מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה Sana Biotechnology (SANA) בפסגת הביופארמה "Back to School" של סיטיגרופ לשנת 2026 כדי להציג אסטרטגיה דו-מסלולית המשלבת שאיפה קלינית בתקופה קרובה עם סיכוני פלטפורמה ארוכי טווח. ההנהלה ציינה כי תוכנית הסוכרת המובילה שלה קרובה להגשת תיוק IND, בעוד שמאמץ ה-CAR T האינטגרטיבי שלה נתקל בעיכובים רגולטוריים בסין, מה שמותיר את החברה עם קטליזטור פוטנציאלי מחד ועיכוב מאידך.
הדיון התקיים בעוד המנייה נסחרת ב-$3.04, ירידה של 4.1% מהסגירה הקודמת של $3.17, קרוב לקצה התחתון של טווח 52 השבועות שלה, $2.61 עד $6.55.
נקודות מפתח
- סאנה ציינה כי תוכנית הסוכרת מסוג 1 שלה, SC451, נמצאת בשלבים הסופיים לפני הגשת תיוק IND ותחילה קלינית אפשרית.
- החברה סבורה כי נתוני הוכחת היתכנות (proof-of-concept) עשויים להגיע כחודש לאחר מתן המינון לחולה הראשון, אם המחקר יתחיל בקרוב.
- תוכנית ה-CAR T האינטגרטיבית שלה, SG293, נותרת פעילה, אך עיכובים רגולטוריים בסין דחו את הנתונים הראשונים למחצית הראשונה של 2027.
- סאנה סיימה את הרבעון האחרון עם $160 מיליון במזומן וציינה שאינה עומדת בפני צורך דחוף בגיוס הון בתקופה קרובה.
- ההנהלה הדגישה כי היקף הייצור, אופטימיזציית המינון וניטור הבטיחות נותרים מרכזיים לשתי הפלטפורמות.
תוצאות פיננסיות
סאנה ציינה כי סיימה את הרבעון האחרון עם $160 מיליון במזומן, שתיארה כסכום המספיק למימון כשנה אחת של פעולות מסוף הרבעון.
- החברה אינה צופה צורך דחוף לגייס הון בתקופה קרובה.
- ההנהלה ציינה כי מימון עתידי יהיה ככל הנראה אופורטוניסטי ומתוזמן סביב אבני דרך קליניות ורגולטוריות מרכזיות.
- הבכירים אמרו כי ברצונם להיות טקטיים הן לגבי עיתוי והן לגבי גודל כל גיוס עתידי.
- לטווח ארוך יותר, החברה מצפה לחדש את יתרת המאזן ככל שהפיתוח יתקדם וצרכי ההון יתבהרו.
- ההנהלה ציינה כי בסופו של דבר יידרש ייצוב משמעותי לצורך הרחבת הייצור והכנה מסחרית, אך זו אינה קדימות מיידית.
עדכונים תפעוליים
תוכנית סוכרת סוג 1: SC451
סאנה ציינה כי תוכנית המובילה שלה, SC451, נועדה לטפל בסוכרת מסוג 1 באמצעות זריקה בודדת של תאי אי-לבלב (islets) מתאי גזע שעברו שינוי גנטי. מטרת החברה היא ריפוי פונקציונלי: רמת סוכר תקינה בדם, או euglycemia, ללא דיכוי חיסוני לכל החיים.
המנכ"ל סטיב אמר: "המטרה שלנו פשוטה מאוד. מדובר בריפוי פונקציונלי. זריקה אחת של תאים שתוביל לרמות סוכר תקינות בדם, ללא דיכוי חיסוני לכל החיים עבור המטופלים הללו."
- החבילה הקלינית הושלמה ברובה, כולל עיצוב הניסוי ושיטת מסירת התרופה.
- אתרי המחקר נבחרו והפרוטוקול הקליני הושלם בהמתנה לאישור רגולטורי.
- החבילה הפרה-קלינית הושלמה ברובה, עם תוצאות ראשוניות במחקרי רעילות, התפלגות ביולוגית, יעילות וגנומיקה.
- דוחות סופיים עדיין ממתינים, אך ההנהלה ציינה שאלה לא אמורים לחסום את הגשת תיוק ה-IND.
- העברת הייצור למתקן GMP נמצאת בשלבים הסופיים, עם ריצות אימות תהליך בעיצומן.
- בדיקות (assays) הועברו ומאומתות עם מוצר שיוצר במתקן ה-GMP.
- ההנהלה ציינה כי קיימת התאמה כללית עם הגורמים המסדירים במספר מדינות לגבי דרישות השחרור ופרוטוקולי הבדיקה, אם כי ה-FDA עדיין עשוי לבקש מידע נוסף במהלך הבדיקה הסופית.
סאנה ציינה כי בנתה גם תוכנית הכשרת אתרים עם Mayo Clinic לתקנן את טיפול התרופות, עיבוד התאים ונהלי ההזרקה. החברה תיארה את התקופה ממסירת התרופה עד שחרור המטופל כמוקד תפעולי מרכזי.
סטיב אמר: "עדיין לא יצאנו מהיער, אך בהחלט נראה שאנחנו מתקרבים מאוד, ושנהיה במצב להתחיל את המחקר הזה בקרוב."
- מתן המינון לחולה הראשון עשוי להתרחש במהרה יחסית לאחר אישור ה-IND, בכפוף לאישור IRB, הוצאה לפועל של חוזים, סינון מטופלים ושחרור מוצר.
- נתוני הוכחת היתכנות עשויים להיות זמינים כחודש לאחר המינון הראשון.
- קריאה מוקדמת זו תתמקד בהישרדות תאים והתחמקות חיסונית באתר ההזרקה התוך-שרירית.
- יעילות פונקציונלית, כגון רמת סוכר תקינה ללא אינסולין או דיכוי חיסוני, תיקח זמן רב יותר להתבטא.
- נתוני עקביות, או באיזו תדירות הטיפול עובד, ייקחו זמן נוסף.
ההנהלה ציינה כי מינון היעד הוא כ-400 עד 500 מיליון תאים מושרשים, בהתבסס על הערכתה לגבי מספר תאי האי-לבלב שיש לאדם בריא וכמה מהם אובדים לפני הופעת הסוכרת. החברה ציינה כי אופטימיזציית המינון תהיה חלק מהשלב הראשון, מכיוון שהשרשה, עוצמת תאים והפרשת אינסולין מגיבת גלוקוז חשובות כולן.
סאנה ציינה גם כי כושר הייצור ככל הנראה יגביל את גישת המטופלים במשך שנים, מה שהופך את יעילות המינון לחשובה. סטיב אמר: "כמעט בוודאות, בהתחשב בגודל הצורך הבלתי מסופק עם מיליונים ומיליונים של אנשים, נהיה מוגבלי כושר במשך שנים. אם אנחנו נותנים למטופל פי 2 ממספר המינונים שהוא צריך, אנחנו עוזרים רק ל-50% ממספר המטופלים שיכולנו, נכון?"
החברה ציינה כי היא רואה שלוש מדרגות של בשלות ייצור:
- טוב מספיק לשלב I.
- טוב מספיק למחקר רישום ומסחור מוקדם.
- טוב מספיק לקנה מידה מסחרי לטווח ארוך.
ההנהלה ציינה כי העבודה הנוכחית מתמקדת בשיפור תפוקת האצווה, שתיארה כבעיה מדעית ולא רק בעיית הון. היא ציינה כי ההתקדמות בהרחבת הקנה מידה עלתה על הציפיות בששת החודשים האחרונים, אך קווי תאי iPSC נותרים קשים לטיפול ולעתים קרובות דורשים שינויי מתכון בעת המעבר מחומרים ברמת מחקר לחומרים ברמת GMP.
סאנה ציינה גם כי עלות הסחורות המסחרית מפותחת במקביל להרחבת הקנה מידה. החברה תיארה את אתגר הייצור כאיזון בין סביבה יציבה להישרדות תאים לבין שינויים מהירים הנדרשים לדיפרנציאציה למוצר תאי האי-לבלב הסופי.
לגבי הזדמנות השוק, ההנהלה ציינה כי סוכרת מסוג 1 פוגעת בכ-10 מיליון אנשים ברחבי העולם ורואה כ-500,000 אבחנות חדשות בכל שנה. בארה"ב, היא העריכה 1.5 עד 2 מיליון מטופלים ו-70,000 עד 80,000 אבחנות חדשות מדי שנה.
סטיב אמר כי הטיפול הנוכחי מסייע אך עדיין מותיר מטופלים עם תוחלת חיים קצרה יותר. "אם אתה מקבל את הטיפול הטוב ביותר האפשרי בארצות הברית, אתה מתמודד עם תוחלת חיים שהיא בין 7 ל-10 שנים פחות מהצפוי. כדי לשים זאת בפרספקטיבה, אם אתה אישה בת 22, זה אותו דבר כאילו אובחנת עם HIV או סרטן השד, נכון?" אמר.
ההנהלה ציינה כי הגורמים המסדירים הראו עניין רב בתחום ומבינים את הצורך הבלתי מסופק. היא ציינה כי מדינות וגורמים מסדירים פנו לסאנה ולא להיפך. החברה ציינה גם כי קומיסר FDA קודם היה מנתח השתלות אי-לבלב, דבר שלדבריה עשוי לסייע עם היכרות, אם כי הגורמים המסדירים היומיומיים נותרים מתמקדים בצרכי המטופלים.
לגבי מטופלים צעירים יותר, סאנה ציינה כי היא רואה מסלול פדיאטרי מדורג, החל ממטופלים בני 16 ומעלה, ואז אולי בני 12 ומעלה, עם הרחבה רחבה יותר בהתאם לנתוני בטיחות לטווח ארוך.
פלטפורמת הפיוזוגן: SG293
הפלטפורמה המרכזית השנייה של סאנה משתמשת בטכנולוגיית פיוזוגן למסירת מטענים גנטיים ישירות לתאים וליצירת תאי CAR T בתוך הגוף. הנכס המוביל, SG293, נועד לייצר תאי CAR T ממוקדי CD19 ועשוי להיות מותאם מאוחר יותר למחלות אוטואימוניות.
החברה ציינה כי לתוכנית יש חבילה פרה-קלינית חזקה, כולל עבודה עם פרימטים שאינם אנושיים רבה יותר ממה שההנהלה רואה כטיפוסי. מוצר התרופה יוצר ומוכן לשימוש קליני.
עם זאת, לוח הזמנים הוחמץ. סאנה ציפתה להתחיל ניסוי ביוזמת חוקר בסין בסביבות עכשיו, אך ציינה כי הצעדים הרגולטוריים שם ארכו זמן רב יותר מהצפוי. החברה תיארה את הבעיה כ"חותמות גומי שהפכו לחתימות", וכעת מצפה לנתונים ראשונים במחצית הראשונה של 2027.
סטיב כינה את העיכוב "מאכזב אך לא סוף העולם." הוא אמר כי החברה עובדת כדי למנוע מעיתוי רגולטורי להפוך לכישלון תוכנית גדול יותר.
- הנכס המוביל מכוון ל-CD19 בסרטן.
- תוכנית CAR T ממוקדת BCMA ממוקמת כמשך אם SG293 יצליח.
- ההנהלה ציינה כי לפלטפורמה עשויות להיות גם יישומים אוטואימוניים עתידיים.
סאנה ציינה כי התוכנית נועדה להפחית את הסיכונים העיקריים של CAR T:
- רעילות פרי-עירוי.
- תסמונת שחרור ציטוקינים, או CRS.
- נוירוטוקסיות הקשורה לתאי אפקטור חיסוני, או ICANS.
- תסמונת דמוית לימפוהיסטיוציטוזיס המופגוציטי הקשורה לתאי אפקטור חיסוני, או IECHLS.
החברה ציינה כי היא מנסה להגביל סיכונים אלה באמצעות מסירה ספציפית לתאים אמיתית, הפרדת כניסת פורטל CD3 מהפעלת תאי T, והסרת CAR ממשטח החלקיק הדמוי-וירוס כדי להפחית מסירה לא ממוקדת.
עבודה פרה-קלינית בפרימטים שאינם אנושיים הראתה סבילות טובה, עם חום מינימלי בלבד שניתן לניהול עם אצטמינופן, לפי ההנהלה.
למחקר האנושי הראשון, סאנה ציינה כי היא מתכננת גישת הסלמת מינון שמרנית, החל אולי מתחת לטווח היעילות ועולה אם נדרש. סטיב אמר כי אם המינון שגוי, החברה תעדיף להתחיל נמוך מדי מאשר גבוה מדי. הוא גם ציין כי הרופאים יקבלו הכשרה נרחבת ופרוטוקולים לכל ארבע קטגוריות הרעילות.
תחזית עתידית
ההנהלה ציינה כי 12 עד 18 החודשים הבאים אמורים להביא אבני דרך קליניות ורגולטוריות חשובות, במיוחד עבור תוכנית הסוכרת.
- הגשת תיוק IND עבור SC451 צפויה בקרוב מאוד.
- קיבול ה-IND ככל הנראה יוגלה כאירוע מהותי.
- מתן המינון לחולה הראשון עשוי להגיע במהרה יחסית לאחר האישור.
- נתוני הוכחת היתכנות עשויים להגיע כחודש לאחר המינון הראשון.
- נתוני יעילות פונקציונלית ייקחו עוד מספר חודשים.
- נתונים קליניים מלאים יותר צפויים לאורך כל 2027.
עבור SG293, החברה מצפה כעת לנתונים ראשונים במחצית הראשונה של 2027, לאחר פתרון העיכוב בסין. סאנה ציינה כי העיכוב אינו אידיאלי, אך אינו משנה את אמונתה הרחבה יותר בפלטפורמה.
לגבי הון, החברה ציינה כי אינה צריכה לגייס כסף מיד, אך ככל הנראה תחזור לשוק ככל שאבני הדרך מתקרבות. ההנהלה ציינה כי ברצונה להתאים את המימון לצרכי פריסת הון ברורים יותר.
סטיב אמר כי אתגר הייצור ניתן לפתרון, אך לא במהירות. "אני מאמין שזה ניתן לפתרון ב-100%. אם אתה מאמין שזה ניתן לפתרון, אתה יכול לייצר אלפי ואלפי מינונים, 100%. אני מניח שזה ניתן לפתרון גם לייצור מיליוני מינונים בשלב מסוים, נכון? אני לא חושב שאתה צריך לצפות שזה יקרה ב-2026, נכון?" אמר.
הוא גם ציין כי המטרה ארוכת הטווח של החברה אינה רק להוכיח את המדע, אלא לבנות מערכת ייצור שיכולה לתמוך בגישה רחבה למטופלים לאורך זמן.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך השאלות, ההנהלה התייחסה לעיתוי הגילוי, הלך הרוח הרגולטורי, גודל השוק, הרחבה פדיאטרית ועיצוב בטיחות.
- לגבי גילוי, סאנה ציינה כי היא מצפה להכריז על קיבול IND כאירוע מהותי, אך לא על כל שלב הגשה, כדי להימנע מהצפה של עדכונים קלים.
- לגבי ה-FDA, ההנהלה ציינה כי אינה צופה שינוי מהותי בהתלהבות מהתחום, אפילו עם שינויי מנהיגות.
- לגבי אסדרה גלובלית, החברה ציינה כי מדינות מרובות פתוחות לתוכנית והיו יזומות בפנייה.
- לגבי גודל השוק, ההנהלה חזרה על כך שאפילו טיפול ב-100,000 מטופלים בשנה יפחית את שיעור הגידול הגלובלי של סוכרת מסוג 1 מ-5% ל-4% בלבד.
- לגבי ההזדמנות בארה"ב, היא ציינה כי מאגר המטופלים הנוכחי גדול אך עדיין קטן ביחס לשכיחות השנתית של מקרים חדשים.
ההנהלה ציינה גם כי התגמול הגדול ביותר לטווח ארוך עשוי להגיע מטיפול במטופלים צעירים יותר לפני התפתחות סיבוכים. היא ציינה כי ריפוי פונקציונלי עשוי לסייע במניעת נזק מיקרווסקולרי ומקרווסקולרי כאחד, שלעתים קרובות עוקב אחרי שנים של סוכרת.
לגבי פלטפורמת הפיוזוגן, סאנה ציינה כי דאגת הבטיחות העיקרית אינה רק יעילות, אלא כיצד לנהל את רעילויות ה-CAR T הידועות בפורמט מסירה חדש. החברה ציינה כי בחירות העיצוב ותוכנית המינון השמרנית שלה נועדו לשמור על המחקר האנושי הראשון ממוקד בבטיחות תחילה.
סיכום
סאנה עזבה את הכנס עם מסר ברור: תוכנית הסוכרת קרובה לצעד רגולטורי מרכזי, בעוד שתוכנית ה-CAR T האינטגרטיבית עדיין ממתינה לעיתוי הסיני. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
