ימדוד בסמנים ביולוגיים וקוגניציה לאורך זמן.
- PREVAIL כולל גם אוכלוסייה רלוונטית לאלצהיימר, כאשר כ-25% עד 30% מהמשתתפים נושאים APOE4, גורם סיכון ידוע.
- ההנהלה אמרה כי מחקר PREVAIL בן ארבע השנים מעניק לחברה מאגר נתונים ארוך וגדול יותר להערכת השפעות קוגניטיביות אפשריות.
מיצוב תחרותי
NewAmsterdam הקדישה חלק גדול ממושב השאלות והתשובות לטיעון כי obicetrapib שונה ממעכבי CETP קודמים שנכשלו בפיתוח.
- ההנהלה אמרה כי obicetrapib הוא מעכב ה-CETP היחיד בפיתוח ובעל פרופיל בטיחות "נקי".
- התרופה נלקחת פעם ביום דרך הפה, מה שלדברי החברה מתאים לסביבת הטיפול הראשוני שבה מטופלים רבים עם בעיות שומנים.
- במינון של 10 מיליגרם, obicetrapib משיג 97% עד 98% עיכוב CETP, שלדברי ההנהלה הוא חזק הרבה יותר מתרופות קודמות בקבוצה.
- החברה טענה כי התועלות של התרופה נובעות מהשפעות "LDL פלוס", ולא מהפחתת LDL בלבד.
- ההנהלה הצביעה על anacetrapib של Merck כתמיכה היסטורית, ואמרה כי הוא הראה תועלת קרדיווסקולרית מעבר למה שהפחתת LDL לבדה הייתה מנבאת.
- החברה גם אמרה כי העלאת HDL עשויה להיות משמעותית בהקשר, במיוחד כאשר משולבת עם הפחתת LDL בחולים עם ApoB מוגבר.
- ההנהלה אמרה כי פרופיל הבטיחות יכול לתמוך בקומבינציות עתידיות עם מעכבי PCSK9 פומיים ותרופות GLP-1.
תחזית עתידית
NewAmsterdam אמרה כי מספר אבני דרך מתקרבות בפרקי הזמן הקרובים.
- ניתוח הביניים של PREVAIL צפוי ברבעון הראשון של 2025, עם תוצאות סופיות צפויות עד סוף 2024.
- אישור רשמי מה-EMA רמת צפוי בקרוב לאחר המלצה חיובית של CHMP.
- השותפה Menarini צפויה להשיק את obicetrapib באירופה מדינה אחר מדינה, החל מגרמניה ובריטניה.
- Menarini תקבע את התמחור באירופה, בעוד ש-NewAmsterdam אמרה כי היא אינה מצפה שהתמחור האירופאי ישפיע באופן מהותי על התמחור האמריקאי בשל הסכמי מועדף-לאומה שנחתמו על ידי יותר מתריסר חברות.
- החברה עוקבת אחר השקת PCSK9 הפומי של Merck כדי ללמוד יותר על תמחור, גישת משלמים והתנהגות שוק.
- ההנהלה אמרה כי השקות PCSK9 פומיות יכולות לסייע בהרחבת השוק להפחתת LDL ולטיפול משולב.
- NewAmsterdam שוקלת גם אסטרטגיות קומבינציה עתידיות מעבר ל-ezetimibe, כולל עבודה אפשרית עם שותפים גנריים ומותגיים.
- נתיב הרגולציה לאישורי קומבינציה כבר מבוסס באמצעות מחקרים פרמקוקינטיים או מחקרים השוואתיים דומים ל-TANDEM.
- RUBENS ו-PREVAIL צפויים להמשיך עד 2027, בעוד שנתוני REMBRANDT עשויים להגיע עד סוף 2025.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך הדיון, ההנהלה חזרה שוב ושוב לאותן נושאים: עוצמה, בטיחות ורוחב ההשפעה.
- על הצעת הערך של התרופה, אמר Ian Somaiya: "נדיר שיש תרופה שעושה כל כך הרבה."
- הוא אמר כי נקודת המוצא של obicetrapib היא הפחתת LDL, אך התרופה משפיעה גם על HDL, Lp(a) ותפקוד כליות.
- על PREVAIL, אמר Somaiya כי נתונים מוסתרים ונתוני BROADWAY שהוסתרו מחדש הם "ממש אחד על השני", כאשר שיעורי האירועים עוקבים מקרוב בין שני המחקרים.
- הוא אמר כי החברה הייתה שקופה לגבי התוכנית הסטטיסטית המתוקנת וחשפה את הפרטים למשקיעים.
- על המנגנון, הוא אמר: "הרעיון של LDL פלוס נכון למנגנון."
- הוא הוסיף כי עוצמתו של obicetrapib הובילה להפחתת LDL שהיא "פי שניים גדולה יותר" ממעכבי CETP קודמים, יחד עם תועלות נוספות.
- על שימוש בהון, הוא אמר כי החברה "מיצתה כל אירו שיכולנו להוציא."
- על אלצהיימר, הוא אמר כי תת-המחקר של BROADWAY היה בולט מכיוון שהראה תועלת על פני כשישה סמנים, במיוחד NfL.
NewAmsterdam אמרה כי היא נכנסת לתקופה שבה נתונים קליניים, החלטות רגולטוריות וצעדים מסחריים ראשוניים יהיו חשובים בו-זמנית. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
