אלקטור בכנס הבריאות של קנטור: פלטפורמת מעבורת המוח במוקד

יום חמישי, 10.09.2026 — אלקטור (ALEC) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג מהלך רחב בתחום ניוון עצבי, בהובלת פלטפורמת מעבורת המוח שלה ומועמד מוביל לטיפול באלצהיימר הקרוב לשלב הקליני. החברה ציינה כי המדע שלה נועד לשפר את העברת התרופות למוח ולצמצם בעיות בטיחות, אך היא ניצבת גם בפני הסיכונים הרגילים של פיתוח תרופות בשלב מוקדם, לרבות ייצור, ביצוע ניסויים ותחרות מיריבות גדולות יותר.

המצגת התקיימה בעוד מניות אלקטור נסחרות ב-$2.07, ירידה של 8.81% מסיום יום המסחר הקודם של $2.27. המנייה נעה בטווח של 52 שבועות בין $1.09 ל-$3.4.

ראשי פרקים

• אלקטור ציינה כי פלטפורמת מעבורת המוח הקניינית שלה בנויה להעביר תרופות דרך מחסום הדם-מוח תוך הגבלת אנמיה ותופעות לוואי אחרות.
• התוכנית המובילה של החברה, AL137, היא נוגדן אנטי-עמילואיד-בטא המתוכנן להיכנס לניסוי שלב I באפריל, תחילה במתנדבים בריאים באוסטרליה ולאחר מכן בחולי אלצהיימר בארה"ב.
• נתונים טרום-קליניים הראו חשיפה טובה פי כמה במוח בהשוואה לפלטפורמות מתחרות, יחד עם ירידה לא מהותית בכדוריות דם אדומות או בהמוגלובין בפרימטים שאינם אנושיים.
• אלקטור מקדמת תוכניות טאו, אלפא-סינוקלאין ו-GCase ומחפשת שותפויות לנכסי מחלת פרקינסון עד סוף השנה.
• לא נדונו תוצאות פיננסיות או תחזית פיננסית; הכנס התמקד במדע, בתוכניות פיתוח ובפיתוח עסקי.

אסטרטגיית הפלטפורמה

המנכ"ל ארנון רוזנטל אמר כי אלקטור בילתה עשור בבניית מעבורת מוח מבוססת קולטן טרנספרין שנועדה להעביר נוגדנים, אנזימים וטיפולים בחומצות גרעין למוח. החברה טוענת כי הפלטפורמה משתמשת באפיטופ ייחודי על קולטן הטרנספרין, אשר לדעתה מסייע למקסם את חדירת המוח תוך הפחתת תופעות לוואי היקפיות, ובמיוחד אנמיה.

רוזנטל טען כי גישת החברה שונה מעיצובי מעבורת מוח קודמים מכיוון שהיא שואפת לשמור על תפקוד אפקטור מלא באתר המטרה תוך הימנעות מקישור מוגזם בזרם הדם.

• הפלטפורמה מיועדת לסוגי תרופות מרובים, לרבות נוגדנים, אנזימים וטיפולים בחומצות גרעין.
• עבודה טרום-קלינית בפרימטים שאינם אנושיים הראתה חשיפה טובה פי כמה במוח בהשוואה לנתוני מתחרים שפורסמו.
• החברה ציינה כי גישת האפיטופ המוסווה שלה לא גרמה לירידה משמעותית בכדוריות דם אדומות או בהמוגלובין במחקרי בעלי חיים.
• אלקטור ציינה כי הטכנולוגיה יכולה לתמוך במינון תת-עורי וריכוזי תרופה גבוהים, לרבות לפחות 150 מ"ג/מ"ל.

רוזנטל אמר: "לא רצינו באמת לשלם ביעילות עבור בטיחות. לכן פיתחנו אפיטופ ייחודי על קולטן הטרנספרין המאפשר לנו לשמור על יכולת מלאה לגייס תאי חיסון עם סיכון אנמיה מופחת משמעותית. אנחנו חושבים שיש לנו את הטוב מכל העולמות."

התוכנית המובילה: AL137

AL137 הוא הנכס המתקדם ביותר של אלקטור ומיועד לטרגט את האפיטופ פירוגלוטמט על עמילואיד-בטא, אשר לדברי החברה קיים בפלאקים, פיברילים ופרוטופיברילים, אך לא ב-Aβ מונומרי או בסרום היקפי. אלקטור ציינה כי התרופה נועדה להיות נוגדן אנטי-עמילואיד-בטא מהטובים בקטגוריה שלה.

החברה ציינה כי AL137 הראה תוצאות טרום-קליניות חזקות בהשוואה לדורות אחרים של תרופות עמילואיד:

• תרופות דור ראשון כגון lecanemab ו-donanemab הראו האטה של 25% עד 30% בירידה הקוגניטיבית על פני 18 חודשים, אך עם חריגות הדמיה הקשורות לעמילואיד כדאגת בטיחות מרכזית.
• תרופות מעבורת מוח דור שני, לרבות הגישה של Roche, הסירו פלאקים מהר פי שלוש בערך והפחיתו במידה רבה את ARIA, אך הכניסו אנמיה ותגובות עירוי.
• חלק מהתרופות החדשות יותר של Denali, אבווי ו-Corsana מפחיתות אנמיה על ידי החלשת תפקוד האפקטור, אך אלקטור ציינה כי הדבר עשוי גם להפחית את היעילות.
• אלקטור ציינה כי AL137 שומר על תפקוד אפקטור מלא תוך שימוש באפיטופ ייחודי להפחתת סיכון אנמיה ולאפשר מסירה תת-עורית.

רוזנטל אמר כי מחקרים מרובים בפרימטים שאינם אנושיים ומידול תומכים באמונת החברה כי האפיטופ, הזיקה וקינטיקת הקישור שלה יכולים לספק "חשיפה טובה פי כמה במוח בהשוואה לתרופות אחרות שאנו מכירים." הוא הוסיף: "יש לנו קומבינציה טובה מאוד של חשיפה נמוכה יחסית בפריפריה המפחיתה תופעות לוואי, וחשיפה טובה מאוד במוח המאפשרת יעילות."

לדברי החברה, AL137 השיג חשיפה מוחית עדיפה במחצית המינון של trontinemab תוך-ורידי כאשר ניתן תת-עורית. אלקטור ציינה כי הנתונים הטרום-קליניים הראו גם אי-ירידה משמעותית בכדוריות דם אדומות או בהמוגלובין, בניגוד לחלק מפלטפורמות המתחרות ברמות זיקה דומות.

תוכנית קלינית עבור AL137

אלקטור מתכננת להתחיל ניסוי שלב I של מינון יחיד עולה במתנדבים בריאים באוסטרליה באפריל. החברה ציינה כי הניסוי ישתמש אך ורק במינון תת-עורי ויכלול לפחות ארבע קבוצות מינון עם תוספות פי שלוש, עם מינונים משני צידי הרמה היעילה המחושבת.

השלב הבא הוא ניסוי שלב I-B של מינונים עולים מרובים בחולי אלצהיימר בארה"ב, המצופה ברבעון השלישי. החברה ציינה כי המחקר ירשום 60 חולים בארבע קבוצות, עם 15 חולים בכל קבוצה, בעיצוב מבוקר פלצבו. הטיפול צפוי להימשך לפחות שישה חודשים, ולאחריו הארכה בקוד פתוח.

• כל המינון יהיה תת-עורי מהתחלה.
• מינון חודשי מתוכנן.
• הדמיית PET של עמילואיד-בטא תבוצע כל שניים עד שלושה חודשים.
• סמנים ביולוגיים יכללו מדידות סרום ו-CSF כגון p-tau217.
• המחקר יעקוב גם אחר אנמיה, תגובות עירוי ו-ARIA.
• אלקטור ציינה כי תפרסם נתונים ככל שייווצרו ולא תמתין לסיום המחקר.

רוזנטל אמר כי גישת המינון התת-עורי הנמוך של החברה אפשרית מכיוון שהתרופה בעלת פוטנטיות גבוהה וניתן לרכז אותה לרמה גבוהה. הוא ציין כי החשיפה ההיקפית הנמוכה אמורה לסייע בהפחתת תופעות לוואי תוך מתן חשיפה מוחית חזקה.

תוכניות פייפליין נוספות

מעבר ל-AL137, אלקטור תיארה שלוש תוכניות נוספות המכוונות למחלות ניווניות עצביות.

טאו siRNA

תוכנית הטאו משתמשת במסירה תת-עורית של siRNA והראתה הפחתה של 70% עד 80% ב-mRNA של טאו ברקמת מוח של פרימטים שאינם אנושיים. אלקטור ציינה כי ההשפעה נשארה עמידה לאורך תקופת מדידה של שלושה חודשים וכי התרופה נראתה בטוחה בדרך כלל במחקרים טרום-קליניים.

החברה השוותה את גישתה לתוכניות אנטיסנס תוך-תעלתיות של Biogen ו-Ionis, ואמרה כי אותם מחקרים הראו מגמות סמנים ביולוגיים מעודדות אך לא הגיעו למובהקות סטטיסטית. אלקטור ציינה גם כי מינונים גבוהים יותר באותם ניסויים הצליחו פחות ממינונים נמוכים יותר, מה שמעלה שאלות לגבי עיצוב הניסוי.

רוזנטל אמר כי מסירה היקפית יכולה להציע התפלגות מוחית אחידה יותר ולהימנע מתופעות לוואי הקשורות למינון תוך-תעלתי. "ייתכן שמסירה היקפית של טאו siRNA המופץ באופן הומוגני בכל המוח אינה מובילה לתופעות לוואי שמסירה תוך-תעלתית עלולה לגרום להן, ומובילה ליעילות ובטיחות טובות משמעותית. אני אופטימי מאוד לגבי תוכנית הטאו," אמר.

אלפא-סינוקלאין siRNA

אלקטור ציינה כי תוכנית ה-siRNA של אלפא-סינוקלאין השיגה דיכוי של 94% עד 95% של mRNA של אלפא-סינוקלאין בפרימטים שאינם אנושיים. החברה ציינה כי התרופה מפותחת למינון תת-עורי כל שלושה עד שישה חודשים.

התוכנית היא חלק מתיק מחלת פרקינסון של אלקטור והיא אחד הנכסים שהחברה מקווה לשתף עם יצרנית תרופות גדולה יותר.

טיפול חלופי באנזים GCase

תוכנית GCase היא מאמץ ראשון מסוגו לתכנן אנזים ליזוזומלי כך שיהיה יציב פי 50 עד 100, תוך קישורו לטכנולוגיית מחסום הדם-מוח של החברה. אלקטור ציינה כי הגישה עשויה לאפשר מסירה היקפית למחלות הקשורות לחוסר GCase, לרבות מחלת פרקינסון ודמנציה של גופיפי לואי.

החברה ציינה כי היא החברה הראשונה והיחידה הידועה שהצליחה לפתח גישה מסוג זה.

פיתוח עסקי ואסטרטגיה

אלקטור ציינה כי היא פועלת באופן פעיל לשותפויות עבור תוכניות מחלת פרקינסון שלה, לרבות siRNA של אלפא-סינוקלאין, GCase ואפשרית גם siRNA של טאו. החברה ציינה כי קיבלה עניין נכנס משמעותי ורוצה להשלים עסק עד סוף השנה.

רוזנטל אמר כי מחלת פרקינסון אטרקטיבית מכיוון שהיא פוגעת בכ-10 מיליון אנשים ברחבי העולם, אך הנתיב הקליני מורכב. "מחלת פרקינסון היא אינדיקציה מצוינת. יש כמו 10 מיליון חולי פרקינסון ברחבי העולם, אך הניסויים הקליניים הרבה יותר מסובכים. אין כלי הדמיה, אין סמנים ביולוגיים. אז אתה באמת צריך לנהל ניסוי קליני מלא, וחברות פארמה גדולות מתאימות יותר לכך. אלצהיימר כיום, כלי ההדמיה, כלי הסמנים הביולוגיים, מבוססים הרבה יותר ונראים מאולצים עם קבוצה קטנה כניסוי קליני קצר," אמר.

לכן אלקטור רוצה לשמור את תוכניות האלצהיימר שלה, לרבות AL137 וטאו, בפיתוח פנימי, תוך חיפוש שותפים חיצוניים לנכסי פרקינסון.

• תוכניות פרקינסון ממוצבות לשותפות.
• תוכניות אלצהיימר צפויות להישאר בתוך הבית.
• החברה ציינה כי לתחום האלצהיימר יש כלי סמנים ביולוגיים והדמיה חזקים יותר, שיכולים לתמוך בניסויים קטנים וקצרים יותר.
• אלקטור ציינה כי תחום פרקינסון זקוק למחקרים גדולים ומורכבים יותר המתאימים יותר לחברות תרופות גדולות.

תוצאות פיננסיות

לא נדונו תוצאות פיננסיות, נתוני הכנסות, נתוני מזומנים או תחזית פיננסית במהלך המצגת. מושב הבורסה התמקד בהתקדמות הפייפליין, בנתונים טרום-קליניים ובתוכניות פיתוח.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, רוזנטל הרחיב על מספר נקודות טכניות ואסטרטגיות:

• על קישור קולטן הטרנספרין, אמר כי האפיטופ, הזיקה וקינטיקת הקישור של החברה כוונו באמצעות מחקרי בעלי חיים ומידול לשיפור החשיפה המוחית.
• על בטיחות, אמר כי האפיטופ המוסווה של החברה נראה בטוח יותר מגישות האפיטופ החשוף המשמשות חלק מהמתחרים, ללא ירידה משמעותית בכדוריות דם אדומות או בהמוגלובין שנצפתה בפרימטים.
• על מינון תת-עורי, אמר כי פרופיל הפוטנטיות והריכוז של התרופה תומך בהזרקות חודשיות וחשיפה היקפית נמוכה.
• על סיכון המטולוגי, אמר כי אירועים שליליים יוגדרו כירידה של יותר מ-15% עד 20% בכדוריות דם אדומות או בהמוגלובין, ושאפקטים כאלה לא נצפו במחקרי בעלי החיים של אלקטור.
• הוא ציין כי שיעורי האנמיה בניסויי אלצהיימר עשויים להיות מוערכים בחסר מכיוון שחולים חולים יותר מוחרגים לעתים קרובות, למרות שאנמיה בסיסית באוכלוסיית המחלה עשויה להיות כ-30%.
• הוא אמר כי מחקרי donanemab הראו שיעור אנמיה של 10% עד 20% בניסויים מוקדמים, וכי AL137 מיועד להפחית סיכון זה.
• הוא אמר כי ניסוי שלב I-B לאלצהיימר ישתמש בארבע קבוצות של 15 חולים כל אחת, עם מינון חודשי, סריקות PET כל שניים עד שלושה חודשים ומספר קריאות סמנים ביולוגיים.
• הוא אישר כי נתונים ישוחררו על בסיס שוטף.
• הוא אמר כי ניסוי שלב I במתנדבים בריאים יתנהל באוסטרליה, שם מתנהלים ניסויים רבים בשלב מוקדם, בעוד שמחקר החולים יתבסס בעיקר בארה"ב.
• הוא אמר כי החברה מצפה להשלים את הייצור לפני תחילת המחקר הראשון בבני אדם, וכי הייצור הוא גורם השער העיקרי לתחילת אפריל.

תחזית

במהלך 12 החודשים הבאים, אלקטור צופה מספר אבני דרך. אלה כוללות את תחילת מחקר AL137 במתנדבים בריאים באפריל, השקת מחקר החולים ברבעון השלישי, ופרסומי נתונים שוטפים משני הניסויים. החברה צופה גם להקדים את siRNA של טאו, siRNA של אלפא-סינוקלאין ו-GCase לקראת הקליניקה ולהשלים שותפות פרקינסון עד סוף השנה.

רוזנטל אמר כי החברה מקווה שבתוך שנה תוכל להציג מערכת נתונים מלאה של שלב I עבור AL137, נתוני סמנים ביולוגיים מוקדמים של חולים והתקדמות בארבע תוכניות שנמצאות בקליניקה, בחולים או מתקרבות לכניסה קלינית.

אנא עיינו בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.